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Kineret (Anakinra), in pazienti adulti con febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina (FMF)

31 marzo 2024 aggiornato da: Prof.Avi Livneh, Sheba Medical Center

Uno studio randomizzato controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza di Kineret (Anakinra), in pazienti adulti con febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina

La FMF è la febbre periodica più comune con una popolazione mondiale di pazienti stimata in 150.000, localizzata principalmente nel bacino del Mediterraneo orientale. la colchicina è la terapia di scelta stabilita, tuttavia, circa 20.000 pazienti in tutto il mondo non rispondono o non possono tollerare le dosi terapeutiche, soffrendo quindi di attacchi ricorrenti debilitanti, gravi e dolorosi di peritonite, pleurite e sinovite e sono a rischio di morire per amiloidosi reattiva. Mutazione Si ritiene che la riduzione indotta dall'attività di pirina/marenostrina sia alla base della malattia portando all'attivazione dell'inflammasoma NALP3 e quindi all'esplosione di infiammazione correlata a IL-1β.

L'antagonista del recettore IL-1 Kineret (Anakinra), sembra essere la risposta più appropriata all'aumento incontrollato di IL-1β. Infatti, un numero crescente di segnalazioni negli ultimi anni indica una buona risposta al Kineret (Anakinra), nella FMF resistente alla colchicina, anche nei bambini, tuttavia nessuno studio controllato ha valutato a fondo l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento.

Schema dello studio:

Lo studio mira a essere eseguito presso il centro FMF dello Sheba Medical Center, coprendo oltre 10.000 pazienti. Lo studio valuterà l'effetto dell'antagonista ricombinante del recettore IL-1, Kineret (Anakinra), sulla frequenza degli attacchi di FMF in pazienti che, nonostante la massima dose tollerabile di colchicina, presentano più di un attacco al mese.

Lo studio è concepito come uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. 50 pazienti saranno randomizzati al trattamento con Kineret (Anakinra) o con placebo per 4 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat- Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un soggetto deve soddisfare i seguenti criteri per essere incluso nello studio:

  1. FMF diagnosticata secondo i criteri di Tel-Hashomer - (Criteri per la diagnosi di febbre mediterranea familiare. Artrite Rheum.1998 agosto; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
  2. 18-65 anni
  3. Verificate come mutazioni in entrambi gli alleli del gene MEFV, includendo quindi pazienti omozigoti ed eterozigoti composti
  4. Paziente conforme alla dose massima tollerabile di colchicina (fino a 3 mg/die)
  5. Almeno un attacco di FMF al mese al torace, all'addome o alle articolazioni (definizione di attacco vedi sopra)
  6. Contraccezione adeguata per pazienti maschi e femmine sessualmente attivi

Criteri di esclusione:

La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un soggetto dall'inclusione nello studio:

  1. Paziente incinta alla visita di iscrizione
  2. Tumore pregresso o esistente
  3. Infezione attiva
  4. Insufficienza renale manifesta con clearance della creatinina <30 ml/min come determinato dall'equazione Clearance della creatinina (ml/min) = (140 anni) x Peso (Kg) /72 x creatinina sierica (mg/dcl) Per le donne si dovrebbero moltiplicare i risultati di 0,8
  5. Le vaccinazioni vive durano tre mesi prima dell'arruolamento
  6. Stato sociopsicologico che minaccia il rispetto del protocollo di trattamento
  7. Abuso di alcol o sostanze
  8. Farmaci concomitanti con farmaci biologici o antireumatici modificanti la malattia o steroidi sistemici
  9. Qualsiasi uso precedente di farmaci inibitori dell'IL-1

  10. Malattia associata che potrebbe interferire con la valutazione clinica:

    1. Disturbo reumatico
    2. Malattia sistemica, ad es. autoimmune o altra malattia autoinfiammatoria, diabete, ipertensione, vasculite, malattia di Behçet
    3. Disturbi gastrointestinali, ad es. Morbo di Crohn, colite ulcerosa, sindrome dell'intestino irritabile
    4. Disturbi cardiovascolari, ad es. post infarto del miocardio, angina
    5. Patologie polmonari, ad es. BPCO, ipertensione polmonare
    6. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio del ricercatore, renda il soggetto inadatto all'inclusione
  11. Iscrizione a un altro studio clinico concomitante, o assunzione di un farmaco sperimentale, entro tre mesi prima dell'inclusione in questo studio

  12. Mancata o rifiuto di collaborare alle istruzioni impartite

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Veicolo
• I pazienti randomizzati al placebo riceveranno siringhe identiche al farmaco attivo (siringhe preriempite da 100 mg per iniezione sottocutanea) riempite con il veicolo del farmaco
Droga: Kineret
I pazienti randomizzati al farmaco attivo riceveranno Kineret (Anakinra), siringhe preriempite da 100 mg per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per 4 mesi. Le siringhe arriveranno rietichettate dal fornitore (SOBI) allo Sheba Medical Center. Saranno conservati nel magazzino del PI in un frigorifero a temperatura controllata.
Altri nomi:
  • Anakinra
Sperimentale: Kineret (Anakinra)
I pazienti randomizzati al farmaco attivo riceveranno Kineret (Anakinra), siringhe preriempite da 100 mg per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per 4 mesi. Le siringhe arriveranno rietichettate dal fornitore (SOBI) allo Sheba Medical Center. Saranno conservati nel magazzino del PI in un frigorifero a temperatura controllata.
Droga: Kineret
I pazienti randomizzati al farmaco attivo riceveranno Kineret (Anakinra), siringhe preriempite da 100 mg per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per 4 mesi. Le siringhe arriveranno rietichettate dal fornitore (SOBI) allo Sheba Medical Center. Saranno conservati nel magazzino del PI in un frigorifero a temperatura controllata.
Altri nomi:
  • Anakinra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con meno di una media di un attacco di FMF al mese
Lasso di tempo: 4 mesi
Il numero totale di attacchi di FMF in sedi addominali, toraciche, cutanee o articolari durante il periodo di osservazione (4 mesi) come registrato nel diario del paziente, diviso per 4 per ciascun paziente, risulterà nel numero di attacchi per un mese. Il numero di pazienti con meno di 1 attacco al mese sarà confrontato tra i 2 gruppi di studio
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 4 mesi

L'endpoint secondario è definito come il numero totale di eventi avversi gravi per 4 mesi in ciascun gruppo di studio. SAE è definito come un evento avverso che soddisfa uno o più dei seguenti criteri/risultati:

  • Morte
  • In pericolo di vita (cioè, a rischio immediato di morte)
  • Ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente
  • Disabilità/incapacità persistente o significativa
  • Anomalia congenita/difetto alla nascita
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sheba Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2012

Primo Inserito (Stimato)

12 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHEBA-11-8557-AL-CTIL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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