Estudo de Fase 3 de Ganaxolona adjuvante em adultos com convulsões de início parcial resistentes a medicamentos e extensão aberta
18 de janeiro de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para determinar a eficácia e a segurança da Ganaxolona como terapia adjuvante para adultos com convulsões de início parcial resistentes a drogas seguidas de tratamento aberto de longo prazo
O estudo avaliará a eficácia e a segurança de um medicamento experimental - a ganaxolona - na frequência de crises parciais em adultos com epilepsia tomando no máximo 3 medicamentos antiepilépticos (DAEs).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de 2 coortes composto por 2 fases em cada coorte.
A Fase 1 é uma fase duplo-cega (DB) seguida pela Fase 2, uma fase aberta.
A Coorte 1 fornecerá informações sobre tolerabilidade, segurança e farmacocinética para ganaxolona 1.200 miligramas por dia (mg/dia), 1.800 mg/dia e placebo.
A Coorte 2 investigará a eficácia, tolerabilidade e segurança de ganaxolona 1800 mg/dia em comparação com placebo.
A Coorte 1 (N = aproximadamente 50) será incluída em um estudo de 67 semanas composto por um período de linha de base prospectivo de 4 semanas mais linha de base retrospectiva de 4 semanas, seguido por duas fases de tratamento: uma fase de tratamento controlada por placebo de BD randomizado de 9 semanas seguida por um Fase de tratamento aberto de 52 semanas.
A Coorte 2 (N = 150) se inscreverá em um estudo de 72 semanas composto por um período de linha de base prospectivo de 8 semanas seguido por duas fases de tratamento: uma fase de tratamento randomizado controlado por placebo de DB de 14 semanas seguida por um tratamento aberto de 52 semanas Estágio.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
405
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bernau, Alemanha, 16321
- Epilepsieklinik
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Bielefeld, Alemanha, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
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Bonn, Alemanha, 53105
- Klinik fur Epileptologie
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Dussseldorf, Alemanha, 40212
- Neuro-Consil
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Marburg, Alemanha, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
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Ulm, Alemanha, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- The Prince of Wales Hospital
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
- St. Vincent's Hospital
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Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Blagoevgrad, Bulgária, 2700
- MHAT
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Pleven, Bulgária, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
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Ruse, Bulgária, 7000
- Medical Centre-Teodora
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Sofia, Bulgária, 1000
- Medical Center Excelsior 4
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Sofia, Bulgária, 1113
- SHATNP
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Sofia, Bulgária, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
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Sofia, Bulgária, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
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Varna, Bulgária, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
- Xenoscience Inc.
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- The MORE Foundation
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Clinical Trials Inc.
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California
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Fresno, California, Estados Unidos, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Neurological Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Neuroscience Consulants
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
- Medsol Clinical Research Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Bringham and Women's Hospital
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, Estados Unidos, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New York
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Cedarhurst, New York, Estados Unidos, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
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Middletown, New York, Estados Unidos, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Health Sciences
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Sooner Clinical Research
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Lynn Health Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
- Texas Epilepsy Group
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
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Washington
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Renton, Washington, Estados Unidos, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Kazan, Federação Russa, 420064
- Kazan State Medical University
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Moscow, Federação Russa, 107150
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Moscow, Federação Russa, 117049
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Nizhniy Novgorod, Federação Russa, 603163
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Novosibirsk, Federação Russa, 630054
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Novosibirsk, Federação Russa, 630091
- City Neurological Center
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Saint Petersburg, Federação Russa
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Saint Petersburg, Federação Russa, 192019
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Saint Petersburg, Federação Russa, 194291
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Samara, Federação Russa, 443095
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Yaroslavl, Federação Russa, 150030
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Jaworowa, Polônia
- Novo-Med
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Katowice, Polônia
- Centrum Medycne Dendryt
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Lublin, Polônia
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
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Lublin, Polônia
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
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Warszawa, Polônia
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
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Warszawa, Polônia
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de dar consentimento informado por escrito, ou ter um representante legalmente autorizado capaz de fazê-lo
- Disposto a entrar e participar durante todo o período da fase duplo-cega e disposto a entrar na fase aberta
- Pacientes ambulatoriais masculinos ou femininos > 18 anos de idade
- Ter um diagnóstico confiável de epilepsia resistente a medicamentos com crises parciais (POS), com ou sem generalização secundária, por ≥2 anos. Ter POS residual apesar de ter sido tratado no passado com pelo menos 2 medicamentos antiepilépticos (DAEs) aprovados, isoladamente ou em combinação
- Com base no histórico, os participantes deveriam ter pelo menos 3 POS durante cada período de linha de base de 4 semanas e é improvável que tenham 21 ou mais dias consecutivos sem POS
- Atualmente sendo tratado e mantido com um regime estável de 1, 2 ou 3 DAEs
- Capaz e disposto a manter o calendário diário de convulsões
- Capaz e disposto a tomar o medicamento com alimentos duas vezes ao dia
- Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar devem usar controle de natalidade aceitável e ter um teste de gravidez negativo em todas as consultas
Critério de exclusão:
- Tiveram exposição anterior a ganaxolona
- Sensibilidade ou alergia conhecida a qualquer componente do medicamento do estudo, progesterona ou outros compostos esteróides relacionados
- Exposição a qualquer medicamento ou dispositivo experimental <30 dias antes da triagem, ou planos de tomar outro medicamento experimental a qualquer momento durante o estudo
- Tempo de início do tratamento da epilepsia <2 anos antes da inscrição
- Tem epilepsia generalizada, como síndrome de Lennox-Gastaut, epilepsia mioclônica juvenil, epilepsia de ausência ou convulsões não epilépticas nos últimos 12 meses antes da entrada no estudo
- Ter menos de 3 convulsões POS em um período de 28 dias ou mais de 21 dias consecutivos sem convulsões durante o período de linha de base
- Têm apenas crises parciais simples sem qualquer componente motor observável
- Tiver inúmeras convulsões ou estado de mal epiléptico nos últimos 12 meses antes da triagem
- Ter mais de 100 POS por período de linha de base de 4 semanas
- Têm convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do sistema nervoso central (SNC) considerada progressiva, doença metabólica ou doença degenerativa progressiva
- O uso atual de vigabatrina não é permitido. Se o uso anterior de vigabatrina, deve ter campos visuais estáveis documentados
- O uso atual de ezogabina não é permitido. Em caso de uso anterior, deve ter suspendido a medicação por pelo menos 3 meses antes da triagem e ter documentado exame de fundo de olho normal feito por oftalmologista
- Estão planejando cirurgia, ou serão avaliados para cirurgia, durante a fase duplo-cega para controlar convulsões, incluindo implantação de VNS
- Sofrem de doença neurológica aguda ou progressiva, doença psiquiátrica moderada ou grave ou anormalidades mentais graves que possam exigir mudanças na terapia medicamentosa durante a parte duplo-cega do estudo ou interferir nos objetivos do estudo ou na capacidade de aderir aos requisitos do protocolo
- Ter histórico de tentativa real de suicídio nos últimos 5 anos ou mais de 1 tentativa de suicídio na vida
- Ter uma triagem de drogas na urina positiva na Triagem ou atender aos critérios para Transtorno de Uso de Substâncias atual ou histórico (critérios do DSM-V) nos últimos 5 anos.
- Ter qualquer condição médica que, no julgamento do investigador, seja considerada clinicamente significativa e possa afetar a segurança do participante ou o resultado do estudo, incluindo, entre outros: condições cardíacas, renais, pulmonares, gastrointestinais, hematológicas ou hepáticas clinicamente significativas; ou uma condição que afeta a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas
- Têm níveis elevados de ALT (SGPT) ou AST (SGOT) superiores a 3 vezes os limites superiores do normal ou bilirrubina total superior a 1,5 vezes o LSN
- Tem história de malignidade nos últimos 2 anos, com exceção de carcinoma basocelular
- Atualmente segue ou planeja seguir uma dieta cetogênica
- O uso de suplementos dietéticos ou preparações à base de ervas não é permitido se o participante os estiver usando consistentemente por menos de 6 meses antes da triagem ou não planeja permanecer em doses estáveis durante a fase duplo-cega. O uso de erva de São João não é permitido
- Mulheres grávidas, atualmente amamentando ou planejando engravidar durante a duração do estudo
- Uma história de descumprimento crônico dos regimes medicamentosos
- Incapacidade de retirar toranja e suco de toranja da dieta durante todo o ensaio clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Duplo-cego - Coorte 1 - Ganaxolona
1200 mg/dia e 1800 mg/dia + AED
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Cápsulas de 200 mg e 225 mg; dose alvo 1800 mg/dia doseada 900 mg 2x/dia
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Duplo-cego - Coorte 1 - Placebo
Placebo + DEA
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placebo
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Open Label - Ganaxolona em fase duplo-cega
1800 mg/dia + DEA
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Cápsulas de 200 mg e 225 mg; dose alvo 1800 mg/dia doseada 900 mg 2x/dia
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Duplo-cego - Coorte 2 - Ganaxolona
1800 mg/dia + DEA
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Cápsulas de 200 mg e 225 mg; dose alvo 1800 mg/dia doseada 900 mg 2x/dia
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Duplo-cego - Coorte 2 - Placebo
Placebo + DEA
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placebo
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Open Label - Placebo em fase duplo-cega
1800 mg/dia + DEA
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Cápsulas de 200 mg e 225 mg; dose alvo 1800 mg/dia doseada 900 mg 2x/dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias durante a titulação + período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 14
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A frequência das crises foi baseada no número de crises por 28 dias, calculado como o número de crises durante o intervalo de tempo multiplicado por 28 e dividido pelo número de dias no intervalo.
A frequência de convulsões de 28 dias na linha de base foi calculada como o número de convulsões no período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
A análise primária foi realizada usando uma análise de classificação de covariância (ANCOVA).
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Linha de base e Semana 14
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Duplo-cego: Coorte 2: Número de participantes com ≥50% de taxa de resposta durante a titulação + período de manutenção
Prazo: Até a semana 14
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Um respondente de 50% foi um participante que experimentou uma redução de pelo menos 50% na frequência de convulsões em 28 dias em comparação com a linha de base.
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Até a semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração da linha de base no número de dias livres de convulsões por período de 28 dias durante a titulação + período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 14
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O número de dias sem crises na linha de base por período de 28 dias foi calculado como: o número de dias sem crises em todo o período de linha de base (<=56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28 .
O número pós-linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias foi calculado como: o número de dias sem convulsões em todo o período de tratamento dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de tratamento e multiplicado por 28.
A alteração da linha de base em número de dias sem convulsões por período de 28 dias a partir da linha de base foi calculada como: número pós-linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias menos número de linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Linha de base e Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Número de participantes com impressão clínica global de mudança - melhora (CGI-I) na semana 14
Prazo: Na semana 14
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A escala CGI-I é uma escala Likert de 7 pontos avaliada pelo médico usada para avaliar o grau em que os sintomas de epilepsia do participante mudaram em relação à linha de base.
Foi classificado como 1. "melhorou muito"; 2. "muito melhor"; 3. "minimamente melhorado"; 4. "sem alteração"; 5. "minimamente pior"; 6. "muito pior"; 7. "muito pior".
Pontuações mais altas indicavam pior condição.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Na semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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A frequência das crises foi baseada no número de crises por 28 dias, calculado como o número de crises durante o intervalo de tempo multiplicado por 28 e dividido pelo número de dias no intervalo.
A frequência de convulsões de 28 dias na linha de base foi calculada como o número de convulsões no período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Mudança da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias durante a titulação + período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 14
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A frequência das crises foi baseada no número de crises por 28 dias, calculado como o número de crises durante o intervalo de tempo multiplicado por 28 e dividido pelo número de dias no intervalo.
A frequência de convulsões de 28 dias na linha de base foi calculada como o número de convulsões no período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose.
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Linha de base e Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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A frequência das crises foi baseada no número de crises por 28 dias, calculado como o número de crises durante o intervalo de tempo multiplicado por 28 e dividido pelo número de dias no intervalo.
A frequência de convulsões de 28 dias na linha de base foi calculada como o número de convulsões no período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose.
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Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração da linha de base no número de dias livres de convulsões por período de 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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O número de dias sem convulsões na linha de base por período de 28 dias foi calculado como: o número de dias sem convulsões em todo o período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
O número pós-linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias foi calculado como: o número de dias sem convulsões em todo o período de tratamento dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de tratamento e multiplicado por 28.
A alteração da linha de base em número de dias sem convulsões por período de 28 dias a partir da linha de base foi calculada como: número pós-linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias menos número de linha de base de dias sem convulsões por período de 28 dias.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Linha de base e Semana 2 a Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Porcentagem de respondedores experimentando uma redução ≥R% (80%, 60%, 40% e 20%) da linha de base até o final do período de tratamento em frequência de convulsão de 28 dias durante titulação + período de manutenção
Prazo: Até a semana 14
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É apresentada a porcentagem de participantes que tiveram reduções de ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% e ≥ 20% na frequência de convulsões em 28 dias a partir da linha de base.
Um respondedor é um indivíduo cuja redução da variação percentual da linha de base na frequência de crises de 28 dias foi ≥ 50%.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Até a semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Porcentagem de respondedores experimentando uma redução ≥R% (80%, 60%, 40% e 20%) da linha de base até o final do período de tratamento na frequência de convulsões de 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Semana 2 a Semana 14
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É apresentada a porcentagem de participantes que tiveram reduções de ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% e ≥ 20% na frequência de convulsões em 28 dias a partir da linha de base.
Um respondedor é um indivíduo cuja redução da variação percentual da linha de base na frequência de crises de 28 dias foi ≥ 50%.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Semana 2 a Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Porcentagem de participantes livres de convulsões durante o período de manutenção
Prazo: Semana 2 a Semana 14
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A porcentagem de participantes que completaram o estudo sem nenhuma convulsão é apresentada
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Semana 2 a Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Porcentagem de participantes que tiveram pelo menos um período sem convulsões de 28 dias durante a fase de titulação + manutenção
Prazo: Até a semana 14
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A porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um período livre de convulsões de 28 dias é apresentada
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Até a semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: maior porcentagem de tempo gasto sem convulsões durante titulação + período de manutenção
Prazo: Até a semana 14
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O período de tempo mais longo sem convulsões foi definido como a porcentagem do período mais longo sem convulsões (dias) dividido pelos dias com dados de convulsões disponíveis e, em seguida, multiplicado por 100%.
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Até a semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões de 28 dias para diferentes subtipos de convulsões durante titulação + período de manutenção
Prazo: Linha de base e Semana 14
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A frequência das crises foi baseada no número de crises por 28 dias, calculado como o número de crises durante o intervalo de tempo multiplicado por 28 e dividido pelo número de dias no intervalo.
A análise foi realizada apenas para convulsões de início parcial (POS), que incluía subtipos de convulsões: convulsões parciais complexas (CPS), convulsões tônico-clônicas secundariamente generalizadas (SGTC), convulsões parciais simples com componente motor/observável (SPS-Motor) e simples convulsão parcial (SPS) sem componente motor/observável.
A frequência de convulsões de 28 dias na linha de base foi calculada como o número de convulsões no período de linha de base (≤ 56 dias) dividido pelo número de dias com dados de convulsões disponíveis no período de linha de base e multiplicado por 28.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Linha de base e Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Número de participantes com impressão global de mudança - melhora do paciente (PGI-I) na semana 8 e na semana 14
Prazo: Semana 8 e Semana 14
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A escala PGI-I era uma escala Likert de 7 pontos preenchida pelo paciente ou cuidador, representando o grau em que os sintomas de epilepsia do participante mudaram em relação à linha de base.
Foi classificado como 1. "melhorou muito"; 2. "muito melhor"; 3. "minimamente melhorado"; 4. "sem alteração"; 5. "minimamente pior"; 6. "muito pior"; 7. "muito pior".
Maior pontuação indica pior condição.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Semana 8 e Semana 14
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Duplo-cego: Coorte 2: Número de participantes com impressão clínica global de mudança - melhora (CGI-I) na semana 8
Prazo: Na semana 8
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A escala CGI-I é uma escala Likert de 7 pontos avaliada pelo médico usada para avaliar o grau em que os sintomas de epilepsia do participante mudaram em relação à linha de base.
Foi classificado como 1. "melhorou muito"; 2. "muito melhor"; 3. "minimamente melhorado"; 4. "sem alteração"; 5. "minimamente pior"; 6. "muito pior"; 7. "muito pior".
Pontuações mais altas indicavam pior condição.
A linha de base foi definida como o valor não omisso da última avaliação antes da primeira dose.
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Na semana 8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de maio de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
1 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de outubro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
16 de outubro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
14 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1042-0603
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