Cellule staminali mesenchimali per la sclerosi multipla
30 maggio 2023 aggiornato da: Lou Brundin, Karolinska Institutet
Sperimentazione clinica di fase 1/2 con cellule staminali mesenchimali autologhe per la terapia della sclerosi multipla
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule stromali mesenchimali autologhe come trattamento per la sclerosi multipla.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
MESEMS è uno studio randomizzato di fase 2 condotto in 15 siti in nove paesi.
I pazienti (di età compresa tra 18 e 50 anni) con sclerosi multipla attiva recidivante-remittente o progressiva sono stati inclusi se avevano una durata della malattia di 2-15 anni dall'insorgenza della sclerosi multipla e un punteggio della Expanded Disability Status Scale di 2,5-6,5 .
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale (1:1), secondo un disegno crossover, a ricevere una singola dose endovenosa di MSC autologhe derivate dal midollo osseo seguita da placebo alla settimana 24, o a ricevere placebo seguito da MSC autologhe alla settimana 24, con un visita di controllo alla settimana 48.
Gli obiettivi primari erano testare la sicurezza e l'attività del trattamento MSC.
L'endpoint primario di sicurezza era valutare il numero e la gravità degli eventi avversi all'interno di ciascun braccio di trattamento.
L'endpoint primario di efficacia era il numero di lesioni captanti il gadolinio (GEL) contate nelle settimane 4, 12 e 24 rispetto ai gruppi di trattamento.
L'endpoint primario di efficacia è stato valutato nel set di analisi completo, dopo che tutti i partecipanti hanno completato la visita della settimana 24.
Gli endpoint di efficacia sono stati valutati utilizzando una procedura di test statistici predefinita.
La sicurezza è stata monitorata durante lo studio registrando i segni vitali e gli eventi avversi ad ogni visita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
-
Stockholm, Svezia, 171 76
- Karolinska Institute, Karolinska University Hospital Solna
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 50 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi di SM
UN. SM recidivante remittente (SMRR) che non risponde ad almeno un anno di tentativi di terapia con una o più delle terapie approvate (beta-interferone, glatiramer acetato, natalizumab, mitoxantrone, fingolimod) come evidenziato da uno o più dei seguenti: i. ≥1 recidiva clinicamente documentata negli ultimi 12 mesi ii. ≥2 recidive clinicamente documentate negli ultimi 24 mesi iii. ≥1 GEL alla risonanza magnetica eseguita negli ultimi 12 mesi
B. SM secondaria progressiva (SPMS) che non risponde ad almeno un anno di tentativi di terapia con una o più delle terapie approvate (beta-interferone, glatiramer acetato, natalizumab, mitoxantrone, fingolimod) come evidenziato da entrambi: i. un aumento di ≥1 punto EDSS (se alla randomizzazione EDSS ≤ 5,0) o 0,5 punti EDSS (se alla randomizzazione EDSS ≥ 5,5) negli ultimi 12 mesi ii. ≥1 recidiva clinicamente documentata o ≥1 GEL alla risonanza magnetica negli ultimi dodici mesi.
C. Pazienti con SM primariamente progressiva (PPMS) con tutte le seguenti caratteristiche: i. un aumento di ≥1 punto EDSS (se alla randomizzazione EDSS ≤ 5,0) o 0,5 punti EDSS (se alla randomizzazione EDSS ≥5,5), negli ultimi dodici mesi ii. ≥ 1 GEL alla risonanza magnetica eseguita negli ultimi 12 mesi iii. liquido cerebrospinale positivo (CSF) (bande oligoclonali)
- Età dai 18 ai 50 anni
- Durata della malattia da 2 a 10 anni (incluso)
- EDSS da 3.0 a 6.5
Criteri di esclusione:
- RRMS che non soddisfa i criteri di inclusione
- SPMS che non soddisfa i criteri di inclusione
- PPMS non soddisfa i criteri di inclusione
- Qualsiasi infezione attiva o cronica inclusa l'infezione da HIV1-2 o epatite cronica B o epatite C
- Trattamento con qualsiasi terapia immunosoppressiva, inclusi natalizumab e fingolimod, nei 3 mesi precedenti la randomizzazione
- Trattamento con interferone-beta o glatiramer acetato nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
- Trattamento con corticosteroidi nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
- La recidiva si è verificata durante i 60 giorni precedenti la randomizzazione
- Storia precedente di un tumore maligno diverso dal carcinoma basocellulare della pelle o carcinoma in situ che è stato in remissione per più di un anno
- Aspettativa di vita gravemente limitata da un'altra malattia in comorbilità
- Storia di precedente diagnosi di mielodisplasia o precedente malattia ematologica o attuali anomalie clinicamente rilevanti della conta dei globuli bianchi
- Gravidanza o rischio o gravidanza (questo include pazienti che non sono disposti a praticare la contraccezione attiva durante la durata dello studio)
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 o nota insufficienza renale o incapacità di sottoporsi a esame MRI.
- Incapacità di fornire il consenso informato scritto in conformità con le linee guida del comitato etico della ricerca
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Trattamento precoce con cellule staminali mesenchimali
I pazienti ricevono una singola dose endovenosa di MSC autologhe derivate dal midollo osseo seguita da placebo alla settimana 24.
Fommow fino alla settimana 48
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Comparatore attivo: Trattamento ritardato con cellule staminali mesenchimali
I pazienti ricevono placebo per 24 settimane seguito da MSC autologhe alla settimana 24, con una visita di follow-up alla settimana 48.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per valutare la sicurezza della terapia IV con cellule staminali mesenchimali autologhe (MSC) nei pazienti con SM.
Lasso di tempo: 48 settimane
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L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza della terapia IV con MSC autologhe nella SM.
Il numero di partecipanti con eventi avversi sarà documentato alla settimana 0,4,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48 dopo il trattamento.
L'obiettivo co-primario dello studio è valutare l'attività della MSCS autologa nei pazienti con SM, in termini di riduzione rispetto al placebo del numero totale di lesioni contrastanti (GEL) alla risonanza magnetica acquisite con scansioni MRI convenzionali da 1,5 T oltre 24 settimane.
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48 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Raccogliere informazioni preliminari sull'efficacia del trattamento sperimentale in termini di attività RM combinata ed efficacia clinica (incidenza di recidive e progressione della disabilità).
Lasso di tempo: 48 settimane
|
48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2013
Completamento primario (Effettivo)
9 maggio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
20 novembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 novembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2012
Primo Inserito (Stimato)
21 novembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MSC-MS
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