Células-tronco mesenquimais para esclerose múltipla
30 de maio de 2023 atualizado por: Lou Brundin, Karolinska Institutet
Ensaio Clínico de Fase 1/2 com Células Tronco Mesenquimais Autólogas para o Tratamento da Esclerose Múltipla
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia das células estromais mesenquimais autólogas como tratamento para a Esclerose Múltipla.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O MESEMS é um estudo randomizado de fase 2 realizado em 15 locais em nove países.
Pacientes (com idades entre 18 e 50 anos) com esclerose múltipla remitente-recorrente ativa ou progressiva foram incluídos se tivessem uma duração da doença de 2 a 15 anos desde o início da esclerose múltipla e uma pontuação na Escala Expandida de Status de Incapacidade de 2·5-6·5 .
Os pacientes foram distribuídos aleatoriamente (1:1), de acordo com um projeto cruzado, para receber uma única dose intravenosa de MSCs autólogas derivadas da medula óssea seguida de placebo na semana 24, ou para receber placebo seguido de MSCs autólogas na semana 24, com um visita de acompanhamento na semana 48.
Os objetivos primários foram testar a segurança e a atividade do tratamento de MSC.
O endpoint primário de segurança foi avaliar o número e a gravidade dos eventos adversos em cada braço de tratamento.
O endpoint primário de eficácia foi o número de lesões intensificadas pelo gadolínio (GELs) contadas nas semanas 4, 12 e 24 em comparação entre os grupos de tratamento.
O endpoint primário de eficácia foi avaliado no conjunto completo de análises, depois que todos os participantes concluíram a visita da semana 24.
Os endpoints de eficácia foram avaliados usando um procedimento de teste estatístico predefinido.
A segurança foi monitorada durante todo o estudo, registrando os sinais vitais e eventos adversos em cada visita.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Stockholm, Suécia, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 50 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de EM
a. EM remitente recorrente (EMRR) que não responde a pelo menos um ano de tentativa de terapia com uma ou mais das terapias aprovadas (beta-interferon, acetato de glatiramer, natalizumabe, mitoxantrona, fingolimod) conforme evidenciado por um ou mais dos seguintes: i. ≥1 recaída clinicamente documentada nos últimos 12 meses ii. ≥2 recaídas documentadas clinicamente nos últimos 24 meses iii. ≥1 GEL em ressonância magnética realizada nos últimos 12 meses
b. EM progressiva secundária (EMSP) que não responde a pelo menos um ano de tentativa de terapia com uma ou mais das terapias aprovadas (beta-interferon, acetato de glatiramer, natalizumabe, mitoxantrona, fingolimod) conforme evidenciado por ambos: i. um aumento de ≥1 ponto EDSS (se na randomização EDSS ≤ 5,0) ou 0,5 ponto EDSS (se na randomização EDSS ≥ 5,5) nos últimos 12 meses ii. ≥1 recidiva documentada clinicamente ou ≥ 1 GEL na ressonância magnética nos últimos doze meses.
c. Pacientes com EM progressiva primária (PPMS) com todas as seguintes características: i. um aumento de ≥1 ponto EDSS (se na randomização EDSS ≤ 5,0) ou 0,5 ponto EDSS (se na randomização EDSS ≥5,5), nos últimos doze meses ii. ≥ 1 GEL em RM realizada nos últimos 12 meses iii. líquido cefalorraquidiano (LCR) positivo (bandagem oligoclonal)
- Idade 18 a 50 anos
- Duração da doença 2 a 10 anos (incluído)
- EDSS 3.0 a 6.5
Critério de exclusão:
- EMRR não preenche os critérios de inclusão
- EMSP não preenche os critérios de inclusão
- PPMS não preenche os critérios de inclusão
- Qualquer infecção ativa ou crônica, incluindo infecção por HIV1-2 ou Hepatite B ou Hepatite C crônica
- Tratamento com qualquer terapia imunossupressora, incluindo natalizumabe e fingolimod, nos 3 meses anteriores à randomização
- Tratamento com interferon-beta ou acetato de glatiramer nos 30 dias anteriores à randomização
- Tratamento com corticosteroides nos 30 dias anteriores à randomização
- A recaída ocorreu durante os 60 dias anteriores à randomização
- História prévia de outra malignidade que não seja carcinoma basocelular da pele ou carcinoma in situ em remissão por mais de um ano
- Expectativa de vida severamente limitada por outra doença comórbida
- História de diagnóstico prévio de mielodisplasia ou doença hematológica anterior ou anormalidades atuais clinicamente relevantes na contagem de glóbulos brancos
- Gravidez ou risco ou gravidez (isso inclui pacientes que não desejam praticar contracepção ativa durante a duração do estudo)
- eGFR < 60 mL/min/1,73m2 ou insuficiência renal conhecida ou incapacidade de se submeter ao exame de ressonância magnética.
- Incapacidade de dar consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes do conselho de ética em pesquisa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Tratamento precoce com células-tronco mesenquimais
Os pacientes recebem uma única dose intravenosa de MSCs autólogas derivadas da medula óssea, seguida de placebo na semana 24.
A partir da semana 48
|
|
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Comparador Ativo: Tratamento tardio com células-tronco mesenquimais
Os pacientes recebem placebo por 24 semanas, seguido por MSCs autólogas na semana 24, com uma visita de acompanhamento na semana 48.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança da terapia IV com células-tronco mesenquimais (MSCs) autólogas em pacientes com EM.
Prazo: 48 semanas
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O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança da terapia IV com MSCs autólogas na EM.
O número de participantes com eventos adversos será documentado na semana 0,4,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48 após o tratamento.
O objetivo co-primário do estudo é avaliar a atividade de MSCS autólogo em pacientes com EM, em termos de redução em comparação com placebo no número total de lesões com contraste (GEL) na ressonância magnética adquirida em exames convencionais de ressonância magnética de 1,5 T mais de 24 semanas.
|
48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Coletar informações preliminares sobre a eficácia do tratamento experimental em termos de atividade de ressonância magnética combinada e eficácia clínica (incidência de recaídas e progressão da incapacidade).
Prazo: 48 semanas
|
48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (Real)
9 de maio de 2019
Conclusão do estudo (Real)
20 de novembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2012
Primeira postagem (Estimado)
21 de novembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MSC-MS
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