Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av tilleggsganaxolon hos voksne med legemiddelresistente partielle anfall og åpen forlengelse

18. januar 2023 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Ganaxolon som tilleggsterapi for voksne med legemiddelresistente partielle anfall etterfulgt av langsiktig åpen behandling

Studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til et forsøkslegemiddel - ganaxolone - ved partielle anfallsfrekvenser hos voksne med epilepsi som tar maksimalt 3 antiepileptiske medisiner (AED).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-kohortstudie som består av 2 faser i hver kohort. Fase 1 er en dobbeltblind (DB) fase etterfulgt av fase 2, en åpen fase. Kohort 1 vil gi tolerabilitet, sikkerhet og PK-informasjon for ganaxolone 1200 milligram per dag (mg/dag), 1800 mg/dag og placebo. Kohort 2 vil undersøke effekten, toleransen og sikkerheten til ganaxolone 1800 mg/dag sammenlignet med placebo. Kohort 1 (N= ca. 50) vil delta i en 67-ukers studie som består av en 4-ukers prospektiv baseline-periode pluss 4-ukers retrospektiv baseline etterfulgt av to behandlingsfaser: en 9-ukers randomisert DB placebokontrollert behandlingsfase etterfulgt av en 52 ukers åpen behandlingsfase. Kohort 2 (N=150) vil melde seg inn i en 72-ukers studie som består av en 8-ukers prospektiv baseline-periode etterfulgt av to behandlingsfaser: en 14-ukers randomisert DB placebokontrollert behandlingsfase etterfulgt av en 52-ukers åpen behandling. fase.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

405

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Bulgaria
      • Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
        • MHAT
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
      • Ruse, Bulgaria, 7000
        • Medical Centre-Teodora
      • Sofia, Bulgaria, 1000
        • Medical Center Excelsior 4
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • SHATNP
      • Sofia, Bulgaria, 1336
        • MHAT Lyulin Department of Neurology
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Medical Center Ekvita Ltd
  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen, 420064
        • Kazan State Medical University
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 107150
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117049
      • Nizhniy Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603163
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630054
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630091
        • City Neurological Center
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 192019
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194291
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
      • Yaroslavl, Den russiske føderasjonen, 150030
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-3280
        • University of Alabama Epilepsy Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience Inc.
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • The MORE Foundation
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Clinical Trials Inc.
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93710
        • Neuro-Pain Medical Center, Inc
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33176
        • Neuroscience Consulants
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83702
        • Consultants in Epilepsy & Neurology
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Bringham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Forente stater, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Forente stater, 08103
        • Cooper Medical Center of Rowan University
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • Cedarhurst, New York, Forente stater, 11516
        • Five Towns Neuroscience Research
      • Middletown, New York, Forente stater, 10941
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Health Sciences
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Ohio Clinical Research Partners, LLC
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Sooner Clinical Research
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Lynn Health Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75251
        • Texas Epilepsy Group
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Neurology Consultants of Dallas
    • Washington
      • Renton, Washington, Forente stater, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.
  • Polen
      • Jaworowa, Polen
        • Novo-Med
      • Katowice, Polen
        • Centrum Medycne Dendryt
      • Lublin, Polen
        • Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
      • Lublin, Polen
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
      • Warszawa, Polen
        • Fundacja Epileptologii Wiertnicza
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Tyskland
      • Bernau, Tyskland, 16321
        • Epilepsieklinik
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Klinik fur Epileptologie
      • Dussseldorf, Tyskland, 40212
        • Neuro-Consil
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklin Kum Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kunne gi informert samtykke skriftlig, eller ha en juridisk autorisert representant i stand til å gjøre det
  • Villig til å delta og delta i hele perioden av dobbeltblindfasen og villig til å gå inn i den åpne fasen
  • Mannlige eller kvinnelige polikliniske pasienter > 18 år
  • Ha en sikker diagnose av legemiddelresistent epilepsi med partielle anfall (POS), med eller uten sekundær generalisering, i ≥2 år. Har gjenværende POS til tross for å ha blitt behandlet tidligere med minst 2 godkjente antiepileptiske legemidler (AED) enten alene eller i kombinasjon
  • Basert på historikk vil deltakerne forventes å ha minst 3 POS i løpet av hver 4-ukers baseline-periode og neppe ha 21 eller flere påfølgende POS-frie dager
  • Blir for øyeblikket behandlet og vedlikeholdt med et stabilt regime på 1, 2 eller 3 AED-er
  • Evne og villig til å opprettholde daglig anfallskalender
  • Kan og er villig til å ta stoff med mat to ganger daglig
  • Seksuelt aktive kvinner i fertil alder må bruke akseptabel prevensjon og ha en negativ graviditetstest ved alle besøk

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere vært utsatt for ganaxolone
  • Kjent følsomhet eller allergi mot en hvilken som helst komponent i studiemedisinen, progesteron eller andre relaterte steroidforbindelser
  • Eksponering for undersøkelsesmedisin eller utstyr <30 dager før screening, eller planlegger å ta et annet undersøkelsesmiddel når som helst i løpet av studien
  • Tidspunkt for oppstart av epilepsibehandling <2 år før innskriving
  • Har generalisert epilepsi, som Lennox-Gastaut syndrom, juvenil myoklonisk epilepsi, absence epilepsi eller ikke-epileptiske anfall i løpet av den siste 12-måneders perioden før studiestart
  • Har mindre enn 3 POS-anfall i løpet av en 28-dagers periode eller mer enn 21 påfølgende anfallsfrie dager i løpet av baseline-perioden
  • Har bare enkle delvise anfall uten noen observerbar motorkomponent
  • Har utallige anfall eller status epilepticus i løpet av de siste 12 månedene før screening
  • Ha mer enn 100 POS per 4-ukers baselineperiode
  • Har anfall sekundært til ulovlig bruk av narkotika eller alkohol, infeksjon, neoplasma, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller sykdom i sentralnervesystemet (CNS) som anses som progressiv, metabolsk sykdom eller progressiv degenerativ sykdom
  • Nåværende bruk av vigabatrin er ikke tillatt. Ved tidligere bruk av vigabatrin, må ha dokumentert stabile synsfelt
  • Nåværende bruk av ezogabin er ikke tillatt. Ved tidligere bruk, må ha vært av med medisinen i minst 3 måneder før screening og ha hatt dokumentert normal fundoskopisk undersøkelse av øyelege
  • Planlegger kirurgi, eller skal vurderes for kirurgi, under den dobbeltblindede fasen for å kontrollere anfall inkludert VNS-implantasjon
  • lider av akutt eller progressiv nevrologisk sykdom, moderat eller alvorlig psykiatrisk sykdom, eller alvorlige psykiske abnormiteter som sannsynligvis vil kreve endringer i medikamentell behandling under den dobbeltblinde delen av studien eller forstyrre målene for studien eller evnen til å følge studien. til protokollkravene
  • Har en historie med et faktisk selvmordsforsøk de siste 5 årene eller mer enn 1 livstids selvmordsforsøk
  • Ha en positiv undersøkelse av urinmedisin ved screening eller oppfylle kriterier for nåværende eller historisk stoffbruksforstyrrelse (DSM-V-kriterier) i løpet av de siste 5 årene.
  • Har en medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, anses å være klinisk signifikant og potensielt kan påvirke deltakersikkerhet eller studieresultat, inkludert, men ikke begrenset til: klinisk signifikante hjerte-, nyre-, lunge-, gastrointestinale, hematologiske eller hepatiske tilstander; eller en tilstand som påvirker absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
  • Har forhøyet ALAT (SGPT) eller ASAT (SGOT) større enn 3 ganger øvre normalgrense, eller total bilirubin større enn 1,5 ganger ULN
  • Har en historie med malignitet i løpet av de siste 2 årene, med unntak av basalcellekarsinom
  • Følger eller planlegger å følge en ketogen diett
  • Bruk av kosttilskudd eller urtepreparater er ikke tillatt dersom deltakeren har brukt dem konsekvent i mindre enn 6 måneder før screening, eller ikke planlegger å forbli på stabile doser i den doble blindfasen. Bruk av johannesurt er ikke tillatt
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide i løpet av studiens varighet
  • En historie med kronisk manglende overholdelse av legemiddelregimer
  • Manglende evne til å holde tilbake grapefrukt og grapefruktjuice fra kostholdet under hele den kliniske studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Double Blind - Kohort 1 - Ganaxolon
1200 mg/dag og 1800 mg/dag + AED
Legemiddel: ganaxolone
200 mg og 225 mg kapsler; måldose 1800 mg/dag dosert 900 mg 2x/dag
Andre navn:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Double Blind - Kohort 1 - Placebo
Placebo + AED
Legemiddel: Placebo
placebo
Andre navn:
  • pbo
EKSPERIMENTELL: Open Label - Ganaxolon i dobbeltblind fase
1800 mg/dag + AED
Legemiddel: ganaxolone
200 mg og 225 mg kapsler; måldose 1800 mg/dag dosert 900 mg 2x/dag
Andre navn:
  • gnx
EKSPERIMENTELL: Double Blind - Kohort 2 - Ganaxolon
1800 mg/dag + AED
Legemiddel: ganaxolone
200 mg og 225 mg kapsler; måldose 1800 mg/dag dosert 900 mg 2x/dag
Andre navn:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Double Blind - Kohort 2 - Placebo
Placebo +AED
Legemiddel: Placebo
placebo
Andre navn:
  • pbo
EKSPERIMENTELL: Open Label - Placebo i dobbeltblind fase
1800 mg/dag + AED
Legemiddel: ganaxolone
200 mg og 225 mg kapsler; måldose 1800 mg/dag dosert 900 mg 2x/dag
Andre navn:
  • gnx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Grunnlinje og uke 14
Anfallsfrekvensen var basert på antall anfall per 28 dager, beregnet som antall anfall over tidsintervallet multiplisert med 28 og delt på antall dager i intervallet. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som antall anfall i baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose. Primæranalyse ble utført ved bruk av en ranganalyse av kovarians (ANCOVA).
Grunnlinje og uke 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind: Kohort 2: Antall deltakere med ≥50 % svarfrekvens under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Frem til uke 14
En 50 % responder var en deltaker som opplevde minst 50 % reduksjon i 28-dagers anfallsfrekvens sammenlignet med baseline.
Frem til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Endring fra baseline i antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Grunnlinje og uke 14
Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode ble beregnet som: antall anfallsfrie dager i hele baseline-perioden (<=56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28 . Post-Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode ble beregnet som: antall anfallsfrie dager i hele behandlingsperioden delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i behandlingsperioden og multiplisert med 28. Endring fra Baseline i antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode fra Baseline ble beregnet som: Post-Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode minus Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Grunnlinje og uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Antall deltakere med klinisk globalt inntrykk av endring – forbedring (CGI-I) ved uke 14
Tidsramme: I uke 14
CGI-I-skalaen er en kliniker-vurdert 7-punkts Likert-skala som brukes til å vurdere i hvilken grad deltakerens epilepsisymptomer har endret seg i forhold til Baseline. Det ble vurdert som 1. "veldig forbedret"; 2. "mye forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen endring"; 5. "minimalt verre"; 6. "mye verre"; 7. "veldig mye verre". Høyere skårer indikerte dårligere tilstand. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
I uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Baseline og uke 2 til uke 14
Anfallsfrekvensen var basert på antall anfall per 28 dager, beregnet som antall anfall over tidsintervallet multiplisert med 28 og delt på antall dager i intervallet. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som antall anfall i baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Baseline og uke 2 til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Grunnlinje og uke 14
Anfallsfrekvensen var basert på antall anfall per 28 dager, beregnet som antall anfall over tidsintervallet multiplisert med 28 og delt på antall dager i intervallet. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som antall anfall i baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-dose-besøksverdien.
Grunnlinje og uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Baseline og uke 2 til uke 14
Anfallsfrekvensen var basert på antall anfall per 28 dager, beregnet som antall anfall over tidsintervallet multiplisert med 28 og delt på antall dager i intervallet. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som antall anfall i baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-dose-besøksverdien.
Baseline og uke 2 til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Endring fra baseline i antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Baseline og uke 2 til uke 14
Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode ble beregnet som: antall anfallsfrie dager i hele baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Post-Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode ble beregnet som: antall anfallsfrie dager i hele behandlingsperioden delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i behandlingsperioden og multiplisert med 28. Endring fra Baseline i antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode fra Baseline ble beregnet som: Post-Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode minus Baseline antall anfallsfrie dager per 28-dagers periode. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Baseline og uke 2 til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentandel av respondenter som opplever en ≥R % (80 %, 60 %, 40 % og 20 %) reduksjon fra baseline til slutten av behandlingsperioden i 28-dagers anfallsfrekvens under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Frem til uke 14
Prosentandelen av deltakerne som hadde reduksjoner på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % og ≥ 20 % i 28-dagers anfallsfrekvens fra baseline er presentert. En responder er en person hvis reduksjon av prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens var ≥ 50 %. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Frem til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentandel av respondenter som opplever en ≥R % (80 %, 60 %, 40 % og 20 %) reduksjon fra baseline til slutten av behandlingsperioden i 28-dagers anfallsfrekvens under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Uke 2 til uke 14
Prosentandelen av deltakerne som hadde reduksjoner på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % og ≥ 20 % i 28-dagers anfallsfrekvens fra baseline er presentert. En responder er en person hvis reduksjon av prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens var ≥ 50 %. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Uke 2 til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentandel av deltakere uten anfall i vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Uke 2 til uke 14
Prosentandelen av deltakerne som fullførte studien uten noen anfall er presentert
Uke 2 til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentandel av deltakere som opplevde minst én 28-dagers anfallsfri periode under titrering + vedlikeholdsfase
Tidsramme: Frem til uke 14
Prosentandelen av deltakerne som opplevde minst en 28-dagers anfallsfri periode, presenteres
Frem til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Lengste prosent av tiden brukt Anfallsfri under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Frem til uke 14
Den lengste perioden anfallsfri ble definert som prosenten av den lengste anfallsfrie perioden (dager) delt på dagene med tilgjengelige anfallsdata, og deretter multiplisert med 100 %.
Frem til uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens for forskjellige undertyper av anfall under titrering + vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 14
Anfallsfrekvensen var basert på antall anfall per 28 dager, beregnet som antall anfall over tidsintervallet multiplisert med 28 og delt på antall dager i intervallet. Analysen ble utført kun for partielle anfall (POS) som inkluderte anfallssubtyper: komplekse partielle anfall (CPS), sekundært generaliserte tonisk-kloniske (SGTC) anfall, enkle partielle anfall med motorisk/observerbar komponent (SPS-Motor) og Simple. delvis anfall (SPS) uten motor/observerbar komponent. Baseline 28-dagers anfallsfrekvens ble beregnet som antall anfall i baseline-perioden (≤ 56 dager) delt på antall dager med tilgjengelige anfallsdata i baseline-perioden og multiplisert med 28. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Utgangspunkt og uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Antall deltakere med pasientens globale inntrykk av endring - forbedring (PGI-I) ved uke 8 og uke 14
Tidsramme: Uke 8 og uke 14
PGI-I-skalaen var en 7-punkts Likert-skala fullført av pasienten eller omsorgspersonen som representerte i hvilken grad deltakerens epilepsisymptomer hadde endret seg i forhold til baseline. Det ble vurdert som 1. "veldig forbedret"; 2. "mye forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen endring"; 5. "minimalt verre"; 6. "mye verre"; 7. "veldig mye verre". Høyere poengsum indikerte dårligere tilstand. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
Uke 8 og uke 14
Dobbeltblind: Kohort 2: Antall deltakere med klinisk globalt inntrykk av endring - forbedring (CGI-I) ved uke 8
Tidsramme: I uke 8
CGI-I-skalaen er en kliniker-vurdert 7-punkts Likert-skala som brukes til å vurdere i hvilken grad deltakerens epilepsisymptomer har endret seg i forhold til Baseline. Det ble vurdert som 1. "veldig forbedret"; 2. "mye forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen endring"; 5. "minimalt verre"; 6. "mye verre"; 7. "veldig mye verre". Høyere skårer indikerte dårligere tilstand. Baseline ble definert som ikke-manglende verdi for siste vurdering før første dose.
I uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

16. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

14. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042-0603

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere