Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie biomarkerů spinální svalové atrofie (SMA) v bezprostředním postnatálním období vývoje

3. dubna 2018 aktualizováno: Stephen J. Kolb, Ohio State University

Biomarkery spinální svalové atrofie (SMA) v bezprostředním postnatálním období vývoje

Spinální svalová atrofie (SMA) je hlavní genetickou příčinou úmrtí kojenců. Silné preklinické důkazy naznačují, že účinná terapie musí být podána co nejdříve, aby se zabránilo progresi onemocnění. Primárním cílem studie bude identifikovat prognostické a náhradní biomarkery progrese onemocnění, které usnadní provádění terapeutických klinických studií SMA u kojenců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Cíl 1. Prokázat platnost domnělých fyziologických biomarkerů SMA v bezprostředním postnatálním období. U zdravých a SMA kojenců bude provedeno longitudinální přirozené vyšetření fyziologických markerů svalové inervace. První týden života je ideálním prvním časovým bodem, přičemž návštěvy probíhají při plánovaných návštěvách až do věku dvou let. Bude zkoumána amplituda složeného motorického akčního potenciálu (CMAP) a elektrická impedanční myografie (EIM) a budou korelovány s motorickou funkcí. Každý z nich je spojen se svalovou inervací a poskytuje informace o počtu a funkci nižších motorických neuronů v míše, které jsou buněčným cílem terapeutických intervencí SMA. Tato studie stanoví přirozenou historii těchto domnělých biomarkerů SMA, jak se onemocnění u postižených kojenců vyvíjí. Náš přístup navíc umožní měření u presymptomatických a časně symptomatických subjektů a určí jejich prediktivní hodnotu.

Cíl 2. Prokázat validitu domnělých molekulárních biomarkerů SMA v bezprostředním postnatálním období. Počet kopií Survival Motor Neuron (SMN2) je platný, prediktivní molekulární biomarker SMA; je však fixní, a proto není užitečný jako biomarker klinické progrese nebo odpovědi na terapii. SMN messenger Ribonukleová kyselina (mRNA) (a proteinová exprese je proměnlivá v různých typech buněk a u myší se přirozeně snižuje s věkem postnatálně. V této studii budou hladiny exprese SMN měřeny podélně u pacientů se SMA a kontrol. Další domnělé molekulární markery SMA, u kterých bylo zjištěno, že korelují s motorickou funkcí, budou určeny ve snaze rozlišit mezi prediktivními markery, které se mění před rozvojem slabosti, a těmi, které se mění v důsledku slabosti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

53

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95616
        • University of California - Davis
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Padesát čtyři (54) dobrovolníků bude zapsáno v 15 centrech sítě NeuroNEXT. Každý dobrovolník, který podepíše formulář informovaného souhlasu a nechá si odebrat krev pro studii, je považován za přihlášeného.

Nábor bude koordinován na národní úrovni prostřednictvím Families of SMA Patient Network a NeuroNEXT, kteří pomohou s následujícím:

  • Identifikace kojenců s geneticky diagnostikovaným SMA kvůli klinickému podezření před 6. měsícem věku.
  • Propagujte projekt s cílem zvýšit povědomí v lékařských i nelékařských komunitách.

Do této studie se může přihlásit každé normální dítě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všechny děti budou v době zápisu ve věku 0–6 měsíců. Rodiče nebo opatrovníci zapsaných kojenců musí před provedením jakéhokoli postupu studie podepsat informovaný souhlas.

Děti se SMA musí mít pozitivní test DNA mimo studii, aby se kvalifikovaly pro zařazení. Dítě se SMA může mít libovolný počet kopií genu SMN2. Znalost počtu kopií genu SMN2 před zařazením není vyžadována.

Budou zařazeni zdravě kontrolovaní kojenci, kteří splňují následující kritéria:

  • Porod mezi 36. a 42. týdnem včetně těhotenství
  • Sourozenci dětí s SMA musí mít předem provedené genetické testování SMA, které potvrzuje, že dítě je zdravou kontrolou
  • Hlavní zkoušející se domnívá, že rodina/dítě je schopna a ochotna dodržovat studijní postupy
  • Rodič nebo opatrovník schopný dát informovaný souhlas

Děti SMA, které splňují následující kritéria, budou zapsány:

  • Porod mezi 36. a 42. týdnem včetně těhotenství
  • Pozitivní mutace/delece genu SMN1
  • Hlavní zkoušející se domnívá, že rodina/dítě je schopna a ochotna dodržovat studijní postupy
  • Rodič nebo opatrovník schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakékoli domnělé terapie určené ke zvýšení množství proteinu SMN v buňkách
  • Zařazení do terapeutické studie SMA v době zařazení do studie biomarkerů SMA
  • Máte systémové onemocnění vyžadující průběžnou léčbu, jako je zápal plic
  • Klinicky významné abnormální nálezy (jak určí zkoušející) na fyzikálním vyšetření nebo anamnéze (včetně anamnézy tracheostomických trubic a závislosti na ventilátoru)
  • Závislost na neinvazivní ventilační podpoře (tj.: BiPAP) po dobu delší než 12 hodin/den

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Kojenci se spinální svalovou atrofií
U kojenců byla diagnostikována spinální svalová atrofie
Zdravé kontroly
Zdravé kontrolní děti

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení funkce motoru – test položek screeningu motorického výkonu kojenců (TIMPSI)
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte rozložení hodnocení motorických funkcí během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.

TIMPSI se používá k hodnocení posturální a selektivní kontroly pohybu, kterou obvykle používají kojenci mladší 5 měsíců. Skóre TIMPSI souviselo se schopností kojence dosáhnout. TIMPSI je hodnocení s 29 položkami, které obsahuje 3 sady položek: Screening set, Easy set a Hard set. Sada screeningu se skládá z 11 položek z TIMP, každá s 5 až 7 bodovou hodnotící stupnicí; sada Easy má 6 položek s 5 nebo 6 bodovými stupnicemi hodnocení a 4 položky s dichotomickým bodováním; Sada Hard má 8 položek, 3 s 5bodovými stupnicemi hodnocení a 5 položek, které jsou bodovány dichotomicky. Celkové skóre je odvozeno ze všech skóre podskupin a je součtem skóre těchto podskupin. Konečné skóre se může pohybovat od 0 do 99 bodů. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční schopnosti účastníka. Pro analýzy byly použity modely lineárních smíšených efektů.
Až 24 měsíců
Hodnocení motorických funkcí – kojenecký test neuromuskulárních poruch ve Filadelfiské dětské nemocnici (CHOP-INTEND)
Časové okno: Až 24 měsíců
Testování motorických funkcí TIMPSI bylo prováděno během všech studijních návštěv s vědomím, že zdravé kontroly nakonec překročí hranici. Návrh studie umožňoval testy sekundární motorické funkce založené na skóre TIMPSI. Pokud by kojenci dosáhli 41 nebo více na TIMPSI, byli by testováni pomocí AIMS. Pokud byly níže, byly testovány pomocí CHOP-INTEND. CHOP-INTEND je spolehlivé a ověřené, komplexní hodnocení posturální a selektivní kontroly pohybu potřebné pro kojence. Je to dotazník hodnocený lékařem vyvinutý k posouzení motorických dovedností u spinální svalové atrofie typu I. 16 položek je hodnoceno od 0 do 4. Globální skóre se pohybuje od 0 do 64, vyšší skóre ukazuje na lepší motorické dovednosti. (Finkel, McDermott, 2014). Všechny zdravé kontroly založené na skóre po 6 měsících přešly na test AIMS, proto žádná zdravá kontrola nedokončila CHOP-INTEND. Modely lineárních smíšených efektů byly použity pro analýzy výsledných dat motorických funkcí.
Až 24 měsíců
Posouzení motorických funkcí – Alberta Infant Motor Scale (AIMS)
Časové okno: Až 24 měsíců

Pro analýzy byly použity modely lineárních smíšených efektů.

Důvod, proč se počet kojenců liší od počtu v toku účastníků, je založen na protokolu. Výběr, který sekundární test provést, závisel na skóre TIMPSI, který byl proveden. TIMPSI <41, proveďte CHOP-NTEND. TIMPSI > 41, proveďte AIMS.

AIMS zahrnuje neuromaturační koncept a teorii dynamických systémů a používá se k měření hrubého motorického zrání kojenců od narození do věku samostatné chůze (Piper, Pinnell a kol. 1992, Piper, Darrah a kol. 1994). V AIMS se vliv neurologických komponent na motorický vývoj odráží v sledu motorických dovedností, které jsou používány jako základ hodnocení. AIMS se skládá z 58 položek, včetně 4 poloh: na břiše (21 položek), vleže (9 položek), vsedě (12 položek) a ve stoje (16 položek). Nejvyšší dostupné skóre je 58. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční schopnosti účastníka.
Až 24 měsíců
Předpokládaný fyziologický biomarker – testování potenciálu složeného motorického akčního potenciálu (CMAP)
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.

Maximální amplituda a plocha ulnárního CMAP bude získána záznamem z abduktoru digitiminimi po stimulaci ulnárního nervu na zápěstí. Všechna elektrofyziologická vyšetření budou prováděna certifikovanými elektromyografy se zkušenostmi s hodnocením dětských pacientů. Budou získány maximální hodnoty jak pro amplitudu negativního píku (NP), tak pro oblast NP. Nebudou používány žádné léky.

Tento test se v této populaci provádí běžně. Budou použity dětské elektrody a standardní elektromyografická zařízení každého pracoviště. Test, i když není považován za bolestivý, může způsobit určité nepohodlí podobné statickému elektrickému šoku. Kojenci mohou kňučet nebo plakat kvůli překvapení šoku. Každý výboj trvá přibližně 0,1 milisekundy. Očekává se, že doba testování bude přibližně 30 sekund.
Až 24 měsíců
Molekulární biomarkery - mRNA
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.

Výsledky byly měřeny v přežití motorických neuronů (SMN), poměru hypoxanthin fosforibosyltransferázy (HPRT).
Až 24 měsíců
Molekulární biomarkery – hladiny proteinů SMN
Časové okno: Až 24 měsíců
Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.
Až 24 měsíců
Předpokládané fyziologické biomarkery-váha
Časové okno: Až 24 měsíců
Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.
Až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí u subjektů SMA – CMAP
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a CHOP-INTEND byly použity samostatné modely. V analýzách CHOP-INTEND nebyly korelace odhadnutelné pro 18 a 24měsíční návštěvy.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí pro SMA subjekty – mRNA
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a CHOP-INTEND byly použity samostatné modely.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí pro SMA subjekty – SMN Protein
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a CHOP-INTEND byly použity samostatné modely. V analýzách CHOP-INTEND nebyla korelace při 24měsíční návštěvě odhadnutelná.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí u SMA subjektů – hmotnost
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a CHOP-INTEND byly použity samostatné modely.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí u zdravých kontrolních subjektů – CMAP
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a AIMS byly použity samostatné modely.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí u zdravých kontrolních subjektů - mRNA
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a AIMS byly použity samostatné modely.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů s testy motorických funkcí u zdravých kontrolních subjektů – hmotnost
Časové okno: až 24 měsíců
V těchto analýzách bylo měřítkem výsledku skóre motorických funkcí. Korelace byla definována jako odhadovaný průměrný nárůst na zvýšení o jednu jednotku uvažovaného biomarkeru. K odhadu korelace mezi biomarkerem a skóre motorické funkce byl použit model lineárních smíšených účinků. Pro TIMPSI a AIMS byly použity samostatné modely.
až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biomarker Predikce rizika smrti
Časové okno: Až 24 měsíců
Zjistěte, zda některé z hodnocení motorických funkcí, domnělé fyziologické nebo molekulární biomarkery předpovídají riziko úmrtí v kohortě SMA. Regresní modely proporcionálních rizik používané ke stanovení, zda skóre motorických funkcí, hladiny mRNA a proteinů předpovídají smrt u subjektů se SMA. Každý prediktor byl uvažován samostatně modelovaný jako časově proměnná kovariát (hodnoty prediktoru se mohly měnit podle toho, jak byl hodnocen čas do smrti).
Až 24 měsíců
Posouzení funkce motoru – test na položky screeningu výkonu motoru kojenců (TIMPSI) Číslo kopie SMN = 2 kohorta
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte rozložení hodnocení motorických funkcí během prvních dvou let života u subjektů se SMA s počtem kopií SMN = 2 oproti zdravým kontrolním kojencům.

TIMPSI se používá k hodnocení posturální a selektivní kontroly pohybu, kterou obvykle používají kojenci mladší 5 měsíců. Skóre TIMPSI souviselo se schopností kojence dosáhnout. TIMPSI je hodnocení s 29 položkami, které obsahuje 3 sady položek: Screening set, Easy set a Hard set. Sada screeningu se skládá z 11 položek z TIMP, každá s 5 až 7 bodovou hodnotící stupnicí; sada Easy má 6 položek s 5 nebo 6 bodovými stupnicemi hodnocení a 4 položky s dichotomickým bodováním; Sada Hard má 8 položek, 3 s 5bodovými stupnicemi hodnocení a 5 položek, které jsou bodovány dichotomicky. Celkové skóre je odvozeno ze všech skóre podskupin a je součtem skóre těchto podskupin. Konečné skóre se může pohybovat od 0 do 99 bodů. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční schopnosti účastníka.
Až 24 měsíců
Hodnocení motorických funkcí – kojenecký test na neuromuskulární poruchy ve Filadelfiské dětské nemocnici (CHOP-INTEND) Počet kopií SMN = 2 kohorta
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte rozložení hodnocení motorických funkcí během prvních dvou let života u subjektů se SMA s počtem kopií SMN = 2 oproti zdravým kontrolním kojencům.

CHOP-INTEND je spolehlivé a ověřené, komplexní hodnocení posturální a selektivní kontroly pohybu potřebné pro kojence. Je to dotazník hodnocený lékařem vyvinutý k posouzení motorických dovedností u spinální svalové atrofie typu I. 16 položek je hodnoceno od 0 do 4. Globální skóre se pohybuje od 0 do 64, vyšší skóre znamená lepší motorické dovednosti. (Finkel, McDermott, 2014).
Až 24 měsíců
Předpokládaný fyziologický biomarker – Složené testování motorického akčního potenciálu (CMAP) Počet kopií SMN = 2 kohorta
Časové okno: Až 24 měsíců

Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA2 vs. zdravé kontrolní děti.

Maximální amplituda a plocha ulnárního CMAP bude získána záznamem z abduktoru digitiminimi po stimulaci ulnárního nervu na zápěstí. Všechna elektrofyziologická vyšetření budou prováděna certifikovanými elektromyografy se zkušenostmi s hodnocením dětských pacientů. Budou získány maximální hodnoty jak pro amplitudu negativního píku (NP), tak pro oblast NP. Nebudou používány žádné léky.

Tento test se v této populaci provádí běžně. Budou použity dětské elektrody a standardní elektromyografická zařízení každého pracoviště. Test, i když není považován za bolestivý, může způsobit určité nepohodlí podobné statickému elektrickému šoku. Kojenci mohou kňučet nebo plakat kvůli překvapení šoku. Každý výboj trvá přibližně 0,1 milisekundy. Očekává se, že doba testování bude přibližně 30 sekund.
Až 24 měsíců
Molekulární biomarkery – počet kopií mRNA SMA = 2 kohorta
Časové okno: Až 24 měsíců
Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA vs. zdravé kontrolní děti.
Až 24 měsíců
Molekulární biomarkery – hladiny proteinů SMN Počet kopií SMA = 2
Časové okno: Až 24 měsíců
Popište a porovnejte distribuci domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů během prvních dvou let života u SMA2 vs. zdravé kontrolní děti.
Až 24 měsíců
Předpokládané fyziologické biomarkery-váha SMN Počet kopií =2 kohorta
Časové okno: Až 24 měsíců
Popište a porovnejte rozložení hodnocení motorických funkcí během prvních dvou let života u subjektů se SMA s počtem kopií SMN = 2 oproti zdravým kontrolním kojencům
Až 24 měsíců
Korelace biomarkeru CMAP s testy motorických funkcí pro subjekty SMA Počet kopií SMN =2 kohorta
Časové okno: až 24 měsíců
Prozkoumejte korelaci mezi každým z domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů s TIMPSI a CHOP-INTEND během prvních dvou let života u SMA (SMN = 2). Všechny odhadované korelace jsou při každé studijní návštěvě stejné.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů mRNA s testy motorických funkcí pro subjekty SMA Počet kopií SMN =2 kohorta
Časové okno: až 24 měsíců
Prozkoumejte korelaci mezi každým z domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů s TIMPSI a CHOP-INTEND během prvních dvou let života u SMA (SMN = 2). Všechny odhadované korelace jsou při každé studijní návštěvě stejné.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů hladiny proteinu s testy motorických funkcí u subjektů SMA Počet kopií SMN =2 kohorta
Časové okno: až 24 měsíců
Prozkoumejte korelaci mezi každým z domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů s TIMPSI a CHOP-INTEND během prvních dvou let života u SMA (SMN = 2). Všechny odhadované korelace jsou při každé studijní návštěvě stejné.
až 24 měsíců
Korelace biomarkerů (hmotnosti) s testy motorických funkcí u subjektů SMA Počet kopií SMN =2 kohorta
Časové okno: až 24 měsíců
Prozkoumejte korelaci mezi každým z domnělých fyziologických a molekulárních biomarkerů s TIMPSI a CHOP-INTEND během prvních dvou let života u SMA (SMN = 2). Všechny odhadované korelace jsou při každé studijní návštěvě stejné.
až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ohio State University

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
Cure SMA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stephen J Kolb, MD PhD, Ohio State University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

29. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN101
  • U01NS079163 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit