Mesenchymális őssejtek szklerózis multiplexben
2023. május 30. frissítette: Lou Brundin, Karolinska Institutet
1/2 fázisú klinikai vizsgálat autológ mezenchimális őssejtekkel a szklerózis multiplex kezelésére
A tanulmány célja az autológ mesenchymális stromasejtek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a sclerosis multiplex kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A MESEMS egy randomizált, 2. fázisú vizsgálat, amelyet kilenc országban, 15 helyszínen végeznek.
Az aktív relapszus-remittáló vagy progresszív sclerosis multiplexben szenvedő (18-50 éves) betegeket akkor vettük figyelembe, ha betegségük a sclerosis multiplex kezdete óta 2-15 év volt, és a kibővített rokkantsági skála pontszáma 2,5-6,5 volt. .
A betegeket véletlenszerűen (1:1) osztották be keresztezett elrendezés szerint, hogy egyszeri intravénás adagot kapjanak autológ csontvelő-eredetű MSC-ből, majd placebót kapjanak a 24. héten, vagy placebót, majd autológ MSC-t kapjanak a 24. héten. ellenőrző látogatás a 48. héten.
Az elsődleges cél az MSC kezelés biztonságosságának és aktivitásának tesztelése volt.
Az elsődleges biztonsági végpont a nemkívánatos események számának és súlyosságának értékelése volt az egyes kezelési ágakban.
Az elsődleges hatékonysági végpont a gadolínium-növelő léziók (GEL-ek) száma volt a 4., 12. és 24. héten, összehasonlítva a kezelési csoportok között.
Az elsődleges hatékonysági végpontot a teljes elemzési sorozatban értékelték, miután minden résztvevő befejezte a 24. heti látogatást.
A hatékonysági végpontokat előre meghatározott statisztikai tesztelési eljárással értékelték.
A biztonságot az egész vizsgálat során figyelemmel kísérték úgy, hogy minden egyes látogatás alkalmával feljegyezték az életjeleket és a nemkívánatos eseményeket.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Stockholm, Svédország, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az SM diagnózisa
a. Relapszusban remittáló SM (RRMS), amely nem reagál legalább egy éven át tartó, egy vagy több jóváhagyott terápiával (béta-interferon, glatiramer-acetát, natalizumab, mitoxantron, fingolimod) végzett terápiás kísérletre, amit az alábbiak közül egy vagy több bizonyít: i. ≥1 klinikailag dokumentált relapszus az elmúlt 12 hónapban ii. ≥2 klinikailag dokumentált relapszus az elmúlt 24 hónapban iii. ≥1 GEL az elmúlt 12 hónapban végzett MRI-n
b. Másodlagos progresszív SM (SPMS), amely nem reagál legalább egy évig tartó terápiás kísérletre egy vagy több jóváhagyott terápiával (béta-interferon, glatiramer-acetát, natalizumab, mitoxantron, fingolimod), amit mindkettő bizonyít: i. ≥1 EDSS-pontos növekedés (ha véletlen besorolásnál EDSS ≤ 5,0) vagy 0,5 EDSS-ponttal (ha randomizációnál EDSS ≥ 5,5) az elmúlt 12 hónapban ii. ≥1 klinikailag dokumentált relapszus vagy ≥ 1 GEL MRI-n az elmúlt tizenkét hónapban.
c. Primer progresszív MS (PPMS) betegek, akik rendelkeznek a következő jellemzők mindegyikével: i. ≥1 EDSS-pontos növekedés (ha véletlen besorolásnál EDSS ≤ 5,0) vagy 0,5 EDSS-pontos növekedés (ha randomizációnál EDSS ≥5,5), az elmúlt tizenkét hónapban ii. ≥ 1 GEL az elmúlt 12 hónapban végzett MRI-n iii. pozitív cerebrospinális folyadék (CSF) (oligoklonális sáv)
- Életkor 18-50 év
- A betegség időtartama 2-10 év (beleértve)
- EDSS 3.0–6.5
Kizárási kritériumok:
- Az RRMS nem felel meg a felvételi kritériumoknak
- Az SPMS nem felel meg a felvételi kritériumoknak
- A PPMS nem felel meg a felvételi kritériumoknak
- Bármilyen aktív vagy krónikus fertőzés, beleértve a HIV1-2 vagy krónikus hepatitis B vagy Hepatitis C fertőzést
- Bármilyen immunszuppresszív kezelés, beleértve a natalizumabot és a fingolimodot, a randomizációt megelőző 3 hónapon belül
- Béta-interferon vagy glatiramer-acetát kezelés a randomizálást megelőző 30 napon belül
- Kortikoszteroid kezelés a randomizálást megelőző 30 napon belül
- A relapszus a randomizálást megelőző 60 napon belül következett be
- A bőr bazálissejtes karcinómától vagy in situ karcinómától eltérő rosszindulatú daganat anamnézisében, amely több mint egy éve remisszióban van
- A várható élettartam erősen korlátozott egy másik társbetegség miatt
- A kórelőzményben myelodysplasia vagy korábbi hematológiai betegség, vagy a fehérvérsejtszám jelenlegi klinikailag jelentős eltérése van
- Terhesség vagy kockázat vagy terhesség (ide tartoznak azok a betegek, akik nem hajlandók aktív fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt)
- eGFR < 60 ml/perc/1,73 m2 vagy ismert veseelégtelenség vagy képtelenség MRI-vizsgálatra.
- Képtelenség a kutatásetikai testület iránymutatásaival összhangban írásos beleegyezést adni
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Korai kezelés mezenchimális őssejtekkel
A betegek egyetlen intravénás adagot kapnak autológ csontvelő-eredetű MSC-ből, majd placebót adnak a 24. héten.
Érdeklődni a 48. héten
|
|
|
Aktív összehasonlító: Késleltetett kezelés mesenchymális őssejtekkel
A betegek 24 héten át placebót kapnak, majd a 24. héten autológ MSC-t kapnak, a 48. héten pedig egy utóellenőrzést.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az autológ mezenchimális őssejtekkel (MSC) végzett intravénás terápia biztonságosságának felmérése SM betegekben.
Időkeret: 48 hét
|
A vizsgálat elsődleges célja az autológ MSC-kkel végzett IV-terápia biztonságosságának felmérése SM-ben.
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők számát a kezelés utáni 0,4,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48 héten dokumentálják.
A vizsgálat elsődleges célja az autológ MSCS aktivitásának értékelése SM betegekben, a placebóhoz képest a hagyományos 1,5 T MRI-felvételeken szerzett MRI-n végzett kontrasztnövelő léziók (GEL) teljes számának csökkenése szempontjából. több mint 24 hét.
|
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Előzetes információk gyűjtése a kísérleti kezelés hatékonyságáról a kombinált MRI aktivitás és klinikai hatékonyság (relapszusok előfordulása és rokkantság progressziója) tekintetében.
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. május 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. november 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. november 20.
Első közzététel (Becsült)
2012. november 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. június 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 30.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MSC-MS
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .