Stannsoporfina con terapia della luce per neonati con ittero (JASMINE_204)
4 febbraio 2020 aggiornato da: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Uno studio di fase 2b multicentrico, a dose singola, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che valuta la sicurezza e l'efficacia di due dosi di stannsoporfina in combinazione con la fototerapia nei neonati
È normale che i globuli rossi muoiano, anche nei neonati. I rifiuti che ne derivano si chiamano bilirubina. Il fegato elimina la bilirubina dal corpo.
Alcuni bambini nascono con una malattia che fa morire i globuli rossi troppo velocemente, quindi il fegato non è abbastanza forte per stargli dietro.
Il colore giallastro degli occhi o della pelle significa che c'è troppa bilirubina nel corpo. Può essere pericoloso se la bilirubina di un bambino diventa troppo alta.
Luci speciali vengono messe sui bambini itterici (chiamate fototerapia) per aiutare il fegato a liberarsi della bilirubina.
Questo studio mette alla prova un farmaco sperimentale per vedere se può aiutare ancora di più il fegato, riducendo in modo sicuro la quantità di bilirubina che il corpo sta producendo in primo luogo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I partecipanti randomizzati (1:1:1) ai gruppi di trattamento saranno neonati a termine o a breve termine con malattia emolitica isoimmune o carenza di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
91
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Colton, California, Stati Uniti, 92324
- Arrowhead Regional Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92103
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94145
- University of CA, San Francisco
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- Univ Florida Hospital
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville Hospital
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Kosair Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
- Univ Med Ctr of Southern Nevada
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
- Rutgers University Hospital
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop University Hospital
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Stony Brook, New York, Stati Uniti, 22794
- Stoney Brook Univ Hospital
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
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Ohio
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- Toledo Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19102
- Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical Univ of South Carolina
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- JPS Health Network
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Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
- Univ Texas Medical Branch
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 ora a 3 giorni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati a termine e pretermine ≥35 e ≤ 43 settimane di età gestazionale (GA), età 0-48 ore con incompatibilità anticorpale (ABO) o fattore rhesus (Rh) (anti C, c, D, E o e) che sono Coombs positivi , o età 0-72 ore con deficit di G6PD
- Consenso dei genitori o del tutore
- Peso alla nascita ≥ 2500 grammi
- Pari o superiore alla soglia specifica per l'età per l'inizio della fototerapia (PT) secondo le linee guida dell'American Academy of Pediatrics (AAP) basate sulla misurazione della bilirubina sierica totale (TSB)
- I genitori accettano di osservare le precauzioni leggere per 10 giorni dopo il trattamento
Criteri di esclusione:
- Bilirubina diretta elevata ≥2 mg/dL, O > 20% della bilirubina sierica totale
- Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte ULN
- Funzionalità renale anormale definita come creatinina e/o azoto ureico nel sangue >2 volte l'ULN
- Qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa alla valutazione del laboratorio di screening [compreso l'elettrocardiogramma (ECG)] che, a parere dello sperimentatore, rende il paziente non idoneo alla sperimentazione clinica
- Punteggio di Apgar ≤6 all'età di 5 minuti
- Un'eruzione cutanea esistente inspiegabile o un eritema cutaneo
- Precedente esposizione a PT
- Suggerimento clinico di malattia tiroidea neonatale o malattia tiroidea non controllata in corso nella madre (la malattia di Hashimoto materna non è esclusa)
- Distress cardio-respiratorio, definito come una frequenza respiratoria >60 respiri al minuto al momento dell'arruolamento
- Qualsiasi risultato uditivo o oftalmologico anormale durante lo screening dell'esame fisico
- Trattamento o necessità di trattamento nel neonato con farmaci fotoreattivi o che possono prolungare l'intervallo QT (è consentita la pomata con eritromicina per la profilassi oculare) o storia familiare di sindrome del QT lungo
- Porfirie note o fattori di rischio per le porfirie, compresa la storia familiare
- Una storia materna di lupus eritematoso sistemico
- Uso materno di fenobarbital 30 giorni prima o dopo il parto, in caso di allattamento
- Abuso materno attuale di droghe o alcol o storia materna di abuso di droghe o alcol che, a parere dello sperimentatore, non renderebbe il paziente un candidato idoneo per la partecipazione alla sperimentazione clinica
- Anomalie o infezioni congenite significative
- Rischio di richiedere un intervento chirurgico o l'esposizione alle luci della sala operatoria (OR) nelle prime 2 settimane di vita
- Ipoglicemia persistente (glicemia <40 mg/dL)
- Instabilità della temperatura definita come temperatura costantemente (3 volte consecutive) <36 gradi centigradi (ºC) e/o >37,5 gradi centigradi (ºC) ascellari
- Uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) o albumina prima della somministrazione del farmaco in studio
- Trattamento post-parto con farmaci noti o sospettati di spiazzare la bilirubina dall'albumina (ad es. ceftriaxone o antibiotici a base di sulfamidici)
- Uso di farmaci o agenti fotosensibilizzanti
- Riluttanza dei genitori/tutori ad aderire alle raccomandazioni riguardanti le precauzioni leggere
- Esposizione a farmaci o dispositivi sperimentali dopo il parto o partecipazione a un altro studio clinico durante la partecipazione a questo studio
- Qualsiasi altra condizione medica concomitante che, a giudizio dello Sperimentatore, renda il paziente inadatto alla sperimentazione clinica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti ricevono placebo e fototerapia
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La fototerapia inizia entro 30 minuti prima o dopo l'iniezione
Altri nomi:
Placebo corrispondente somministrato mediante iniezione IM
Altri nomi:
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Sperimentale: Stannsoporfina 3,0 mg/kg
I partecipanti ricevono stannsoporfina (3,0 mg/kg) e fototerapia
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La fototerapia inizia entro 30 minuti prima o dopo l'iniezione
Altri nomi:
Stannsoporfina (3,0 o 4,5 mg/kg) somministrata mediante iniezione intramuscolare (IM) (iniezione nel muscolo)
Altri nomi:
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Sperimentale: Stannsoporfina 4,5 mg/kg
I partecipanti ricevono stannsoporfina (4,5 mg/kg) e fototerapia
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La fototerapia inizia entro 30 minuti prima o dopo l'iniezione
Altri nomi:
Stannsoporfina (3,0 o 4,5 mg/kg) somministrata mediante iniezione intramuscolare (IM) (iniezione nel muscolo)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Bilirubina sierica totale (mg/dL)
Lasso di tempo: Basale, 48 ore dopo il trattamento
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La bilirubina sierica totale (TSB) è stata misurata al basale (la misura che qualificava il bambino per l'inclusione) e 48 ore dopo il trattamento.
Se un bambino è stato dimesso prima delle 48 ore, è stata utilizzata l'ultima misurazione prima della dimissione [ultima osservazione riportata (LOCF)].
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Basale, 48 ore dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo (ora) in cui il TSB attraversa per la prima volta un valore pari o inferiore alla soglia specifica per età definita per 54 ore post-trattamento (PT)
Lasso di tempo: entro 54 ore
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L'ora in cui il 50% dei bambini nel gruppo (mediana) attraversa per la prima volta la soglia di 54 ore definita o inferiore per l'età del bambino
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entro 54 ore
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Numero di partecipanti con fallimento della fototerapia (PT).
Lasso di tempo: entro 30 giorni dalla dimissione
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Il fallimento PT è stato definito da uno dei seguenti:
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entro 30 giorni dalla dimissione
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Numero di partecipanti con iperbilirubinemia di rimbalzo
Lasso di tempo: entro 54 ore
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L'iperbilirubinemia di rimbalzo è stata definita come un aumento del TSB al di sopra della soglia specifica per l'età per l'inizio della fototerapia, in seguito all'interruzione della fototerapia iniziale.
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entro 54 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 ottobre 2013
Completamento primario (Effettivo)
22 marzo 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
22 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 giugno 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 giugno 2013
Primo Inserito (Stima)
26 giugno 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 febbraio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2020
Ultimo verificato
1 febbraio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 64,185-204
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