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Stannsoporfin con terapia de luz para bebés recién nacidos con ictericia (JASMINE_204)

Estudio de fase 2b, multicéntrico, de dosis única, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que evalúa la seguridad y la eficacia de dos dosis de estansoporfina en combinación con fototerapia en recién nacidos

Es normal que mueran los glóbulos rojos, incluso en los recién nacidos. El desecho de eso se llama bilirrubina. El hígado elimina la bilirrubina del cuerpo.

Algunos bebés nacen con una enfermedad que hace que los glóbulos rojos mueran demasiado rápido, por lo que el hígado no es lo suficientemente fuerte para mantenerse al día.

El color amarillento en los ojos o la piel significa que hay demasiada bilirrubina en el cuerpo. Puede ser peligroso si la bilirrubina de un bebé sube demasiado.

Se colocan luces especiales en los bebés con ictericia (lo que se denomina fototerapia) para ayudar al hígado a eliminar la bilirrubina.

Este estudio prueba un fármaco experimental para ver si puede ayudar aún más al hígado, al reducir de manera segura la cantidad de bilirrubina que el cuerpo produce en primer lugar.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Los participantes asignados al azar (1:1:1) a los grupos de tratamiento serán recién nacidos a término o casi a término con enfermedad hemolítica isoinmune o deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Colton, California, Estados Unidos, 92324
        • Arrowhead Regional Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94145
        • University of CA, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Univ Florida Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Hospital
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • Univ Med Ctr of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers University Hospital
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 22794
        • Stoney Brook Univ Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27610
        • WakeMed Health and Hospitals
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19102
        • Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical Univ of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • JPS Health Network
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • Univ Texas Medical Branch
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 hora a 3 días (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Recién nacidos a término y casi a término ≥35 y ≤ 43 semanas de edad gestacional (GA), edad 0-48 horas con incompatibilidad de anticuerpos (ABO) o factor rhesus (Rh) (anti C, c, D, E o e) que son Coombs positivos , o edad 0-72 horas con deficiencia de G6PD
  2. Consentimiento de los padres o tutores
  3. Peso al nacer ≥ 2500 gramos
  4. En o por encima del umbral específico de edad para iniciar la fototerapia (PT) según las pautas de la Academia Estadounidense de Pediatría (AAP) basadas en la medición de la bilirrubina sérica total (TSB)
  5. Los padres acuerdan observar precauciones ligeras durante 10 días después del tratamiento.

Criterio de exclusión:

  1. Bilirrubina directa elevada ≥2 mg/dL, O > 20 % de la bilirrubina sérica total
  2. Alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de lo normal (ULN) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el ULN
  3. Función renal anormal definida como creatinina y/o nitrógeno ureico en sangre >2 veces el ULN
  4. Cualquier otra anomalía clínicamente significativa en la evaluación de laboratorio de detección [incluido el electrocardiograma (ECG)] que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para el ensayo clínico
  5. Puntaje de Apgar ≤6 a los 5 minutos de edad
  6. Un sarpullido existente inexplicable o eritema de la piel
  7. Exposición previa a PT
  8. Sugerencia clínica de enfermedad tiroidea neonatal o enfermedad tiroidea actual no controlada en la madre (la enfermedad de Hashimoto materna no es excluyente)
  9. Dificultad cardiorrespiratoria, definida como una frecuencia respiratoria >60 respiraciones por minuto en el momento de la inscripción
  10. Cualquier hallazgo auditivo u oftalmológico anormal en el examen físico de detección
  11. Tratamiento o necesidad de tratamiento en el recién nacido con medicamentos que son fotorreactivos o pueden prolongar el intervalo QT (se permite la pomada de eritromicina para la profilaxis ocular), o antecedentes familiares de síndrome de QT largo
  12. Porfirias conocidas o factores de riesgo de porfirias, incluidos los antecedentes familiares
  13. Antecedentes maternos de lupus eritematoso sistémico
  14. Uso materno de fenobarbital 30 días antes o después del parto, si está amamantando
  15. Abuso de drogas o alcohol actual de la madre, o antecedentes maternos de abuso de drogas o alcohol que, en opinión del investigador, no convertirían a la paciente en una candidata adecuada para participar en el ensayo clínico.
  16. Anomalías o infecciones congénitas significativas
  17. Riesgo de requerir cirugía o exposición a las luces del quirófano (OR) en las primeras 2 semanas de vida
  18. Hipoglucemia persistente (glucosa en sangre <40 mg/dl)
  19. Inestabilidad de temperatura definida como temperatura consistentemente (3 veces consecutivas) <36 grados centígrados (ºC) y/o >37.5 grados centígrados (ºC) axilar
  20. Uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIg) o albúmina antes de la administración del fármaco del estudio
  21. Tratamiento posterior al parto con medicamentos que se sabe o se sospecha que desplazan la bilirrubina de la albúmina (p. ej., ceftriaxona o antibióticos a base de sulfa)
  22. Uso de fármacos o agentes fotosensibilizantes.
  23. Falta de voluntad de los padres/tutores para adherirse a las recomendaciones sobre precauciones leves
  24. Exposición a cualquier medicamento o dispositivo en investigación después del parto, o participación en otro ensayo clínico mientras participa en este ensayo
  25. Cualquier otra condición médica concurrente que, en opinión del Investigador, haga que el paciente no sea apto para el ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes reciben placebo y fototerapia.
La fototerapia comienza dentro de los 30 minutos antes o después de la inyección.
Otros nombres:
  • Terapia de luz
Placebo de combinación administrado por inyección IM
Otros nombres:
  • Salina
  • Placebo a juego
Experimental: Estansoporfina 3,0 mg/kg
Los participantes reciben estansoporfina (3,0 mg/kg) y fototerapia
La fototerapia comienza dentro de los 30 minutos antes o después de la inyección.
Otros nombres:
  • Terapia de luz
Estansoporfina (3,0 o 4,5 mg/kg) administrada por inyección intramuscular (IM) (una inyección en el músculo)
Otros nombres:
  • Droga experimental
Experimental: Estansoporfina 4,5 mg/kg
Los participantes reciben estansoporfina (4,5 mg/kg) y fototerapia
La fototerapia comienza dentro de los 30 minutos antes o después de la inyección.
Otros nombres:
  • Terapia de luz
Estansoporfina (3,0 o 4,5 mg/kg) administrada por inyección intramuscular (IM) (una inyección en el músculo)
Otros nombres:
  • Droga experimental

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Bilirrubina sérica total (mg/dL)
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 horas después del tratamiento
La bilirrubina sérica total (TSB) se midió al inicio (la medida que calificó al bebé para su inclusión) ya las 48 horas después del tratamiento. Si un bebé fue dado de alta antes de las 48 horas, se utilizó la última medición antes del alta [última observación realizada (LOCF)].
Línea de base, 48 horas después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hora (hora) en la que el TSB cruza por primera vez el umbral específico de la edad definido o por debajo del mismo durante 54 horas después del tratamiento (PT)
Periodo de tiempo: dentro de las 54 horas
La hora en que el 50% de los bebés en el grupo (mediana) cruza por primera vez en o por debajo del umbral definido de 54 horas para la edad del bebé
dentro de las 54 horas
Número de participantes con falla de fototerapia (PT)
Periodo de tiempo: dentro de los 30 días posteriores al alta

La falla del PT se definió por cualquiera de los siguientes:

  • reinicio de PT dentro de las 6 horas posteriores a la parada
  • reingreso por hiperbilirrubinemia
  • uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIg)
  • necesidad de una exanguinotransfusión
dentro de los 30 días posteriores al alta
Número de participantes con hiperbilirrubinemia de rebote
Periodo de tiempo: dentro de las 54 horas
La hiperbilirrubinemia de rebote se definió como un aumento de la TSB por encima del umbral específico de edad para iniciar la fototerapia, tras la interrupción de la fototerapia inicial.
dentro de las 54 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

22 de marzo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

22 de marzo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de junio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de junio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2020

Última verificación

1 de febrero de 2020

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hiperbilirrubinemia Neonatal

3
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