Klinisk prøve på Spinal muskelatrofi (SMA) - Klinisk prøveregister

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Spinal muskelatrofi (SMA)

Detaljert beskrivelse

Mål 1. For å etablere gyldigheten av antatte fysiologiske SMA-biomarkører i den umiddelbare postnatale perioden. En longitudinell, naturlig historieundersøkelse av fysiologiske markører for muskelinnervasjon vil bli utført hos friske og SMA-spedbarn. Den første uken i livet er det ideelle første tidspunktet, med besøk som skjer ved planlagte besøk opp til toårsalderen. Compound motor action potential (CMAP) amplitude og elektrisk impedans myografi (EIM) vil bli undersøkt og vil bli korrelert med motorisk funksjon. Hver av disse er assosiert med muskelinnervasjon og gir informasjon om antall og funksjon av nedre motoriske nevroner i ryggmargen, det cellulære målet for SMA-terapeutiske intervensjoner. Denne studien vil etablere den naturlige historien til disse antatte SMA-biomarkørene ettersom sykdommen utvikler seg hos berørte spedbarn. Videre vil vår tilnærming tillate målinger i presymptomatiske og tidlige symptomatiske fag og bestemme deres prediktive verdi.

Mål 2. Å etablere gyldigheten av antatte molekylære SMA-biomarkører i den umiddelbare postnatale perioden. Survival Motor Neuron (SMN2) kopinummer er en gyldig, prediktiv molekylær SMA-biomarkør; den er imidlertid fast, og derfor ikke nyttig som en biomarkør for klinisk progresjon eller respons på terapi. SMN-budbringer ribonukleinsyre (mRNA) (og proteinuttrykk er variabel i forskjellige celletyper, og i mus avtar naturlig med alderen postnatalt. I denne studien vil SMN-ekspresjonsnivåer bli målt longitudinelt hos SMA-pasienter og kontroller. Ytterligere antatte molekylære SMA-markører som har blitt identifisert å korrelere med motorisk funksjon vil bli bestemt i et forsøk på å skille mellom prediktive markører som endres før utvikling av svakhet og de som endres som en konsekvens av svakhet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

53

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Davis, California, Forente stater, 95616
    - University Of California - Davis
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    - University of California - Los Angeles
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    - Children's National Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Washington University in St. Louis School of Medicine
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Columbia University Medical Center
  - Syracuse, New York, Forente stater, 13210
    - State University of New York Upstate Medical Center
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Doernbecher Children's Hospital
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
    - Vanderbilt University
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    - Children's Medical Center of Dallas
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
    - University of Utah Health Sciences Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 6 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Femtifire (54) frivillige vil bli registrert ved 15 NeuroNEXT Network-sentre. Enhver frivillig som signerer et informert samtykkeskjema og får blod samlet inn for studien, anses som registrert.

Rekruttering vil bli koordinert nasjonalt gjennom Families of SMA Patient Network og NeuroNEXT som vil hjelpe med følgende:

Identifisering av spedbarn diagnostisert genetisk med SMA på grunn av en klinisk mistanke før 6 måneders alder.
Publiser prosjektet for å øke bevisstheten i medisinske og ikke-medisinske miljøer.

Ethvert normalt spedbarn kan melde seg på denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alle spedbarn vil være mellom 0-6 måneder gamle ved påmelding. Foreldre eller foresatte til de registrerte spedbarnene må signere et informert samtykkeskjema før noen studieprosedyre utføres.

Spedbarn med SMA må allerede ha hatt en positiv DNA-test utenfor studiet for å kvalifisere for påmelding. Et spedbarn med SMA kan ha et hvilket som helst antall SMN2-genkopier. Kunnskap om antall SMN2-genkopier før påmelding er ikke nødvendig.

Friske kontrollspedbarn som oppfyller følgende kriterier vil bli registrert:

Fødsel mellom 36 og 42 uker inklusive svangerskap
Søsken til barn med SMA må ha gjennomført SMA genetisk testing som bekrefter at spedbarnet er en sunn kontroll
Hovedetterforsker føler at familien/spedbarnet er i stand til og villig til å følge studieprosedyrene
Foreldre eller foresatte kan gi informert samtykke

SMA-spedbarn som oppfyller følgende kriterier vil bli registrert:

Fødsel mellom 36 og 42 uker inklusive svangerskap
Positiv SMN1-genmutasjon/delesjon
Hovedetterforsker føler at familien/spedbarnet er i stand til og villig til å følge studieprosedyrene
Foreldre eller foresatte kan gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

Bruk av enhver antatt terapi beregnet på å øke mengden SMN-protein i celler
Påmelding til en SMA-terapeutisk studie på tidspunktet for registrering i SMA-biomarkørstudien
Har en systemisk sykdom som krever pågående behandling, for eksempel lungebetennelse
Klinisk signifikante unormale funn (som bestemt av etterforskeren) på den fysiske undersøkelsen eller sykehistorien (inkludert historie med trakeostomirør og ventilatoravhengighet)
Avhengighet av ikke-invasiv ventilasjonsstøtte (dvs. BiPAP) i mer enn 12 timer/dag

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

2

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Spedbarn med spinal muskelatrofi Spedbarn diagnostisert spinal muskelatrofi
Sunne kontroller Sunn kontroll spedbarn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Motorfunksjonsvurderinger – Test for screening av spedbarns motoriske ytelseselementer (TIMPSI) Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av motoriske funksjonsvurderinger over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn. TIMPSI brukes til å vurdere postural og selektiv kontroll av bevegelse som vanligvis brukes av spedbarn yngre enn 5 måneder. TIMPSI-skårene var relatert til et spedbarns evne til å nå. TIMPSI er en 29-elements evaluering som inneholder 3 elementsett: et screeningsett, et enkelt sett og et hardt sett. Screening-settet består av 11 elementer fra TIMP, hver med en 5- til 7-punkts vurderingsskala; Easy-settet har 6 elementer med 5- eller 6-punkts vurderingsskalaer og 4 elementer med dikotom poengsum; Hard-settet har 8 elementer, 3 med 5-punkts vurderingsskalaer og 5 elementer som scores dikotomt. Den totale poengsummen er utledet fra alle delmengdeskårene og er summen av disse delmengdeskårene. Sluttresultatet kan variere fra 0 til 99 poeng. Jo høyere poengsum jo bedre funksjonsevne har deltakeren. Lineære blandede effekter-modeller ble brukt til analyser.	Inntil 24 måneder
Motoriske funksjonsvurderinger - Barnesykehuset i Philadelphia spedbarnstest for nevromuskulære lidelser (CHOP-INTEND) Tidsramme: Inntil 24 måneder	TIMPSI motoriske funksjonstesting ble utført under alle studiebesøkene, vel vitende om at de friske kontrollene til slutt ville takle ut. Studiedesignet tillot sekundære motoriske funksjonstester basert på poengsummen til TIMPSI. Hvis spedbarn fikk 41 eller høyere på TIMPSI, ville de bli testet med AIMS. Hvis de var under, ble de testet med CHOP-INTEND. CHOP-INTEND er en pålitelig og validert, omfattende vurdering av den posturale og selektive bevegelseskontrollen som trengs av spedbarn. Det er et klinikervurdert spørreskjema utviklet for å vurdere motoriske ferdigheter i spinal muskelatrofi type I. De 16 elementene er scoret fra 0 til 4. Den globale poengsummen varierer fra 0 til 64, en høyere poengsum som indikerer bedre motoriske ferdigheter.(Finkel, McDermott, 2014). Alle friske kontroller basert på poengsum etter 6 måneder gikk videre til AIMS-testen, derfor fullførte ingen friske kontroller CHOP-INTEND. Lineære blandede effekter-modeller ble brukt for analyser av motoriske funksjonsresultatdata.	Inntil 24 måneder
Motoriske funksjonsvurderinger – Alberta Infant Motor Scale (AIMS) Tidsramme: Inntil 24 måneder	Lineære blandede effekter-modeller ble brukt til analyser. Grunnen til at antall spedbarn skiller seg fra de i deltakerstrømmen er basert på protokollen. Valget av hvilken sekundær test som skulle utføres, var avhengig av poengsummen til TIMPSI som ble utført. TIMPSI <41, gjør CHOP-NTEND. TIMPSI > 41, gjør AIMS. AIMS inkorporerer nevromaturasjonskonseptet og teorien om dynamiske systemer og brukes til å måle grovmotorisk modning av spedbarn fra fødselen til selvstendig gange (Piper, Pinnell et al. 1992, Piper, Darrah et al 1994). I AIMS reflekteres virkningen av nevrologiske komponenter på motorisk utvikling av en sekvens av motoriske ferdigheter, som brukes som grunnlag for vurdering. AIMS består av 58 gjenstander, inkludert 4 stillinger: liggende (21 gjenstander), liggende (9 gjenstander), sittende (12 gjenstander) og stående (16 gjenstander). Den høyeste poengsummen som er tilgjengelig er 58. Jo høyere poengsum jo bedre funksjonsevne har deltakeren.	Inntil 24 måneder
Formodet fysiologisk biomarkør – sammensatt motorisk handlingspotensialtesting (CMAP) Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn. Maksimal ulnar CMAP amplitude og areal vil bli oppnådd ved å registrere fra abductor digitiminimi muskelen etter ulnar nervestimulering ved håndleddet. All elektrofysiologisk testing vil bli utført av sertifiserte elektromyografer med erfaring i vurdering av pediatriske pasienter. Maksimalverdier for både negativ topp (NP) amplitude og NP-areal vil bli oppnådd. Ingen medisiner vil bli brukt. Denne testen utføres rutinemessig i denne populasjonen. Pediatriske elektroder og hvert steds standard elektromyografenheter vil bli brukt. Selv om testen ikke anses å være smertefull, kan den forårsake noe ubehag som ligner på et statisk elektrisk støt. Spedbarn kan klynke eller gråte på grunn av overraskelsen over sjokket. Hvert sjokk varer omtrent 0,1 millisekund. Testvarigheten forventes å være omtrent 30 sekunder.	Inntil 24 måneder
Molekylære biomarkører - mRNA Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn. Resultatene ble målt i overlevelsesmotorneuroner (SMN), hypoxanthin phosphoribosyltransferase (HPRT) ratio.	Inntil 24 måneder
Molekylære biomarkører - SMN-proteinnivåer Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn.	Inntil 24 måneder
Putative fysiologiske biomarkører-vekt Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn.	Inntil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-emner - CMAP Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og CHOP-INTEND. I CHOP-INTEND-analysene var korrelasjoner ikke estimerbare for 18 og 24 måneders besøk.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-emner - mRNA Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og CHOP-INTEND.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-personer - SMN-protein Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og CHOP-INTEND. I CHOP-INTEND-analysene var korrelasjonen ved 24 måneders besøk ikke estimerbar.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-personer - Vekt Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og CHOP-INTEND.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for friske kontrollpersoner - CMAP Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og AIMS.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for friske kontrollpersoner - mRNA Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og AIMS.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører med motoriske funksjonstester for friske kontrollpersoner - vekt Tidsramme: opptil 24 måneder	I disse analysene var motorfunksjonsscore utfallsmålet. Korrelasjon ble definert som estimert gjennomsnittlig økning per én enhetsøkning i biomarkøren under vurdering. En lineær modell med blandede effekter ble brukt for å estimere korrelasjonen mellom biomarkøren og motorfunksjonsskåren. Separate modeller ble brukt for TIMPSI og AIMS.	opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Biomarkørprediksjon for dødsrisiko Tidsramme: Inntil 24 måneder	Undersøk om noen av de motoriske funksjonsvurderingene, antatte fysiologiske eller molekylære biomarkører forutsier risiko for død i SMA-kohorten. Regresjonsmodeller for proporsjonale farer som brukes til å bestemme om motorfunksjonsskårer, mRNA og proteinnivåer forutsier død hos SMA-personer. Betraktet hver prediktor separat modellert som en tidsvarierende kovariat (prediktorverdier fikk variere etter hvert som tiden til døden ble vurdert).	Inntil 24 måneder
Motoriske funksjonsvurderinger - test for spedbarns motoriske ytelsesscreeningselementer (TIMPSI) SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av motoriske funksjonsvurderinger over de to første leveårene hos SMA-personer med SMN-kopinummer = 2 versus friske kontrollspedbarn. TIMPSI brukes til å vurdere postural og selektiv kontroll av bevegelse som vanligvis brukes av spedbarn yngre enn 5 måneder. TIMPSI-skårene var relatert til et spedbarns evne til å nå. TIMPSI er en 29-elements evaluering som inneholder 3 elementsett: et screeningsett, et enkelt sett og et hardt sett. Screening-settet består av 11 elementer fra TIMP, hver med en 5- til 7-punkts vurderingsskala; Easy-settet har 6 elementer med 5- eller 6-punkts vurderingsskalaer og 4 elementer med dikotom poengsum; Hard-settet har 8 elementer, 3 med 5-punkts vurderingsskalaer og 5 elementer som scores dikotomt. Den totale poengsummen er utledet fra alle delmengdeskårene og er summen av disse delmengdeskårene. Sluttresultatet kan variere fra 0 til 99 poeng. Jo høyere poengsum jo bedre funksjonsevne har deltakeren.	Inntil 24 måneder
Motoriske funksjonsvurderinger- The Children's Hospital of Philadelphia Spedbarnstest for nevromuskulære lidelser (CHOP-INTEND) SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av motoriske funksjonsvurderinger over de to første leveårene hos SMA-personer med SMN-kopinummer = 2 versus friske kontrollspedbarn. CHOP-INTEND er en pålitelig og validert, omfattende vurdering av den posturale og selektive bevegelseskontrollen som trengs av spedbarn. Det er et klinikervurdert spørreskjema utviklet for å vurdere motoriske ferdigheter i spinal muskelatrofi type I. De 16 elementene er scoret fra 0 til 4. Den globale poengsummen varierer fra 0 til 64, en høyere poengsum som indikerer bedre motoriske ferdigheter.(Finkel, McDermott, 2014).	Inntil 24 måneder
Formodet fysiologisk biomarkør – sammensatt motorisk handlingspotensialtesting (CMAP) SMN-kopinummer = 2 kohort Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA2 vs. friske kontrollspedbarn. Maksimal ulnar CMAP amplitude og areal vil bli oppnådd ved å registrere fra abductor digitiminimi muskelen etter ulnar nervestimulering ved håndleddet. All elektrofysiologisk testing vil bli utført av sertifiserte elektromyografer med erfaring i vurdering av pediatriske pasienter. Maksimalverdier for både negativ topp (NP) amplitude og NP-areal vil bli oppnådd. Ingen medisiner vil bli brukt. Denne testen utføres rutinemessig i denne populasjonen. Pediatriske elektroder og hvert steds standard elektromyografenheter vil bli brukt. Selv om testen ikke anses å være smertefull, kan den forårsake noe ubehag som ligner på et statisk elektrisk støt. Spedbarn kan klynke eller gråte på grunn av overraskelsen over sjokket. Hvert sjokk varer omtrent 0,1 millisekund. Testvarigheten forventes å være omtrent 30 sekunder.	Inntil 24 måneder
Molecular Biomarkers- mRNA SMA Kopinummer = 2 Kohort Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA vs. friske kontrollspedbarn.	Inntil 24 måneder
Molecular Biomarkers- SMN Protein Levels SMA Copy Number = 2 Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene over de to første leveårene hos SMA2 vs. friske kontrollspedbarn.	Inntil 24 måneder
Putative Physiological Biomarkers-Weight SMN Copy Number =2 Cohort Tidsramme: Inntil 24 måneder	Beskriv og sammenlign fordelingen av motoriske funksjonsvurderinger over de to første leveårene hos SMA-personer med SMN-kopinummer = 2 versus friske kontrollspedbarn	Inntil 24 måneder
Korrelasjon av CMAP-biomarkør med motoriske funksjonstester for SMA-emner SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: opptil 24 måneder	Undersøk korrelasjonen mellom hver av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene med TIMPSI og CHOP-INTEND over de to første leveårene i SMA (SMN = 2). Alle estimerte korrelasjoner er de samme ved hvert studiebesøk.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av mRNA-biomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-emner SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: opptil 24 måneder	Undersøk korrelasjonen mellom hver av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene med TIMPSI og CHOP-INTEND over de to første leveårene i SMA (SMN = 2). Alle estimerte korrelasjoner er de samme ved hvert studiebesøk.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av proteinnivåbiomarkører med motoriske funksjonstester for SMA-emner SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: opptil 24 måneder	Undersøk korrelasjonen mellom hver av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene med TIMPSI og CHOP-INTEND over de to første leveårene i SMA (SMN = 2). Alle estimerte korrelasjoner er de samme ved hvert studiebesøk.	opptil 24 måneder
Korrelasjon av biomarkører (vekt) med motoriske funksjonstester for SMA-emner SMN-kopinummer =2 kohort Tidsramme: opptil 24 måneder	Undersøk korrelasjonen mellom hver av de antatte fysiologiske og molekylære biomarkørene med TIMPSI og CHOP-INTEND over de to første leveårene i SMA (SMN = 2). Alle estimerte korrelasjoner er de samme ved hvert studiebesøk.	opptil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ohio State University

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

University of Iowa

Cure SMA

Etterforskere

Hovedetterforsker: Stephen J Kolb, MD PhD, Ohio State University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

29. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

NN101
U01NS079163 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Spinal muskelatrofi (SMA) Biomarkørstudie i den umiddelbare postnatale utviklingsperioden

Spinal muskelatrofi (SMA) biomarkører i umiddelbar postnatal utviklingsperiode