키네레트(아나킨라), 콜히친 내성 가족성 지중해열 성인 환자 대상 (FMF)
콜히친 내성 가족성 지중해열이 있는 성인 환자에서 키네레트(아나킨라)의 효능 및 안전성에 대한 무작위 위약 대조 연구
FMF는 주로 동부 지중해 유역에 위치한 150,000명으로 추산되는 전 세계 환자 인구를 가진 가장 흔한 주기성 열입니다. 콜히친은 확립된 치료법이지만 전 세계적으로 약 20,000명의 환자가 치료 용량에 반응하지 않거나 견딜 수 없어 복막염, 흉막염 및 윤활막염의 재발성 쇠약, 중증, 고통스러운 발작으로 고통받고 있으며 반응성 아밀로이드증으로 사망할 위험이 있습니다.돌연변이 피린/마레노스트린 활성의 감소는 NALP3 인플라마솜 활성화를 유도하여 IL-1β 관련 염증 폭발을 유발함으로써 질병의 근간이 되는 것으로 생각됩니다.
IL-1 수용체 길항제 Kineret(Anakinra)는 조절되지 않는 IL-1β 상승에 대한 가장 적절한 반응인 것으로 보입니다. 실제로 지난 몇 년 동안 콜히친 내성 FMF에서 Kineret(아나킨라)에 대한 좋은 반응을 나타내는 보고서가 증가하고 있습니다. 그러나 이 치료법의 효능과 안전성을 철저히 평가한 통제 연구는 없습니다.
연구 개요:
이 연구는 Sheba Medical Center의 FMF 센터에서 10,000명 이상의 환자를 다루는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 최대 허용 용량의 콜히친에도 불구하고 월 1회 이상의 가족성 지중해열 발작이 나타나는 환자의 가족성 지중해열 발작 빈도에 대한 재조합 IL-1 수용체 길항제인 키네레트(아나킨라)의 효과를 평가할 예정입니다.
이 연구는 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로 설계되었습니다. 50명의 환자가 4개월 동안 키네레트(아나킨라) 또는 위약 치료에 무작위 배정됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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-
Ramat- Gan, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
피험자는 연구에 포함되기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- Tel-Hashomer 기준에 따라 진단된 FMF -(가족성 지중해열 진단 기준. 관절염 류마티스.1998 8월; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
- 18-65세
- MEFV 유전자의 두 대립 유전자 모두에서 돌연변이로 확인되어 동형 접합 및 복합 이형 접합 환자 포함
- 콜히친의 최대 허용 용량(최대 3mg/일)을 준수하는 환자
- 흉부, 복부 또는 관절에서 한 달에 최소 한 번 FMF 발작(발작의 정의는 위 참조)
- 성적으로 활동적인 남성 및 여성 환자를 위한 적절한 피임법
제외 기준:
다음 중 하나의 존재는 연구에 포함되는 대상에서 제외됩니다.
- 등록 방문 시 임신한 환자
- 이전 또는 기존 악성
- 활성 감염
- 크레아티닌 청소율(ml/min) = (140세) x 체중(Kg) /72 x 혈청 크레아티닌(mg/dcl) 방정식으로 결정된 크레아티닌 청소율 <30mL/min인 명백한 신부전 여성의 경우 결과를 곱해야 합니다. 0.8씩
- 생백신은 등록 전 3개월 동안 지속됩니다.
- 치료 프로토콜 준수를 위협하는 사회심리학적 상태
- 알코올 또는 약물 남용
- 생물학적 또는 항류마티스 질환 조절 약물 또는 전신 스테로이드와의 병용 약물
- IL-1 억제 약물의 모든 이전 사용
임상 평가를 방해할 수 있는 관련 질병:
- 류마티스 장애
- 전신 질환, 예. 자가면역 또는 기타 자가염증성 장애, 당뇨병, 고혈압, 혈관염, 베체트병
- 위장 장애, 예. 크론병, 궤양성대장염, 과민성대장증후군
- 심혈관 장애, 예. 심근경색 후, 협심증
- 폐 장애, 예. COPD, 폐고혈압
- 연구자의 의견에 따라 피험자가 포함하기에 부적합한 기타 조건
- 본 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 다른 동시 임상 연구에 등록하거나 연구 약물을 복용
주어진 지시에 협조하지 않거나 거부하는 행위
-
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 차량
•위약으로 무작위 배정된 환자는 활성 약물과 동일한 주사기(피하 주사용 100mg 사전 충전 주사기)에 약물 비히클을 채웁니다.
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활성 약물에 무작위 배정된 환자는 4개월 동안 하루에 한 번 피하 주사를 위한 100mg 미리 채워진 주사기인 Kineret(Anakinra)를 받게 됩니다.
주사기는 공급업체(SOBI)에서 Sheba Medical Center로 라벨이 변경된 상태로 도착합니다.
그들은 PI의 저장실에서 온도 조절 냉장고에 보관됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 키네레트(아나킨라)
활성 약물에 무작위 배정된 환자는 4개월 동안 하루에 한 번 피하 주사를 위한 100mg 미리 채워진 주사기인 Kineret(Anakinra)를 받게 됩니다.
주사기는 공급업체(SOBI)에서 Sheba Medical Center로 라벨이 변경된 상태로 도착합니다.
그들은 PI의 저장실에서 온도 조절 냉장고에 보관됩니다.
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활성 약물에 무작위 배정된 환자는 4개월 동안 하루에 한 번 피하 주사를 위한 100mg 미리 채워진 주사기인 Kineret(Anakinra)를 받게 됩니다.
주사기는 공급업체(SOBI)에서 Sheba Medical Center로 라벨이 변경된 상태로 도착합니다.
그들은 PI의 저장실에서 온도 조절 냉장고에 보관됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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한 달에 FMF 발작이 평균 1회 미만인 환자 수
기간: 4개월
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환자 일지에 기록된 관찰 기간(4개월) 동안 복부, 흉부, 피부 또는 관절 부위의 FMF 발작의 총 횟수를 각 환자에 대해 4로 나누어 1개월당 발작 횟수를 계산합니다.
발작이 한 달에 1회 미만인 환자의 수는 두 연구 그룹 간에 비교됩니다.
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4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각한 부작용의 수
기간: 4개월
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2차 종료점은 각 연구 그룹에서 4개월당 심각한 부작용의 총 수로 정의됩니다. SAE는 다음 기준/결과 중 하나 이상을 충족하는 부작용으로 정의됩니다.
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4개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHEBA-11-8557-AL-CTIL
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