Mesenchymale stamcellen voor multiple sclerose
30 mei 2023 bijgewerkt door: Lou Brundin, Karolinska Institutet
Fase 1/2 klinische proef met autologe mesenchymale stamcellen voor de therapie van multiple sclerose
Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van autologe mesenchymale stromacellen als behandeling voor multiple sclerose.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
MESEMS is een gerandomiseerde fase 2-studie die wordt uitgevoerd op 15 locaties in negen landen.
Patiënten (leeftijd 18-50 jaar) met actieve relapsing-remitting of progressieve multiple sclerose werden opgenomen als ze een ziekteduur hadden van 2-15 jaar sinds het begin van multiple sclerose en een score op de Expanded Disability Status Scale van 2,5-6,5 .
Patiënten werden willekeurig toegewezen (1:1), volgens een cross-over design, om een enkele intraveneuze dosis van autologe beenmerg-afgeleide MSC's te krijgen gevolgd door placebo in week 24, of om placebo gevolgd door autologe MSC's te krijgen in week 24, met een vervolgbezoek in week 48.
Primaire doelstellingen waren het testen van de veiligheid en activiteit van MSC-behandeling.
Het primaire veiligheidseindpunt was het beoordelen van het aantal en de ernst van bijwerkingen binnen elke behandelingsarm.
Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid was het aantal gadoliniumversterkende laesies (GEL's) geteld gedurende week 4, 12 en 24, vergeleken tussen behandelingsgroepen.
Het primaire werkzaamheidseindpunt werd beoordeeld in de volledige analyseset, nadat alle deelnemers het bezoek van week 24 hadden voltooid.
Werkzaamheidseindpunten werden geëvalueerd met behulp van een vooraf gedefinieerde statistische testprocedure.
De veiligheid werd tijdens het onderzoek gecontroleerd door bij elk bezoek vitale functies en bijwerkingen te registreren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Stockholm, Zweden, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Diagnose van MS
A. Relapsing-remitting MS (RRMS) die niet reageert op ten minste een jaar therapiepoging met een of meer van de goedgekeurde therapieën (bèta-interferon, glatirameeracetaat, natalizumab, mitoxantron, fingolimod), zoals blijkt uit een of meer van de volgende: i. ≥1 klinisch gedocumenteerde terugval in de afgelopen 12 maanden ii. ≥2 klinisch gedocumenteerde recidieven in de afgelopen 24 maanden iii. ≥1 GEL bij MRI uitgevoerd in de afgelopen 12 maanden
B. Secundaire progressieve MS (SPMS) die niet reageert op ten minste een jaar therapiepoging met een of meer van de goedgekeurde therapieën (bèta-interferon, glatirameeracetaat, natalizumab, mitoxantron, fingolimod), zoals blijkt uit beide: i. een toename van ≥1 EDSS-punt (indien bij randomisatie EDSS ≤ 5,0) of 0,5 EDSS-punt (indien bij randomisatie EDSS ≥ 5,5) in de laatste 12 maanden ii. ≥1 klinisch gedocumenteerde terugval of ≥1 GEL bij MRI in de afgelopen twaalf maanden.
C. Patiënten met primair progressieve MS (PPMS) met alle volgende kenmerken: i. een toename van ≥1 EDSS-punt (indien bij randomisatie EDSS ≤ 5,0) of 0,5 EDSS-punt (indien bij randomisatie EDSS ≥5,5), in de laatste twaalf maanden ii. ≥ 1 GEL bij MRI uitgevoerd in de afgelopen 12 maanden iii. positieve cerebrospinale vloeistof (CSF) (oligoklonale strepen)
- Leeftijd 18 tot 50 jaar
- Ziekteduur 2 tot 10 jaar (inbegrepen)
- EDSS 3.0 tot 6.5
Uitsluitingscriteria:
- RRMS voldoet niet aan de opnamecriteria
- SPMS voldoet niet aan de opnamecriteria
- PPMS voldoet niet aan de opnamecriteria
- Elke actieve of chronische infectie, inclusief infectie met HIV1-2 of chronische hepatitis B of hepatitis C
- Behandeling met een immunosuppressieve therapie, inclusief natalizumab en fingolimod, binnen de 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Behandeling met interferon-bèta of glatirameeracetaat binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
- Behandeling met corticosteroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
- Terugval trad op tijdens de 60 dagen voorafgaand aan randomisatie
- Voorgeschiedenis van een andere maligniteit dan basaalcelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ die al meer dan een jaar in remissie is
- Ernstig beperkte levensverwachting door een andere comorbide ziekte
- Geschiedenis van eerdere diagnose van myelodysplasie of eerdere hematologische ziekte of huidige klinisch relevante afwijkingen van het aantal witte bloedcellen
- Zwangerschap of risico of zwangerschap (dit geldt ook voor patiënten die tijdens de duur van het onderzoek geen actieve anticonceptie willen toepassen)
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 of bekend nierfalen of onvermogen om MRI-onderzoek te ondergaan.
- Onvermogen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven in overeenstemming met de richtlijnen van de onderzoekscommissie voor ethische kwesties
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Vroegtijdige behandeling met mesenchymale stamcellen
Patiënten krijgen in week 24 een enkelvoudige intraveneuze dosis van autologe beenmerg-afgeleide MSC's, gevolgd door placebo.
Opvolging in week 48
|
|
|
Actieve vergelijker: Vertraagde behandeling met mesenchymale stamcellen
Patiënten krijgen gedurende 24 weken een placebo, gevolgd door autologe MSC's in week 24, met een vervolgbezoek in week 48.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid van IV-therapie met autologe mesenchymale stamcellen (MSC's) bij MS-patiënten te beoordelen.
Tijdsspanne: 48 weken
|
Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid van IV-therapie met autologe MSC's bij MS.
Het aantal deelnemers met bijwerkingen wordt gedocumenteerd in week 0,4,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48 na de behandeling.
Co-primaire doelstelling van de studie is het evalueren van de activiteit van autologe MSCS bij MS-patiënten, in termen van reductie in vergelijking met placebo in het totale aantal contrastverhogende laesies (GEL) bij MRI verkregen op conventionele 1,5 T MRI-scans meer dan 24 weken.
|
48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om voorlopige informatie te verzamelen over de werkzaamheid van de experimentele behandeling in termen van gecombineerde MRI-activiteit en klinische werkzaamheid (incidentie van recidieven en progressie van invaliditeit).
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 mei 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 november 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 november 2012
Eerst geplaatst (Geschat)
21 november 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MSC-MS
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .