Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kineret (Anakinra), hos voksne patienter med colchicin-resistent familiær middelhavsfeber (FMF)

31. marts 2024 opdateret af: Prof.Avi Livneh, Sheba Medical Center

En randomiseret placebo-kontrolleret undersøgelse af virkningen og sikkerheden af ​​Kineret (Anakinra) hos voksne patienter med colchicin-resistent familiær middelhavsfeber

FMF er den mest almindelige periodiske feber med en verdensomspændende patientpopulation anslået til 150.000, hovedsageligt beliggende i det østlige middelhavsbassin. colchicin er den etablerede terapi, men omkring 20.000 patienter verden over ikke reagerer eller kan ikke tolerere terapeutiske doser, og de lider derved af tilbagevendende invaliderende, alvorlige, smertefulde anfald af peritonitis, pleuritis og synovitis og er i fare for at dø af reaktiv amyloidose. -induceret reduktion i pyrin/marenostrin-aktivitet menes at ligge til grund for sygdommen ved at føre til NALP3-inflammasomaktivering og derved til IL-1β-relateret inflammationsudbrud.

IL-1-receptorantagonisten Kineret (Anakinra) synes at være den mest passende reaktion på den ukontrollerede IL-1β-stigning. Faktisk indikerer et stigende antal rapporter i løbet af de sidste par år en god respons på Kineret (Anakinra), i colchicin-resistent FMF, også hos børn, men ingen kontrolleret undersøgelse har grundigt evalueret effektiviteten og sikkerheden af ​​denne behandling.

Studieoversigt:

Undersøgelsen har til formål at køre på FMF-centret i Sheba Medical Center og dække mere end 10.000 patienter. Studiet vil evaluere effekten af ​​rekombinant IL-1-receptorantagonist, Kineret (Anakinra), på hyppigheden af ​​FMF-anfald hos patienter, der på trods af den maksimale tolerable dosis af colchicin giver mere end ét angreb om måneden.

Studiet er designet som et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie. 50 patienter vil blive randomiseret til behandling med enten Kineret (Anakinra) eller placebobehandling i 4 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat- Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Et emne skal opfylde følgende kriterier for at blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. FMF diagnosticeret i henhold til Tel-Hashomer-kriterierne -(Kriterier for diagnosticering af familiær middelhavsfeber. Gigt Rheum.1998 aug; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
  2. 18-65 år
  3. Verificeret som mutationer i begge alleler af MEFV-genet, herunder homozygote og sammensatte heterozygote patienter
  4. Patient kompatibel med maksimal tolerabel dosis af colchicin (op til 3 mg/dag)
  5. Mindst et FMF-anfald om måneden i bryst, mave eller led (definition af angreb se ovenfor)
  6. Tilstrækkelig prævention til seksuelt aktive mandlige og kvindelige patienter

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen af ​​et eller flere af følgende vil udelukke et forsøgsperson fra inklusion i undersøgelsen:

  1. Patient gravid ved indskrivningsbesøg
  2. Tidligere eller eksisterende malignitet
  3. Aktiv infektion
  4. Manifest nyresvigt med kreatininclearance <30mL/min som bestemt ved ligningen Kreatininclearance (ml/min) = (140-alder) x vægt (Kg) /72 x serum kreatinin (mg/dcl) For kvinder bør man gange resultaterne med 0,8
  5. Levende vaccinationer varer tre måneder før tilmelding
  6. Sociopsykologisk tilstand truer overholdelse af behandlingsprotokollen
  7. Alkohol- eller stofmisbrug
  8. Samtidig medicinering med biologiske eller anti-reumatiske sygdomsmodificerende lægemidler eller systemiske steroider
  9. Enhver tidligere brug af IL-1-hæmmende lægemidler

  10. Associeret sygdom, der kan interferere med klinisk vurdering:

    1. Reumatisk lidelse
    2. Systemisk sygdom, f.eks. autoimmun eller anden autoinflammatorisk lidelse, diabetes, hypertension, vaskulitis, Behçets sygdom
    3. Mave-tarmlidelse, f.eks. Crohns sygdom, colitis ulcerosa, irritabel tyktarm
    4. Kardiovaskulær lidelse, f.eks. post myokardieinfarkt, angina
    5. Lungelidelse, f.eks. KOL, pulmonal hypertension
    6. Enhver anden betingelse, som efter efterforskerens opfattelse gør emnet uegnet til optagelse
  11. Tilmelding til en anden samtidig klinisk undersøgelse eller indtagelse af et forsøgslægemiddel inden for tre måneder før inklusion i denne undersøgelse

  12. Manglende eller nægtelse af at samarbejde med givne instruktioner

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Køretøj
•Patienter randomiseret til placebo vil modtage sprøjter, der er identiske med det aktive lægemiddel (100 mg forfyldte sprøjter til subkutan injektion) fyldt med lægemiddelvehikel
Medicin: Kineret
Patienter randomiseret til aktivt lægemiddel vil modtage Kineret(Anakinra), 100 mg fyldte sprøjter til subkutan injektion, én gang dagligt i 4 måneder. Sprøjterne vil ankomme ommærket fra leverandøren (SOBI) til Sheba Medical Center. De vil blive opbevaret i PI's lagerrum i et temperaturstyret køleskab.
Andre navne:
  • Anakinra
Eksperimentel: Kineret (Anakinra)
Patienter randomiseret til aktivt lægemiddel vil modtage Kineret (Anakinra), 100 mg fyldte sprøjter til subkutan injektion, én gang dagligt i 4 måneder. Sprøjterne vil ankomme ommærket fra leverandøren (SOBI) til Sheba Medical Center. De vil blive opbevaret i PI's lagerrum i et temperaturstyret køleskab.
Medicin: Kineret
Patienter randomiseret til aktivt lægemiddel vil modtage Kineret(Anakinra), 100 mg fyldte sprøjter til subkutan injektion, én gang dagligt i 4 måneder. Sprøjterne vil ankomme ommærket fra leverandøren (SOBI) til Sheba Medical Center. De vil blive opbevaret i PI's lagerrum i et temperaturstyret køleskab.
Andre navne:
  • Anakinra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med mindre end et gennemsnit på et FMF-anfald om måneden
Tidsramme: 4 måneder
Samlet antal FMF-anfald i abdominale, thorax-, hud- eller ledlokationer i løbet af observationsperioden (4 måneder) som registreret i patientdagbogen, divideret med 4 for hver patient, vil resultere i antal anfald pr. måned. Antallet af patienter med mindre end 1 anfald om måneden vil blive sammenlignet mellem de 2 undersøgelsesgrupper
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 4 måneder

Sekundært endepunkt er defineret som det samlede antal alvorlige bivirkninger pr. 4 måneder i hver undersøgelsesgruppe. SAE er defineret som en uønsket hændelse, der opfylder et eller flere af følgende kriterier/resultater:

  • Død
  • Livstruende (dvs. med umiddelbar dødsrisiko)
  • Indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet
  • Medfødt anomali/fødselsdefekt
4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2012

Først opslået (Anslået)

12. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHEBA-11-8557-AL-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær middelhavsfeber

Kliniske forsøg med Kineret

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner