Stannsoporfin z terapią światłem dla noworodków z żółtaczką (JASMINE_204)
4 lutego 2020 zaktualizowane przez: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Wieloośrodkowe, jednodawkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dwóch dawek stannsoporfiny w skojarzeniu z fototerapią u noworodków
To normalne, że czerwone krwinki umierają, nawet u noworodków. Odpady z tego nazywane są bilirubiną. Wątroba usuwa bilirubinę z organizmu.
Niektóre dzieci rodzą się z chorobą, która sprawia, że czerwone krwinki umierają zbyt szybko, więc wątroba nie jest wystarczająco silna, aby za nimi nadążyć.
Żółtawy kolor oczu lub skóry oznacza, że w organizmie jest za dużo bilirubiny. Zbyt wysoki poziom bilirubiny u dziecka może być niebezpieczny.
Dzieciom z żółtaczką nakłada się specjalne światła (nazywane fototerapią), aby pomóc wątrobie pozbyć się bilirubiny.
To badanie testuje eksperymentalny lek, aby sprawdzić, czy może jeszcze bardziej pomóc wątrobie, przede wszystkim bezpiecznie zmniejszając ilość bilirubiny wytwarzanej przez organizm.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy losowo przydzieleni (1:1:1) do grup terapeutycznych będą niemowlętami urodzonymi o czasie lub prawie o czasie z izoimmunologiczną chorobą hemolityczną lub niedoborem dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
91
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Colton, California, Stany Zjednoczone, 92324
- Arrowhead Regional Medical Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94145
- University of CA, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
- Univ Florida Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville Hospital
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
- Univ Med Ctr of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
- Rutgers University Hospital
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Winthrop University Hospital
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 22794
- Stoney Brook Univ Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
- Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical Univ of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- JPS Health Network
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
- Univ Texas Medical Branch
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 godzina do 3 dni (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Niemowlęta urodzone o czasie i bliskie terminu porodu w wieku ciążowym ≥35 i ≤ 43 tygodni (GA), w wieku 0-48 godzin z niezgodnością przeciwciał (ABO) lub czynnika rezus (Rh) (anty C, c, D, E lub e), które są dodatnie w teście Coombsa lub wiek 0-72 godzin z niedoborem G6PD
- Zgoda rodzica lub opiekuna
- Masa urodzeniowa ≥ 2500 gramów
- Na poziomie lub powyżej określonego dla wieku progu rozpoczęcia fototerapii (PT) zgodnie z wytycznymi Amerykańskiej Akademii Pediatrii (AAP) na podstawie pomiaru bilirubiny całkowitej w surowicy (TSB)
- Rodzice zgadzają się przestrzegać lekkich środków ostrożności przez 10 dni po zabiegu
Kryteria wyłączenia:
- Podwyższona bilirubina bezpośrednia ≥2 mg/dl, OR > 20% bilirubiny całkowitej w surowicy
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) i (lub) aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) > 3 razy GGN
- Nieprawidłowa czynność nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny i (lub) azotu mocznikowego we krwi >2 razy GGN
- Wszelkie inne istotne klinicznie nieprawidłowości w przesiewowej ocenie laboratoryjnej [w tym elektrokardiogram (EKG)], które w opinii badacza czynią pacjenta niekwalifikującym się do badania klinicznego
- Punktacja Apgar ≤6 w wieku 5 minut
- Niewyjaśniona istniejąca wysypka lub rumień skóry
- Wcześniejsza ekspozycja na PT
- Kliniczna sugestia noworodkowej choroby tarczycy lub obecnie niekontrolowanej choroby tarczycy u matki (choroba Hashimoto u matki nie jest wykluczona)
- Niewydolność krążeniowo-oddechowa, zdefiniowana jako częstość oddechów > 60 oddechów na minutę w momencie rejestracji
- Wszelkie nieprawidłowe wyniki badań słuchowych lub okulistycznych podczas przesiewowego badania fizykalnego
- Leczenie lub konieczność leczenia noworodka lekami fotoreaktywnymi lub mogącymi wydłużać odstęp QT (dozwolone jest stosowanie maści z erytromycyną w profilaktyce oka) lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu długiego QT
- Znane porfiria lub czynniki ryzyka porfirii, w tym wywiad rodzinny
- Historia matczyna tocznia rumieniowatego układowego
- Stosowanie fenobarbitalu przez matkę 30 dni przed lub po porodzie, jeśli karmi piersią
- Aktualne nadużywanie narkotyków lub alkoholu przez matkę lub nadużywanie narkotyków lub alkoholu przez matkę, które w opinii Badacza nie czynią pacjentki odpowiednim kandydatem do udziału w badaniu klinicznym
- Znaczące wady wrodzone lub infekcje
- Ryzyko konieczności operacji lub ekspozycji na światła sali operacyjnej (OR) w pierwszych 2 tygodniach życia
- Utrzymująca się hipoglikemia (stężenie glukozy we krwi <40 mg/dl)
- Niestabilność temperatury zdefiniowana jako stała temperatura (3 kolejne razy) <36 stopni Celsjusza (ºC) i/lub >37,5 stopnia Celsjusza (ºC) pod pachą
- Zastosowanie dożylnej immunoglobuliny (IVIg) lub albuminy przed podaniem badanego leku
- Leczenie poporodowe lekami, o których wiadomo lub podejrzewa się, że wypierają bilirubinę z albuminy (np. ceftriakson lub antybiotyki na bazie sulfonamidów)
- Stosowanie leków lub środków fotouczulających
- Niechęć rodziców/opiekunów do przestrzegania zaleceń dotyczących lekkich środków ostrożności
- Ekspozycja na jakiekolwiek badane leki lub urządzenia po porodzie lub udział w innym badaniu klinicznym podczas udziału w tym badaniu
- Wszelkie inne współistniejące schorzenia, które w ocenie Badacza powodują, że pacjent nie kwalifikuje się do udziału w badaniu klinicznym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymują placebo i fototerapię
|
Fototerapia rozpoczyna się w ciągu 30 minut przed lub po wstrzyknięciu
Inne nazwy:
Dopasowane placebo podawane we wstrzyknięciu domięśniowym
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Stannsoporfina 3,0 mg/kg
Uczestnicy otrzymują stannsoporfinę (3,0 mg/kg) i fototerapię
|
Fototerapia rozpoczyna się w ciągu 30 minut przed lub po wstrzyknięciu
Inne nazwy:
Stannsoporfin (3,0 lub 4,5 mg/kg) podawany we wstrzyknięciu domięśniowym (im.) (zastrzyk w mięsień)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Stannsoporfina 4,5 mg/kg
Uczestnicy otrzymują stannsoporfinę (4,5 mg/kg) i fototerapię
|
Fototerapia rozpoczyna się w ciągu 30 minut przed lub po wstrzyknięciu
Inne nazwy:
Stannsoporfin (3,0 lub 4,5 mg/kg) podawany we wstrzyknięciu domięśniowym (im.) (zastrzyk w mięsień)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita bilirubina w surowicy (mg/dl)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 48 godzin po leczeniu
|
Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy (TSB) mierzono na początku badania (miara kwalifikująca dziecko do włączenia) i 48 godzin po leczeniu.
Jeśli dziecko zostało wypisane przed 48 godzinami, wykorzystano ostatni pomiar przed wypisem [ostatnia obserwacja przeniesiona do przodu (LOCF)].
|
Wartość wyjściowa, 48 godzin po leczeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas (godzina), w którym TSB po raz pierwszy przekracza określoną wartość progową dla wieku lub poniżej niej przez 54 godziny po leczeniu (PT)
Ramy czasowe: w ciągu 54 godzin
|
Godzina, w której 50% dzieci w grupie (mediana) po raz pierwszy przekracza określony próg 54 godzin dla wieku dziecka lub poniżej
|
w ciągu 54 godzin
|
|
Liczba uczestników z niepowodzeniem fototerapii (PT).
Ramy czasowe: w ciągu 30 dni po wypisie
|
Awaria PT została zdefiniowana przez jedną z poniższych sytuacji:
|
w ciągu 30 dni po wypisie
|
|
Liczba uczestników z hiperbilirubinemią z odbicia
Ramy czasowe: w ciągu 54 godzin
|
Hiperbilirubinemia z odbicia została zdefiniowana jako wzrost TSB powyżej progu właściwego dla wieku dla rozpoczęcia fototerapii po przerwaniu początkowej fototerapii.
|
w ciągu 54 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 października 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 marca 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 marca 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
26 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 lutego 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2020
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 64,185-204
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .