Vaiheen 3 tutkimus lisäravinteesta ganaksolonia aikuisilla, joilla on lääkeresistenttejä osittaista alkamiskohtausta ja avoimet pidennykset
keskiviikko 18. tammikuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla määritetään ganaksolonin teho ja turvallisuus lisähoitona aikuisille, joilla on lääkeresistenttejä osittain alkavia kohtauksia, joita seuraa pitkäaikainen avoin hoito
Tutkimuksessa arvioidaan tutkimuslääkkeen - ganaksoloni - tehoa ja turvallisuutta osittaisten kohtausten esiintymistiheydellä epilepsiaa sairastavilla aikuisilla, jotka käyttävät enintään kolmea epilepsialääkettä (AED).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 2-kohorttitutkimus, joka koostuu 2 vaiheesta kussakin kohortissa.
Vaihe 1 on kaksoissokko (DB) -vaihe, jota seuraa vaihe 2, avoin vaihe.
Kohortti 1 tarjoaa siedettävyyttä, turvallisuutta ja farmakokineettisiä tietoja ganaksolonille 1200 milligrammaa päivässä (mg/vrk), 1800mg/vrk ja lumelääkettä.
Kohortti 2 tutkii ganaksoloniannoksen 1800 mg/vrk tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna.
Kohortti 1 (N = noin 50) ilmoittautuu 67 viikon tutkimukseen, joka koostuu 4 viikon prospektiivisesta lähtötilanteesta plus 4 viikon retrospektiivisesta lähtötilanteesta, jota seuraa kaksi hoitovaihetta: 9 viikon satunnaistettu DB lumelääkekontrolloitu hoitovaihe, jota seuraa 52 viikon avoin hoitovaihe.
Kohortti 2 (N=150) ilmoittautuu 72 viikon tutkimukseen, joka koostuu 8 viikon prospektiivisesta lähtötilanteesta, jota seuraa kaksi hoitovaihetta: 14 viikon satunnaistettu DB lumekontrolloitu hoitovaihe, jota seuraa 52 viikon avoin hoito vaihe.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
405
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Prince of Wales Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT
-
Pleven, Bulgaria, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
-
Ruse, Bulgaria, 7000
- Medical Centre-Teodora
-
Sofia, Bulgaria, 1000
- Medical Center Excelsior 4
-
Sofia, Bulgaria, 1113
- SHATNP
-
Sofia, Bulgaria, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
-
Varna, Bulgaria, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
-
-
-
-
-
Jaworowa, Puola
- Novo-Med
-
Katowice, Puola
- Centrum Medycne Dendryt
-
Lublin, Puola
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
-
Lublin, Puola
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
-
Warszawa, Puola
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
-
Warszawa, Puola
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Bernau, Saksa, 16321
- Epilepsieklinik
-
Bielefeld, Saksa, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
-
Bonn, Saksa, 53105
- Klinik fur Epileptologie
-
Dussseldorf, Saksa, 40212
- Neuro-Consil
-
Marburg, Saksa, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420064
- Kazan State Medical University
-
Moscow, Venäjän federaatio, 107150
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117049
-
Nizhniy Novgorod, Venäjän federaatio, 603163
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630054
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630091
- City Neurological Center
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 192019
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194291
-
Samara, Venäjän federaatio, 443095
-
Yaroslavl, Venäjän federaatio, 150030
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
- Xenoscience Inc.
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- The MORE Foundation
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Clinical Trials Inc.
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Neurological Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Neuroscience Consulants
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Medsol Clinical Research Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Bringham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
New York
-
Cedarhurst, New York, Yhdysvallat, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
-
Middletown, New York, Yhdysvallat, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Sooner Clinical Research
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Lynn Health Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75251
- Texas Epilepsy Group
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Yhdysvallat, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva kirjallinen suostumus tai laillisesti valtuutettu edustaja voi tehdä niin
- Halukas osallistumaan ja osallistumaan kaksoissokkovaiheen koko ajan ja halukas osallistumaan avoimeen vaiheeseen
- Mies- tai naispuoliset avohoidot > 18 vuotta
- Sinulla on varma diagnoosi lääkeresistentistä epilepsiasta, johon liittyy osittaisia kohtauksia (POS) joko sekundaarisella yleistymisellä tai ilman ≥ 2 vuoden ajan. sinulla on jäännös POS huolimatta siitä, että sinua on aiemmin hoidettu vähintään kahdella hyväksytyllä epilepsialääkkeellä (AED) joko yksin tai yhdistelmänä
- Historian perusteella osallistujilla oletetaan olevan vähintään 3 myyntipistettä jokaisen 4 viikon perusjakson aikana, ja heillä ei todennäköisesti ole 21 tai useampaa peräkkäistä POS-vapaata päivää
- Tällä hetkellä hoidetaan ja ylläpidetään vakaalla 1, 2 tai 3 AED:n hoito-ohjelmalla
- Pystyy ja haluaa ylläpitää päivittäistä kohtauskalenteria
- Pystyy ja haluaa ottaa lääkkeen ruuan kanssa kahdesti päivässä
- Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä hyväksyttävää ehkäisyä ja heillä on negatiivinen raskaustesti kaikilla käynneillä
Poissulkemiskriteerit:
- On ollut aiemmin altistunut ganaksolonille
- Tunnettu herkkyys tai allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, progesteronille tai muille vastaaville steroidiyhdisteille
- Altistuminen jollekin tutkimuslääkkeelle tai -laitteelle < 30 päivää ennen seulontaa tai aikoo ottaa toista tutkimuslääkettä milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Epilepsiahoidon alkamisaika < 2 vuotta ennen ilmoittautumista
- sinulla on yleistynyt epilepsia, kuten Lennox-Gastaut-oireyhtymä, juveniili myokloninen epilepsia, poissaoloepilepsia tai ei-epileptisiä kohtauksia viimeisten 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Sinulla on alle 3 POS-kohtausta 28 päivän aikana tai enemmän kuin 21 peräkkäistä kohtauksetonta päivää perusjakson aikana
- Saat vain yksinkertaisia osittaisia kohtauksia ilman havaittavia motorisia komponentteja
- sinulla on lukemattomia kohtauksia tai status epilepticus viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Sinulla on yli 100 myyntipistettä 4 viikon perusjakson aikana
- sinulla on kouristuskohtauksia laittomasta huumeiden tai alkoholin käytöstä, infektiosta, kasvaimesta, demyelinisoivasta taudista, rappeuttavasta neurologisesta sairaudesta tai eteneväksi katsotusta keskushermostosairaudesta, aineenvaihduntahäiriöstä tai etenevästä rappeuttavasta sairaudesta
- Vigabatriinin nykyinen käyttö ei ole sallittua. Jos vigabatriinia on käytetty aiemmin, on oltava dokumentoidut vakaat näkökentät
- Ezogabiinin nykyinen käyttö ei ole sallittua. Jos olet käyttänyt aiempaa käyttöä, sinun on oltava poissa lääkkeistä vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja silmälääkärin dokumentoima normaali fundoskooppinen tutkimus
- Suunnitteletko leikkausta tai oletko arvioitava leikkausta varten kaksoissokkovaiheen aikana kouristuskohtausten hallitsemiseksi, mukaan lukien VNS-istutus
- sinulla on akuutti tai etenevä neurologinen sairaus, keskivaikea tai vaikea psykiatrinen sairaus tai vaikeita mielenterveyshäiriöitä, jotka todennäköisesti edellyttävät muutoksia lääkehoitoon tutkimuksen kaksoissokkoutetun osan aikana tai häiritsevät tutkimuksen tavoitteita tai kykyä sitoutua protokollavaatimuksiin
- Sinulla on ollut todellinen itsemurhayritys viimeisten 5 vuoden aikana tai enemmän kuin yksi itsemurhayritys elämäsi aikana
- Sinulla on positiivinen virtsan lääkeseulonta seulonnassa tai täytä nykyisen tai historiallisen aineen käyttöhäiriön (DSM-V-kriteerit) kriteerit viimeisen viiden vuoden aikana.
- Sinulla on jokin lääketieteellinen tila, jota tutkijan arvion mukaan pidetään kliinisesti merkittävänä ja joka voisi mahdollisesti vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai tutkimustulokseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: kliinisesti merkittävät sydämen, munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, hematologiset tai maksan sairaudet; tai tila, joka vaikuttaa lääkkeiden imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen
- Sinulla on kohonnut ALT (SGPT) tai AST (SGOT) yli 3 kertaa normaalin yläraja tai kokonaisbilirubiini yli 1,5 kertaa ULN
- Sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää
- Noudatat tai suunnittelet tällä hetkellä ketogeenistä ruokavaliota
- Ravintolisien tai yrttivalmisteiden käyttö ei ole sallittua, jos osallistuja on käyttänyt niitä jatkuvasti alle 6 kuukautta ennen seulontaa tai ei aio jatkaa vakailla annoksilla kaksoissokkovaiheen ajan. Mäkikuisman käyttö ei ole sallittua
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
- Krooninen lääkehoito-ohjeiden noudattamatta jättäminen
- Kyvyttömyys kieltää greippiä ja greippimehua ruokavaliosta koko kliinisen tutkimuksen ajan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kaksoissokko - Kohortti 1 - Ganaksoloni
1200 mg/vrk ja 1800 mg/vrk + AED
|
200 mg ja 225 mg kapselit; tavoiteannos 1800 mg/vrk annosteltu 900 mg 2x/vrk
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kaksoissokko - Kohortti 1 - Placebo
Placebo + AED
|
plasebo
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Open Label - Ganaxolone kaksoissokkovaiheessa
1800 mg/vrk + AED
|
200 mg ja 225 mg kapselit; tavoiteannos 1800 mg/vrk annosteltu 900 mg 2x/vrk
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kaksoissokko - Kohortti 2 - Ganaxolone
1800 mg/vrk + AED
|
200 mg ja 225 mg kapselit; tavoiteannos 1800 mg/vrk annosteltu 900 mg 2x/vrk
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kaksoissokko - Kohortti 2 - Placebo
Placebo + AED
|
plasebo
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Open Label - Placebo kaksoissokkovaiheessa
1800 mg/vrk + AED
|
200 mg ja 225 mg kapselit; tavoiteannos 1800 mg/vrk annosteltu 900 mg 2x/vrk
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 14
|
Kohtausten tiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, joka laskettiin ajanjakson aikana saatujen kohtausten lukumäärällä kerrottuna 28:lla ja jaettuna välissä olevien päivien lukumäärällä.
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä perusjakson aikana (≤ 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
Ensisijainen analyysi suoritettiin käyttämällä kovarianssiarvoanalyysiä (ANCOVA).
|
Lähtötilanne ja viikko 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Osallistujien määrä, joiden vastausprosentti on ≥50 % titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikolle 14 asti
|
50 % vastaaja oli osallistuja, jonka 28 päivän kohtausten esiintymistiheys väheni vähintään 50 % lähtötilanteeseen verrattuna.
|
Viikolle 14 asti
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Muutos lähtötasosta kohtauksista vapaiden päivien määrässä 28 päivän jakson aikana titrauksen + ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 14
|
Kohdistamattomien päivien perustason määrä 28 päivän jaksoa kohden laskettiin seuraavasti: kohtauksista vapaiden päivien lukumäärä koko perusjakson aikana (<=56 päivää) jaettuna niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjaksolla ja kerrottuna 28:lla .
Kohdistusvapaiden päivien lukumäärä perustilanteen jälkeen 28 päivän jakson aikana laskettiin seuraavasti: kohtauksista vapaiden päivien määrä koko hoitojakson aikana jaettuna niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla hoitojakson kohtaustietoja, ja kerrottuna 28:lla.
Kohdistusvapaiden päivien lukumäärän muutos lähtötilanteesta 28 päivän jakson aikana lähtötilanteesta laskettiin seuraavasti: Kohdistamattomien päivien lukumäärä perustilanteen jälkeen 28 päivän jakson aikana vähennettynä kohtauksista vapaiden päivien määrällä 28 päivän jakson aikana.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Osallistujien määrä, joilla on kliininen globaali muutosvaikutelma – paraneminen (CGI-I) viikolla 14
Aikaikkuna: Viikolla 14
|
CGI-I-asteikko on kliinikon arvioima 7-pisteinen Likert-asteikko, jota käytetään arvioimaan, missä määrin osallistujan epilepsiaoireet ovat muuttuneet lähtötasoon verrattuna.
Se arvioitiin 1. "erittäin parantunut"; 2. "paljon parannettu"; 3. "minimillisesti parannettu"; 4. "ei muutosta"; 5. "vähintään huonompi"; 6. "paljon huonompi"; 7. "erittäin paljon huonompi".
Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tilaa.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Viikolla 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
Kohtausten tiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, joka laskettiin ajanjakson aikana saatujen kohtausten lukumäärällä kerrottuna 28:lla ja jaettuna välissä olevien päivien lukumäärällä.
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä perusjakson aikana (≤ 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Muutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 14
|
Kohtausten tiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, joka laskettiin ajanjakson aikana saatujen kohtausten lukumäärällä kerrottuna 28:lla ja jaettuna ajanjakson päivien lukumäärällä.
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä perusjakson aikana (≤ 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo annoksen jälkeisestä käynnin arvosta.
|
Lähtötilanne ja viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Muutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
Kohtausten tiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, joka laskettiin ajanjakson aikana saatujen kohtausten lukumäärällä kerrottuna 28:lla ja jaettuna välissä olevien päivien lukumäärällä.
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä perusjakson aikana (≤ 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo annoksen jälkeisestä käynnin arvosta.
|
Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Muutos lähtötasosta kohtauksista vapaiden päivien määrässä 28 päivän jakson aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
Kohdistamattomien päivien perustason määrä 28 päivän jaksoa kohden laskettiin seuraavasti: kohtauksista vapaiden päivien määrä koko perusjakson aikana (≤ 56 päivää) jaettuna niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjaksolla ja kerrottuna 28:lla.
Kohdistusvapaiden päivien lukumäärä perustilanteen jälkeen 28 päivän jakson aikana laskettiin seuraavasti: kohtauksista vapaiden päivien määrä koko hoitojakson aikana jaettuna niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla hoitojakson kohtaustietoja, ja kerrottuna 28:lla.
Kohdistusvapaiden päivien lukumäärän muutos lähtötilanteesta 28 päivän jakson aikana lähtötilanteesta laskettiin seuraavasti: Kohdistamattomien päivien lukumäärä perustilanteen jälkeen 28 päivän jakson aikana vähennettynä kohtauksista vapaiden päivien määrällä 28 päivän jakson aikana.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 2 - viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Niiden vastaajien prosenttiosuus, jotka kokivat ≥R %:n (80 %, 60 %, 40 % ja 20 %) laskun lähtötasosta hoitojakson loppuun 28 päivän kohtausten tiheydessä titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikolle 14 asti
|
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden 28 päivän kohtausten esiintymistiheys väheni ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % ja ≥ 20 % lähtötasosta.
Vastaaja on henkilö, jonka prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten esiintymistiheydessä oli ≥ 50 %.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Viikolle 14 asti
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Niiden vastaajien prosenttiosuus, jotka kokivat ≥R %:n (80 %, 60 %, 40 % ja 20 %) laskun lähtötilanteesta hoitojakson loppuun 28 päivän kohtausten tiheydessä ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 14
|
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden 28 päivän kohtausten esiintymistiheys väheni ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % ja ≥ 20 % lähtötasosta.
Vastaaja on henkilö, jonka prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten esiintymistiheydessä oli ≥ 50 %.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Viikko 2 - viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Tavarikkovapaiden osallistujien prosenttiosuus ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 14
|
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka suorittivat tutkimuksen ilman kohtauksia
|
Viikko 2 - viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat vähintään yhden 28 päivän kohtausvapaan jakson titraus- ja ylläpitovaiheen aikana
Aikaikkuna: Viikolle 14 asti
|
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat vähintään yhden 28 päivän kohtausvapaan ajanjakson
|
Viikolle 14 asti
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: pisin prosenttiosuus kohtauksista vapaana titraus- ja huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Viikolle 14 asti
|
Pisin aika ilman kohtauksia määriteltiin prosentteina pisimmästä kohtausvapaasta ajanjaksosta (päiviä) jaettuna päivillä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja, ja kerrottiin sitten 100 prosentilla.
|
Viikolle 14 asti
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä eri alatyypeille kohtausten titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 14
|
Kohtausten tiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, joka laskettiin ajanjakson aikana saatujen kohtausten lukumäärällä kerrottuna 28:lla ja jaettuna välissä olevien päivien lukumäärällä.
Analyysi suoritettiin vain osittaiselle kohtaukselle (POS), joka sisälsi kohtauksen alatyyppejä: monimutkaiset osittaiset kohtaukset (CPS), sekundaarisesti yleistyneet toonis-klooniset (SGTC) kohtaukset, yksinkertainen osittainen kohtaus motorisella/havaittavalla komponentilla (SPS-moottori) ja yksinkertainen osittainen kohtaus (SPS) ilman moottoria/havaittavaa komponenttia.
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä perusjakson aikana (≤ 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Osallistujien määrä, joilla on potilaan yleinen vaikutelma muutoksesta – parannus (PGI-I) viikolla 8 ja 14
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 14
|
PGI-I-asteikko oli 7-pisteinen Likert-asteikko, jonka potilas tai hoitaja täytti, ja se edustaa sitä, missä määrin osallistujan epilepsiaoireet olivat muuttuneet lähtötasoon verrattuna.
Se arvioitiin 1. "erittäin parantunut"; 2. "paljon parannettu"; 3. "minimillisesti parannettu"; 4. "ei muutosta"; 5. "vähintään huonompi"; 6. "paljon huonompi"; 7. "erittäin paljon huonompi".
Korkeampi pistemäärä osoitti huonompaa tilaa.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Viikko 8 ja viikko 14
|
|
Kaksoissokko: Kohortti 2: Osallistujien määrä, joilla on kliininen globaali muutosvaikutelma – paraneminen (CGI-I) viikolla 8
Aikaikkuna: Viikolla 8
|
CGI-I-asteikko on kliinikon arvioima 7-pisteinen Likert-asteikko, jota käytetään arvioimaan, missä määrin osallistujan epilepsiaoireet ovat muuttuneet lähtötasoon verrattuna.
Se arvioitiin 1. "erittäin parantunut"; 2. "paljon parannettu"; 3. "minimillisesti parannettu"; 4. "ei muutosta"; 5. "vähintään huonompi"; 6. "paljon huonompi"; 7. "erittäin paljon huonompi".
Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tilaa.
Lähtötaso määriteltiin viimeisen arvioinnin ennen ensimmäistä annosta puuttumattomaksi arvoksi.
|
Viikolla 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. lokakuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 16. lokakuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-0603
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .