Fas 3-studie av Adjuvant Ganaxolon hos vuxna med läkemedelsresistenta partiella anfall och öppen förlängning
18 januari 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals
En multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att fastställa effektiviteten och säkerheten av Ganaxolon som tilläggsterapi för vuxna med läkemedelsresistenta partiella anfall följt av långvarig öppen behandling
Studien kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ett prövningsläkemedel - ganaxolon - vid partiella anfallsfrekvenser hos vuxna med epilepsi som tar maximalt 3 antiepileptiska läkemedel (AED).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en 2-kohortstudie som består av 2 faser i varje kohort.
Fas 1 är en dubbelblind (DB) fas följt av fas 2, en öppen fas.
Kohort 1 kommer att ge information om tolerabilitet, säkerhet och farmakokinetik för ganaxolon 1200 milligram per dag (mg/dag), 1800 mg/dag och placebo.
Kohort 2 kommer att undersöka effektivitet, tolerabilitet och säkerhet för ganaxolon 1800 mg/dag jämfört med placebo.
Kohort 1 (N= cirka 50) kommer att delta i en 67-veckors studie som består av en 4-veckors prospektiv baslinjeperiod plus 4 veckors retrospektiv baslinje följt av två behandlingsfaser: en 9-veckors randomiserad DB placebokontrollerad behandlingsfas följt av en 52 veckors öppen behandlingsfas.
Kohort 2 (N=150) kommer att delta i en 72-veckors studie som består av en 8-veckors prospektiv baslinjeperiod följt av två behandlingsfaser: en 14-veckors randomiserad DB placebokontrollerad behandlingsfas följt av en 52-veckors öppen behandling fas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
405
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- The Prince of Wales Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgarien, 2700
- MHAT
-
Pleven, Bulgarien, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
-
Ruse, Bulgarien, 7000
- Medical Centre-Teodora
-
Sofia, Bulgarien, 1000
- Medical Center Excelsior 4
-
Sofia, Bulgarien, 1113
- SHATNP
-
Sofia, Bulgarien, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
-
Varna, Bulgarien, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
- Xenoscience Inc.
-
Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
- The MORE Foundation
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Clinical Trials Inc.
-
-
California
-
Fresno, California, Förenta staterna, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
-
Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
- Neurological Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Neuroscience Consulants
-
Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
- Medsol Clinical Research Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Bringham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Förenta staterna, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Förenta staterna, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
New York
-
Cedarhurst, New York, Förenta staterna, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
-
Middletown, New York, Förenta staterna, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
- Sooner Clinical Research
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
- Lynn Health Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75251
- Texas Epilepsy Group
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Förenta staterna, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
-
-
-
Jaworowa, Polen
- Novo-Med
-
Katowice, Polen
- Centrum Medycne Dendryt
-
Lublin, Polen
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
-
Lublin, Polen
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
-
Warszawa, Polen
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
-
Warszawa, Polen
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Kazan, Ryska Federationen, 420064
- Kazan State Medical University
-
Moscow, Ryska Federationen, 107150
-
Moscow, Ryska Federationen, 117049
-
Nizhniy Novgorod, Ryska Federationen, 603163
-
Novosibirsk, Ryska Federationen, 630054
-
Novosibirsk, Ryska Federationen, 630091
- City Neurological Center
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 192019
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 194291
-
Samara, Ryska Federationen, 443095
-
Yaroslavl, Ryska Federationen, 150030
-
-
-
-
-
Bernau, Tyskland, 16321
- Epilepsieklinik
-
Bielefeld, Tyskland, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
-
Bonn, Tyskland, 53105
- Klinik fur Epileptologie
-
Dussseldorf, Tyskland, 40212
- Neuro-Consil
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kunna ge informerat samtycke skriftligt, eller ha en juridiskt auktoriserad representant som kan göra det
- Villig att gå in och delta under hela perioden av den dubbelblinda fasen och villig att gå in i den öppna fasen
- Manliga eller kvinnliga öppenvårdspatienter > 18 år
- Ha en säker diagnos av läkemedelsresistent epilepsi med partiella anfall (POS), med eller utan sekundär generalisering, i ≥2 år. Har kvarstående POS trots att ha behandlats tidigare med minst 2 godkända antiepileptiska läkemedel (AED) antingen ensamma eller i kombination
- Baserat på historik förväntas deltagarna ha minst 3 POS under varje 4-veckors baslinjeperiod och sannolikt inte ha 21 eller fler på varandra följande POS-fria dagar
- Behandlas och underhålls för närvarande med en stabil kur på 1, 2 eller 3 AED
- Kan och vill upprätthålla en daglig anfallskalender
- Kan och vill ta droger med mat två gånger dagligen
- Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder måste använda acceptabel preventivmedel och ha ett negativt graviditetstest vid alla besök
Exklusions kriterier:
- Har tidigare varit exponering för ganaxolon
- Känd känslighet eller allergi mot någon komponent i studieläkemedlet, progesteron eller andra relaterade steroidföreningar
- Exponering för något prövningsläkemedel eller enhet <30 dagar före screening, eller planerar att ta ett annat prövningsläkemedel när som helst under studien
- Tidpunkt för debut av epilepsibehandling <2 år före inskrivning
- Har generaliserad epilepsi, såsom Lennox-Gastaut syndrom, juvenil myoklonisk epilepsi, frånvaroepilepsi eller icke-epileptiska anfall inom den senaste 12-månadersperioden före studiestart
- Har mindre än 3 POS-anfall under en 28-dagarsperiod eller mer än 21 på varandra följande anfallsfria dagar under Baseline-perioden
- Har bara enkla partiella anfall utan någon observerbar motorkomponent
- Har otaliga anfall eller status epilepticus under de senaste 12 månaderna före screening
- Ha mer än 100 POS per 4-veckors baslinjeperiod
- Har anfall sekundära till olaglig drog- eller alkoholanvändning, infektion, neoplasm, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) som anses vara progressiv, metabolisk sjukdom eller progressiv degenerativ sjukdom
- Nuvarande användning av vigabatrin är inte tillåten. Vid tidigare användning av vigabatrin, måste ha dokumenterade stabila synfält
- Nuvarande användning av ezogabin är inte tillåten. Om tidigare användning, måste ha varit av med medicinen i minst 3 månader före screening och ha genomgått en dokumenterad normal fundoskopisk undersökning av ögonläkare
- Planerar operation, eller ska utvärderas för operation, under den dubbelblinda fasen för att kontrollera anfall inklusive VNS-implantation
- lider av akut eller progressiv neurologisk sjukdom, måttlig eller svår psykiatrisk sjukdom eller allvarliga psykiska avvikelser som sannolikt kräver förändringar i läkemedelsbehandlingen under den dubbelblinda delen av studien eller stör studiens syften eller förmågan att följa studien. till protokollets krav
- Har en historia av ett faktiskt självmordsförsök under de senaste 5 åren eller mer än 1 livstids självmordsförsök
- Har en positiv urinläkemedelsscreening vid screening eller uppfyller kriterierna för aktuell eller historisk substansanvändningsstörning (DSM-V-kriterier) under de senaste 5 åren.
- Har något medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, anses vara kliniskt signifikant och potentiellt kan påverka deltagarnas säkerhet eller studieresultat, inklusive men inte begränsat till: kliniskt signifikanta hjärt-, njur-, lung-, gastrointestinala, hematologiska eller hepatiska tillstånd; eller ett tillstånd som påverkar absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel
- Har förhöjt ALAT (SGPT) eller ASAT (SGOT) större än 3 gånger övre normalgränsen, eller totalt bilirubin större än 1,5 gånger ULN
- Har en historia av malignitet under de senaste 2 åren, med undantag för basalcellscancer
- Följer för närvarande eller planerar att följa en ketogen diet
- Användning av kosttillskott eller växtbaserade preparat är inte tillåten om deltagaren har använt dem konsekvent i mindre än 6 månader före screening, eller inte planerar att stanna kvar på stabila doser under den dubbelblinda fasen. Användning av johannesört är inte tillåten
- Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studiens varaktighet
- En historia av kronisk bristande efterlevnad av läkemedelsregimer
- Oförmåga att hålla tillbaka grapefrukt och grapefruktjuice från kosten under hela den kliniska prövningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Dubbelblind - Kohort 1 - Ganaxolon
1200 mg/dag och 1800 mg/dag + AED
|
200 mg och 225 mg kapslar; måldos 1800 mg/dag doserat 900 mg 2x/dag
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dubbelblind - Kohort 1 - Placebo
Placebo + AED
|
placebo
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Open Label - Ganaxolon i dubbelblind fas
1800 mg/dag + AED
|
200 mg och 225 mg kapslar; måldos 1800 mg/dag doserat 900 mg 2x/dag
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Dubbelblind - Kohort 2 - Ganaxolon
1800 mg/dag + AED
|
200 mg och 225 mg kapslar; måldos 1800 mg/dag doserat 900 mg 2x/dag
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Dubbelblind - Kohort 2 - Placebo
Placebo + AED
|
placebo
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Open Label - Placebo i dubbelblind fas
1800 mg/dag + AED
|
200 mg och 225 mg kapslar; måldos 1800 mg/dag doserat 900 mg 2x/dag
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Procentuell förändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Baslinje och vecka 14
|
Anfallsfrekvensen baserades på antalet anfall per 28 dagar, beräknat som antalet anfall över tidsintervallet multiplicerat med 28 och dividerat med antalet dagar i intervallet.
Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som antalet anfall i Baseline-perioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under Baseline-perioden och multiplicerat med 28.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
Primär analys utfördes med användning av en ranganalys av kovarians (ANCOVA).
|
Baslinje och vecka 14
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Antal deltagare med ≥50 % svarsfrekvens under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Fram till vecka 14
|
En 50 % som svarade var en deltagare som upplevde minst 50 % minskning i 28-dagars anfallsfrekvens jämfört med Baseline.
|
Fram till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Ändring från baslinjen i antalet anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Baslinje och vecka 14
|
Baslinjeantalet anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod beräknades som: antalet anfallsfria dagar under hela baslinjeperioden (<=56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under baslinjeperioden och multiplicerat med 28 .
Post-Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod beräknades som: antalet anfallsfria dagar under hela behandlingsperioden dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under behandlingsperioden och multiplicerat med 28.
Förändring från Baseline i antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod från Baseline beräknades som: Post-Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod minus Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Baslinje och vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Antal deltagare med kliniskt globalt intryck av förändring - förbättring (CGI-I) vid vecka 14
Tidsram: I vecka 14
|
CGI-I-skalan är en 7-gradig Likert-skala som är klassad av kliniker som används för att bedöma i vilken grad deltagarens epilepsisymtom har förändrats i förhållande till Baseline.
Den fick betyget 1. "mycket förbättrad"; 2. "mycket förbättrad"; 3. "minimalt förbättrad"; 4. "ingen förändring"; 5. "minimalt sämre"; 6. "mycket värre"; 7. "mycket mycket värre".
Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
I vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Procentuell förändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
Anfallsfrekvensen baserades på antalet anfall per 28 dagar, beräknat som antalet anfall över tidsintervallet multiplicerat med 28 och dividerat med antalet dagar i intervallet.
Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som antalet anfall i Baseline-perioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under Baseline-perioden och multiplicerat med 28.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Ändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Baslinje och vecka 14
|
Anfallsfrekvensen baserades på antalet anfall per 28 dagar, beräknat som antalet anfall över tidsintervallet multiplicerat med 28 och dividerat med antalet dagar i intervallet.
Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som antalet anfall i Baseline-perioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under Baseline-perioden och multiplicerat med 28.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
|
Baslinje och vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Ändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
Anfallsfrekvensen baserades på antalet anfall per 28 dagar, beräknat som antalet anfall över tidsintervallet multiplicerat med 28 och dividerat med antalet dagar i intervallet.
Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som antalet anfall i Baseline-perioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under Baseline-perioden och multiplicerat med 28.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
|
Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Ändring från baslinjen i antalet anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
Baslinjeantalet anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod beräknades som: antalet anfallsfria dagar under hela baslinjeperioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under baslinjeperioden och multiplicerat med 28.
Post-Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod beräknades som: antalet anfallsfria dagar under hela behandlingsperioden dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under behandlingsperioden och multiplicerat med 28.
Förändring från Baseline i antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod från Baseline beräknades som: Post-Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod minus Baseline antal anfallsfria dagar per 28-dagarsperiod.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Baslinje och vecka 2 till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Andel svarande som upplever en ≥R% (80%, 60%, 40% och 20%) minskning från baslinjen till slutet av behandlingsperioden i 28-dagars anfallsfrekvens under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Fram till vecka 14
|
Procentandelen av deltagarna som hade minskningar på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % och ≥ 20 % i 28-dagars anfallsfrekvens från Baseline presenteras.
En responder är en individ vars minskning av procentuell förändring från Baseline i 28-dagars anfallsfrekvens var ≥ 50 %.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Fram till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Andel svarande som upplever en ≥R% (80%, 60%, 40% och 20%) minskning från baslinjen till slutet av behandlingsperioden i 28-dagars anfallsfrekvens under underhållsperioden
Tidsram: Vecka 2 till Vecka 14
|
Procentandelen av deltagarna som hade minskningar på ≥ 80 %, ≥ 60 %, ≥ 40 % och ≥ 20 % i 28-dagars anfallsfrekvens från Baseline presenteras.
En responder är en individ vars minskning av procentuell förändring från Baseline i 28-dagars anfallsfrekvens var ≥ 50 %.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Vecka 2 till Vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Andel anfallsfria deltagare under underhållsperioden
Tidsram: Vecka 2 till Vecka 14
|
Procentandelen av deltagarna som genomförde studien utan några anfall presenteras
|
Vecka 2 till Vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Andel deltagare som upplevde minst en 28-dagars anfallsfri period under titrering + underhållsfas
Tidsram: Fram till vecka 14
|
Procentandelen av deltagare som upplevt minst en 28-dagars anfallsfri period presenteras
|
Fram till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Längsta procent av tiden som spenderats Anfallsfri under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Fram till vecka 14
|
Den längsta tidsperioden utan anfall definierades som procentandelen av den längsta anfallsfria perioden (dagarna) dividerat med dagarna med tillgängliga anfallsdata och sedan multiplicerats med 100 %.
|
Fram till vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Procentuell förändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens för olika undertyper av anfall under titrering + underhållsperiod
Tidsram: Baslinje och vecka 14
|
Anfallsfrekvensen baserades på antalet anfall per 28 dagar, beräknat som antalet anfall över tidsintervallet multiplicerat med 28 och dividerat med antalet dagar i intervallet.
Analysen utfördes endast för partiella anfall (POS) som inkluderade anfallssubtyper: komplexa partiella anfall (CPS), sekundärt generaliserade tonisk-kloniska (SGTC) anfall, enkla partiella anfall med motorisk/observerbar komponent (SPS-Motor) och Simple partiellt anfall (SPS) utan motor/observerbar komponent.
Baseline 28-dagars anfallsfrekvens beräknades som antalet anfall i Baseline-perioden (≤ 56 dagar) dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata under Baseline-perioden och multiplicerat med 28.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Baslinje och vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Antal deltagare med patientens globala intryck av förändring - förbättring (PGI-I) vid vecka 8 och vecka 14
Tidsram: Vecka 8 och vecka 14
|
PGI-I-skalan var en 7-gradig Likert-skala som fylldes i av patienten eller vårdgivaren och representerade i vilken grad deltagarens epilepsisymtom hade förändrats i förhållande till Baseline.
Den fick betyget 1. "mycket förbättrad"; 2. "mycket förbättrad"; 3. "minimalt förbättrad"; 4. "ingen förändring"; 5. "minimalt sämre"; 6. "mycket värre"; 7. "mycket mycket värre".
Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
Vecka 8 och vecka 14
|
|
Dubbelblind: Kohort 2: Antal deltagare med kliniskt globalt intryck av förändring - förbättring (CGI-I) vid vecka 8
Tidsram: I vecka 8
|
CGI-I-skalan är en 7-gradig Likert-skala som är klassad av kliniker som används för att bedöma i vilken grad deltagarens epilepsisymtom har förändrats i förhållande till Baseline.
Den fick betyget 1. "mycket förbättrad"; 2. "mycket förbättrad"; 3. "minimalt förbättrad"; 4. "ingen förändring"; 5. "minimalt sämre"; 6. "mycket värre"; 7. "mycket mycket värre".
Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Baslinje definierades som ett icke-saknat värde för den senaste bedömningen före första dosen.
|
I vecka 8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 maj 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
1 oktober 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 oktober 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 oktober 2013
Första postat (UPPSKATTA)
16 oktober 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
14 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 januari 2023
Senast verifierad
1 januari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1042-0603
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .