Transplantatie van NiCord®, uit navelstrengbloed afgeleide ex vivo geëxpandeerde cellen, bij patiënten met HM

Navelstrengbloed (UCB) is een alternatieve stamcelbron voor hematopoëtische stamceltransplantaties (HSCT) en kan worden gebruikt voor de behandeling van verschillende levensbedreigende ziekten, zoals hematologische maligniteiten of genetische bloedaandoeningen, in gevallen waarin een gematchte verwante stamceldonor is niet beschikbaar. Het belangrijkste nadeel van het gebruik van deze waardevolle bron van stamcellen is echter de beperkte celdosis in een enkelvoudige navelstrengbloedeenheid (CBU), waarvan werd aangetoond dat deze gepaard ging met onvoldoende hematopoëtische reconstitutie en een hoog risico op transplantatiegerelateerde mortaliteit. Om de resultaten te verbeteren en de toepasbaarheid van UCB-transplantatie uit te breiden, is een mogelijke oplossing ex vivo expansie van UCB-afgeleide stam- en progenitorcellen. NiCord® is een op stamcellen/voorlopercellen gebaseerd product dat is samengesteld uit ex vivo geëxpandeerde allogene UCB-cellen. NiCord® is gebaseerd op een nieuwe technologie voor de ex vivo celexpansie van uit navelstrengbloed afgeleide hematopoëtische voorlopercellen. Door het aantal getransplanteerde korte- en langetermijnreconstitutievoorlopercellen te verhogen, heeft NiCord® het potentieel om de bredere toepassing van UCB-transplantatie mogelijk te maken en de klinische resultaten van UCB-transplantatie te verbeteren.

De studie is opgezet als een multicenter, eenarmige studie, die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van de transplantatie van NiCord® naar patiënten met hematologische maligniteiten na myeloablatieve therapie.

De totale duur van de studie is ongeveer 400 dagen vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het laatste bezoek een jaar na de transplantatie

Het algemene onderzoeksdoel is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NiCord®: enkelvoudige ex-vivo transplantatie van geëxpandeerde navelstrengbloedeenheden bij patiënten met hematologische maligniteiten na myeloablatieve therapie, en wel als volgt:

De belangrijkste doelstellingen van het onderzoek zijn het beoordelen van de cumulatieve incidentie van patiënten met NiCord®-afgeleide neutrofielentransplantatie 42 dagen na transplantatie en het beoordelen van de incidentie van secundair transplantaatfalen 180 dagen na transplantatie van NiCord®. Er moeten tien evalueerbare patiënten worden gerekruteerd voor het onderzoek. 12-65 jaar, tot een maximum van 15 behandelde patiënten.