Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace ex vivo expandovaných buněk NiCord®, pocházejících z pupečníkové krve, u pacientů s HM

1. října 2020 aktualizováno: Gamida Cell ltd

Alogenní transplantace kmenových buněk NiCord®, ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk získaných z pupečníkové krve u dospívajících a dospělých pacientů s hematologickými malignitami

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost transplantace jedné jednotky pupečníkové krve (CBU) NiCord®, ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk pocházejících z pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pupečníková krev (UCB) je alternativním zdrojem kmenových buněk pro transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a lze ji použít k léčbě různých život ohrožujících onemocnění, jako jsou hematologické malignity nebo genetické poruchy krve, v případech, kdy dárce kmenových buněk není k dispozici. Hlavní nevýhodou použití tohoto cenného zdroje kmenových buněk je však omezená dávka buněk v jedné jednotce pupečníkové krve (CBU), u které se ukázalo, že je spojena s nedostatečnou hematopoetickou rekonstitucí a vysokým rizikem mortality související s transplantací. Pro zlepšení výsledků a rozšíření použitelnosti transplantace UCB je jedním z potenciálních řešení ex vivo expanze kmenových a progenitorových buněk odvozených od UCB. NiCord® je produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk. NiCord® je založen na nové technologii ex vivo buněčné expanze hematopoetických progenitorových buněk derivovaných z pupečníkové krve. Zvýšením počtu transplantovaných krátkodobě a dlouhodobě rekonstitučních progenitorových buněk má NiCord® potenciál umožnit širší aplikaci transplantace UCB a zlepšit klinické výsledky transplantace UCB.

Studie je navržena jako multicentrická jednoramenná studie hodnotící bezpečnost a účinnost transplantace NiCord® pacientům s hematologickými malignitami po myeloablativní léčbě.

Celková délka studie je přibližně 400 dní od podepsání informovaného souhlasu do poslední návštěvy jeden rok po transplantaci

Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost NiCord®: jednorázová ex-vivo transplantace expandované pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami po myeloablativní léčbě následovně:

Hlavními cíli studie je posoudit kumulativní incidenci pacientů s přihojením neutrofilů pocházejících z NiCord® 42 dnů po transplantaci a zhodnotit incidenci sekundárního selhání štěpu 180 dnů po transplantaci NiCord® Deset hodnotitelných pacientů přijatých do studie by mělo být 12-65 let, maximálně 15 léčených pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Children Hospital Gaslini Scientific Institute
      • Turin, Itálie, 10043
        • University of Turin
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Cancer Institute
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37240
        • Vanderbilt
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • University Hospital Vall d´Hebron
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Hospital Universitario La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Použitelné onemocnění a způsobilé pro myeloablativní SCT
  • Pacienti musí mít dvě CBU částečně odpovídající HLA
  • Záložní zdroj kmenových buněk
  • Adekvátní skóre Karnofsky Performance nebo Lansky Play-Performance scale
  • Dostatečné fyziologické rezervy
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Dárce odpovídající HLA schopný darovat
  • Předchozí alogenní HSCT
  • Jiná aktivní malignita
  • Aktivní nebo nekontrolovaná infekce
  • Aktivní/symptomy onemocnění centrálního nervového systému (CNS).
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: NiCord®
NiCord® je produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk.
Lék: NiCord®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení
Časové okno: 42 dní
Posuďte kumulativní incidenci pacientů s přihojením neutrofilů pocházejícím z NiCord® 42 dní po transplantaci.
42 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gamida Cell ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2013

První zveřejněno (ODHAD)

22. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

22. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC P#03.01.020

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit