コルヒチン耐性家族性地中海熱の成人患者におけるキネレット（アナキンラ） (FMF)
コルヒチン耐性家族性地中海熱の成人患者におけるキネレット（アナキンラ）の有効性と安全性に関する無作為化プラセボ対照研究
FMF は、主に東地中海盆地に位置する、世界中で 150,000 人と推定される患者人口を持つ最も一般的な周期性熱です。 コルヒチンは確立された最適な治療法ですが、世界中で約 20,000 人の患者が治療に反応しないか、治療用量に耐えられないため、腹膜炎、胸膜炎、滑膜炎の再発性の衰弱性、重度、痛みを伴う発作に苦しみ、反応性アミロイドーシスで死亡するリスクがあります。ピリン/マレノストリン活性の減少は、NALP3インフラマソームの活性化を引き起こし、それによって炎症のIL-1β関連バーストを引き起こすことにより、疾患の根底にあると考えられています。
IL-1 受容体アンタゴニストであるキネレット (アナキンラ) は、制御されていない IL-1β 上昇に対する最も適切な反応のようです。 確かに、ここ数年、Kineret (Anakinra) がコルヒチン耐性 FMF や子供にも良好な反応を示しているという報告が増えていますが、この治療の有効性と安全性を徹底的に評価した対照研究はありません。
研究概要：
この研究は、10,000 人以上の患者をカバーする、Sheba Medical Center の FMF センターで実施することを目的としています。 この研究では、コルヒチンの最大耐用量にもかかわらず、月に1回以上の発作を呈する患者のFMF発作の頻度に対する、組換えIL-1受容体拮抗薬であるキネレット（アナキンラ）の効果を評価します。
この研究は、無作為化、プラセボ対照、二重盲検研究として設計されています。 50 人の患者が無作為に割り付けられ、4 か月間の Kineret (Anakinra) またはプラセボによる治療が行われます。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Ramat- Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
被験者は、研究に含まれるために次の基準を満たす必要があります。
- Tel-Hashomer基準に従って診断されたFMF - (家族性地中海熱の診断基準。 関節炎 Rheum.1998 8月; 41(8):1516-7-Livneh A、Langevitz P、Zemer D、Zaks N、Kees S、Lidar T、Migdal A、Padeh S、Pras M)。
- 18～65歳
- MEFV遺伝子の両方の対立遺伝子の変異として検証されているため、ホモ接合体および複合ヘテロ接合体の患者が含まれます
- -コルヒチンの最大耐量（最大3 mg /日）に準拠した患者
- 胸部、腹部、または関節での少なくとも 1 か月に 1 回の FMF 発作 (発作の定義は上記を参照)
- 性的に活発な男性および女性患者に対する適切な避妊
除外基準:
以下のいずれかが存在する場合、被験者は研究への参加から除外されます。
- 登録来院時に妊娠している患者
- 以前または既存の悪性腫瘍
- アクティブな感染
- クレアチニンクリアランスが 30mL/min 未満の明らかな腎不全 クレアチニンクリアランス (ml/min) = (140 歳) x 体重 (Kg) /72 x 血清クレアチニン (mg/dcl) の式で決定0.8ずつ
- 生ワクチン接種は、登録前の3か月間続きます
- 治療プロトコルの遵守を脅かす社会心理学的状態
- アルコールまたは薬物乱用
- -生物学的または抗リウマチ性疾患修飾薬または全身性ステロイドとの併用薬
- -IL-1阻害薬の以前の使用
臨床評価を妨げる可能性のある関連疾患：
- リウマチ性疾患
- 全身性疾患。 自己免疫疾患またはその他の自己炎症性疾患、糖尿病、高血圧、血管炎、ベーチェット病
- 胃腸障害。 クローン病、潰瘍性大腸炎、過敏性腸症候群
- 心血管障害。 心筋梗塞後、狭心症
- 肺疾患、例． COPD、肺高血圧症
- 治験責任医師の意見では、被験者を含めるのに不適切にするその他の状態
- -別の同時臨床研究への登録、または治験薬の摂取、この研究に含める前の3か月以内
与えられた指示への協力の不履行または拒否
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：車両
•プラセボ群に無作為に割り付けられた患者は、薬物ビヒクルで満たされた活性薬物と同一の注射器 (皮下注射用の 100 mg プレフィルド注射器) を受け取ります。
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活性薬物に無作為に割り付けられた患者は、Kineret(Anakinra)、皮下注射用の 100 mg プレフィルドシリンジを 1 日 1 回、4 か月間受け取ります。
シリンジは、サプライヤー (SOBI) からラベルを付け直して Sheba Medical Center に到着します。
それらは、温度管理された冷蔵庫の PI の保管室で保管されます。
他の名前：
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実験的：キネレット (アナキンラ)
活性薬物に無作為に割り付けられた患者は、Kineret (Anakinra)、皮下注射用の 100 mg プレフィルドシリンジを 1 日 1 回、4 か月間受け取ります。
シリンジは、サプライヤー (SOBI) からラベルを付け直して Sheba Medical Center に到着します。
それらは、温度管理された冷蔵庫の PI の保管室で保管されます。
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活性薬物に無作為に割り付けられた患者は、Kineret(Anakinra)、皮下注射用の 100 mg プレフィルドシリンジを 1 日 1 回、4 か月間受け取ります。
シリンジは、サプライヤー (SOBI) からラベルを付け直して Sheba Medical Center に到着します。
それらは、温度管理された冷蔵庫の PI の保管室で保管されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 か月あたりの FMF 発作が平均 1 回未満の患者の数
時間枠：4ヶ月
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患者日誌に記録された、観察期間中 (4 か月) の腹部、胸部、皮膚、または関節の場所での FMF 発作の総数を、患者ごとに 4 で割ると、1 か月あたりの発作回数になります。
月に1回未満の発作を起こした患者の数は、2つの研究グループ間で比較されます
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4ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重篤な有害事象の数
時間枠：4ヶ月
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副次評価項目は、各研究グループにおける 4 か月あたりの重篤な有害事象の総数として定義されます。 SAE は、次の基準/結果の 1 つ以上を満たす有害事象として定義されます。
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4ヶ月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Avi Livneh, professor、Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHEBA-11-8557-AL-CTIL
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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