Stannsoporfin se světelnou terapií pro novorozence se žloutenkou (JASMINE_204)
4. února 2020 aktualizováno: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Multicentrická, jednodávková, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2b hodnotící bezpečnost a účinnost dvou dávek stannsoporfinu v kombinaci s fototerapií u novorozenců
Je normální, že červené krvinky odumírají, dokonce i u novorozenců. Odpad z toho se nazývá bilirubin. Játra vylučují bilirubin z těla.
Některá miminka se rodí s nemocí, která způsobuje, že červené krvinky umírají příliš rychle, takže játra nejsou dostatečně silná, aby s tím udržela krok.
Nažloutlá barva očí nebo kůže znamená, že v těle je příliš mnoho bilirubinu. Může být nebezpečné, pokud se bilirubin u dítěte příliš zvýší.
Na děti se žloutenkou se nasazují speciální světla (nazývaná fototerapie), aby pomohla játrům zbavit se bilirubinu.
Tato studie testuje experimentální lék, aby zjistila, zda může pomoci játrům ještě více tím, že bezpečně sníží množství bilirubinu, které tělo vytváří.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníci randomizovaní (1:1:1) do léčebných skupin budou nedonošení nebo nedonošení kojenci s isoimunitním hemolytickým onemocněním nebo deficitem glukózo-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
91
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Colton, California, Spojené státy, 92324
- Arrowhead Regional Medical Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92103
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94145
- University of CA, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- Univ Florida Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville Hospital
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
- Univ Med Ctr of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
- Rutgers University Hospital
-
-
New York
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Winthrop University Hospital
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 22794
- Stoney Brook Univ Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19102
- Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical Univ of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- JPS Health Network
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- Univ Texas Medical Branch
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 hodina až 3 dny (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Donošené a předčasně narozené děti ≥35 a ≤ 43 týdnů gestačního věku (GA), věk 0-48 hodin s nekompatibilitou protilátek (ABO) nebo rhesus faktoru (Rh) (anti C, c, D, E nebo e), kteří jsou Coombs pozitivní nebo věk 0-72 hodin s deficitem G6PD
- Souhlas rodiče nebo opatrovníka
- Porodní váha ≥ 2500 gramů
- V nebo nad věkově specifickým prahem pro zahájení fototerapie (PT) podle pokynů Americké pediatrické akademie (AAP) na základě měření celkového sérového bilirubinu (TSB)
- Rodiče souhlasí s dodržováním světelných opatření po dobu 10 dnů po ošetření
Kritéria vyloučení:
- Zvýšený přímý bilirubin ≥ 2 mg/dl, NEBO > 20 % celkového sérového bilirubinu
- Alaninaminotransferáza (ALT) > 2násobek horní hranice normy (ULN) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3násobek ULN
- Abnormální funkce ledvin definovaná jako kreatinin a/nebo dusík močoviny v krvi >2násobek ULN
- Jakékoli jiné klinicky významné abnormality při screeningovém laboratorním hodnocení [včetně elektrokardiogramu (EKG)], které podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro klinické hodnocení
- Apgar skóre ≤6 ve věku 5 minut
- Nevysvětlitelná existující vyrážka nebo kožní erytém
- Předchozí expozice PT
- Klinický náznak novorozeneckého onemocnění štítné žlázy nebo současného nekontrolovaného onemocnění štítné žlázy u matky (Hashimotova choroba matky není vyloučena)
- Kardiorespirační tíseň, definovaná jako dechová frekvence > 60 dechů za minutu v době zařazení
- Jakékoli abnormální sluchové nebo oftalmologické nálezy při screeningovém fyzikálním vyšetření
- Léčba nebo potřeba léčby u novorozence léky, které jsou fotoreaktivní nebo mohou prodloužit QT interval (erytromycinová mast pro oční profylaxi je povolena), nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT
- Známé porfyrie nebo rizikové faktory pro porfyrie, včetně rodinné anamnézy
- Mateřská anamnéza systémového lupus erythematodes
- Matka užívá fenobarbital 30 dní před porodem nebo po porodu, pokud kojí
- Současné zneužívání drog nebo alkoholu matkou nebo zneužívání drog nebo alkoholu v anamnéze matky, které podle názoru zkoušejícího neučiní z pacientky vhodného kandidáta na účast v klinické studii
- Významné vrozené anomálie nebo infekce
- Riziko nutnosti chirurgického zákroku nebo vystavení světlu na operačním sále (OR) v prvních 2 týdnech života
- Přetrvávající hypoglykémie (glykémie <40 mg/dl)
- Teplotní nestabilita definovaná jako teplota konzistentně (3krát po sobě) <36 stupňů Celsia (ºC) a/nebo >37,5 stupňů Celsia (ºC) v podpaží
- Použití intravenózního imunoglobulinu (IVIg) nebo albuminu před podáním studovaného léku
- Léčba po porodu léky, o kterých je známo nebo je podezření, že vytěsňují bilirubin z albuminu (např. ceftriaxon nebo antibiotika na bázi sulfa)
- Použití fotosenzibilizujících léků nebo činidel
- Neochota rodičů/zákonných zástupců dodržovat doporučení týkající se světelných opatření
- Vystavení jakýmkoliv hodnoceným lékům nebo zařízením po porodu nebo účast v jiné klinické studii při účasti v této studii
- Jakýkoli jiný souběžný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro klinické hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávají placebo a fototerapii
|
Fototerapie začíná do 30 minut před nebo po injekci
Ostatní jména:
Odpovídající placebo podávané IM injekcí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Stansoporfin 3,0 mg/kg
Účastníci dostávají stansoporfin (3,0 mg/kg) a fototerapii
|
Fototerapie začíná do 30 minut před nebo po injekci
Ostatní jména:
Stannsoporfin (3,0 nebo 4,5 mg/kg) podávaný intramuskulární (IM) injekcí (injekce do svalu)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Stansoporfin 4,5 mg/kg
Účastníci dostávají stansoporfin (4,5 mg/kg) a fototerapii
|
Fototerapie začíná do 30 minut před nebo po injekci
Ostatní jména:
Stannsoporfin (3,0 nebo 4,5 mg/kg) podávaný intramuskulární (IM) injekcí (injekce do svalu)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový sérový bilirubin (mg/dl)
Časové okno: Výchozí stav, 48 hodin po ošetření
|
Celkový sérový bilirubin (TSB) byl měřen na začátku (míra, která kvalifikovala dítě pro zařazení) a 48 hodin po léčbě.
Pokud bylo dítě propuštěno před 48 hodinami, bylo použito poslední měření před propuštěním [poslední přenesené pozorování (LOCF)].
|
Výchozí stav, 48 hodin po ošetření
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas (hodina), kdy TSB poprvé překročí nebo pod definovaným věkově specifickým prahem po dobu 54 hodin po ošetření (PT)
Časové okno: do 54 hodin
|
Hodina, kterou 50 % dětí ve skupině (medián) poprvé překročí při nebo pod 54hodinovým prahem pro věk dítěte
|
do 54 hodin
|
|
Počet účastníků se selháním fototerapie (PT).
Časové okno: do 30 dnů po propuštění
|
Selhání PT bylo definováno kterýmkoli z následujících:
|
do 30 dnů po propuštění
|
|
Počet účastníků s rebound hyperbilirubinémií
Časové okno: do 54 hodin
|
Rebound hyperbilirubinémie byla definována jako zvýšení TSB nad věkově specifický práh pro zahájení fototerapie po ukončení úvodní fototerapie.
|
do 54 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. října 2013
Primární dokončení (Aktuální)
22. března 2016
Dokončení studie (Aktuální)
22. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2013
První zveřejněno (Odhad)
26. června 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2020
Naposledy ověřeno
1. února 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 64,185-204
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .