Transplantation av NiCord®, ex vivo expanderade celler från navelsträngsblod, hos patienter med HM

Navelsträngsblod (UCB) är en alternativ stamcellskälla för hematopoetiska stamcellstransplantationer (HSCT) och kan användas för behandling av olika livshotande sjukdomar, såsom hematologiska maligniteter eller genetiska blodsjukdomar, i sådana fall där en matchad relaterad stamcellsdonator är inte tillgänglig. Den stora nackdelen med att använda denna värdefulla stamcellskälla är dock den begränsade celldosen i en enda navelsträngsblodenhet (CBU), som visade sig vara associerad med otillräcklig hematopoetisk rekonstitution och hög risk för transplantationsrelaterad dödlighet. För att förbättra resultaten och utöka användbarheten av UCB-transplantation, är en potentiell lösning ex vivo-expansion av UCB-härledda stam- och stamceller. NiCord® är en stam/progenitorcellbaserad produkt som består av ex vivo expanderade allogena UCB-celler. NiCord® är baserad på en ny teknologi för ex vivo cellexpansion av navelsträngsblodshärledda hematopoetiska progenitorceller. Genom att öka antalet transplanterade kort- och långtidsrekonstitutionsfaderceller har NiCord® potentialen att möjliggöra en bredare tillämpning av UCB-transplantation och förbättra de kliniska resultaten av UCB-transplantation.

Studien är utformad som en multicenter, enarmsstudie, som utvärderar säkerheten och effekten av transplantation av NiCord® till patienter med hematologiska maligniteter efter myeloablativ terapi.

Total studielängd är cirka 400 dagar från undertecknandet av informerat samtycke till det senaste besöket ett år efter transplantationen

Det övergripande studiens mål är att utvärdera säkerheten och effekten av NiCord®: ex-vivo transplantation av en ex-vivo expanderad navelsträngsblodenhet hos patienter med hematologiska maligniteter efter myeloablativ terapi enligt följande:

Huvudmålen för studien är att bedöma den kumulativa incidensen av patienter med NiCord®-härledd neutrofilengraftment 42 dagar efter transplantation och att bedöma förekomsten av sekundär transplantatsvikt 180 dagar efter transplantation av NiCord®. Tio utvärderbara patienter som rekryteras till studien bör vara 12-65 års ålder, upp till max 15 behandlade patienter.