Transplantasjon av NiCord®, ex vivo ekspanderte celler fra navlestrengsblod, hos pasienter med HM

Navlestrengsblod (UCB) er en alternativ stamcellekilde for hematopoietiske stamcelletransplantasjoner (HSCT) og kan brukes til behandling av ulike livstruende sykdommer, som for eksempel hematologiske maligniteter eller genetiske blodsykdommer, i slike tilfeller der en matchet relatert stamcelledonor er ikke tilgjengelig. Den største ulempen ved å bruke denne verdifulle stamcellekilden er imidlertid den begrensede celledosen i en enkelt navlestrengsblodenhet (CBU), som ble vist å være assosiert med utilstrekkelig hematopoetisk rekonstitusjon og høy risiko for transplantasjonsrelatert dødelighet. For å forbedre resultatene og utvide anvendeligheten av UCB-transplantasjon, er en potensiell løsning ex vivo utvidelse av UCB-avledede stam- og stamceller. NiCord® er et stam/progenitorcellebasert produkt sammensatt av ex vivo utvidede allogene UCB-celler. NiCord® er basert på en ny teknologi for ex vivo celleutvidelse av navlestrengsblod-avledede hematopoietiske stamceller. Ved å øke antallet kort- og langsiktige rekonstitusjonsstamceller som transplanteres, har NiCord® potensialet til å muliggjøre en bredere anvendelse av UCB-transplantasjon, og forbedre de kliniske resultatene av UCB-transplantasjon.

Studien er designet som en multisenter, enarmsstudie, som evaluerer sikkerheten og effekten av transplantasjon av NiCord® til pasienter med hematologiske maligniteter etter myeloablativ terapi.

Total studievarighet er omtrent 400 dager fra signering av informert samtykke til siste besøk ett år etter transplantasjon

Det overordnede studiemålet er å evaluere sikkerheten og effekten av NiCord®: enkelt ex-vivo transplantasjon av utvidet navlestrengsblodenhet hos pasienter med hematologiske maligniteter etter myeloablativ terapi som følger:

Hovedmålene med studien er å vurdere den kumulative forekomsten av pasienter med NiCord®-avledet nøytrofiltransplantasjon 42 dager etter transplantasjon og å vurdere forekomsten av sekundær graftsvikt 180 dager etter transplantasjon av NiCord®. Ti evaluerbare pasienter som rekrutteres til studien bør vurderes. 12-65 år, inntil maksimalt 15 behandlede pasienter.