Klinisk prövning på Spinal muskelatrofi (SMA) - Kliniska prövningsregister

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Spinal muskelatrofi (SMA)

Detaljerad beskrivning

Mål 1. För att fastställa giltigheten av förmodade fysiologiska SMA-biomarkörer under den omedelbara postnatala perioden. En longitudinell, naturlig undersökning av fysiologiska markörer för muskelinnervation kommer att utföras hos friska och SMA-spädbarn. Den första veckan i livet är den idealiska första tidpunkten, med besök som sker vid schemalagda besök upp till två års ålder. Sammansatt motorisk aktionspotential (CMAP) amplitud och elektrisk impedansmyografi (EIM) kommer att undersökas och kommer att korreleras med motorisk funktion. Var och en av dessa är associerad med muskelinnervation och ger information om antalet och funktionen av lägre motorneuroner i ryggmärgen, det cellulära målet för SMA-terapeutiska interventioner. Denna studie kommer att fastställa den naturliga historien för dessa förmodade SMA-biomarkörer när sjukdomen utvecklas hos drabbade spädbarn. Dessutom kommer vårt tillvägagångssätt att möjliggöra mätningar i pre-symptomatiska och tidiga symptomatiska ämnen och bestämma deras prediktiva värde.

Syfte 2. Att fastställa giltigheten av förmodade molekylära SMA-biomarkörer under den omedelbara postnatala perioden. Överlevnadsmotorneuron (SMN2) kopianummer är en giltig, prediktiv molekylär SMA-biomarkör; den är dock fixerad och därför inte användbar som en biomarkör för klinisk progression eller svar på terapi. SMN-budbärare ribonukleinsyra (mRNA) (och proteinuttryck varierar i olika celltyper och, hos möss, minskar naturligt med åldern postnatalt. I denna studie kommer SMN-expressionsnivåer att mätas longitudinellt hos SMA-patienter och kontroller. Ytterligare förmodade molekylära SMA-markörer som har identifierats korrelera med motorisk funktion kommer att bestämmas i ett försök att skilja mellan prediktiva markörer som förändras före utveckling av svaghet och de som förändras som en konsekvens av svaghet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

53

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Davis, California, Förenta staterna, 95616
    - University Of California - Davis
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
    - University of California - Los Angeles
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    - Children's National Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Washington University in St. Louis School of Medicine
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10032
    - Columbia University Medical Center
  - Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
    - State University of New York Upstate Medical Center
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    - Doernbecher Children's Hospital
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
    - Vanderbilt University
- Texas
  - Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
    - Children's Medical Center of Dallas
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
    - University of Utah Health Sciences Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Femtiofyra (54) volontärer kommer att registreras vid 15 NeuroNEXT Network-center. Alla frivilliga som undertecknar ett informerat samtyckesformulär och låter samla in blod för studien anses vara inskrivna.

Rekryteringen kommer att koordineras nationellt genom Families of SMA Patient Network och NeuroNEXT som kommer att hjälpa till med följande:

Identifiera spädbarn som diagnostiserats genetiskt med SMA på grund av en klinisk misstanke före 6 månaders ålder.
Publicera projektet för att öka medvetenheten i medicinska och icke-medicinska samhällen.

Alla normala spädbarn kan anmäla sig till denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Alla spädbarn kommer att vara mellan 0-6 månader gamla vid tidpunkten för inskrivningen. Föräldrar eller vårdnadshavare till de inskrivna spädbarnen måste underteckna ett informerat samtyckesformulär innan någon studieprocedur utförs.

Spädbarn med SMA måste redan ha haft ett positivt DNA-test utanför studien för att kvalificera sig för inskrivning. Ett spädbarn med SMA kan ha hur många SMN2-genkopior som helst. Kunskap om antalet SMN2-genkopior före registrering krävs inte.

Friska kontrollspädbarn som uppfyller följande kriterier kommer att registreras:

Födelse mellan 36 och 42 veckor inklusive graviditet
Syskon till barn med SMA måste ha genomgått SMA genetisk testning som bekräftar att barnet är en frisk kontroll
Huvudutredaren anser att familjen/barnet kan och vill följa studieprocedurerna
Förälder eller vårdnadshavare kan ge informerat samtycke

SMA-spädbarn som uppfyller följande kriterier kommer att registreras:

Födelse mellan 36 och 42 veckor inklusive graviditet
Positiv SMN1-genmutation/deletion
Huvudutredaren anser att familjen/barnet kan och vill följa studieprocedurerna
Förälder eller vårdnadshavare kan ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

Användning av någon förmodad terapi avsedd att öka mängden SMN-protein i celler
Inskrivning i en SMA-terapeutisk prövning vid tidpunkten för inskrivning i SMA-biomarkörstudien
Har en systemisk sjukdom som kräver pågående behandling, såsom lunginflammation
Kliniskt signifikanta onormala fynd (som fastställts av utredaren) på den fysiska undersökningen eller medicinsk historia (inklusive historia av trakeostomirör och ventilatorberoende)
Beroende av icke-invasivt andningsstöd (dvs. BiPAP) i mer än 12 timmar/dag

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Antal grupper/kohorter

2

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Spädbarn med spinal muskelatrofi Spädbarn diagnostiserats spinal muskelatrofi
Friska kontroller Friska kontroll spädbarn

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Motorfunktionsbedömningar - Test för screening av spädbarnsmotoriska prestanda (TIMPSI) Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av motoriska funktionsbedömningar under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn. TIMPSI används för att bedöma den posturala och selektiva kontrollen av rörelser som vanligtvis används av spädbarn yngre än 5 månader. TIMPSI-poängen var relaterade till ett spädbarns förmåga att nå. TIMPSI är en utvärdering av 29 artiklar som innehåller 3 artiklar: ett screeningset, ett enkelt set och ett hårt set. Screening-setet består av 11 objekt från TIMP, var och en med en 5- till 7-gradig betygsskala; Easy-setet har 6 objekt med 5- eller 6-gradiga betygsskalor och 4 punkter med dikotom poäng; Hard-setet har 8 objekt, 3 med 5-poängs betygsskalor och 5 objekt som poängsätts dikotomt. Totalpoängen härleds från alla delmängdspoäng och är summan av dessa delmängdspoäng. Slutresultatet kan variera från 0 till 99 poäng. Ju högre poäng desto bättre funktionsförmåga har deltagaren. Linjära blandeffektmodeller användes för analyser.	Upp till 24 månader
Motorisk funktionsbedömning - The Children's Hospital of Philadelphia Spädbarnstest för neuromuskulära störningar (CHOP-INTEND) Tidsram: Upp till 24 månader	TIMPSI motoriska funktionstester gjordes under alla studiebesöken med vetskapen om att de friska kontrollerna så småningom skulle ta taket. Studiedesignen möjliggjorde sekundära motoriska funktionstester baserade på poängen för TIMPSI. Om spädbarn fick 41 eller högre på TIMPSI skulle de testas med AIMS. Om de låg under testades de med CHOP-INTEND. CHOP-INTEND är en pålitlig och validerad, omfattande bedömning av den posturala och selektiva kontrollen av rörelser som behövs av spädbarn. Det är ett läkarebedömt frågeformulär utvecklat för att bedöma motorisk skicklighet vid spinal muskelatrofi typ I. De 16 objekten får poäng från 0 till 4. Den globala poängen sträcker sig från 0 till 64, ett högre poängtal indikerar bättre motorik.(Finkel, McDermott, 2014). Alla friska kontroller baserade på poäng efter 6 månader gick vidare till AIMS-testet, därför fullföljde inga friska kontroller CHOP-INTEND. Linjära blandade effektmodeller användes för analyser av motorfunktionsresultatdata.	Upp till 24 månader
Motorfunktionsbedömningar-Alberta Infant Motor Scale (AIMS) Tidsram: Upp till 24 månader	Linjära blandeffektmodeller användes för analyser. Anledningen till att antalet spädbarn skiljer sig från de i deltagarflödet är baserat på protokollet. Valet av vilket sekundärt test som skulle utföras berodde på poängen för TIMPSI som utfördes. TIMPSI <41, gör CHOP-NTEND. TIMPSI > 41, gör AIMS. AIMS inkorporerar neuromaturationskonceptet och teorin om dynamiska system och används för att mäta grovmotorisk mognad hos spädbarn från födseln till en ålder av självständig gång (Piper, Pinnell et al. 1992, Piper, Darrah et al 1994). I AIMS återspeglas effekten av neurologiska komponenter på motorisk utveckling av en sekvens av motoriska färdigheter, som används som grund för bedömning. AIMS består av 58 föremål, inklusive 4 positioner: liggande (21 föremål), liggande (9 föremål), sittande (12 föremål) och stående (16 föremål). Den högsta tillgängliga poängen är 58. Ju högre poäng desto bättre funktionsförmåga har deltagaren.	Upp till 24 månader
Förmodad fysiologisk biomarkör - CMAP (Comound Motor Action Potential Testing) Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn. Maximal ulnar CMAP-amplitud och -area kommer att erhållas genom registrering från abductor digitiminimi-muskeln efter ulnar nervstimulering vid handleden. Alla elektrofysiologiska tester kommer att utföras av certifierade elektromyografer med erfarenhet av bedömning av pediatriska patienter. Maximala värden för både negativ topp (NP) amplitud och NP-area kommer att erhållas. Inga mediciner kommer att användas. Detta test görs rutinmässigt i denna population. Pediatriska elektroder och varje plats standard elektromyograf enheter kommer att användas. Testet, även om det inte anses vara smärtsamt, kan orsaka visst obehag som liknar en statisk elektrisk stöt. Spädbarn kan gnälla eller gråta på grund av chockens överraskning. Varje stöt varar ungefär 0,1 millisekund. Testtiden förväntas vara cirka 30 sekunder.	Upp till 24 månader
Molekylära biomarkörer- mRNA Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn. Resultaten mättes i överlevnadsmotorneuroner (SMN), hypoxantin-fosforibosyltransferas (HPRT) förhållande.	Upp till 24 månader
Molekylära biomarkörer - SMN-proteinnivåer Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn.	Upp till 24 månader
Förmodade fysiologiska biomarkörer-Vikt Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn.	Upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-ämnen - CMAP Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och CHOP-INTEND. I CHOP-INTEND-analyserna var korrelationerna inte estimerbara för de 18 och 24 månader långa besöken.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-subjekt - mRNA Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och CHOP-INTEND.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-personer - SMN-protein Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och CHOP-INTEND. I CHOP-INTEND-analyserna var korrelationen vid 24-månadersbesöket inte estimerbar.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-personer - Vikt Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och CHOP-INTEND.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för friska kontrollpersoner - CMAP Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och AIMS.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för friska kontrollpersoner - mRNA Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och AIMS.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer med motoriska funktionstester för friska kontrollpersoner - vikt Tidsram: upp till 24 månader	I dessa analyser var motorfunktionspoäng utfallsmåttet. Korrelation definierades som den uppskattade genomsnittliga ökningen per en enhetsökning av biomarkören i fråga. En linjär blandad effektmodell användes för att uppskatta korrelationen mellan biomarkören och motorfunktionspoäng. Separata modeller användes för TIMPSI och AIMS.	upp till 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Biomarkör förutsägelse av dödsrisk Tidsram: Upp till 24 månader	Undersök om någon av de motoriska funktionsbedömningarna, förmodade fysiologiska eller molekylära biomarkörer förutsäger risk för död i SMA-kohorten. Regressionsmodeller för proportionella faror som används för att bestämma om motorfunktionspoäng, mRNA och proteinnivåer förutsäger död hos SMA-personer. Ansåg att varje prediktor var för sig modellerad som en tidsvarierande kovariat (prediktorvärden fick variera när tiden till döden bedömdes).	Upp till 24 månader
Motorfunktionsbedömningar - test för spädbarnsmotoriska prestandascreening (TIMPSI) SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av motoriska funktionsbedömningar under de två första levnadsåren hos SMA-personer med SMN-kopiatal = 2 jämfört med friska kontrollspädbarn. TIMPSI används för att bedöma den posturala och selektiva kontrollen av rörelser som vanligtvis används av spädbarn yngre än 5 månader. TIMPSI-poängen var relaterade till ett spädbarns förmåga att nå. TIMPSI är en utvärdering av 29 artiklar som innehåller 3 artiklar: ett screeningset, ett enkelt set och ett hårt set. Screening-setet består av 11 objekt från TIMP, var och en med en 5- till 7-gradig betygsskala; Easy-setet har 6 objekt med 5- eller 6-gradiga betygsskalor och 4 punkter med dikotom poäng; Hard-setet har 8 objekt, 3 med 5-poängs betygsskalor och 5 objekt som poängsätts dikotomt. Totalpoängen härleds från alla delmängdspoäng och är summan av dessa delmängdspoäng. Slutresultatet kan variera från 0 till 99 poäng. Ju högre poäng desto bättre funktionsförmåga har deltagaren.	Upp till 24 månader
Motorisk funktionsbedömning - The Children's Hospital of Philadelphia Spädbarnstest för neuromuskulära störningar (CHOP-INTEND) SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av motoriska funktionsbedömningar under de första två levnadsåren hos SMA-personer med SMN-kopiatal = 2 jämfört med friska kontrollspädbarn. CHOP-INTEND är en pålitlig och validerad, omfattande bedömning av den posturala och selektiva kontrollen av rörelser som behövs av spädbarn. Det är ett läkarebedömt frågeformulär utvecklat för att bedöma motorisk skicklighet vid spinal muskelatrofi typ I. De 16 objekten får poäng från 0 till 4. Den globala poängen sträcker sig från 0 till 64, ett högre poängtal indikerar bättre motorik.(Finkel, McDermott, 2014).	Upp till 24 månader
Förmodad fysiologisk biomarkör - sammansatt motorisk aktionspotentialtestning (CMAP) SMN-kopianummer = 2 kohort Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA2 kontra friska kontrollspädbarn. Maximal ulnar CMAP-amplitud och -area kommer att erhållas genom registrering från abductor digitiminimi-muskeln efter ulnar nervstimulering vid handleden. Alla elektrofysiologiska tester kommer att utföras av certifierade elektromyografer med erfarenhet av bedömning av pediatriska patienter. Maximala värden för både negativ topp (NP) amplitud och NP-area kommer att erhållas. Inga mediciner kommer att användas. Detta test görs rutinmässigt i denna population. Pediatriska elektroder och varje plats standard elektromyograf enheter kommer att användas. Testet, även om det inte anses vara smärtsamt, kan orsaka visst obehag som liknar en statisk elektrisk stöt. Spädbarn kan gnälla eller gråta på grund av chockens överraskning. Varje stöt varar ungefär 0,1 millisekund. Testtiden förväntas vara cirka 30 sekunder.	Upp till 24 månader
Molecular Biomarkers- mRNA SMA Copy Number = 2 Cohort Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA kontra friska kontrollspädbarn.	Upp till 24 månader
Molecular Biomarkers- SMN Protein Levels SMA Copy Number = 2 Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna under de första två levnadsåren hos SMA2 kontra friska kontrollspädbarn.	Upp till 24 månader
Förmodade fysiologiska biomarkörer-Vikt SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: Upp till 24 månader	Beskriv och jämför fördelningen av motoriska funktionsbedömningar under de första två levnadsåren hos SMA-patienter med SMN-kopiatal = 2 jämfört med friska kontrollspädbarn	Upp till 24 månader
Korrelation av CMAP-biomarkör med motoriska funktionstester för SMA-ämnen SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: upp till 24 månader	Undersök korrelationen mellan var och en av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna med TIMPSI och CHOP-INTEND under de två första levnadsåren i SMA (SMN = 2). Alla uppskattade samband är desamma vid varje studiebesök.	upp till 24 månader
Korrelation av mRNA-biomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-personer SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: upp till 24 månader	Undersök korrelationen mellan var och en av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna med TIMPSI och CHOP-INTEND under de två första levnadsåren i SMA (SMN = 2). Alla uppskattade samband är desamma vid varje studiebesök.	upp till 24 månader
Korrelation av proteinnivåbiomarkörer med motoriska funktionstester för SMA-personer SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: upp till 24 månader	Undersök korrelationen mellan var och en av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna med TIMPSI och CHOP-INTEND under de två första levnadsåren i SMA (SMN = 2). Alla uppskattade samband är desamma vid varje studiebesök.	upp till 24 månader
Korrelation av biomarkörer (vikt) med motoriska funktionstester för SMA-personer SMN-kopianummer =2 kohort Tidsram: upp till 24 månader	Undersök korrelationen mellan var och en av de förmodade fysiologiska och molekylära biomarkörerna med TIMPSI och CHOP-INTEND under de två första levnadsåren i SMA (SMN = 2). Alla uppskattade samband är desamma vid varje studiebesök.	upp till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ohio State University

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

University of Iowa

Cure SMA

Utredare

Huvudutredare: Stephen J Kolb, MD PhD, Ohio State University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2012

Första postat (Uppskatta)

29 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

NN101
U01NS079163 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Spinal muskelatrofi (SMA) Biomarkörstudie i den omedelbara postnatala utvecklingsperioden

Spinal muskelatrofi (SMA) Biomarkörer i den omedelbara postnatala utvecklingsperioden