Stannsoporfiini valoterapialla vastasyntyneille vauvoille, joilla on keltaisuus (JASMINE_204)
tiistai 4. helmikuuta 2020 päivittänyt: InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Vaiheen 2b monikeskus, yksiannos, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan kahden stannsoporfiiniannoksen turvallisuutta ja tehoa yhdessä valohoidon kanssa vastasyntyneillä
On normaalia, että punasolut kuolevat, jopa vastasyntyneillä vauvoilla. Siitä syntyvää jätettä kutsutaan bilirubiiniksi. Maksa poistaa bilirubiinia kehosta.
Jotkut vauvat syntyvät sairaudena, joka saa punasolut kuolemaan liian nopeasti, joten maksa ei ole tarpeeksi vahva pysyäkseen sen perässä.
Kellertävä väri silmissä tai ihossa tarkoittaa, että kehossa on liikaa bilirubiinia. Se voi olla vaarallista, jos vauvan bilirubiini nousee liian korkeaksi.
Keltaisille vauvoille laitetaan erityisiä valoja (kutsutaan valohoitoa), jotta maksa saadaan eroon bilirubiinista.
Tässä tutkimuksessa testataan kokeellista lääkettä nähdäkseen, voiko se auttaa maksaa entisestään vähentämällä turvallisesti kehon tuottaman bilirubiinin määrää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat, jotka on satunnaistettu (1:1:1) hoitoryhmiin, ovat aikanaan tai äkillisesti syntyneitä vauvoja, joilla on isoimmuuninen hemolyyttinen sairaus tai glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
91
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Colton, California, Yhdysvallat, 92324
- Arrowhead Regional Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94145
- University of CA, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Univ Florida Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville Hospital
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
- Univ Med Ctr of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
- Rutgers University Hospital
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Winthrop University Hospital
-
Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 22794
- Stoney Brook Univ Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19102
- Hahnemann University Hospital/St. Christopher's Hospital for Children
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical Univ of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- JPS Health Network
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- Univ Texas Medical Branch
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 tunti - 3 päivää (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Syntyneet ja lyhytaikaiset imeväiset ≥ 35 ja ≤ 43 raskausviikkoa (GA), 0–48 tunnin ikäisiä vasta-aineiden (ABO) tai reesustekijän (Rh) yhteensopimattomuuden (anti C, c, D, E tai e) kanssa, jotka ovat Coombs-positiivisia tai 0-72 tunnin ikäinen G6PD-puutos
- Vanhemman tai huoltajan suostumus
- Syntymäpaino ≥ 2500 grammaa
- Ikäkohtaisen valohoidon (PT) aloituskynnyksen kohdalla tai sen yläpuolella American Academy of Pediatrics (AAP) -ohjeiden mukaan, jotka perustuvat seerumin kokonaisbilirubiinin (TSB) mittaukseen.
- Vanhemmat sitoutuvat noudattamaan kevyitä varotoimia 10 päivän ajan hoidon jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Kohonnut suora bilirubiini ≥2 mg/dl, TAI > 20 % seerumin kokonaisbilirubiinista
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 kertaa ULN
- Epänormaali munuaisten toiminta, joka määritellään kreatiniiniksi ja/tai veren ureatypeksi > 2 kertaa ULN
- Kaikki muut kliinisesti merkittävät poikkeamat seulontalaboratorioarvioinnissa [mukaan lukien EKG], jotka tutkijan mielestä tekevät potilaan sopimattomaksi kliiniseen tutkimukseen
- Apgar-pisteet ≤6 5 minuutin iässä
- Selittämätön olemassa oleva ihottuma tai ihon punoitus
- Aiempi altistuminen PT:lle
- Kliininen vihje vastasyntyneen kilpirauhassairaudesta tai äidin nykyisestä hallitsemattomasta kilpirauhassairaudesta (äidin Hashimoton tauti ei ole poissulkeva)
- Sydän-hengitysvaikeus, joka määritellään hengitystiheydeksi >60 hengitystä minuutissa rekisteröinnin yhteydessä
- Kaikki epänormaalit kuulo- tai oftalmologiset löydökset seulontafyysisessä kokeessa
- Vastasyntyneen hoito tai hoidon tarve lääkkeillä, jotka ovat valoreaktiivisia tai voivat pidentää QT-aikaa (erytromysiinivoide silmän ennaltaehkäisyyn on sallittu), tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä
- Tunnetut porfyriat tai porfyrioiden riskitekijät, mukaan lukien suvussa esiintyvät sairaudet
- Äidillä on ollut systeeminen lupus erythematosus
- Fenobarbitaalin käyttö äidille 30 päivää ennen synnytystä tai sen jälkeen, jos imetät
- Äidin huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai äidin huume- tai alkoholinkäyttö, joka ei tutkijan näkemyksen mukaan tee potilaasta sopivaa ehdokasta osallistumaan kliiniseen tutkimukseen
- Merkittävät synnynnäiset poikkeavuudet tai infektiot
- Riski, että tarvitaan leikkausta tai altistuminen leikkaussalin (OR) valoille kahden ensimmäisen elinviikon aikana
- Jatkuva hypoglykemia (verensokeri <40 mg/dl)
- Lämpötilan epävakaus määritellään lämpötilaksi tasaisesti (3 peräkkäistä kertaa) <36 celsiusastetta (ºC) ja/tai >37,5 celsiusastetta (ºC) kainalossa
- Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) tai albumiinin käyttö ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Synnytyksen jälkeinen hoito lääkkeillä, joiden tiedetään tai epäillään syrjäyttävän bilirubiinia albumiinista (esim. keftriaksoni tai sulfapohjaiset antibiootit)
- Valoherkistyslääkkeiden tai -aineiden käyttö
- Vanhempien/huoltajien haluttomuus noudattaa kevyitä varotoimia koskevia suosituksia
- Altistuminen tutkimuslääkkeille tai laitteille synnytyksen jälkeen tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen
- Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä tekee potilaan kliiniseen tutkimukseen sopimattoman
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä ja valohoitoa
|
Valohoito alkaa 30 minuuttia ennen tai jälkeen pistoksen
Muut nimet:
Vastaava lumelääke, joka annetaan IM-injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Stannsoporfiini 3,0 mg/kg
Osallistujat saavat stannsoporfiinia (3,0 mg/kg) ja valohoitoa
|
Valohoito alkaa 30 minuuttia ennen tai jälkeen pistoksen
Muut nimet:
Stannsoporfiini (3,0 tai 4,5 mg/kg) lihakseen (im) annettuna (pistos lihakseen)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Stannsoporfiini 4,5 mg/kg
Osallistujat saavat stannsoporfiinia (4,5 mg/kg) ja valohoitoa
|
Valohoito alkaa 30 minuuttia ennen tai jälkeen pistoksen
Muut nimet:
Stannsoporfiini (3,0 tai 4,5 mg/kg) lihakseen (im) annettuna (pistos lihakseen)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kokonaisbilirubiini (mg/dl)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 48 tuntia hoidon jälkeen
|
Seerumin kokonaisbilirubiini (TSB) mitattiin lähtötilanteessa (mitta, joka oikeuttaa vauvan sisällyttämiseen) ja 48 tuntia hoidon jälkeen.
Jos vauva kotiutui ennen 48 tuntia, käytettiin viimeistä mittausta ennen kotiutusta [viimeinen havainto siirretty eteenpäin (LOCF)].
|
Lähtötaso, 48 tuntia hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika (tunti), jolloin TSB ensimmäisen kerran ylittää määritellyn ikäkohtaisen kynnyksen tai sen alapuolella 54 tunnin hoidon jälkeen (PT)
Aikaikkuna: 54 tunnin sisällä
|
Tunti, jonka 50 % ryhmän vauvoista (mediaani) ylittää ensimmäisenä vauvan iän määritetyn 54 tunnin kynnyksen kohdalla tai sen alapuolella
|
54 tunnin sisällä
|
|
Osallistujien määrä, joiden valohoito (PT) epäonnistui
Aikaikkuna: 30 päivän kuluessa purkamisesta
|
PT-vika määritettiin jollakin seuraavista:
|
30 päivän kuluessa purkamisesta
|
|
Rebound-hyperbilirubinemiaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 54 tunnin sisällä
|
Rebound-hyperbilirubinemia määriteltiin TSB:n nousuksi valohoidon aloittamisen ikäspesifisen kynnyksen yläpuolelle ensimmäisen valohoidon lopettamisen jälkeen.
|
54 tunnin sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Global Clinical Leader, InfaCare Pharmaceuticals Corporation, a Mallinckrodt Company
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. lokakuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 64,185-204
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hyperbilirubinemia, vastasyntynyt
-
Ma JuanValmis
Kliiniset tutkimukset Valohoito
-
Spaulding Rehabilitation HospitalValmis