Cellules souches mésenchymateuses pour la sclérose en plaques
30 mai 2023 mis à jour par: Lou Brundin, Karolinska Institutet
Essai clinique de phase 1/2 avec des cellules souches mésenchymateuses autologues pour le traitement de la sclérose en plaques
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules stromales mésenchymateuses autologues comme traitement de la sclérose en plaques.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
MESEMS est un essai randomisé de phase 2 réalisé sur 15 sites dans neuf pays.
Les patients (âgés de 18 à 50 ans) atteints de sclérose en plaques active récurrente-rémittente ou progressive ont été inclus s'ils avaient une durée de la maladie de 2 à 15 ans depuis l'apparition de la sclérose en plaques et un score sur l'échelle d'état d'invalidité étendue de 2·5-6·5 .
Les patients ont été répartis au hasard (1:1), selon un schéma croisé, pour recevoir une dose intraveineuse unique de CSM autologues dérivées de la moelle osseuse suivie d'un placebo à la semaine 24, ou pour recevoir un placebo suivi de CSM autologues à la semaine 24, avec un visite de suivi à la semaine 48.
Les principaux objectifs étaient de tester l'innocuité et l'activité du traitement MSC.
Le principal critère d'évaluation de l'innocuité était d'évaluer le nombre et la gravité des événements indésirables dans chaque bras de traitement.
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était le nombre de lésions rehaussées par le gadolinium (GEL) comptées au cours des semaines 4, 12 et 24 par rapport aux groupes de traitement.
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité a été évalué dans l'ensemble de l'analyse complète, une fois que tous les participants ont terminé la visite de la semaine 24.
Les paramètres d'efficacité ont été évalués à l'aide d'une procédure de test statistique prédéfinie.
La sécurité a été surveillée tout au long de l'étude en enregistrant les signes vitaux et les événements indésirables à chaque visite.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Stockholm, Suède, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 50 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic de la SEP
un. SEP récurrente-rémittente (SEP-RR) ne répondant pas à au moins un an de tentative de traitement avec un ou plusieurs des traitements approuvés (bêta-interféron, acétate de glatiramère, natalizumab, mitoxantrone, fingolimod) comme en témoignent un ou plusieurs des éléments suivants : i. ≥1 rechute cliniquement documentée au cours des 12 derniers mois ii. ≥ 2 rechutes cliniquement documentées au cours des 24 derniers mois iii. ≥1 GEL à l'IRM réalisée au cours des 12 derniers mois
b. SEP progressive secondaire (SPMS) ne répondant pas à au moins un an de tentative de traitement avec un ou plusieurs des traitements approuvés (bêta-interféron, acétate de glatiramère, natalizumab, mitoxantrone, fingolimod) comme en témoignent les deux : i. une augmentation de ≥1 point EDSS (si lors de la randomisation EDSS ≤ 5,0) ou 0,5 point EDSS (si lors de la randomisation EDSS ≥ 5,5) au cours des 12 derniers mois ii. ≥1 rechute cliniquement documentée ou ≥ 1 GEL à l'IRM au cours des douze derniers mois.
c. Patients atteints de SEP progressive primaire (PPMS) présentant toutes les caractéristiques suivantes : i. une augmentation de ≥1 point EDSS (si lors de la randomisation EDSS ≤ 5,0) ou 0,5 point EDSS (si lors de la randomisation EDSS ≥5,5), au cours des douze derniers mois ii. ≥ 1 GEL à l'IRM réalisée au cours des 12 derniers mois iii. liquide céphalo-rachidien (LCR) positif (bandes oligoclonales)
- 18 à 50 ans
- Durée de la maladie 2 à 10 ans (inclus)
- EDSS 3.0 à 6.5
Critère d'exclusion:
- RRMS ne remplissant pas les critères d'inclusion
- SPMS ne remplissant pas les critères d'inclusion
- PPMS ne remplissant pas les critères d'inclusion
- Toute infection active ou chronique, y compris l'infection par le VIH1-2 ou l'hépatite B chronique ou l'hépatite C
- Traitement par tout traitement immunosuppresseur, y compris le natalizumab et le fingolimod, dans les 3 mois précédant la randomisation
- Traitement par interféron-bêta ou acétate de glatiramère dans les 30 jours précédant la randomisation
- Traitement par corticoïdes dans les 30 jours précédant la randomisation
- La rechute s'est produite au cours des 60 jours précédant la randomisation
- Antécédents d'une tumeur maligne autre que le carcinome basocellulaire de la peau ou le carcinome in situ en rémission depuis plus d'un an
- Espérance de vie sévèrement limitée par une autre maladie comorbide
- Antécédents de diagnostic antérieur de myélodysplasie ou de maladie hématologique antérieure ou anomalies actuelles cliniquement pertinentes du nombre de globules blancs
- Grossesse ou risque de grossesse (cela inclut les patientes qui ne veulent pas pratiquer la contraception active pendant la durée de l'étude)
- DFGe < 60 mL/min/1,73 m2 ou insuffisance rénale connue ou incapacité à subir un examen IRM.
- Incapacité de donner un consentement éclairé écrit conformément aux lignes directrices du comité d'éthique de la recherche
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Traitement précoce avec des cellules souches mésenchymateuses
Les patients reçoivent une dose intraveineuse unique de CSM autologues dérivées de la moelle osseuse, suivie d'un placebo à la semaine 24.
Demain à la semaine 48
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Comparateur actif: Traitement retardé avec des cellules souches mésenchymateuses
Les patients reçoivent un placebo pendant 24 semaines suivi de CSM autologues à la semaine 24, avec une visite de suivi à la semaine 48.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'innocuité de la thérapie IV avec des cellules souches mésenchymateuses (CSM) autologues chez les patients atteints de SEP.
Délai: 48 semaines
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L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité de la thérapie IV avec des CSM autologues dans la SEP.
Le nombre de participants présentant des événements indésirables sera documenté à la semaine 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 après le traitement.
Le co-objectif principal de l'étude est d'évaluer l'activité du MSCS autologue chez les patients atteints de SEP, en termes de réduction par rapport au placebo du nombre total de lésions de contraste (GEL) à l'IRM acquises sur les IRM 1,5 T conventionnelles sur 24 semaines.
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48 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Recueillir des informations préliminaires sur l'efficacité du traitement expérimental en termes d'activité IRM combinée et d'efficacité clinique (incidence des rechutes et progression du handicap).
Délai: 48 semaines
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48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2013
Achèvement primaire (Réel)
9 mai 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
20 novembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 novembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2012
Première publication (Estimé)
21 novembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juin 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MSC-MS
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