Estudio de fase 3 de ganaxolona adyuvante en adultos con convulsiones de inicio parcial resistentes a los medicamentos y extensión abierta
18 de enero de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para determinar la eficacia y la seguridad de la ganaxolona como terapia adyuvante para adultos con convulsiones de inicio parcial resistentes a los medicamentos seguidas de un tratamiento abierto a largo plazo
El estudio evaluará la eficacia y la seguridad de un fármaco en investigación, la ganaxolona, sobre la frecuencia de las convulsiones parciales en adultos con epilepsia que toman un máximo de 3 medicamentos antiepilépticos (FAE).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de 2 cohortes compuesto por 2 fases en cada cohorte.
La Fase 1 es una fase doble ciego (DB) seguida de la Fase 2, una fase de etiqueta abierta.
La cohorte 1 proporcionará información sobre tolerabilidad, seguridad y PK para ganaxolona 1200 miligramos por día (mg/día), 1800 mg/día y placebo.
La cohorte 2 investigará la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de 1800 mg/día de ganaxolona en comparación con el placebo.
La cohorte 1 (N= aproximadamente 50) se inscribirá en un estudio de 67 semanas compuesto por un período inicial prospectivo de 4 semanas más un período inicial retrospectivo de 4 semanas seguido de dos fases de tratamiento: una fase de tratamiento aleatorizado DB controlado con placebo de 9 semanas seguida de una Fase de tratamiento de etiqueta abierta de 52 semanas.
La cohorte 2 (N = 150) se inscribirá en un estudio de 72 semanas compuesto por un período de referencia prospectivo de 8 semanas seguido de dos fases de tratamiento: una fase de tratamiento aleatorizado controlado con placebo DB de 14 semanas seguida de un tratamiento abierto de 52 semanas fase.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
405
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bernau, Alemania, 16321
- Epilepsieklinik
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Bielefeld, Alemania, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
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Bonn, Alemania, 53105
- Klinik fur Epileptologie
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Dussseldorf, Alemania, 40212
- Neuro-Consil
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Marburg, Alemania, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Prince of Wales Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT
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Pleven, Bulgaria, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
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Ruse, Bulgaria, 7000
- Medical Centre-Teodora
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Sofia, Bulgaria, 1000
- Medical Center Excelsior 4
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Sofia, Bulgaria, 1113
- SHATNP
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Sofia, Bulgaria, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
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Varna, Bulgaria, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
- Xenoscience Inc.
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- The MORE Foundation
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Clinical Trials Inc.
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California
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Fresno, California, Estados Unidos, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Neurological Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Neuroscience Consulants
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
- Medsol Clinical Research Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Bringham and Women's Hospital
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, Estados Unidos, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New York
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Cedarhurst, New York, Estados Unidos, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
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Middletown, New York, Estados Unidos, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Health Sciences
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Sooner Clinical Research
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Lynn Health Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
- Texas Epilepsy Group
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
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Washington
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Renton, Washington, Estados Unidos, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Kazan, Federación Rusa, 420064
- Kazan State Medical University
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Moscow, Federación Rusa, 107150
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Moscow, Federación Rusa, 117049
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Nizhniy Novgorod, Federación Rusa, 603163
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630054
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630091
- City Neurological Center
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Saint Petersburg, Federación Rusa
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 192019
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 194291
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Samara, Federación Rusa, 443095
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Yaroslavl, Federación Rusa, 150030
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Jaworowa, Polonia
- Novo-Med
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Katowice, Polonia
- Centrum Medycne Dendryt
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Lublin, Polonia
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
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Lublin, Polonia
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
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Warszawa, Polonia
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
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Warszawa, Polonia
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de dar consentimiento informado por escrito, o tener un representante legalmente autorizado capaz de hacerlo
- Dispuesto a ingresar y participar durante el período completo de la fase doble ciego y dispuesto a ingresar a la fase de etiqueta abierta
- Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos > 18 años de edad
- Tener un diagnóstico seguro de epilepsia farmacorresistente con crisis de inicio parcial (POS), con o sin generalización secundaria, durante ≥2 años. Tiene POS residual a pesar de haber sido tratado en el pasado con al menos 2 medicamentos antiepilépticos (FAE) aprobados, ya sea solos o en combinación
- Según el historial, se prevé que los participantes tengan al menos 3 POS durante cada período de referencia de 4 semanas y es poco probable que tengan 21 o más días consecutivos sin POS
- Actualmente en tratamiento y mantenimiento con un régimen estable de 1, 2 o 3 FAE
- Capaz y dispuesto a mantener un calendario diario de convulsiones
- Capaz y dispuesto a tomar el medicamento con alimentos dos veces al día
- Las mujeres sexualmente activas en edad fértil deben usar un método anticonceptivo aceptable y tener una prueba de embarazo negativa en todas las visitas.
Criterio de exclusión:
- Ha tenido exposición previa a la ganaxolona.
- Sensibilidad conocida o alergia a cualquier componente del fármaco del estudio, la progesterona u otros compuestos esteroides relacionados.
- Exposición a cualquier fármaco o dispositivo en investigación <30 días antes de la selección, o planes para tomar otro fármaco en investigación en cualquier momento durante el estudio
- Tiempo de inicio del tratamiento de la epilepsia <2 años antes de la inscripción
- Tiene epilepsia generalizada, como el síndrome de Lennox-Gastaut, epilepsia mioclónica juvenil, epilepsia de ausencia o convulsiones no epilépticas en los últimos 12 meses antes de ingresar al estudio.
- Tener menos de 3 incautaciones en POS en un período de 28 días o más de 21 días consecutivos sin incautaciones durante el período de referencia
- Tienen solo convulsiones parciales simples sin ningún componente motor observable
- Tiene innumerables convulsiones o estado epiléptico en los últimos 12 meses antes de la selección
- Tener más de 100 POS por período de referencia de 4 semanas
- Tiene convulsiones secundarias al uso de drogas ilícitas o alcohol, infección, neoplasia, enfermedad desmielinizante, enfermedad neurológica degenerativa o enfermedad del sistema nervioso central (SNC) considerada progresiva, enfermedad metabólica o enfermedad degenerativa progresiva
- No se permite el uso actual de vigabatrina. Si el uso previo de vigabatrin, debe tener campos visuales estables documentados
- No se permite el uso actual de ezogabina. Si el uso anterior, debe haber estado sin el medicamento durante al menos 3 meses antes de la evaluación y haber tenido un examen de fondo de ojo normal documentado por un oftalmólogo
- Están planeando una cirugía, o serán evaluados para cirugía, durante la fase doble ciego para controlar las convulsiones, incluida la implantación de VNS.
- Padecen enfermedades neurológicas agudas o progresivas, enfermedades psiquiátricas moderadas o graves, o anomalías mentales graves que probablemente requieran cambios en el tratamiento farmacológico durante la parte doble ciego del estudio o que interfieran con los objetivos del estudio o la capacidad de adherirse a los requisitos del protocolo
- Tener antecedentes de un intento de suicidio real en los últimos 5 años o más de 1 intento de suicidio en la vida
- Tener un resultado positivo en la prueba de detección de drogas en la orina o cumplir con los criterios de trastorno por uso de sustancias actual o histórico (criterios DSM-V) en los últimos 5 años.
- Tener cualquier afección médica que, a juicio del investigador, se considere clínicamente significativa y podría afectar potencialmente la seguridad del participante o el resultado del estudio, incluidas, entre otras: afecciones cardíacas, renales, pulmonares, gastrointestinales, hematológicas o hepáticas clínicamente significativas; o una condición que afecta la absorción, distribución, metabolismo o excreción de drogas
- Tener niveles elevados de ALT (SGPT) o AST (SGOT) superiores a 3 veces los límites superiores de lo normal o bilirrubina total superior a 1,5 veces el ULN
- Tener antecedentes de malignidad en los últimos 2 años, con la excepción de carcinoma de células basales
- Actualmente siguen o planean seguir una dieta cetogénica
- No se permite el uso de suplementos dietéticos o preparaciones a base de hierbas si el participante los ha estado usando constantemente durante menos de 6 meses antes de la selección, o si no planea permanecer con dosis estables durante la fase de doble ciego. No se permite el uso de la hierba de San Juan.
- Mujeres que están embarazadas, actualmente amamantando o planeando quedar embarazadas durante la duración del estudio
- Antecedentes de incumplimiento crónico de los regímenes farmacológicos.
- Incapacidad para retener la toronja y el jugo de toronja de la dieta durante todo el ensayo clínico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Doble ciego - Cohorte 1 - Ganaxolona
1200 mg/día y 1800 mg/día + FAE
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Cápsulas de 200 mg y 225 mg; dosis objetivo 1800 mg/día dosis 900 mg 2x/día
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Doble ciego - Cohorte 1 - Placebo
Placebo + DEA
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placebo
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Etiqueta abierta - Ganaxolona en fase doble ciego
1800 mg/día + FAE
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Cápsulas de 200 mg y 225 mg; dosis objetivo 1800 mg/día dosis 900 mg 2x/día
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Doble ciego - Cohorte 2 - Ganaxolona
1800 mg/día + FAE
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Cápsulas de 200 mg y 225 mg; dosis objetivo 1800 mg/día dosis 900 mg 2x/día
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Doble ciego - Cohorte 2 - Placebo
Placebo + DEA
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placebo
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Etiqueta abierta - Placebo en fase doble ciego
1800 mg/día + FAE
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Cápsulas de 200 mg y 225 mg; dosis objetivo 1800 mg/día dosis 900 mg 2x/día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Doble ciego: cohorte 2: cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 14
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La frecuencia de las convulsiones se basó en el número de convulsiones por 28 días, calculado como el número de convulsiones durante el intervalo de tiempo multiplicado por 28 y dividido por el número de días en el intervalo.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número de convulsiones en el período de referencia (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de referencia y multiplicado por 28.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
El análisis primario se realizó utilizando un análisis de rango de covarianza (ANCOVA).
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Línea de base y semana 14
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Doble ciego: Cohorte 2: Número de participantes con ≥50 % de tasa de respuesta durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 14
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Una respuesta del 50 % fue un participante que experimentó al menos una disminución del 50 % en la frecuencia de las convulsiones a los 28 días en comparación con el valor inicial.
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Hasta la semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio desde el inicio en el número de días sin convulsiones por período de 28 días durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 14
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El número de días sin convulsiones en la línea de base por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones en todo el período de la línea de base (<=56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de la línea de base y multiplicado por 28 .
El número de días sin convulsiones después de la línea de base por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones en todo el período de tratamiento dividido por el número de días con datos de convulsiones disponibles en el período de tratamiento y multiplicado por 28.
El cambio con respecto al valor inicial en el número de días sin convulsiones por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones por período de 28 días después del valor de referencia menos el número de días sin convulsiones por período de 28 días con respecto al valor inicial.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Línea de base y semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: número de participantes con impresión clínica global de cambio: mejora (CGI-I) en la semana 14
Periodo de tiempo: En la semana 14
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La escala CGI-I es una escala Likert de 7 puntos calificada por un médico que se utiliza para evaluar el grado en que los síntomas de epilepsia del participante han cambiado en relación con el valor inicial.
Fue calificado como 1. "muy mejorado"; 2. "mejoró mucho"; 3. "mínimamente mejorado"; 4. "sin cambios"; 5. "mínimamente peor"; 6. "mucho peor"; 7. "mucho peor".
Las puntuaciones más altas indicaron una peor condición.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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En la semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 2 a semana 14
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La frecuencia de las convulsiones se basó en el número de convulsiones por 28 días, calculado como el número de convulsiones durante el intervalo de tiempo multiplicado por 28 y dividido por el número de días en el intervalo.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número de convulsiones en el período de referencia (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de referencia y multiplicado por 28.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Línea de base y semana 2 a semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 14
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La frecuencia de las convulsiones se basó en el número de convulsiones por 28 días, calculado como el número de convulsiones durante el intervalo de tiempo multiplicado por 28 y dividido por el número de días en el intervalo.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número de convulsiones en el período de referencia (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de referencia y multiplicado por 28.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
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Línea de base y semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 2 a semana 14
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La frecuencia de las convulsiones se basó en el número de convulsiones por 28 días, calculado como el número de convulsiones durante el intervalo de tiempo multiplicado por 28 y dividido por el número de días en el intervalo.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número de convulsiones en el período de referencia (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de referencia y multiplicado por 28.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
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Línea de base y semana 2 a semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio desde el inicio en el número de días sin convulsiones por período de 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 2 a semana 14
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El número de días sin convulsiones en la línea de base por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones en todo el período de la línea de base (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de la línea de base y multiplicado por 28.
El número de días sin convulsiones después de la línea de base por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones en todo el período de tratamiento dividido por el número de días con datos de convulsiones disponibles en el período de tratamiento y multiplicado por 28.
El cambio con respecto al valor inicial en el número de días sin convulsiones por período de 28 días se calculó como: el número de días sin convulsiones por período de 28 días después del valor de referencia menos el número de días sin convulsiones por período de 28 días con respecto al valor inicial.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Línea de base y semana 2 a semana 14
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Doble ciego: Cohorte 2: Porcentaje de respondedores que experimentaron una reducción de ≥R% (80%, 60%, 40% y 20%) desde el inicio hasta el final del período de tratamiento en 28 días Frecuencia de convulsiones durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 14
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Se presenta el porcentaje de participantes que tuvieron reducciones de ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % y ≥ 20 % en la frecuencia de las convulsiones a los 28 días desde el inicio.
Un respondedor es un individuo cuya reducción del cambio porcentual desde el valor inicial en la frecuencia de las convulsiones a los 28 días fue ≥ 50 %.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Hasta la Semana 14
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Doble ciego: Cohorte 2: Porcentaje de respondedores que experimentaron una reducción de ≥R% (80%, 60%, 40% y 20%) desde el inicio hasta el final del período de tratamiento en 28 días Frecuencia de convulsiones durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Semana 2 a Semana 14
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Se presenta el porcentaje de participantes que tuvieron reducciones de ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % y ≥ 20 % en la frecuencia de las convulsiones a los 28 días desde el inicio.
Un respondedor es un individuo cuya reducción del cambio porcentual desde el valor inicial en la frecuencia de las convulsiones a los 28 días fue ≥ 50 %.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Semana 2 a Semana 14
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Doble ciego: Cohorte 2: Porcentaje de participantes sin convulsiones durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Semana 2 a Semana 14
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Se presenta el porcentaje de participantes que completaron el estudio sin convulsiones
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Semana 2 a Semana 14
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Doble ciego: Cohorte 2: Porcentaje de participantes que experimentaron al menos un período libre de convulsiones de 28 días durante la fase de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 14
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Se presenta el porcentaje de participantes que experimentaron al menos un período libre de convulsiones de 28 días
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Hasta la semana 14
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Doble ciego: Cohorte 2: Mayor porcentaje de tiempo sin convulsiones durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 14
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El período de tiempo más largo sin convulsiones se definió como el porcentaje del período más largo sin convulsiones (días) dividido por los días con datos de convulsiones disponibles y luego multiplicado por 100%.
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Hasta la Semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de 28 días para diferentes subtipos de convulsiones durante el período de titulación + mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 14
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La frecuencia de las convulsiones se basó en el número de convulsiones por 28 días, calculado como el número de convulsiones durante el intervalo de tiempo multiplicado por 28 y dividido por el número de días en el intervalo.
El análisis se realizó solo para las convulsiones de inicio parcial (POS), que incluían subtipos de convulsiones: convulsiones parciales complejas (CPS), convulsiones tónico-clónicas secundariamente generalizadas (SGTC), convulsiones parciales simples con componente motor/observable (SPS-Motor) y convulsiones simples. convulsión parcial (SPS) sin componente motor/observable.
La frecuencia de convulsiones de 28 días de referencia se calculó como el número de convulsiones en el período de referencia (≤ 56 días) dividido por el número de días con datos de incautaciones disponibles en el período de referencia y multiplicado por 28.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Línea de base y semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: número de participantes con impresión global de cambio del paciente: mejora (PGI-I) en la semana 8 y la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 8 y Semana 14
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La escala PGI-I era una escala de Likert de 7 puntos completada por el paciente o el cuidador que representaba el grado en que los síntomas de epilepsia del participante habían cambiado en relación con el valor inicial.
Fue calificado como 1. "muy mejorado"; 2. "mejoró mucho"; 3. "mínimamente mejorado"; 4. "sin cambios"; 5. "mínimamente peor"; 6. "mucho peor"; 7. "mucho peor".
Mayor puntuación indica peor condición.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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Semana 8 y Semana 14
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Doble ciego: cohorte 2: número de participantes con impresión clínica global de cambio: mejora (CGI-I) en la semana 8
Periodo de tiempo: En la semana 8
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La escala CGI-I es una escala Likert de 7 puntos calificada por un médico que se utiliza para evaluar el grado en que los síntomas de epilepsia del participante han cambiado en relación con el valor inicial.
Fue calificado como 1. "muy mejorado"; 2. "mejoró mucho"; 3. "mínimamente mejorado"; 4. "sin cambios"; 5. "mínimamente peor"; 6. "mucho peor"; 7. "mucho peor".
Las puntuaciones más altas indicaron una peor condición.
El valor inicial se definió como el valor no perdido de la última evaluación antes de la primera dosis.
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En la semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de mayo de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de octubre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
14 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de enero de 2023
Última verificación
1 de enero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1042-0603
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