Ensaio clínico em Atrofia Muscular Espinhal (SMA) - Registro de Ensaios Clínicos

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Atrofia Muscular Espinhal (SMA)

Descrição detalhada

Objetivo 1. Estabelecer a validade de biomarcadores fisiológicos putativos da SMA no período pós-natal imediato. Um exame longitudinal da história natural dos marcadores fisiológicos da inervação muscular será realizado em lactentes saudáveis e com AME. A primeira semana de vida é o primeiro momento ideal, com visitas agendadas até os dois anos de idade. A amplitude do potencial de ação motora composta (CMAP) e a miografia de impedância elétrica (EIM) serão examinadas e correlacionadas com a função motora. Cada um deles está associado à inervação muscular e fornece informações sobre o número e a função dos neurônios motores inferiores na medula espinhal, o alvo celular das intervenções terapêuticas da SMA. Este estudo estabelecerá a história natural desses biomarcadores putativos da SMA à medida que a doença evolui em bebês afetados. Além disso, nossa abordagem permitirá medições em indivíduos sintomáticos pré-sintomáticos e precoces e determinará seu valor preditivo.

Objetivo 2. Estabelecer a validade de biomarcadores moleculares putativos de SMA no período pós-natal imediato. O número de cópias do Survival Motor Neuron (SMN2) é um biomarcador SMA molecular preditivo válido; no entanto, é fixo e, portanto, não é útil como biomarcador de progressão clínica ou resposta à terapia. Mensageiro SMN O ácido ribonucleico (mRNA) (e a expressão da proteína é variável em diferentes tipos de células e, em camundongos, diminui naturalmente com a idade pós-natal. Neste estudo, os níveis de expressão de SMN serão medidos longitudinalmente em pacientes com AME e controles. Marcadores moleculares putativos de SMA adicionais que foram identificados como correlacionados com a função motora serão determinados em um esforço para distinguir entre marcadores preditivos que mudam antes do desenvolvimento da fraqueza e aqueles que mudam como consequência da fraqueza.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

53

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- California
  - Davis, California, Estados Unidos, 95616
    - University Of California - Davis
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    - University of California - Los Angeles
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    - Children's National Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University in St. Louis School of Medicine
- New York
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Columbia University Medical Center
  - Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
    - State University of New York Upstate Medical Center
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Doernbecher Children's Hospital
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
    - Vanderbilt University
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    - Children's Medical Center of Dallas
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
    - University of Utah Health Sciences Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 6 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Cinquenta e quatro (54) voluntários serão inscritos em 15 centros da Rede NeuroNEXT. Qualquer voluntário que assinar um termo de consentimento informado e tiver sangue coletado para o estudo é considerado inscrito.

O recrutamento será coordenado nacionalmente através da Rede de Pacientes Families of SMA e NeuroNEXT, que ajudará com o seguinte:

Identificar lactentes diagnosticados geneticamente com AME por suspeita clínica antes dos 6 meses de idade.
Divulgue o projeto para aumentar a conscientização nas comunidades médicas e não médicas.

Qualquer criança normal pode se inscrever neste estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

Todos os bebês terão entre 0 e 6 meses de idade no momento da inscrição. Os pais ou responsáveis pelos bebês inscritos devem assinar um formulário de consentimento informado antes da realização de qualquer procedimento do estudo.

Os bebês com SMA já devem ter um teste de DNA positivo fora do estudo para se qualificar para inscrição. Uma criança com SMA pode ter qualquer número de cópias do gene SMN2. O conhecimento do número de cópias do gene SMN2 antes da inscrição não é necessário.

Bebês de controle saudáveis que atendem aos seguintes critérios serão inscritos:

Nascimento entre 36 e 42 semanas inclusive de gestação
Irmãos de crianças com SMA devem ter feito testes genéticos SMA anteriores, confirmando que o bebê é um controle saudável
O investigador principal sente que a família/bebê é capaz e deseja cumprir os procedimentos do estudo
Pai ou tutor capaz de dar consentimento informado

Bebês SMA que atendem aos seguintes critérios serão inscritos:

Nascimento entre 36 e 42 semanas inclusive de gestação
Mutação/deleção positiva do gene SMN1
O investigador principal sente que a família/bebê é capaz e deseja cumprir os procedimentos do estudo
Pai ou tutor capaz de dar consentimento informado

Critério de exclusão:

Uso de qualquer terapia putativa destinada a aumentar a quantidade de proteína SMN nas células
Inscrição em um ensaio terapêutico SMA no momento da inscrição no estudo de biomarcador SMA
Tem uma doença sistêmica que requer tratamento contínuo, como pneumonia
Achados anormais clinicamente significativos (conforme determinado pelo investigador) no exame físico ou na história médica (incluindo história de tubos de traqueostomia e dependência de ventilador)
Dependência de suporte ventilatório não invasivo (ou seja: BiPAP) por mais de 12 horas/dia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Coorte
Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Número de grupos/coortes

2

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Lactentes com Atrofia Muscular Espinhal Lactentes diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal
Controles saudáveis Bebês de controle saudáveis

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Avaliações da função motora - Teste para itens de triagem de desempenho motor infantil (TIMPSI) Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição das avaliações da função motora ao longo dos primeiros dois anos de vida em bebês com AME e controles saudáveis. O TIMPSI é usado para avaliar o controle postural e seletivo do movimento normalmente usado por bebês menores de 5 meses. As pontuações do TIMPSI foram relacionadas à capacidade de alcance de uma criança. O TIMPSI é uma avaliação de 29 itens que contém 3 conjuntos de itens: um conjunto de Triagem, um conjunto Fácil e um conjunto Difícil. O conjunto de triagem consiste em 11 itens do TIMP, cada um com uma escala de classificação de 5 a 7 pontos; o conjunto Fácil tem 6 itens com escalas de classificação de 5 ou 6 pontos e 4 itens pontuados dicotomicamente; o Hard set tem 8 itens, 3 com escalas de classificação de 5 pontos e 5 itens que são pontuados dicotomicamente. A pontuação Total é derivada de todas as pontuações do subconjunto e é a soma dessas pontuações do subconjunto. A pontuação final pode variar de 0 a 99 pontos. Quanto maior a pontuação, melhor a capacidade funcional do participante. Modelos lineares de efeitos mistos foram usados para análises.	Até 24 meses
Avaliações da Função Motora - Teste Infantil do Hospital Infantil da Filadélfia para Distúrbios Neuromusculares (CHOP-INTEND) Prazo: Até 24 meses	O teste de função motora TIMPSI foi feito durante todas as visitas do estudo, sabendo que os controles saudáveis acabariam perdendo. O desenho do estudo permitiu testes de função motora secundária com base na pontuação do TIMPSI. Se os bebês pontuassem 41 ou mais no TIMPSI, eles seriam testados com o AIMS. Se estivessem abaixo, eram testados com o CHOP-INTEND. O CHOP-INTEND é uma avaliação abrangente, confiável e validada do controle postural e seletivo do movimento necessário para bebês. É um questionário avaliado por médicos desenvolvido para avaliar a habilidade motora na atrofia muscular espinhal tipo I. Os 16 itens são pontuados de 0 a 4. A pontuação global varia de 0 a 64, uma pontuação mais alta indica melhores habilidades motoras. (Finkel, McDermott, 2014). Todos os controles saudáveis com base nas pontuações aos 6 meses passaram para o teste AIMS, portanto, nenhum controle saudável completou o CHOP-INTEND. Modelos lineares de efeitos mistos foram usados para análises de dados de resultado da função motora.	Até 24 meses
Avaliações da função motora-Alberta Infant Motor Scale (AIMS) Prazo: Até 24 meses	Modelos lineares de efeitos mistos foram usados para análises. A razão pela qual o número de bebês difere do fluxo do participante é baseada no protocolo. A seleção de qual teste secundário realizar dependeu da pontuação do TIMPSI que foi realizada. TIMPSI <41, faça CHOP-NTEND. TIMPSI > 41, faça AIMS. O AIMS incorpora o conceito neuromaturacional e a teoria dos sistemas dinâmicos e é usado para medir a maturação motora grossa de bebês desde o nascimento até a idade da marcha independente (Piper, Pinnell et al. 1992, Piper, Darrah et al 1994). Na AIMS, o impacto dos componentes neurológicos no desenvolvimento motor é refletido por uma sequência de habilidades motoras, que são utilizadas como base de avaliação. A AIMS consiste em 58 itens, incluindo 4 posições: prono (21 itens), supino (9 itens), sentado (12 itens) e em pé (16 itens). A pontuação mais alta disponível é 58. Quanto maior a pontuação, melhor a capacidade funcional do participante.	Até 24 meses
Biomarcador Fisiológico Suposto - Teste de Potencial de Ação Motora Composto (CMAP) Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA vs. crianças saudáveis de controle. A amplitude e a área máximas do CMAP ulnar serão obtidas pelo registro do músculo abdutor do dedo após a estimulação do nervo ulnar no punho. Todos os testes eletrofisiológicos serão realizados por eletromiógrafos certificados com experiência na avaliação de pacientes pediátricos. Serão obtidos valores máximos tanto para a amplitude do pico negativo (NP) quanto para a área NP. Nenhum medicamento será usado. Este teste é feito rotineiramente nesta população. Serão utilizados eletrodos pediátricos e aparelhos eletromiográficos padrão de cada local. O teste, embora não seja considerado doloroso, pode causar algum desconforto semelhante a um choque elétrico estático. Os bebês podem choramingar ou chorar devido à surpresa do choque. Cada choque dura aproximadamente 0,1 milissegundo. Espera-se que a duração do teste seja de aproximadamente 30 segundos.	Até 24 meses
Biomarcadores Moleculares - mRNA Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA vs. crianças saudáveis de controle. Os resultados foram medidos em neurônios motores de sobrevivência (SMN), razão de hipoxantina fosforibosiltransferase (HPRT).	Até 24 meses
Biomarcadores Moleculares - Níveis de Proteína SMN Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA vs. crianças saudáveis de controle.	Até 24 meses
Biomarcadores Fisiológicos Supostos-Peso Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA vs. bebês saudáveis de controle.	Até 24 meses
Correlação de biomarcadores com testes de função motora para indivíduos com SMA - CMAP Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e CHOP-INTEND. Nas análises CHOP-INTEND, as correlações não foram estimáveis para as visitas de 18 e 24 meses.	até 24 meses
Correlação de biomarcadores com testes de função motora para indivíduos com SMA - mRNA Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e CHOP-INTEND.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores com Testes de Função Motora para Indivíduos com SMA - Proteína SMN Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e CHOP-INTEND. Nas análises CHOP-INTEND, a correlação na visita de 24 meses não foi estimável.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores com Testes de Função Motora para Indivíduos com AME - Peso Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e CHOP-INTEND.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores com Testes de Função Motora para Sujeitos de Controle Saudáveis - CMAP Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e AIMS.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores com Testes de Função Motora para Indivíduos Controle Saudáveis - mRNA Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e AIMS.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores com Testes de Função Motora para Indivíduos Controle Saudáveis - Peso Prazo: até 24 meses	Nessas análises, o escore da função motora foi a medida de resultado. A correlação foi definida como o aumento médio estimado por aumento de uma unidade no biomarcador em consideração. Um modelo linear de efeitos mistos foi usado para estimar a correlação entre o biomarcador e o escore da função motora. Modelos separados foram usados para o TIMPSI e AIMS.	até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Previsão de biomarcador de risco de morte Prazo: Até 24 meses	Examine se alguma das avaliações da função motora, biomarcadores fisiológicos ou moleculares preveem o risco de morte na coorte de SMA. Modelos de regressão de riscos proporcionais usados para determinar se os escores de função motora, mRNA e níveis de proteína preveem a morte em indivíduos com AME. Considerou cada preditor modelado separadamente como uma covariável variável no tempo (os valores preditores foram autorizados a variar conforme o tempo até a morte foi avaliado).	Até 24 meses
Avaliações da Função Motora - Teste para Itens de Triagem de Desempenho Motor Infantil (TIMPSI) Número da Cópia SMN = 2 Coorte Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição das avaliações da função motora ao longo dos primeiros dois anos de vida em indivíduos SMA com número de cópias SMN = 2 versus bebês saudáveis de controle. O TIMPSI é usado para avaliar o controle postural e seletivo do movimento normalmente usado por bebês menores de 5 meses. As pontuações do TIMPSI foram relacionadas à capacidade de alcance de uma criança. O TIMPSI é uma avaliação de 29 itens que contém 3 conjuntos de itens: um conjunto de Triagem, um conjunto Fácil e um conjunto Difícil. O conjunto de triagem consiste em 11 itens do TIMP, cada um com uma escala de classificação de 5 a 7 pontos; o conjunto Fácil tem 6 itens com escalas de classificação de 5 ou 6 pontos e 4 itens pontuados dicotomicamente; o Hard set tem 8 itens, 3 com escalas de classificação de 5 pontos e 5 itens que são pontuados dicotomicamente. A pontuação Total é derivada de todas as pontuações do subconjunto e é a soma dessas pontuações do subconjunto. A pontuação final pode variar de 0 a 99 pontos. Quanto maior a pontuação, melhor a capacidade funcional do participante.	Até 24 meses
Avaliações da Função Motora - Teste Infantil do Hospital Infantil da Filadélfia para Distúrbios Neuromusculares (CHOP-INTEND) Número da Cópia SMN = 2 Coorte Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição das avaliações da função motora ao longo dos primeiros dois anos de vida em indivíduos SMA com número de cópias SMN = 2 versus bebês saudáveis de controle. O CHOP-INTEND é uma avaliação abrangente, confiável e validada do controle postural e seletivo do movimento necessário para bebês. É um questionário avaliado por médicos desenvolvido para avaliar a habilidade motora na atrofia muscular espinhal tipo I. Os 16 itens são pontuados de 0 a 4. A pontuação global varia de 0 a 64, uma pontuação mais alta indica melhores habilidades motoras. (Finkel, McDermott, 2014).	Até 24 meses
Biomarcador Fisiológico Suposto - Teste de Potencial de Ação Motora Composta (CMAP) Número de Cópia SMN = 2 Coorte Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA2 versus bebês saudáveis de controle. A amplitude e a área máximas do CMAP ulnar serão obtidas pelo registro do músculo abdutor do dedo após a estimulação do nervo ulnar no punho. Todos os testes eletrofisiológicos serão realizados por eletromiógrafos certificados com experiência na avaliação de pacientes pediátricos. Serão obtidos valores máximos tanto para a amplitude do pico negativo (NP) quanto para a área NP. Nenhum medicamento será usado. Este teste é feito rotineiramente nesta população. Serão utilizados eletrodos pediátricos e aparelhos eletromiográficos padrão de cada local. O teste, embora não seja considerado doloroso, pode causar algum desconforto semelhante a um choque elétrico estático. Os bebês podem choramingar ou chorar devido à surpresa do choque. Cada choque dura aproximadamente 0,1 milissegundo. Espera-se que a duração do teste seja de aproximadamente 30 segundos.	Até 24 meses
Biomarcadores Moleculares - Número de Cópias SMA de mRNA = 2 Coorte Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA vs. crianças saudáveis de controle.	Até 24 meses
Biomarcadores Moleculares - Níveis de Proteína SMN SMA Copy Number = 2 Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos ao longo dos primeiros dois anos de vida em SMA2 versus bebês saudáveis de controle.	Até 24 meses
Biomarcadores Fisiológicos Supostos-Peso Número de Cópia SMN = 2 Coorte Prazo: Até 24 meses	Descrever e comparar a distribuição das avaliações da função motora nos primeiros dois anos de vida em indivíduos com SMA com número de cópias SMN = 2 versus bebês saudáveis de controle	Até 24 meses
Correlação do biomarcador CMAP com testes de função motora para indivíduos com SMA Número de cópias SMN = 2 coorte Prazo: até 24 meses	Examine a correlação entre cada um dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos com o TIMPSI e CHOP-INTEND ao longo dos primeiros dois anos de vida na SMA (SMN = 2). Todas as correlações estimadas são as mesmas em cada visita do estudo.	até 24 meses
Correlação de biomarcadores de mRNA com testes de função motora para indivíduos com SMA Número de cópias SMN = 2 coorte Prazo: até 24 meses	Examine a correlação entre cada um dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos com o TIMPSI e CHOP-INTEND ao longo dos primeiros dois anos de vida na SMA (SMN = 2). Todas as correlações estimadas são as mesmas em cada visita do estudo.	até 24 meses
Correlação de biomarcadores de nível de proteína com testes de função motora para indivíduos com SMA Número de cópias SMN = 2 coorte Prazo: até 24 meses	Examine a correlação entre cada um dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos com o TIMPSI e CHOP-INTEND ao longo dos primeiros dois anos de vida na SMA (SMN = 2). Todas as correlações estimadas são as mesmas em cada visita do estudo.	até 24 meses
Correlação de Biomarcadores (Peso) com Testes de Função Motora para Indivíduos com SMA Número de Cópia SMN = 2 Coorte Prazo: até 24 meses	Examine a correlação entre cada um dos biomarcadores fisiológicos e moleculares putativos com o TIMPSI e CHOP-INTEND ao longo dos primeiros dois anos de vida na SMA (SMN = 2). Todas as correlações estimadas são as mesmas em cada visita do estudo.	até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ohio State University

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

University of Iowa

Cure SMA

Investigadores

Investigador principal: Stephen J Kolb, MD PhD, Ohio State University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de novembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

29 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2018

Última verificação

1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

NN101
U01NS079163 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Estudo dos Biomarcadores da Atrofia Muscular Espinhal (SMA) no Período Pós-Natal Imediato do Desenvolvimento

Biomarcadores de Atrofia Muscular Espinhal (SMA) no Período Pós-Natal Imediato de Desenvolvimento