ACTH v progresivních formách RS
10. února 2025 aktualizováno: University of Minnesota
Léčba progresivních forem roztroušené sklerózy pulzním ACTH (Acthar Gel)
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti adrenokortikotropního hormonu (ACTH, Acthar gel) podávaného jako pulzní režim sestávající z injekcí ve třech po sobě jdoucích dnech. za měsíc u pacientů s progresivními formami roztroušené sklerózy (RS).
Pacienti budou náhodně rozděleni do ramene ACTH nebo do ramene s placebem.
Hlavní hypotézy jsou, že 1) pulzní ACTH bude bezpečný a dobře tolerovaný a 2) pulzní ACTH zpomalí progresi klinických a paraklinických měřítek progrese RS ve srovnání s placebem.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
59
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
- Clinical Neuroscience Research Unit, University of Minnesota
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58103
- Sanford Clinic Neuroscience
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
- Wheaton Franciscan Healthcare - St Francis Center for Neurological Disorders
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s potvrzenou diagnózou RS podle McDonaldových kritérií
- Věk >/= 18 let
- fenotyp SPMS, PPMS nebo PRMS podle Lublinových a Reingoldových kritérií
- EDSS 2.0 - 6.0 včetně
- Umět porozumět procesu souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Známá intolerance ACTH nebo kortikosteroidů
- Diabetes mellitus, definovaný jako již existující diagnóza, glykémie nalačno > 125 mg/dl nebo glykosylovaný hemoglobin >/= 6,5 %
- Osteoporóza, definovaná jako již existující diagnóza nebo T-skóre na rentgenovém absorbčním snímku s duální energií (DEXA) </= -2,5.
- Současný vážný zdravotní stav, který může narušovat schopnost subjektu dokončit studii, nebo pro který je pulzní ACTH terapie kontraindikována nebo by mohla komplikovat současnou terapii (např. rakovina, závažné psychiatrické onemocnění, chronické infekce, autoimunitní poruchy)
- Léčba cytotoxickými látkami (včetně, ale bez omezení, mitoxantronu, cyklofosfamidu, alemtuzumabu nebo rituximabu) během 3 let před randomizací
- Léčba necytotoxickými imunosupresivy (včetně, ale bez omezení, kortikosteroidů, ACTH, azathioprinu, mykofenolát mofetilu, methotrexátu nebo natalizumabu) během 3 měsíců před randomizací
- Léčba nemoce modifikujícími terapiemi první linie RS schválenými FDA (B-interferon, glatiramer acetát, fingolimod, teriflunomid nebo dimethyl fumarát) bude povolena, pokud léčba probíhá a je stabilní alespoň 3 měsíce před randomizací
- Léčba dalfampridinem nebo kombinovaným 4-aminopyridinem (4-AP) bude povolena, pokud léčba probíhá a je stabilní alespoň 3 měsíce před randomizací
- Stimulační léky na únavu (jako je methylfenidát, modafinil, armodafinil, amantadin nebo dextroamfetamin) budou povoleny, ale subjekty budou požádány, aby tyto léky neužívaly ve dnech studijní návštěvy, dokud nebudou dokončeny všechny studijní postupy/hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ACTH
ACTH podávaný subkutánně jako pulzní režim 3 po sobě jdoucí dny v měsíci
|
Gel Acthar
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo subkutánní injekce podávané 3 po sobě jdoucí dny v měsíci
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů vykazuje 20% zhoršení v T25FW po 36 měsících
Časové okno: 36. měsíc
|
36. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: menstruační změny [žena]
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně vykazování kdykoli z studie, která si všimla jakýchkoli změn v menstruačním cyklu nebo období.
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Dexa Scans
Časové okno: 36. měsíc
|
Číslo je T-skóre. Neexistuje žádná maximální nebo minimální hodnota. Průměrná změna v průměru 5 hodnot skenovacího hodnoty dexa duální energie rentgenového rentgenového absorpce; měří hustotu minerálů kostí. Vyšší čísla jsou lepší. Dexa T-skóre má průměr 0 a standardní odchylku 1, což znamená, že T-skóre představuje, kolik standardních odchylek je hustota kostí člověka daleko od průměrné hustoty kostí zdravého mladého dospělého, se skóre 0 naznačují Průměrná hustota kostí. Vyšší skóre jsou lepší, což ukazuje na lepší hustotu kostí. T -skóre -1 až +1 je považováno za normální hustotu kosti, skóre mezi -1 a -2,5 ukazuje osteopenii (nízká kostní hmota) a skóre -2,5 nebo nižší ukazuje osteoporózu. |
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: modřiny
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že se studie snáze snáze modří
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Otoky kotníků
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že se studie, která si všimla otoku v jejich kotnících
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Vypadávání vlasů
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlášení kdykoli z studie, která si všimla, že ztratila více vlasů
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: akné
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlášení kdykoli z studie, která si všimla při zvýšení akné
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: nespavost
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlášení
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: změna nálady
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že si všimli, že si všimli změn v náladě
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: GI rozrušený
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že se studie, že měli rozrušení žaludku, trávení, průjem nebo nadýmání
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Únava
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že se studie, která si všimla, že se pociťuje unavený nebo opotřebovaný
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: nepříjemná chuť
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet účastníků samostatně hlásí, že studie si všimla kovové chuti v ústech
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: rozmazané vidění
Časové okno: 36. měsíc
|
Počet vlastních hlášení účastníků kdykoli z studie, která si všimla jakéhokoli rozmazaného vidění
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Měsíční facies
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař hodnotil měsíční facie po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Ředění kůže
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař hodnotil ztenčení kůže po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Hirsuitismus
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař posoudil hirsuitismus po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: modřiny
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař posoudil modřiny po dobu trvání studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Otok kotníku
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař hodnotil otok kotníku po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Vypadávání vlasů
Časové okno: 36. měsíc
|
Každý nový lékař hodnotil ztrátu vlasů po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: katarakty
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař hodnotil katarakty po dobu trvání studia
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Myopatie
Časové okno: 36. měsíc
|
Nový lékař posoudil myopatii po dobu studie
|
36. měsíc
|
|
Bezpečnost a snášenlivost ACTH: Změna hemoglobinu A1C
Časové okno: 36. měsíc
|
Změna hemoglobinu A1C
|
36. měsíc
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zpomalená progrese trvalého kognitivního postižení
Časové okno: 36. měsíc
|
Stručná opakovatelná baterie neuropsychologických testů (BRB-N)
|
36. měsíc
|
|
Tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice
Časové okno: 36. měsíc
|
Pokles tloušťky vrstvy nervových vláken sítnice měřeno optickou koherentní tomografií (OCT)
|
36. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Adam F Carpenter, MD, University of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. dubna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
31. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. srpna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. září 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Skleróza
- Roztroušená skleróza, chronická progresivní
Další identifikační čísla studie
- 110271
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .