Trasplante de NiCord®, células expandidas ex vivo derivadas de sangre de cordón umbilical, en pacientes con HM

La sangre del cordón umbilical (UCB, por sus siglas en inglés) es una fuente alternativa de células madre para los trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) y se puede usar para el tratamiento de diversas enfermedades potencialmente mortales, como neoplasias malignas hematológicas o trastornos genéticos de la sangre, en los casos en que un donante de células madre no está disponible. Sin embargo, el principal inconveniente de usar esta valiosa fuente de células madre es la dosis limitada de células en una sola unidad de sangre de cordón umbilical (CBU), que se demostró que está asociada con una reconstitución hematopoyética inadecuada y un alto riesgo de mortalidad relacionada con el trasplante. Para mejorar los resultados y extender la aplicabilidad del trasplante de UCB, una posible solución es la expansión ex vivo de células madre y progenitoras derivadas de UCB. NiCord® es un producto basado en células madre/progenitoras compuesto por células UCB alogénicas expandidas ex vivo. NiCord® se basa en una tecnología novedosa para la expansión celular ex vivo de células progenitoras hematopoyéticas derivadas de la sangre del cordón umbilical. Al aumentar la cantidad de células progenitoras de reconstitución a corto y largo plazo trasplantadas, NiCord® tiene el potencial de permitir una aplicación más amplia del trasplante de UCB y mejorar los resultados clínicos del trasplante de UCB.

El estudio está diseñado como un estudio multicéntrico de un solo grupo, que evalúa la seguridad y la eficacia del trasplante de NiCord® a pacientes con neoplasias hematológicas malignas después de una terapia mieloablativa.

La duración total del estudio es de aproximadamente 400 días desde la firma del consentimiento informado hasta la última visita un año después del trasplante.

El objetivo general del estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de NiCord®: trasplante de una sola unidad de sangre de cordón umbilical expandida ex vivo en pacientes con neoplasias malignas hematológicas después de la terapia mieloablativa de la siguiente manera:

Los principales objetivos del estudio son evaluar la incidencia acumulada de pacientes con injerto de neutrófilos derivado de NiCord® a los 42 días posteriores al trasplante y evaluar la incidencia de falla secundaria del injerto a los 180 días posteriores al trasplante de NiCord® Diez pacientes evaluables reclutados para el estudio deben ser 12-65 años de edad, hasta un máximo de 15 pacientes tratados.