Mezenchymální kmenové buňky pro roztroušenou sklerózu
30. května 2023 aktualizováno: Lou Brundin, Karolinska Institutet
Fáze 1/2 klinické studie s autologními mezenchymálními kmenovými buňkami pro léčbu roztroušené sklerózy
Cílem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost autologních mezenchymálních stromálních buněk jako léčby roztroušené sklerózy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
MESEMS je randomizovaná studie fáze 2 prováděná na 15 místech v devíti zemích.
Pacienti (ve věku 18–50 let) s aktivní relabující-remitující nebo progresivní roztroušenou sklerózou byli zahrnuti, pokud měli trvání onemocnění 2–15 let od začátku roztroušené sklerózy a skóre rozšířené škály stavu postižení 2,5-6,5 .
Pacienti byli náhodně rozděleni (1:1), podle zkříženého designu, aby dostali jednu intravenózní dávku autologních MSC získaných z kostní dřeně a následně placebo v týdnu 24, nebo aby dostávali placebo a následně autologní MSC v týdnu 24, s následná návštěva ve 48. týdnu.
Primárními cíli bylo otestovat bezpečnost a aktivitu léčby MSC.
Primárním cílem bezpečnosti bylo posouzení počtu a závažnosti nežádoucích účinků v každém léčebném rameni.
Primárním cílovým parametrem účinnosti byl počet lézí zvyšujících gadolinium (GEL) napočítaných během 4., 12. a 24. týdne ve srovnání mezi léčebnými skupinami.
Primární cílový ukazatel účinnosti byl hodnocen v úplném souboru analýz poté, co všichni účastníci dokončili návštěvu ve 24. týdnu.
Koncové body účinnosti byly hodnoceny pomocí předem definovaného statistického testovacího postupu.
Bezpečnost byla monitorována v průběhu studie zaznamenáváním vitálních znaků a nežádoucích účinků při každé návštěvě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 50 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza RS
A. Recidivující remitující RS (RRMS) nereagující na alespoň rok pokusu o léčbu jednou nebo více schválenými terapiemi (beta-interferon, glatiramer acetát, natalizumab, mitoxantron, fingolimod), jak dokazuje jeden nebo více z následujících: i. ≥1 klinicky dokumentovaný relaps za posledních 12 měsíců ii. ≥2 klinicky dokumentované relapsy za posledních 24 měsíců iii. ≥1 GEL na MRI provedené během posledních 12 měsíců
b. Sekundárně progresivní RS (SPMS) nereagující na alespoň rok pokusu o léčbu jednou nebo více schválenými terapiemi (beta-interferon, glatiramer acetát, natalizumab, mitoxantron, fingolimod), jak dokládají obě: i. zvýšení o ≥1 bod EDSS (pokud při randomizaci EDSS ≤ 5,0) nebo o 0,5 bodu EDSS (pokud při randomizaci EDSS ≥ 5,5) za posledních 12 měsíců ii. ≥ 1 klinicky dokumentovaný relaps nebo ≥ 1 GEL na MRI během posledních dvanácti měsíců.
C. Pacienti s primárně progresivní RS (PPMS) se všemi následujícími rysy: i. zvýšení o ≥1 bod EDSS (pokud při randomizaci EDSS ≤ 5,0) nebo o 0,5 bodu EDSS (pokud při randomizaci EDSS ≥5,5), za posledních dvanáct měsíců ii. ≥ 1 GEL na MRI provedené během posledních 12 měsíců iii. pozitivní mozkomíšní mok (CSF) (oligoklonální pruhy)
- Věk 18 až 50 let
- Doba trvání onemocnění 2 až 10 let (včetně)
- EDSS 3.0 až 6.5
Kritéria vyloučení:
- RRMS nesplňuje kritéria pro zařazení
- SPMS nesplňující kritéria pro zařazení
- PPMS nesplňující kritéria pro zařazení
- Jakákoli aktivní nebo chronická infekce včetně infekce HIV1-2 nebo chronické hepatitidy B nebo hepatitidy C
- Léčba jakoukoli imunosupresivní terapií, včetně natalizumabu a fingolimodu, během 3 měsíců před randomizací
- Léčba interferonem-beta nebo glatiramer acetátem během 30 dnů před randomizací
- Léčba kortikosteroidy během 30 dnů před randomizací
- K relapsu došlo během 60 dnů před randomizací
- Předchozí malignita jiná než bazaliom kůže nebo karcinom in situ, která byla v remisi déle než jeden rok
- Výrazně omezená délka života jiným přidruženým onemocněním
- Anamnéza předchozí diagnózy myelodysplazie nebo předchozího hematologického onemocnění nebo současných klinicky významných abnormalit v počtu bílých krvinek
- Těhotenství nebo riziko nebo těhotenství (to zahrnuje pacientky, které nejsou ochotny používat aktivní antikoncepci během trvání studie)
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 nebo známé selhání ledvin nebo neschopnost podstoupit MRI vyšetření.
- Neschopnost dát písemný informovaný souhlas v souladu s pokyny rady pro etiku výzkumu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Včasná léčba mezenchymálními kmenovými buňkami
Pacienti dostávají jednu intravenózní dávku autologních MSC získaných z kostní dřeně a následně placebo v týdnu 24.
Fmow up v týdnu 48
|
|
|
Aktivní komparátor: Opožděná léčba mezenchymálními kmenovými buňkami
Pacienti dostávají placebo po dobu 24 týdnů, po nichž následují autologní MSC v týdnu 24, s následnou návštěvou v týdnu 48.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit bezpečnost IV terapie autologními mezenchymálními kmenovými buňkami (MSC) u pacientů s RS.
Časové okno: 48 týdnů
|
Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost IV terapie autologními MSC u RS.
Počet účastníků s nežádoucími účinky bude zdokumentován v týdnu 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 po léčbě.
Hlavním cílem studie je vyhodnotit aktivitu autologního MSCS u pacientů s RS ve smyslu snížení celkového počtu lézí zvyšujících kontrast (GEL) na MRI získaných na konvenčních 1,5 T MRI skenech ve srovnání s placebem. více než 24 týdnů.
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Shromáždit předběžné informace o účinnosti experimentální léčby z hlediska kombinované aktivity MRI a klinické účinnosti (incidence relapsů a progrese invalidity).
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2013
Primární dokončení (Aktuální)
9. května 2019
Dokončení studie (Aktuální)
20. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2012
První zveřejněno (Odhadovaný)
21. listopadu 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MSC-MS
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .