Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse af adjuvant Ganaxolon hos voksne med lægemiddelresistente partielle anfald og åben-label forlængelse

18. januar 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg til at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​Ganaxolon som supplerende terapi til voksne med lægemiddelresistente partielle anfald efterfulgt af langvarig åben-label-behandling

Undersøgelsen vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​et forsøgslægemiddel-ganaxolon - på hyppigheden af ​​partielle anfald hos voksne med epilepsi, der tager maksimalt 3 antiepileptiske lægemidler (AED'er).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 2-kohortestudie bestående af 2 faser i hver kohorte. Fase 1 er en dobbeltblind (DB) fase efterfulgt af fase 2, en åben-label fase. Kohorte 1 vil give tolerabilitet, sikkerhed og farmakokinetiske oplysninger for ganaxolon 1200 milligram pr. dag (mg/dag), 1800 mg/dag og placebo. Kohorte 2 vil undersøge effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​ganaxolon 1800 mg/dag sammenlignet med placebo. Kohorte 1 (N= ca. 50) vil tilmelde sig en 67-ugers undersøgelse bestående af en 4-ugers prospektiv baselineperiode plus 4 ugers retrospektiv baseline efterfulgt af to behandlingsfaser: en 9-ugers randomiseret DB placebokontrolleret behandlingsfase efterfulgt af en 52 ugers åben behandlingsfase. Kohorte 2 (N=150) vil tilmelde sig et 72-ugers studie bestående af en 8-ugers prospektiv baseline-periode efterfulgt af to behandlingsfaser: en 14-ugers randomiseret DB placebo-kontrolleret behandlingsfase efterfulgt af en 52-ugers åben behandling. fase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

405

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Bulgarien
      • Blagoevgrad, Bulgarien, 2700
        • MHAT
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
      • Ruse, Bulgarien, 7000
        • Medical Centre-Teodora
      • Sofia, Bulgarien, 1000
        • Medical Center Excelsior 4
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • SHATNP
      • Sofia, Bulgarien, 1336
        • MHAT Lyulin Department of Neurology
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9000
        • Medical Center Ekvita Ltd
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420064
        • Kazan State Medical University
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 107150
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117049
      • Nizhniy Novgorod, Den Russiske Føderation, 603163
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630054
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630091
        • City Neurological Center
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 192019
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194291
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443095
      • Yaroslavl, Den Russiske Føderation, 150030
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-3280
        • University of Alabama Epilepsy Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience Inc.
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • The MORE Foundation
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Clinical Trials Inc.
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93710
        • Neuro-Pain Medical Center, Inc
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Neuroscience Consulants
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Consultants in Epilepsy & Neurology
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Bringham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Forenede Stater, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Forenede Stater, 08103
        • Cooper Medical Center of Rowan University
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • Cedarhurst, New York, Forenede Stater, 11516
        • Five Towns Neuroscience Research
      • Middletown, New York, Forenede Stater, 10941
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Health Sciences
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Ohio Clinical Research Partners, LLC
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Sooner Clinical Research
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Lynn Health Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
        • Texas Epilepsy Group
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Neurology Consultants of Dallas
    • Washington
      • Renton, Washington, Forenede Stater, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.
  • Polen
      • Jaworowa, Polen
        • Novo-Med
      • Katowice, Polen
        • Centrum Medycne Dendryt
      • Lublin, Polen
        • Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
      • Lublin, Polen
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
      • Warszawa, Polen
        • Fundacja Epileptologii Wiertnicza
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Tyskland
      • Bernau, Tyskland, 16321
        • Epilepsieklinik
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Klinik fur Epileptologie
      • Dussseldorf, Tyskland, 40212
        • Neuro-Consil
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklin Kum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne give informeret samtykke skriftligt, eller have en juridisk autoriseret repræsentant i stand til at gøre det
  • Villig til at deltage og deltage i hele perioden af ​​den dobbeltblinde fase og villig til at gå ind i open-label fasen
  • Mandlige eller kvindelige ambulante patienter > 18 år
  • Har en sikker diagnose af lægemiddelresistent epilepsi med partielle anfald (POS), med eller uden sekundær generalisering, i ≥2 år. Har resterende POS på trods af at have været behandlet tidligere med mindst 2 godkendte antiepileptiske lægemidler (AED'er) enten alene eller i kombination
  • Baseret på historik forventes deltagerne at have mindst 3 POS i løbet af hver 4-ugers basisperiode og sandsynligvis ikke have 21 eller flere på hinanden følgende POS-frie dage
  • I øjeblikket behandles og vedligeholdes med et stabilt regime på 1, 2 eller 3 AED'er
  • Kan og er villig til at vedligeholde den daglige anfaldskalender
  • Kan og er villig til at tage medicin sammen med mad to gange dagligt
  • Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal bruge acceptabel prævention og have en negativ graviditetstest ved alle besøg

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere været udsat for ganaxolone
  • Kendt følsomhed eller allergi over for enhver komponent i undersøgelseslægemidlet, progesteron eller andre relaterede steroidforbindelser
  • Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr <30 dage før screening eller planlægger at tage et andet forsøgslægemiddel på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  • Tidspunkt for påbegyndelse af epilepsibehandling <2 år før indskrivning
  • Har generaliseret epilepsi, såsom Lennox-Gastaut syndrom, juvenil myoklonisk epilepsi, absence epilepsi eller ikke-epileptiske anfald inden for de sidste 12 måneder før studiestart
  • Har mindre end 3 POS-anfald i en 28-dages periode eller mere end 21 på hinanden følgende anfaldsfrie dage i Baseline-perioden
  • Har kun simple delvise anfald uden nogen observerbar motorkomponent
  • Har utallige anfald eller status epilepticus inden for de sidste 12 måneder før screening
  • Har mere end 100 POS pr. 4-ugers baselineperiode
  • Har anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller sygdom i centralnervesystemet (CNS), der anses for at være progressiv, metabolisk sygdom eller progressiv degenerativ sygdom
  • Nuværende brug af vigabatrin er ikke tilladt. Ved tidligere brug af vigabatrin, skal have dokumenteret stabile synsfelter
  • Nuværende brug af ezogabin er ikke tilladt. Hvis tidligere brug, skal have været ude af medicinen i mindst 3 måneder før screening og have haft dokumenteret normal fundoskopisk undersøgelse af øjenlæge
  • Planlægger operation, eller skal evalueres for operation, i den dobbeltblindede fase for at kontrollere anfald inklusive VNS-implantation
  • lider af akut eller progressiv neurologisk sygdom, moderat eller svær psykiatrisk sygdom eller alvorlige mentale abnormiteter, der sandsynligvis vil kræve ændringer i lægemiddelbehandlingen under den dobbeltblindede del af undersøgelsen eller forstyrre undersøgelsens formål eller evnen til at overholde undersøgelsen. til protokolkravene
  • Har en historie med et faktisk selvmordsforsøg inden for de sidste 5 år eller mere end 1 livstids selvmordsforsøg
  • Få en positiv urinmedicinsk screening ved screening eller opfylde kriterierne for nuværende eller historisk stofbrugsforstyrrelse (DSM-V-kriterier) inden for de seneste 5 år.
  • Har en medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultat, herunder, men ikke begrænset til: klinisk signifikante hjerte-, nyre-, pulmonale, gastrointestinale, hæmatologiske eller hepatiske tilstande; eller en tilstand, der påvirker absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler
  • Har forhøjet ALAT (SGPT) eller ASAT (SGOT) større end 3 gange øvre normalgrænse, eller total bilirubin større end 1,5 gange ULN
  • Har en anamnese med malignitet inden for de seneste 2 år, med undtagelse af basalcellekarcinom
  • Følger i øjeblikket eller planlægger at følge en ketogen diæt
  • Brug af kosttilskud eller urtepræparater er ikke tilladt, hvis deltageren har brugt dem konsekvent i mindre end 6 måneder før screening eller ikke planlægger at forblive på stabile doser i varigheden af ​​den dobbeltblinde fase. Brug af perikon er ikke tilladt
  • Kvinder, der er gravide, i øjeblikket ammer eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsen
  • En historie med kronisk manglende overholdelse af lægemiddelregimer
  • Manglende evne til at tilbageholde grapefrugt og grapefrugtjuice fra kosten under hele det kliniske forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Double Blind - Kohorte 1 - Ganaxolon
1200 mg/dag og 1800 mg/dag + AED
Medicin: ganaxolon
200 mg og 225 mg kapsler; måldosis 1800 mg/dag doseret 900 mg 2x/dag
Andre navne:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Double Blind - Kohorte 1 - Placebo
Placebo + AED
Medicin: Placebo
placebo
Andre navne:
  • pbo
EKSPERIMENTEL: Open Label - Ganaxolon i dobbeltblind fase
1800 mg/dag + AED
Medicin: ganaxolon
200 mg og 225 mg kapsler; måldosis 1800 mg/dag doseret 900 mg 2x/dag
Andre navne:
  • gnx
EKSPERIMENTEL: Double Blind - Kohorte 2 - Ganaxolon
1800 mg/dag + AED
Medicin: ganaxolon
200 mg og 225 mg kapsler; måldosis 1800 mg/dag doseret 900 mg 2x/dag
Andre navne:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Double Blind - Kohorte 2 - Placebo
Placebo + AED
Medicin: Placebo
placebo
Andre navne:
  • pbo
EKSPERIMENTEL: Open Label - Placebo i dobbeltblind fase
1800 mg/dag + AED
Medicin: ganaxolon
200 mg og 225 mg kapsler; måldosis 1800 mg/dag doseret 900 mg 2x/dag
Andre navne:
  • gnx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Baseline og uge 14
Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af anfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af anfald over tidsintervallet ganget med 28 og divideret med antallet af dage i intervallet. Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis. Primær analyse blev udført under anvendelse af en ranganalyse af kovarians (ANCOVA).
Baseline og uge 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind: Kohorte 2: Antal deltagere med ≥50 % svarfrekvens under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Op til uge 14
En 50 % responder var en deltager, der oplevede mindst 50 % fald i 28-dages anfaldsfrekvens sammenlignet med baseline.
Op til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Ændring fra baseline i antallet af anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Baseline og uge 14
Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode blev beregnet som: antallet af anfaldsfrie dage i hele baseline-perioden (<=56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28 . Post-Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode blev beregnet som: antallet af anfaldsfrie dage i hele behandlingsperioden divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i behandlingsperioden og ganget med 28. Ændring fra baseline i antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode fra baseline blev beregnet som: Post-Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode minus baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Baseline og uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Antal deltagere med klinisk globalt indtryk af forandring - forbedring (CGI-I) i uge 14
Tidsramme: I uge 14
CGI-I-skalaen er en kliniker-vurderet 7-punkts Likert-skala, der bruges til at vurdere, i hvilken grad deltagerens epilepsisymptomer har ændret sig i forhold til Baseline. Det blev vurderet som 1. "meget forbedret"; 2. "meget forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen ændring"; 5. "minimalt værre"; 6. "meget værre"; 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
I uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline og uge 2 til uge 14
Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af anfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af anfald over tidsintervallet ganget med 28 og divideret med antallet af dage i intervallet. Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Baseline og uge 2 til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Baseline og uge 14
Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af anfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af anfald over tidsintervallet ganget med 28 og divideret med antallet af dage i intervallet. Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline og uge 2 til uge 14
Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af anfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af anfald over tidsintervallet ganget med 28 og divideret med antallet af dage i intervallet. Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og uge 2 til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Ændring fra baseline i antallet af anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline og uge 2 til uge 14
Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode blev beregnet som: antallet af anfaldsfrie dage i hele baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Post-Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode blev beregnet som: antallet af anfaldsfrie dage i hele behandlingsperioden divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i behandlingsperioden og ganget med 28. Ændring fra baseline i antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode fra baseline blev beregnet som: Post-Baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode minus baseline antal anfaldsfrie dage pr. 28-dages periode. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Baseline og uge 2 til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentdel af respondenter, der oplever en ≥R % (80 %, 60 %, 40 % og 20 %) reduktion fra baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden i 28-dages anfaldshyppighed under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Op til uge 14
Procentdel af deltagere, der havde reduktioner på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % og ≥ 20 % i 28-dages anfaldshyppighed fra baseline. En responder er en person, hvis reduktion af procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens var ≥ 50 %. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Op til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentdel af respondenter, der oplever en ≥R % (80 %, 60 %, 40 % og 20 %) reduktion fra baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden i 28-dages anfaldshyppighed under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Uge 2 til uge 14
Procentdel af deltagere, der havde reduktioner på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % og ≥ 20 % i 28-dages anfaldshyppighed fra baseline. En responder er en person, hvis reduktion af procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens var ≥ 50 %. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Uge 2 til uge 14
Double Blind: Kohorte 2: Procentdel af anfaldsfrie deltagere i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Uge 2 til uge 14
Procentdel af deltagere, der gennemførte undersøgelsen uden anfald, er præsenteret
Uge 2 til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentdel af deltagere, der oplevede mindst én 28-dages anfaldsfri periode under titrerings- + vedligeholdelsesfasen
Tidsramme: Op til uge 14
Procentdel af deltagere, der oplevede mindst én 28-dages anfaldsfri periode, præsenteres
Op til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Længste procent af tid brugt Anfaldsfri under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Op til uge 14
Den længste periode uden anfald blev defineret som procentdelen af ​​den længste anfaldsfri periode (dage) divideret med dagene med tilgængelige anfaldsdata og derefter ganget med 100 %.
Op til uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed for forskellige undertyper af anfald under titrering + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Baseline og uge 14
Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af anfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af anfald over tidsintervallet ganget med 28 og divideret med antallet af dage i intervallet. Analysen blev kun udført for Partial-Onset Seizure (POS), som omfattede anfaldssubtyper: Komplekse partielle anfald (CPS), sekundært generaliserede tonisk-kloniske (SGTC) anfald, simple partielle anfald med motorisk/observerbar komponent (SPS-Motor) og Simple delvist anfald (SPS) uden motor/observerbar komponent. Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden (≤ 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Baseline og uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Antal deltagere med patientens globale indtryk af forandring - forbedring (PGI-I) i uge 8 og uge 14
Tidsramme: Uge 8 og uge 14
PGI-I-skalaen var en 7-punkts Likert-skala udfyldt af patienten eller plejepersonalet, der repræsenterede den grad, hvormed deltagerens epilepsisymptomer havde ændret sig i forhold til baseline. Det blev vurderet som 1. "meget forbedret"; 2. "meget forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen ændring"; 5. "minimalt værre"; 6. "meget værre"; 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
Uge 8 og uge 14
Dobbeltblind: Kohorte 2: Antal deltagere med klinisk globalt indtryk af forandring - forbedring (CGI-I) i uge 8
Tidsramme: I uge 8
CGI-I-skalaen er en kliniker-vurderet 7-punkts Likert-skala, der bruges til at vurdere, i hvilken grad deltagerens epilepsisymptomer har ændret sig i forhold til Baseline. Det blev vurderet som 1. "meget forbedret"; 2. "meget forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen ændring"; 5. "minimalt værre"; 6. "meget værre"; 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand. Baseline blev defineret som ikke-manglende værdi af sidste vurdering før første dosis.
I uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2013

Først opslået (SKØN)

16. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

14. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-0603

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lægemiddelresistent delvist begyndende anfald

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner