Stannsoporfin med lysterapi for nyfødte babyer med gulsott (JASMINE_204)
4. februar 2020 oppdatert av: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
En fase 2b multisenter, enkeltdose, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie som evaluerer sikkerheten og effekten av to doser Stannsoporfin i kombinasjon med fototerapi hos nyfødte
Det er normalt at røde blodlegemer dør, selv hos nyfødte babyer. Avfallet fra det kalles bilirubin. Leveren fjerner bilirubin ut av kroppen.
Noen babyer er født med sykdom som gjør at røde blodlegemer dør for fort, så leveren er ikke sterk nok til å holde tritt med det.
Den gulaktige fargen i øyne eller hud betyr at det er for mye bilirubin i kroppen. Det kan være farlig hvis en babys bilirubin blir for høy.
Spesielle lys settes på babyer med gulsott (kalt fototerapi) for å hjelpe leveren med å kvitte seg med bilirubin.
Denne studien tester et eksperimentelt medikament for å se om det kan hjelpe leveren enda mer, ved å trygt kutte ned mengden bilirubin kroppen lager i utgangspunktet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere randomisert (1:1:1) til behandlingsgrupper vil være termin eller nærbårne spedbarn med isoimmun hemolytisk sykdom eller glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD) mangel.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
91
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Colton, California, Forente stater, 92324
- Arrowhead Regional Medical Center
-
San Diego, California, Forente stater, 92103
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Forente stater, 94145
- University of CA, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
- Univ Florida Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville Hospital
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
- Univ Med Ctr of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
- Rutgers University Hospital
-
-
New York
-
Mineola, New York, Forente stater, 11501
- Winthrop University Hospital
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 22794
- Stoney Brook Univ Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19102
- Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical Univ of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- JPS Health Network
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555
- Univ Texas Medical Branch
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 time til 3 dager (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Terminerte og nærgående spedbarn ≥35 og ≤ 43 ukers svangerskapsalder (GA), alder 0-48 timer med antistoff (ABO) eller rhesusfaktor (Rh) inkompatibilitet (anti C, c, D, E eller e) som er Coombs-positive , eller alder 0-72 timer med G6PD-mangel
- Samtykke fra foreldre eller foresatte
- Fødselsvekt ≥ 2500 gram
- Ved eller over den aldersspesifikke terskelen for å starte fototerapi (PT) i henhold til American Academy of Pediatrics (AAP) retningslinjer basert på måling av total serumbilirubin (TSB)
- Foreldre er enige om å følge lette forholdsregler i 10 dager etter behandling
Ekskluderingskriterier:
- Forhøyet direkte bilirubin ≥2 mg/dL, ELLER > 20 % av total serumbilirubin
- Alaninaminotransferase (ALT) > 2 ganger øvre grense for normal (ULN) og/eller aspartataminotransferase (AST) > 3 ganger ULN
- Unormal nyrefunksjon definert som kreatinin og/eller blod urea nitrogen >2 ganger ULN
- Eventuelle andre klinisk signifikante abnormiteter ved screeninglaboratorieevaluering [inkludert elektrokardiogram (EKG)] som etter etterforskerens oppfatning gjør pasienten uegnet for den kliniske studien
- Apgar-score ≤6 ved 5-minutters alder
- Et uforklarlig eksisterende utslett eller huderytem
- Tidligere eksponering for PT
- Klinisk antydning av neonatal skjoldbruskkjertelsykdom eller nåværende ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom hos moren (mors Hashimotos sykdom er ikke ekskluderende)
- Hjerte- og respirasjonsbesvær, definert som en respirasjonsfrekvens >60 åndedrag per minutt på tidspunktet for registrering
- Eventuelle unormale auditive eller oftalmologiske funn ved screening fysisk undersøkelse
- Behandling eller behov for behandling hos nyfødt med medisiner som er fotoreaktive eller kan forlenge QT-intervallet (erytromycinsalve for øyeprofylakse er tillatt), eller familiehistorie med lang QT-syndrom
- Kjente porfyrier eller risikofaktorer for porfyri, inkludert familiehistorie
- En mors historie med systemisk lupus erythematosus
- Mors bruk av fenobarbital 30 dager før eller etter fødselen hvis de ammer
- Mors nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk, eller mors historie med narkotika- eller alkoholmisbruk som, etter etterforskerens oppfatning, ikke ville gjøre pasienten til en egnet kandidat for deltakelse i den kliniske utprøvingen
- Betydelige medfødte anomalier eller infeksjoner
- Risiko for å kreve kirurgi eller eksponering for operasjonsstuelys i løpet av de første 2 ukene av livet
- Vedvarende hypoglykemi (blodsukker <40 mg/dL)
- Temperaturustabilitet definert som temperatur konsekvent (3 påfølgende ganger) <36 grader celsius (ºC) og/eller >37,5 grader celsius (ºC) aksillært
- Bruk av intravenøst immunglobulin (IVIg) eller albumin før administrasjon av studiemedisin
- Behandling etter fødsel med medisiner som er kjent eller mistenkt for å fortrenge bilirubin fra albumin (f.eks. ceftriakson eller sulfa-baserte antibiotika)
- Bruk av fotosensibiliserende legemidler eller midler
- Foreldres/foresattes manglende vilje til å følge anbefalinger om lette forholdsregler
- Eksponering for undersøkelsesmedisiner eller utstyr etter levering, eller deltakelse i en annen klinisk studie mens du deltar i denne studien
- Enhver annen samtidig medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening gjør pasienten uegnet for den kliniske utprøvingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får placebo og fototerapi
|
Fototerapi starter innen 30 minutter før eller etter injeksjon
Andre navn:
Matchende placebo administrert ved IM-injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Stannsoporfin 3,0 mg/kg
Deltakerne får stannsoporfin (3,0 mg/kg) og fototerapi
|
Fototerapi starter innen 30 minutter før eller etter injeksjon
Andre navn:
Stannsoporfin (3,0 eller 4,5 mg/kg) administrert ved intramuskulær (IM) injeksjon (et skudd i muskelen)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Stannsoporfin 4,5 mg/kg
Deltakerne får stannsoporfin (4,5 mg/kg) og fototerapi
|
Fototerapi starter innen 30 minutter før eller etter injeksjon
Andre navn:
Stannsoporfin (3,0 eller 4,5 mg/kg) administrert ved intramuskulær (IM) injeksjon (et skudd i muskelen)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt serumbilirubin (mg/dL)
Tidsramme: Baseline, 48 timer etter behandling
|
Totalt serumbilirubin (TSB) ble målt ved baseline (tiltaket som kvalifiserte babyen for inkludering) og 48 timer etter behandling.
Hvis en baby ble utskrevet før 48 timer, ble siste måling før utskrivning brukt [siste observasjon overført (LOCF)].
|
Baseline, 48 timer etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid (time) hvor TSB først krysser ved eller under den definerte aldersspesifikke terskelen for 54 timer etter behandling (PT)
Tidsramme: innen 54 timer
|
Timen som 50 % av babyene i gruppen (median) først krysser ved eller under den definerte 54-timers terskelen for babyens alder
|
innen 54 timer
|
|
Antall deltakere med fototerapi (PT) svikt
Tidsramme: innen 30 dager etter utskrivning
|
PT-feil ble definert av ett av følgende:
|
innen 30 dager etter utskrivning
|
|
Antall deltakere med rebound hyperbilirubinemi
Tidsramme: innen 54 timer
|
Rebound hyperbilirubinemi ble definert som en økning i TSB over den aldersspesifikke terskelen for å starte fototerapi, etter seponering av den første fototerapien.
|
innen 54 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. oktober 2013
Primær fullføring (Faktiske)
22. mars 2016
Studiet fullført (Faktiske)
22. mars 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juni 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2013
Først lagt ut (Anslag)
26. juni 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 64,185-204
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hyperbilirubinemi, neonatal
-
University of AarhusFullførtUkomplisert neonatal hyperbilirubinemiDanmark
-
Sixth Affiliated Hospital, Sun Yat-sen UniversityRekrutteringNeonatal hyperbilirubinemiKina
-
Region Örebro CountyFullført
-
University of PatrasFullført
-
HonorHealth Research InstituteNeolightFullførtNeonatal hyperbilirubinemi | Gulsott, nyfødt | Neonatal lidelseForente stater
-
Hacettepe UniversityFullførtHyperbilirubinemi, neonatal indirekteTyrkia
-
Princess Amalia Children's ClinicHar ikke rekruttert ennå
-
University of OxfordKinshasa School of Public HealthFullførtNeonatal hyperbilirubinemiKongo, Den demokratiske republikken
-
University of AarhusUkjentNeonatal hyperbilirubinemi
-
University of OxfordFullførtNeonatal hyperbilirubinemi
Kliniske studier på Fototerapi
-
Spaulding Rehabilitation HospitalFullført
-
University of Santiago de CompostelaFullførtHode- og nakkekreft | Munnkreft | Oral mukositt | Osteoradionekrose | Hyposalivasjon | Osteonekrose på grunn av rusmidler, kjeve | Osteonekrose, bisfosfonatSpania