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Kineret (Anakinra) bei erwachsenen Patienten mit Colchicin-resistentem familiärem Mittelmeerfieber (FMF)

31. März 2024 aktualisiert von: Prof.Avi Livneh, Sheba Medical Center

Eine randomisierte placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Kineret (Anakinra) bei erwachsenen Patienten mit Colchicin-resistentem familiärem Mittelmeerfieber

FMF ist das häufigste periodische Fieber mit einer weltweiten Patientenpopulation, die auf 150.000 geschätzt wird, hauptsächlich im östlichen Mittelmeerbecken. Colchicin ist die etablierte Therapie der Wahl, jedoch sprechen rund 20.000 Patienten weltweit nicht auf therapeutische Dosen an oder können diese nicht vertragen, wodurch sie an wiederkehrenden schwächenden, schweren, schmerzhaften Attacken von Peritonitis, Pleuritis und Synovitis leiden und Gefahr laufen, an einer reaktiven Amyloidose-Mutation zu sterben Es wird angenommen, dass die -induzierte Verringerung der Pyrin/Marenostrin-Aktivität der Krankheit zugrunde liegt, indem sie zu einer NALP3-Inflammasom-Aktivierung und dadurch zu einem IL-1β-bedingten Entzündungsausbruch führt.

Der IL-1-Rezeptor-Antagonist Kineret (Anakinra) scheint die geeignetste Antwort auf die unkontrollierte IL-1β-Erhöhung zu sein. In der Tat zeigt eine zunehmende Zahl von Berichten in den letzten Jahren ein gutes Ansprechen auf Kineret (Anakinra) bei Colchicin-resistenter FMF, auch bei Kindern, jedoch hat keine kontrollierte Studie die Wirksamkeit und Sicherheit dieser Behandlung gründlich bewertet.

Studienablauf:

Die Studie soll im FMF-Zentrum im Sheba Medical Center durchgeführt werden und mehr als 10.000 Patienten umfassen. Die Studie wird die Wirkung des rekombinanten IL-1-Rezeptor-Antagonisten Kineret (Anakinra) auf die Häufigkeit von FMF-Attacken bei Patienten untersuchen, die trotz der maximal tolerierbaren Dosis von Colchicin mehr als eine Attacke pro Monat aufweisen.

Die Studie ist als randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie konzipiert. 50 Patienten werden randomisiert entweder einer Behandlung mit Kineret (Anakinra) oder einer Placebo-Behandlung für 4 Monate zugeteilt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat- Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Proband muss folgende Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden:

  1. FMF diagnostiziert gemäß den Tel-Hashomer-Kriterien -(Kriterien für die Diagnose des familiären Mittelmeerfiebers. Arthritis Rheum.1998 August; 41(8):1516-7-A. Livneh, P. Langevitz, D. Zemer, N. Zaks, S. Kees, T. Lidar, A. Migdal, S. Padeh, M. Pras).
  2. 18-65 Jahre
  3. Verifiziert als Mutationen in beiden Allelen des MEFV-Gens, also einschließlich homozygoter und gemischt heterozygoter Patienten
  4. Patient mit maximal tolerierbarer Dosis von Colchicin (bis zu 3 mg/Tag)
  5. Mindestens eine FMF-Attacke pro Monat in Brust, Bauch oder Gelenken (Definition der Attacke siehe oben)
  6. Angemessene Verhütung für sexuell aktive männliche und weibliche Patienten

Ausschlusskriterien:

Das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt einen Probanden von der Aufnahme in die Studie aus:

  1. Patientin bei Einschreibungsbesuch schwanger
  2. Frühere oder bestehende Malignität
  3. Aktive Infektion
  4. Manifestes Nierenversagen mit einer Kreatinin-Clearance < 30 ml/min, bestimmt durch die Gleichung Kreatinin-Clearance (ml/min) = (140-Alter) x Gewicht (kg) /72 x Serum-Kreatinin (mg/dcl) Bei Frauen sollten die Ergebnisse multipliziert werden um 0,8
  5. Lebendimpfungen dauern drei Monate vor der Einschreibung
  6. Sozialpsychologischer Zustand, der die Einhaltung des Behandlungsprotokolls bedroht
  7. Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  8. Begleitmedikation mit biologischen oder antirheumatischen krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln oder systemischen Steroiden
  9. Jegliche frühere Anwendung von IL-1-Inhibitoren

  10. Begleiterkrankungen, die die klinische Beurteilung beeinträchtigen könnten:

    1. Rheumatische Störung
    2. Systemische Erkrankung, z.B. Autoimmun- oder andere autoinflammatorische Erkrankung, Diabetes, Bluthochdruck, Vaskulitis, Morbus Behçet
    3. Magen-Darm-Erkrankungen, z. Morbus Crohn, Colitis ulcerosa, Reizdarmsyndrom
    4. Herz-Kreislauf-Erkrankungen, z. nach Myokardinfarkt, Angina pectoris
    5. Lungenerkrankung, z. COPD, pulmonale Hypertonie
    6. Jede andere Bedingung, die das Subjekt nach Meinung des Ermittlers für die Aufnahme ungeeignet macht
  11. Aufnahme in eine andere gleichzeitig laufende klinische Studie oder Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von drei Monaten vor Aufnahme in diese Studie

  12. Versäumnis oder Weigerung, bei erteilten Anweisungen zu kooperieren

    -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Fahrzeug
•Zu Placebo randomisierte Patienten erhalten Spritzen, die mit dem aktiven Arzneimittel identisch sind (100-mg-Fertigspritzen zur subkutanen Injektion), die mit Arzneimittelträger gefüllt sind
Arzneimittel: Kineret
Patienten, die randomisiert dem Wirkstoff zugeteilt wurden, erhalten Kineret (Anakinra), 100-mg-Fertigspritzen zur subkutanen Injektion, einmal täglich für 4 Monate. Die Spritzen werden neu etikettiert vom Lieferanten (SOBI) an das Sheba Medical Center geliefert. Sie werden im Lagerraum des PI in einem temperaturgeregelten Kühlschrank gelagert.
Andere Namen:
  • Anakinra
Experimental: Kineret (Anakinra)
Patienten, die randomisiert dem Wirkstoff zugeteilt wurden, erhalten Kineret (Anakinra), 100-mg-Fertigspritzen zur subkutanen Injektion, einmal täglich für 4 Monate. Die Spritzen werden neu etikettiert vom Lieferanten (SOBI) an das Sheba Medical Center geliefert. Sie werden im Lagerraum des PI in einem temperaturgeregelten Kühlschrank gelagert.
Arzneimittel: Kineret
Patienten, die randomisiert dem Wirkstoff zugeteilt wurden, erhalten Kineret (Anakinra), 100-mg-Fertigspritzen zur subkutanen Injektion, einmal täglich für 4 Monate. Die Spritzen werden neu etikettiert vom Lieferanten (SOBI) an das Sheba Medical Center geliefert. Sie werden im Lagerraum des PI in einem temperaturgeregelten Kühlschrank gelagert.
Andere Namen:
  • Anakinra

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit weniger als einem durchschnittlichen FMF-Anfall pro Monat
Zeitfenster: 4 Monate
Die Gesamtzahl der FMF-Attacken an abdominalen, thorakalen, Haut- oder Gelenkstellen während des Beobachtungszeitraums (4 Monate), wie im Patiententagebuch aufgezeichnet, geteilt durch 4 für jeden Patienten, ergibt die Anzahl der Attacken pro Monat. Die Anzahl der Patienten mit weniger als 1 Attacke pro Monat wird zwischen den 2 Studiengruppen verglichen
4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 4 Monate

Sekundärer Endpunkt ist definiert als Gesamtzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse pro 4 Monate in jeder Studiengruppe. SAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das eines oder mehrere der folgenden Kriterien/Ergebnisse erfüllt:

  • Tod
  • Lebensbedrohlich (d. h. bei unmittelbarer Todesgefahr)
  • Stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes
  • Anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit
  • Angeborene Anomalie/Geburtsfehler
4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sheba Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHEBA-11-8557-AL-CTIL

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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