Trapianto di NiCord®, cellule espanse Ex Vivo derivate dal sangue del cordone ombelicale, in pazienti affetti da HM

Il sangue del cordone ombelicale (UCB) è una fonte alternativa di cellule staminali per i trapianti di cellule staminali emopoietiche (HSCT) e può essere utilizzato per il trattamento di varie malattie potenzialmente letali, come le neoplasie ematologiche o le malattie genetiche del sangue, nei casi in cui una corrispondenza correlata donatore di cellule staminali non è disponibile. Tuttavia, il principale svantaggio dell'utilizzo di questa preziosa fonte di cellule staminali è la dose limitata di cellule in una singola unità di sangue del cordone ombelicale (CBU), che ha dimostrato di essere associata a una ricostituzione ematopoietica inadeguata e ad un alto rischio di mortalità correlata al trapianto. Per migliorare i risultati ed estendere l'applicabilità del trapianto di UCB, una potenziale soluzione è l'espansione ex vivo delle cellule staminali e progenitrici derivate da UCB. NiCord® è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici composto da cellule UCB allogeniche espanse ex vivo. NiCord® si basa su una nuova tecnologia per l'espansione cellulare ex vivo di cellule progenitrici emopoietiche derivate dal sangue cordonale. Aumentando il numero di cellule progenitrici di ricostituzione a breve e lungo termine trapiantate, NiCord® ha il potenziale per consentire l'applicazione più ampia del trapianto di UCB e migliorare i risultati clinici del trapianto di UCB.

Lo studio è concepito come uno studio multicentrico, a braccio singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia del trapianto di NiCord® in pazienti con neoplasie ematologiche in seguito a terapia mieloablativa.

La durata totale dello studio è di circa 400 giorni dalla firma del consenso informato all'ultima visita un anno dopo il trapianto

L'obiettivo generale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di NiCord®: trapianto di unità di sangue cordonale espanso ex-vivo singolo in pazienti con neoplasie ematologiche dopo terapia mieloablativa come segue:

Gli obiettivi principali dello studio sono valutare l'incidenza cumulativa di pazienti con attecchimento di neutrofili derivati ​​da NiCord® a 42 giorni dopo il trapianto e valutare l'incidenza di fallimento secondario del trapianto a 180 giorni dopo il trapianto di NiCord®. Dieci pazienti valutabili reclutati per lo studio dovrebbero essere 12-65 anni, fino ad un massimo di 15 pazienti trattati.