Kineret (Anakinra), aikuispotilailla, joilla on kolkisiinille vastustuskykyinen perheellinen Välimeren kuume (FMF)
Satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus Kineretin (Anakinra) tehosta ja turvallisuudesta aikuispotilailla, joilla on kolkisiinille vastustuskykyinen perhe-välimeren kuume
FMF on yleisin jaksollinen kuume, jonka maailmanlaajuiseksi potilaspopulaatioksi arvioidaan 150 000, ja se sijaitsee pääasiassa itäisellä Välimeren altaalla. kolkisiini on vakiintunut suosituin hoitomuoto, mutta noin 20 000 potilasta maailmanlaajuisesti ei reagoi tai ei siedä terapeuttisia annoksia, minkä vuoksi he kärsivät toistuvista heikentävistä, vakavista, kivuliaista vatsakalvontulehduksista, keuhkopussin tulehduksesta ja niveltulehduksesta ja heillä on riski kuolla reaktiiviseen amyloidoosiin. -indusoidun pyriin/marenostriinin aktiivisuuden vähenemisen uskotaan olevan taudin taustalla johtamalla NALP3:n tulehdukselliseen aktivaatioon ja siten IL-1β:aan liittyvään tulehduspurkaukseen.
IL-1-reseptorin antagonisti Kineret (Anakinra) näyttää olevan sopivin vaste hallitsemattomaan IL-1β:n nousuun. Itse asiassa yhä useammat raportit viime vuosien aikana osoittavat hyvän vasteen Kineretille (Anakinra) kolkisiinille resistentissä FMF:ssä, myös lapsilla. Mikään kontrolloitu tutkimus ei kuitenkaan ole perusteellisesti arvioinut tämän hoidon tehoa ja turvallisuutta.
Tutkimuksen pääpiirteet:
Tutkimus on tarkoitus suorittaa FMF-keskuksessa Sheba Medical Centerissä, ja se kattaa yli 10 000 potilasta. Tutkimuksessa arvioidaan rekombinantin IL-1-reseptorin antagonistin Kineret (Anakinra) vaikutusta FMF-kohtausten esiintymistiheyteen potilailla, joilla kolkisiinin suurimmasta siedettävästä annoksesta huolimatta esiintyy useampi kuin yksi kohtaus kuukaudessa.
Tutkimus on suunniteltu satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi kaksoissokkotutkimukseksi. 50 potilasta satunnaistetaan joko Kineret- (Anakinra)- tai lumelääkehoitoon 4 kuukauden ajaksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Ramat- Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavan on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta se voidaan ottaa mukaan tutkimukseen:
- FMF diagnosoitu Tel-Hashomer-kriteerien mukaisesti -(perheen välisen Välimeren kuumeen diagnoosin kriteerit). Niveltulehdus Rheum.1998 elokuu; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
- 18-65 vuoden iässä
- Varmistettu mutaatioiksi MEFV-geenin molemmissa alleeleissa, mukaan lukien homotsygoottiset ja yhdistetyt heterotsygoottiset potilaat
- Potilas, joka noudattaa suurinta siedettyä kolkisiiniannosta (jopa 3 mg/vrk)
- Vähintään yksi FMF-kohtaus kuukaudessa rinnassa, vatsassa tai nivelissä (kohtauksen määritelmä katso yllä)
- Riittävä ehkäisy seksuaalisesti aktiivisille mies- ja naispotilaille
Poissulkemiskriteerit:
Minkä tahansa seuraavista esiintyminen sulkee kohteen pois tutkimuksesta:
- Potilas raskaana ilmoittautumiskäynnillä
- Aiempi tai olemassa oleva pahanlaatuisuus
- Aktiivinen infektio
- Ilmeinen munuaisten vajaatoiminta, jonka kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min määritettynä yhtälöllä Kreatiniinipuhdistuma (ml/min) = (140-vuotiaana) x paino (kg) /72 x seerumin kreatiniini (mg/dcl) Naisille tulokset tulee kertoa 0.8 mennessä
- Elävät rokotukset kestävät kolme kuukautta ennen ilmoittautumista
- Sosiaalipsykologinen tila, joka uhkaa hoitoprotokollan noudattamista
- Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö
- Samanaikainen lääkitys biologisten tai antireumaattisten sairauksia modifioivien lääkkeiden tai systeemisten steroidien kanssa
- Mikä tahansa aikaisempi IL-1:tä estävien lääkkeiden käyttö
Tähän liittyvä sairaus, joka voi häiritä kliinistä arviointia:
- Reumaattinen häiriö
- Systeeminen sairaus, esim. autoimmuuni tai muu autoinflammatorinen häiriö, diabetes, verenpainetauti, vaskuliitti, Behçetin tauti
- Ruoansulatuskanavan häiriö, esim. Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus, ärtyvän suolen oireyhtymä
- Sydän- ja verisuonihäiriöt, esim. sydäninfarktin jälkeinen, angina pectoris
- Keuhkosairaus, esim. COPD, keuhkoverenpainetauti
- Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee koehenkilöstä sopimattoman sisällytettäväksi
- Ilmoittautuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen tutkimukseen tai tutkimuslääkkeen nauttiminen kolmen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen
Yhteistyön laiminlyönti tai kieltäytyminen annettujen ohjeiden mukaisesti
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvo
•Plaseboon satunnaistetut potilaat saavat ruiskuja, jotka ovat identtisiä aktiivisen lääkkeen kanssa (100 mg esitäytetyt ruiskut ihonalaiseen injektioon), jotka on täytetty lääkevehikkelillä
|
Potilaat, jotka on satunnaistettu aktiiviseen lääkkeeseen, saavat Kineret (Anakinra) 100 mg esitäytetyt ruiskut ihonalaiseen injektioon kerran päivässä 4 kuukauden ajan.
Ruiskut saapuvat uudelleen merkittyinä toimittajalta (SOBI) Sheba Medical Centeriin.
Ne säilytetään PI:n varastohuoneessa lämpötilasäädetyssä jääkaapissa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kineret (Anakinra)
Potilaat, jotka on satunnaistettu aktiiviseen lääkkeeseen, saavat Kineret-valmistetta (Anakinra), 100 mg esitäytettyjä ruiskuja ihonalaiseen injektioon, kerran päivässä 4 kuukauden ajan.
Ruiskut saapuvat uudelleen merkittyinä toimittajalta (SOBI) Sheba Medical Centeriin.
Ne säilytetään PI:n varastohuoneessa lämpötilasäädetyssä jääkaapissa.
|
Potilaat, jotka on satunnaistettu aktiiviseen lääkkeeseen, saavat Kineret (Anakinra) 100 mg esitäytetyt ruiskut ihonalaiseen injektioon kerran päivässä 4 kuukauden ajan.
Ruiskut saapuvat uudelleen merkittyinä toimittajalta (SOBI) Sheba Medical Centeriin.
Ne säilytetään PI:n varastohuoneessa lämpötilasäädetyssä jääkaapissa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on keskimäärin alle yksi FMF-kohtaus kuukaudessa
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Potilaspäiväkirjaan kirjattu FMF-kohtausten kokonaismäärä vatsan, rintakehän, ihon tai nivelten kohdissa havainnointijakson aikana (4 kuukautta) jaettuna 4:llä jokaista potilasta kohti johtaa kohtausten lukumäärään kuukaudessa.
Niiden potilaiden määrää, joilla on alle yksi kohtaus kuukaudessa, verrataan kahden tutkimusryhmän välillä
|
4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Toissijainen päätetapahtuma määritellään vakavien haittatapahtumien kokonaismääränä 4 kuukauden aikana kussakin tutkimusryhmässä. SAE määritellään haittatapahtumaksi, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä/tuloksista:
|
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Infektiot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Gram-negatiiviset bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Ihosairaudet, geneettiset
- Kehon lämpötilan muutokset
- Kuume
- Luomistauti
- Perheellinen Välimeren kuume
- Perinnölliset autoinflammatoriset sairaudet
- Reumaattiset aineet
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHEBA-11-8557-AL-CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Perheellinen Välimeren kuume
-
Hospital General de MexicaliRekrytointiRocky Mountain Spotted FeverMeksiko
-
University of Alabama at BirminghamValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1Yhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Yhdysvallat