Studie fáze 3 doplňkového ganaxolonu u dospělých s parciálními záchvaty rezistentními vůči lékům a otevřeným prodloužením
18. ledna 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals
Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti ganaxolonu jako doplňkové léčby u dospělých s parciálně rezistentními záchvaty s následnou dlouhodobou otevřenou léčbou
Studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost hodnoceného léku ganaxolonu – na frekvenci parciálních záchvatů u dospělých s epilepsií užívajících maximálně 3 antiepileptika (AED).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o 2 kohortní studii skládající se ze 2 fází v každé kohortě.
Fáze 1 je dvojitě zaslepená (DB) fáze, po níž následuje fáze 2, otevřená fáze.
Kohorta 1 poskytne informace o snášenlivosti, bezpečnosti a farmakokinetice ganaxolonu 1200 miligramů denně (mg/den), 1800 mg/den a placeba.
Kohorta 2 bude zkoumat účinnost, snášenlivost a bezpečnost ganaxolonu 1800 mg/den ve srovnání s placebem.
Kohorta 1 (N= přibližně 50) bude zařazena do 67týdenní studie skládající se ze 4týdenního prospektivního základního období plus 4týdenní retrospektivní základní linie, po nichž následují dvě léčebné fáze: 9týdenní randomizovaná DB placebem kontrolovaná léčebná fáze následovaná 52týdenní otevřená léčebná fáze.
Kohorta 2 (N=150) bude zařazena do 72týdenní studie skládající se z 8týdenního prospektivního základního období následovaného dvěma léčebnými fázemi: 14týdenní randomizovaná DB placebem kontrolovaná léčebná fáze následovaná 52týdenní otevřenou léčbou fáze.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
405
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- The Prince of Wales Hospital
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Austrálie, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulharsko, 2700
- MHAT
-
Pleven, Bulharsko, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
-
Ruse, Bulharsko, 7000
- Medical Centre-Teodora
-
Sofia, Bulharsko, 1000
- Medical Center Excelsior 4
-
Sofia, Bulharsko, 1113
- SHATNP
-
Sofia, Bulharsko, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
-
Varna, Bulharsko, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
-
-
-
-
-
Bernau, Německo, 16321
- Epilepsieklinik
-
Bielefeld, Německo, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
-
Bonn, Německo, 53105
- Klinik fur Epileptologie
-
Dussseldorf, Německo, 40212
- Neuro-Consil
-
Marburg, Německo, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
-
Ulm, Německo, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
-
-
-
-
-
Jaworowa, Polsko
- Novo-Med
-
Katowice, Polsko
- Centrum Medycne Dendryt
-
Lublin, Polsko
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
-
Lublin, Polsko
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
-
Warszawa, Polsko
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
-
Warszawa, Polsko
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace, 420064
- Kazan State Medical University
-
Moscow, Ruská Federace, 107150
-
Moscow, Ruská Federace, 117049
-
Nizhniy Novgorod, Ruská Federace, 603163
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630054
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630091
- City Neurological Center
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 192019
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 194291
-
Samara, Ruská Federace, 443095
-
Yaroslavl, Ruská Federace, 150030
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
- Xenoscience Inc.
-
Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
- The MORE Foundation
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Clinical Trials Inc.
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- Neurological Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33176
- Neuroscience Consulants
-
Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
- Medsol Clinical Research Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Bringham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Spojené státy, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Spojené státy, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
New York
-
Cedarhurst, New York, Spojené státy, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
-
Middletown, New York, Spojené státy, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Sooner Clinical Research
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Lynn Health Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75251
- Texas Epilepsy Group
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Spojené státy, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost dát informovaný souhlas písemně nebo mít k tomu zákonně oprávněného zástupce
- Ochotný vstoupit a zúčastnit se po celé období dvojitě slepé fáze a ochoten vstoupit do otevřené fáze
- Ambulantní pacienti muži nebo ženy starší 18 let
- Mít spolehlivou diagnózu farmakorezistentní epilepsie s parciálními záchvaty (POS), se sekundární generalizací nebo bez ní, po dobu ≥ 2 let. Máte reziduální POS, přestože jste byli v minulosti léčeni alespoň 2 schválenými antiepilepsii (AED) buď samostatně nebo v kombinaci
- Na základě historie se očekává, že účastníci budou mít alespoň 3 POS během každého 4týdenního základního období a pravděpodobně nebudou mít 21 nebo více po sobě jdoucích dnů bez POS
- V současné době je léčen a udržován stabilním režimem 1, 2 nebo 3 AED
- Schopný a ochotný udržovat denní kalendář záchvatů
- Schopný a ochotný užívat drogu s jídlem dvakrát denně
- Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí používat přijatelnou antikoncepci a mít negativní těhotenský test při všech návštěvách
Kritéria vyloučení:
- Měl jste předchozí expozici ganaxolonu
- Známá citlivost nebo alergie na jakoukoli složku studovaného léku, progesteron nebo jiné příbuzné steroidní sloučeniny
- Expozice jakémukoli zkoušenému léku nebo zařízení <30 dní před screeningem nebo plány na užívání jiného zkoušeného léku kdykoli během studie
- Doba nástupu léčby epilepsie < 2 roky před zařazením
- Máte generalizovanou epilepsii, jako je Lennox-Gastautův syndrom, juvenilní myoklonickou epilepsii, absenční epilepsii nebo neepileptické záchvaty během posledních 12 měsíců před vstupem do studie
- Mít méně než 3 záchvaty POS během 28denního období nebo více než 21 po sobě jdoucích dnů bez záchvatů během základního období
- Mít pouze jednoduché částečné záchvaty bez jakékoli pozorovatelné motorické složky
- mít během posledních 12 měsíců před screeningem nespočet záchvatů nebo status epilepticus
- Mějte více než 100 POS za 4týdenní základní období
- Mít záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekci, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému (CNS) považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění
- Současné užívání vigabatrinu není povoleno. Při předchozím použití vigabatrinu musí mít zdokumentovaná stabilní zorná pole
- Současné použití ezogabinu není povoleno. V případě předchozího použití musíte být bez medikace alespoň 3 měsíce před screeningem a mít zdokumentované normální fundoskopické vyšetření oftalmologem
- Plánujete operaci nebo mají být posouzeni kvůli operaci během dvojitě zaslepené fáze ke kontrole záchvatů včetně implantace VNS
- trpí akutním nebo progresivním neurologickým onemocněním, středně závažným nebo závažným psychiatrickým onemocněním nebo závažnými duševními abnormalitami, které pravděpodobně vyžadují změny v lékové terapii během dvojitě zaslepené části studie nebo narušují cíle studie nebo schopnost dodržovat na požadavky protokolu
- Mít v anamnéze skutečný pokus o sebevraždu za posledních 5 let nebo více než 1 celoživotní pokus o sebevraždu
- Mít pozitivní screening na drogy v moči nebo splňovat kritéria pro současnou nebo historickou poruchu užívání látek (kritéria DSM-V) za posledních 5 let.
- Máte jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku zkoušejícího považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost účastníka nebo výsledek studie, mimo jiné včetně: klinicky významných srdečních, ledvinových, plicních, gastrointestinálních, hematologických nebo jaterních onemocnění; nebo stav, který ovlivňuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků
- mají zvýšené ALT (SGPT) nebo AST (SGOT) více než 3krát horní hranice normálu nebo celkový bilirubin vyšší než 1,5krát ULN
- Mít v anamnéze malignitu během posledních 2 let, s výjimkou bazaliomu
- V současné době dodržujete nebo plánujete dodržovat ketogenní dietu
- Použití doplňků stravy nebo rostlinných přípravků není povoleno, pokud je účastník soustavně užíval méně než 6 měsíců před screeningem nebo neplánuje zůstat na stabilních dávkách po dobu trvání dvojitě zaslepené fáze. Použití třezalky není povoleno
- Ženy, které jsou těhotné, v současné době kojí nebo plánují otěhotnět během trvání studie
- Chronické nedodržování léčebných režimů v anamnéze
- Neschopnost vynechat grapefruit a grapefruitovou šťávu ve stravě během celé klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Dvojité slepé – kohorta 1 – Ganaxolon
1200 mg/den a 1800 mg/den + AED
|
200 mg a 225 mg tobolky; cílová dávka 1800 mg/den dávkování 900 mg 2x/den
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dvojité slepé – kohorta 1 – placebo
Placebo + AED
|
placebo
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Open Label - Ganaxolon ve dvojitě zaslepené fázi
1800 mg/den + AED
|
200 mg a 225 mg tobolky; cílová dávka 1800 mg/den dávkování 900 mg 2x/den
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Dvojité zaslepení – kohorta 2 – Ganaxolon
1800 mg/den + AED
|
200 mg a 225 mg tobolky; cílová dávka 1800 mg/den dávkování 900 mg 2x/den
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dvojité slepé – kohorta 2 – placebo
Placebo + AED
|
placebo
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Open Label - Placebo ve dvojitě zaslepené fázi
1800 mg/den + AED
|
200 mg a 225 mg tobolky; cílová dávka 1800 mg/den dávkování 900 mg 2x/den
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů během titrace + udržovacího období
Časové okno: Výchozí stav a týden 14
|
Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů za časový interval vynásobený 28 a dělený počtem dní v intervalu.
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
Primární analýza byla provedena pomocí analýzy pořadí kovariance (ANCOVA).
|
Výchozí stav a týden 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojité zaslepení: Kohorta 2: Počet účastníků s ≥50% mírou odezvy během titrace + udržovacího období
Časové okno: Až do 14. týdne
|
50% respondent byl účastník, který zaznamenal alespoň 50% pokles 28denní frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Až do 14. týdne
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: změna od výchozí hodnoty v počtu dnů bez záchvatů za 28denní období během titrace + udržovacího období
Časové okno: Výchozí stav a týden 14
|
Výchozí počet dní bez záchvatů za 28denní období byl vypočten jako: počet dní bez záchvatů v celém základním období (<=56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28 .
Počet dní bez záchvatů za 28denní období po výchozím stavu byl vypočten jako: počet dní bez záchvatů v celém období léčby dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech v období léčby a vynásobený 28.
Změna od výchozí hodnoty v počtu dní bez záchvatů za 28denní období od výchozí hodnoty byla vypočtena jako: Počet dní bez záchvatů po základním stavu za 28denní období mínus výchozí počet dní bez záchvatů za 28denní období.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Výchozí stav a týden 14
|
|
Dvojitě slepé: kohorta 2: Počet účastníků s klinickým globálním dojmem změny – zlepšení (CGI-I) v týdnu 14
Časové okno: V týdnu 14
|
Škála CGI-I je 7bodová Likertova škála hodnocená lékařem, která se používá k posouzení stupně, do kterého se symptomy epilepsie účastníka změnily vzhledem k výchozímu stavu.
Bylo hodnoceno jako 1. „velmi se zlepšilo“; 2. "hodně vylepšené"; 3. „minimálně vylepšené“; 4. "žádná změna"; 5. „minimálně horší“; 6. "mnohem horší"; 7. "velmi mnohem horší".
Vyšší skóre naznačovalo horší stav.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
V týdnu 14
|
|
Dvojité zaslepení: Kohorta 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů během období údržby
Časové okno: Výchozí stav a týden 2 až 14
|
Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů za časový interval vynásobený 28 a dělený počtem dní v intervalu.
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Výchozí stav a týden 2 až 14
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů během titrace + udržovacího období
Časové okno: Výchozí stav a týden 14
|
Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů za časový interval vynásobený 28 a dělený počtem dní v intervalu.
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
|
Výchozí stav a týden 14
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: změna od výchozího stavu ve 28denní frekvenci záchvatů během období údržby
Časové okno: Výchozí stav a týden 2 až 14
|
Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů za časový interval vynásobený 28 a dělený počtem dní v intervalu.
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
|
Výchozí stav a týden 2 až 14
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: změna od výchozího počtu dní bez záchvatů za 28denní období během období údržby
Časové okno: Výchozí stav a týden 2 až 14
|
Výchozí počet dní bez záchvatů za 28denní období byl vypočten jako: počet dní bez záchvatů v celém základním období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Počet dní bez záchvatů za 28denní období po výchozím stavu byl vypočten jako: počet dní bez záchvatů v celém období léčby dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech v období léčby a vynásobený 28.
Změna od výchozí hodnoty v počtu dní bez záchvatů za 28denní období od výchozí hodnoty byla vypočtena jako: Počet dní bez záchvatů po základním stavu za 28denní období mínus výchozí počet dní bez záchvatů za 28denní období.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Výchozí stav a týden 2 až 14
|
|
Dvojitě zaslepená: kohorta 2: procento respondentů, kteří zaznamenali ≥R% (80%, 60%, 40% a 20%) snížení frekvence záchvatů od výchozího stavu do konce období léčby během 28denní titrace + udržovací období
Časové okno: Až do 14. týdne
|
Je uvedeno procento účastníků, kteří měli snížení o ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % a ≥ 20 % ve 28denní frekvenci záchvatů oproti výchozí hodnotě.
Reagující osoba je jedinec, jehož snížení procentuální změny oproti výchozí hodnotě ve 28denní frekvenci záchvatů bylo ≥ 50 %.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Až do 14. týdne
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: procento respondentů, kteří zaznamenali ≥R% (80%, 60%, 40% a 20%) snížení frekvence záchvatů od výchozího stavu do konce období léčby během 28denní frekvence záchvatů během udržovacího období
Časové okno: Týden 2 až 14
|
Je uvedeno procento účastníků, kteří měli snížení o ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % a ≥ 20 % ve 28denní frekvenci záchvatů oproti výchozí hodnotě.
Reagující osoba je jedinec, jehož snížení procentuální změny oproti výchozí hodnotě ve 28denní frekvenci záchvatů bylo ≥ 50 %.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Týden 2 až 14
|
|
Dvojité zaslepení: Kohorta 2: Procento účastníků bez záchvatů během období údržby
Časové okno: Týden 2 až 14
|
Je uvedeno procento účastníků, kteří dokončili studii bez jakýchkoli záchvatů
|
Týden 2 až 14
|
|
Dvojité slepé: kohorta 2: procento účastníků, kteří zažili alespoň jedno 28denní období bez záchvatů během titrace + udržovací fáze
Časové okno: Až do 14. týdne
|
Je uvedeno procento účastníků, kteří zažili alespoň jedno 28denní období bez záchvatů
|
Až do 14. týdne
|
|
Dvojité zaslepení: Kohorta 2: Nejdelší procento času stráveného bez záchvatů během titrace + období údržby
Časové okno: Až do 14. týdne
|
Nejdelší období bez záchvatů bylo definováno jako procento nejdelšího období bez záchvatů (dny) děleno dny s dostupnými údaji o záchvatech a poté vynásobeno 100 %.
|
Až do 14. týdne
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů pro různé podtypy záchvatů během titrace + udržovacího období
Časové okno: Výchozí stav a týden 14
|
Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů za časový interval vynásobený 28 a dělený počtem dní v intervalu.
Analýza byla provedena pouze pro parciální záchvaty (POS), které zahrnovaly podtypy záchvatů: komplexní parciální záchvaty (CPS), sekundárně generalizované tonicko-klonické (SGTC) záchvaty, jednoduché parciální záchvaty s motorickou/pozorovatelnou složkou (SPS-motor) a jednoduché částečný záchvat (SPS) bez motoru/pozorovatelné složky.
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období (≤ 56 dní) dělený počtem dní s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
Výchozí stav a týden 14
|
|
Dvojité zaslepení: kohorta 2: Počet účastníků s pacientským globálním dojmem změny – zlepšení (PGI-I) v 8. a 14. týdnu
Časové okno: 8. a 14. týden
|
Škála PGI-I byla 7bodová Likertova škála vyplněná pacientem nebo pečovatelem, která představovala stupeň, do kterého se symptomy epilepsie účastníka změnily vzhledem k výchozímu stavu.
Bylo hodnoceno jako 1. „velmi se zlepšilo“; 2. "hodně vylepšené"; 3. „minimálně vylepšené“; 4. "žádná změna"; 5. „minimálně horší“; 6. "mnohem horší"; 7. "velmi mnohem horší".
Vyšší skóre znamenalo horší stav.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
8. a 14. týden
|
|
Dvojitě slepé: kohorta 2: Počet účastníků s klinickým globálním dojmem změny – zlepšení (CGI-I) v 8. týdnu
Časové okno: V týdnu 8
|
Škála CGI-I je 7bodová Likertova škála hodnocená lékařem, která se používá k posouzení stupně, do kterého se symptomy epilepsie účastníka změnily vzhledem k výchozímu stavu.
Bylo hodnoceno jako 1. „velmi se zlepšilo“; 2. "hodně vylepšené"; 3. „minimálně vylepšené“; 4. "žádná změna"; 5. „minimálně horší“; 6. "mnohem horší"; 7. "velmi mnohem horší".
Vyšší skóre naznačovalo horší stav.
Výchozí hodnota byla definována jako nevynechaná hodnota posledního hodnocení před první dávkou.
|
V týdnu 8
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. května 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. října 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. října 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. října 2013
První zveřejněno (ODHAD)
16. října 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
14. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1042-0603
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .