Kineret (Anakinra), en pacientes adultos con fiebre mediterránea familiar resistente a la colchicina (FMF)
Un estudio aleatorizado controlado con placebo de la eficacia y seguridad de Kineret (Anakinra), en pacientes adultos con fiebre mediterránea familiar resistente a la colchicina
La FMF es la fiebre periódica más común con una población mundial de pacientes estimada en 150.000, principalmente ubicada en la cuenca del Mediterráneo oriental. la colchicina es la terapia establecida de elección; sin embargo, alrededor de 20.000 pacientes en todo el mundo no responden o no pueden tolerar las dosis terapéuticas, por lo que sufren ataques recurrentes debilitantes, severos y dolorosos de peritonitis, pleuritis y sinovitis y corren el riesgo de morir por amiloidosis reactiva. Mutación Se cree que la reducción inducida en la actividad de pirina/marenostrina es la base de la enfermedad al conducir a la activación del inflamasoma NALP3 y, por lo tanto, al estallido de inflamación relacionado con IL-1β.
El antagonista del receptor de IL-1 Kineret (Anakinra), parece ser la respuesta más adecuada a la elevación descontrolada de IL-1β. De hecho, un número cada vez mayor de informes en los últimos años indican una buena respuesta a Kineret (Anakinra), en FMF resistente a la colchicina, también en niños, sin embargo, ningún estudio controlado ha evaluado a fondo la eficacia y seguridad de este tratamiento.
Esquema de estudio:
El estudio tiene como objetivo ejecutarse en el centro FMF en el Centro Médico Sheba, cubriendo a más de 10,000 pacientes. El estudio evaluará el efecto del antagonista del receptor de IL-1 recombinante, Kineret (Anakinra), sobre la frecuencia de los ataques de FMF en pacientes que, a pesar de la dosis máxima tolerable de colchicina, presentan más de un ataque por mes.
El estudio está diseñado como un estudio aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego. 50 pacientes serán aleatorizados para recibir tratamiento con Kineret (Anakinra) o tratamiento con placebo durante 4 meses.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Ramat- Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Un sujeto debe cumplir con los siguientes criterios para ser incluido en el estudio:
- FMF diagnosticada según los criterios de Tel-Hashomer -(Criterios para el diagnóstico de la fiebre mediterránea familiar. Artritis Rheum.1998 Ago; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
- 18-65 años de edad
- Verificado como mutaciones en ambos alelos del gen MEFV, incluyendo así a pacientes homocigotos y heterocigotos compuestos
- Paciente que cumple con la dosis máxima tolerable de colchicina (hasta 3 mg/día)
- Al menos un ataque de FMF al mes en el tórax, el abdomen o las articulaciones (véase la definición de ataque más arriba)
- Anticoncepción adecuada para pacientes masculinos y femeninos sexualmente activos
Criterio de exclusión:
La presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un sujeto de la inclusión en el estudio:
- Paciente embarazada en la visita de inscripción
- Neoplasia maligna previa o existente
- Infección activa
- Insuficiencia renal manifiesta con aclaramiento de creatinina <30mL/min determinado por la ecuación Aclaramiento de creatinina (ml/min) = (140-edad) x Peso (Kg) /72 x creatinina sérica (mg/dcl) Para mujeres se deben multiplicar los resultados por 0.8
- Las vacunas vivas duran tres meses antes de la inscripción
- Estado sociopsicológico que amenaza el cumplimiento del protocolo de tratamiento
- Abuso de alcohol o sustancias
- Medicación concomitante con fármacos modificadores de la enfermedad biológicos o antirreumáticos o esteroides sistémicos
- Cualquier uso previo de medicamentos inhibidores de IL-1
Enfermedad asociada que podría interferir con la evaluación clínica:
- Trastorno reumático
- Enfermedad sistémica, p. trastorno autoinmune u otro autoinflamatorio, diabetes, hipertensión, vasculitis, enfermedad de Behçet
- Trastorno gastrointestinal, p. enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, síndrome del intestino irritable
- Trastorno cardiovascular, p. post infarto de miocardio, angina
- Trastorno pulmonar, p. EPOC, hipertensión pulmonar
- Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga que el sujeto no sea apto para su inclusión.
- Inscripción en otro estudio clínico concurrente, o ingesta de un fármaco en investigación, dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio
Falta o negativa a cooperar con las instrucciones dadas
-
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Vehículo
•Los pacientes asignados aleatoriamente a placebo recibirán jeringas idénticas al fármaco activo (jeringas precargadas de 100 mg para inyección subcutánea) llenas del vehículo del fármaco
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Los pacientes asignados aleatoriamente al fármaco activo recibirán Kineret (Anakinra), jeringas precargadas de 100 mg para inyección subcutánea, una vez al día durante 4 meses.
Las jeringas llegarán reetiquetadas del proveedor (SOBI) al Centro Médico Sheba.
Se almacenarán en el almacén del PI en un refrigerador con temperatura controlada.
Otros nombres:
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Experimental: Kineret (Anakinra)
Los pacientes asignados aleatoriamente al fármaco activo recibirán Kineret (Anakinra), jeringas precargadas de 100 mg para inyección subcutánea, una vez al día durante 4 meses.
Las jeringas llegarán reetiquetadas del proveedor (SOBI) al Centro Médico Sheba.
Se almacenarán en el almacén del PI en un refrigerador con temperatura controlada.
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Los pacientes asignados aleatoriamente al fármaco activo recibirán Kineret (Anakinra), jeringas precargadas de 100 mg para inyección subcutánea, una vez al día durante 4 meses.
Las jeringas llegarán reetiquetadas del proveedor (SOBI) al Centro Médico Sheba.
Se almacenarán en el almacén del PI en un refrigerador con temperatura controlada.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con menos de una media de un ataque de FMF por mes
Periodo de tiempo: 4 meses
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El número total de ataques de FMF en ubicaciones abdominales, torácicas, cutáneas o articulares durante el período de observación (4 meses) tal como se registra en el diario del paciente, dividido por 4 para cada paciente dará como resultado el número de ataques por mes.
Se comparará el número de pacientes con menos de 1 ataque al mes entre los 2 grupos de estudio
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4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 4 meses
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El criterio de valoración secundario se define como el número total de eventos adversos graves por 4 meses en cada grupo de estudio. SAE se define como un evento adverso que cumple uno o más de los siguientes criterios/resultados:
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Infecciones
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones por bacterias gramnegativas
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Cambios de temperatura corporal
- Fiebre
- Brucelosis
- Fiebre mediterránea familiar
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Agentes antirreumáticos
- Proteína antagonista del receptor de interleucina 1
Otros números de identificación del estudio
- SHEBA-11-8557-AL-CTIL
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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