Studio di fase 3 sul ganaxolone aggiuntivo negli adulti con crisi epilettiche parziali resistenti ai farmaci ed estensione in aperto
18 gennaio 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza del ganaxolone come terapia aggiuntiva per adulti con crisi epilettiche parziali resistenti ai farmaci seguite da un trattamento in aperto a lungo termine
Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale, il ganaxolone, sulla frequenza delle crisi parziali negli adulti con epilessia che assumono un massimo di 3 farmaci antiepilettici (AED).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio a 2 coorti composto da 2 fasi in ciascuna coorte.
La fase 1 è una fase in doppio cieco (DB) seguita dalla fase 2, una fase in aperto.
La coorte 1 fornirà informazioni su tollerabilità, sicurezza e farmacocinetica per ganaxolone 1200 milligrammi al giorno (mg/giorno), 1800 mg/giorno e placebo.
La coorte 2 esaminerà l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza del ganaxolone 1800 mg/die rispetto al placebo.
La coorte 1 (N = circa 50) si iscriverà a uno studio di 67 settimane composto da un periodo di base prospettico di 4 settimane più un basale retrospettivo di 4 settimane seguito da due fasi di trattamento: una fase di trattamento controllato con placebo DB randomizzato di 9 settimane seguita da un Fase di trattamento in aperto di 52 settimane.
La coorte 2 (N = 150) si iscriverà a uno studio di 72 settimane composto da un periodo di riferimento prospettico di 8 settimane seguito da due fasi di trattamento: una fase di trattamento DB randomizzato controllato con placebo di 14 settimane seguita da un trattamento in aperto di 52 settimane fase.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
405
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Prince of Wales Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT
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Pleven, Bulgaria, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
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Ruse, Bulgaria, 7000
- Medical Centre-Teodora
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Sofia, Bulgaria, 1000
- Medical Center Excelsior 4
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Sofia, Bulgaria, 1113
- SHATNP
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Sofia, Bulgaria, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
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Varna, Bulgaria, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
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Kazan, Federazione Russa, 420064
- Kazan State Medical University
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Moscow, Federazione Russa, 107150
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Moscow, Federazione Russa, 117049
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Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603163
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Novosibirsk, Federazione Russa, 630054
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Novosibirsk, Federazione Russa, 630091
- City Neurological Center
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Saint Petersburg, Federazione Russa
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 192019
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 194291
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Samara, Federazione Russa, 443095
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Yaroslavl, Federazione Russa, 150030
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Bernau, Germania, 16321
- Epilepsieklinik
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Bielefeld, Germania, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
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Bonn, Germania, 53105
- Klinik fur Epileptologie
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Dussseldorf, Germania, 40212
- Neuro-Consil
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Marburg, Germania, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
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Ulm, Germania, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
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Jaworowa, Polonia
- Novo-Med
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Katowice, Polonia
- Centrum Medycne Dendryt
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Lublin, Polonia
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
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Lublin, Polonia
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
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Warszawa, Polonia
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
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Warszawa, Polonia
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
- Xenoscience Inc.
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Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
- The MORE Foundation
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Clinical Trials Inc.
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California
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Fresno, California, Stati Uniti, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- Neurological Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
- Neuroscience Consulants
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Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
- MEDSOL Clinical Research Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Bringham and Women's Hospital
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, Stati Uniti, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New York
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Cedarhurst, New York, Stati Uniti, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
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Middletown, New York, Stati Uniti, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest Health Sciences
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Ohio
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Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Sooner Clinical Research
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Lynn Health Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Temple University School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75251
- Texas Epilepsy Group
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
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Washington
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Renton, Washington, Stati Uniti, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- In grado di fornire il consenso informato per iscritto o avere un rappresentante legalmente autorizzato in grado di farlo
- Disposto a entrare e partecipare per l'intero periodo della fase in doppio cieco e disposto a entrare nella fase in aperto
- Pazienti ambulatoriali di sesso maschile o femminile > 18 anni di età
- Avere una diagnosi sicura di epilessia resistente ai farmaci con crisi parziali (POS), con o senza generalizzazione secondaria, per ≥2 anni. Avere POS residuo nonostante sia stato trattato in passato con almeno 2 farmaci antiepilettici approvati (AED) da soli o in combinazione
- In base all'anamnesi, i partecipanti dovrebbero avere almeno 3 POS durante ogni periodo di riferimento di 4 settimane ed è improbabile che abbiano 21 o più giorni consecutivi senza POS
- Attualmente in trattamento e mantenimento con un regime stabile di 1, 2 o 3 AED
- In grado e disposto a mantenere il calendario giornaliero delle crisi
- In grado e disposto ad assumere farmaci con il cibo due volte al giorno
- Le donne sessualmente attive in età fertile devono utilizzare un controllo delle nascite accettabile e avere un test di gravidanza negativo a tutte le visite
Criteri di esclusione:
- Hanno avuto una precedente esposizione al ganaxolone
- Sensibilità o allergia nota a qualsiasi componente del farmaco in studio, progesterone o altri composti steroidei correlati
- Esposizione a qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale <30 giorni prima dello screening o prevede di assumere un altro farmaco sperimentale in qualsiasi momento durante lo studio
- Tempo di inizio del trattamento dell'epilessia <2 anni prima dell'arruolamento
- Avere epilessia generalizzata, come la sindrome di Lennox-Gastaut, l'epilessia mioclonica giovanile, l'epilessia di assenza o le crisi non epilettiche nell'ultimo periodo di 12 mesi prima dell'ingresso nello studio
- Avere meno di 3 sequestri POS in un periodo di 28 giorni o più di 21 giorni consecutivi senza sequestri durante il periodo di riferimento
- Avere solo crisi parziali semplici senza alcuna componente motoria osservabile
- Avere innumerevoli crisi epilettiche o stato epilettico negli ultimi 12 mesi prima dello screening
- Avere più di 100 POS per periodo di riferimento di 4 settimane
- Avere convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia del sistema nervoso centrale (SNC) considerata progressiva, malattia metabolica o malattia degenerativa progressiva
- L'uso corrente di vigabatrin non è consentito. In caso di uso precedente di vigabatrin, deve avere campi visivi stabili documentati
- L'uso corrente di ezogabina non è consentito. Se l'uso precedente, deve essere stato fuori dal farmaco per almeno 3 mesi prima dello screening e avere un normale esame fundoscopico documentato dall'oftalmologo
- Stanno pianificando un intervento chirurgico o devono essere valutati per un intervento chirurgico durante la fase in doppio cieco per controllare le convulsioni, incluso l'impianto di VNS
- Soffrono di malattia neurologica acuta o progressiva, malattia psichiatrica moderata o grave o gravi anomalie mentali che potrebbero richiedere cambiamenti nella terapia farmacologica durante la parte in doppio cieco dello studio o interferire con gli obiettivi dello studio o la capacità di aderire ai requisiti del protocollo
- Avere una storia di un vero tentativo di suicidio negli ultimi 5 anni o più di 1 tentativo di suicidio nella vita
- Avere uno screening antidroga sulle urine positivo allo screening o soddisfare i criteri per il disturbo da uso di sostanze attuale o storico (criteri DSM-V) negli ultimi 5 anni.
- Avere qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, è considerata clinicamente significativa e potrebbe potenzialmente influenzare la sicurezza dei partecipanti o l'esito dello studio, inclusi ma non limitati a: condizioni cardiache, renali, polmonari, gastrointestinali, ematologiche o epatiche clinicamente significative; o una condizione che influenza l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci
- Avere livelli elevati di ALT (SGPT) o AST (SGOT) superiori a 3 volte i limiti superiori della norma o bilirubina totale superiore a 1,5 volte l'ULN
- Avere una storia di malignità negli ultimi 2 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare
- Attualmente stanno seguendo o stanno pianificando di seguire una dieta chetogenica
- L'uso di integratori alimentari o preparati a base di erbe non è consentito se il partecipante li ha utilizzati costantemente per meno di 6 mesi prima dello screening o non prevede di rimanere a dosi stabili per la durata della fase in doppio cieco. L'uso dell'erba di San Giovanni non è consentito
- Donne in gravidanza, attualmente in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante la durata dello studio
- Una storia di non conformità cronica con i regimi farmacologici
- Incapacità di trattenere il pompelmo e il succo di pompelmo dalla dieta durante l'intero studio clinico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Doppio cieco - Coorte 1 - Ganaxolone
1200 mg/die e 1800 mg/die + DAE
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Capsule da 200 mg e 225 mg; dose target 1800 mg/die dosati 900 mg 2x/die
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Doppio cieco - Coorte 1 - Placebo
Placebo + FAE
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placebo
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Etichetta aperta - Ganaxolone in fase in doppio cieco
1800 mg/giorno + FAE
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Capsule da 200 mg e 225 mg; dose target 1800 mg/die dosati 900 mg 2x/die
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Doppio cieco - Coorte 2 - Ganaxolone
1800 mg/giorno + FAE
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Capsule da 200 mg e 225 mg; dose target 1800 mg/die dosati 900 mg 2x/die
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Doppio cieco - Coorte 2 - Placebo
Placebo + FAE
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placebo
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Etichetta aperta - Placebo in fase in doppio cieco
1800 mg/giorno + FAE
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Capsule da 200 mg e 225 mg; dose target 1800 mg/die dosati 900 mg 2x/die
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Doppio cieco: coorte 2: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante la titolazione + periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e settimana 14
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La frequenza delle crisi era basata sul numero di crisi per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi nell'intervallo di tempo moltiplicato per 28 e diviso per il numero di giorni nell'intervallo.
La frequenza delle crisi a 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero di crisi nel periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
L'analisi primaria è stata eseguita utilizzando un'analisi di rango della covarianza (ANCOVA).
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Basale e settimana 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Doppio cieco: coorte 2: numero di partecipanti con tasso di risposta ≥50% durante il periodo di titolazione + mantenimento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 14
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Un rispondente al 50% era un partecipante che ha sperimentato una riduzione di almeno il 50% nella frequenza delle crisi a 28 giorni rispetto al basale.
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Fino alla settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione rispetto al basale del numero di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni durante il periodo di titolazione + mantenimento
Lasso di tempo: Basale e settimana 14
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Il numero di giorni liberi da crisi al basale per un periodo di 28 giorni è stato calcolato come: il numero di giorni liberi da crisi nell'intero periodo di riferimento (<=56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28 .
Il numero post-basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni è stato calcolato come: il numero di giorni liberi da crisi nell'intero periodo di trattamento diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di trattamento e moltiplicato per 28.
La variazione rispetto al basale del numero di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni rispetto al basale è stata calcolata come: numero post-basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni meno numero basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Basale e settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: numero di partecipanti con impressione clinica globale di cambiamento - miglioramento (CGI-I) alla settimana 14
Lasso di tempo: Alla settimana 14
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La scala CGI-I è una scala Likert a 7 punti valutata dal medico utilizzata per valutare il grado in cui i sintomi dell'epilessia del partecipante sono cambiati rispetto al basale.
È stato valutato come 1. "molto migliorato"; 2. "molto migliorato"; 3. "minimamente migliorato"; 4. "nessun cambiamento"; 5. "minimamente peggio"; 6. "molto peggio"; 7. "molto peggio".
Punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Alla settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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La frequenza delle crisi era basata sul numero di crisi per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi nell'intervallo di tempo moltiplicato per 28 e diviso per il numero di giorni nell'intervallo.
La frequenza delle crisi a 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero di crisi nel periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante la titolazione + periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e settimana 14
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La frequenza delle crisi era basata sul numero di crisi per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi nell'intervallo di tempo moltiplicato per 28 e diviso per il numero di giorni nell'intervallo.
La frequenza delle crisi a 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero di crisi nel periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
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Basale e settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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La frequenza delle crisi era basata sul numero di crisi per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi nell'intervallo di tempo moltiplicato per 28 e diviso per il numero di giorni nell'intervallo.
La frequenza delle crisi a 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero di crisi nel periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
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Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione rispetto al basale del numero di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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Il numero di giorni liberi da crisi al basale per un periodo di 28 giorni è stato calcolato come: il numero di giorni liberi da crisi nell'intero periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il numero post-basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni è stato calcolato come: il numero di giorni liberi da crisi nell'intero periodo di trattamento diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di trattamento e moltiplicato per 28.
La variazione rispetto al basale del numero di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni rispetto al basale è stata calcolata come: numero post-basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni meno numero basale di giorni liberi da crisi per un periodo di 28 giorni.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Basale e dalla settimana 2 alla settimana 14
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In doppio cieco: Coorte 2: Percentuale di responder che hanno sperimentato una riduzione ≥R% (80%, 60%, 40% e 20%) dal basale alla fine del periodo di trattamento nella frequenza delle crisi di 28 giorni durante la titolazione + il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 14
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Viene presentata la percentuale di partecipanti che hanno avuto riduzioni ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% e ≥ 20% nella frequenza delle crisi a 28 giorni rispetto al basale.
Un responder è un individuo la cui riduzione della variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni è stata ≥ 50%.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Fino alla settimana 14
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In doppio cieco: Coorte 2: Percentuale di responder che hanno sperimentato una riduzione ≥R% (80%, 60%, 40% e 20%) dal basale alla fine del periodo di trattamento nella frequenza delle crisi di 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 14
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Viene presentata la percentuale di partecipanti che hanno avuto riduzioni ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% e ≥ 20% nella frequenza delle crisi a 28 giorni rispetto al basale.
Un responder è un individuo la cui riduzione della variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni è stata ≥ 50%.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Dalla settimana 2 alla settimana 14
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Doppio cieco: Coorte 2: Percentuale di partecipanti senza crisi durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 14
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Viene presentata la percentuale di partecipanti che hanno completato lo studio senza crisi epilettiche
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Dalla settimana 2 alla settimana 14
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Doppio cieco: Coorte 2: Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un periodo libero da crisi di 28 giorni durante la fase di titolazione + mantenimento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 14
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Viene presentata la percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un periodo libero da crisi di 28 giorni
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Fino alla settimana 14
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Doppio cieco: Coorte 2: Percentuale di tempo più lunga trascorsa senza crisi durante il periodo di titolazione + mantenimento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 14
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Il periodo di tempo libero da crisi più lungo è stato definito come la percentuale del periodo libero da crisi più lungo (giorni) diviso per i giorni con dati disponibili sulle crisi e quindi moltiplicato per il 100%.
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Fino alla settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di crisi a 28 giorni per diversi sottotipi di crisi durante il periodo di titolazione + mantenimento
Lasso di tempo: Basale e settimana 14
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La frequenza delle crisi era basata sul numero di crisi per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi nell'intervallo di tempo moltiplicato per 28 e diviso per il numero di giorni nell'intervallo.
L'analisi è stata condotta solo per le crisi parziali (POS) che includevano sottotipi di crisi: crisi parziali complesse (CPS), crisi tonico-cloniche generalizzate secondarie (SGTC), crisi parziali semplici con componente motoria/osservabile (SPS-Motor) e crisi semplici crisi parziali (SPS) senza componente motoria/osservabile.
La frequenza delle crisi a 28 giorni al basale è stata calcolata come il numero di crisi nel periodo di riferimento (≤ 56 giorni) diviso per il numero di giorni con dati disponibili sulle crisi nel periodo di riferimento e moltiplicato per 28.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Basale e settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: numero di partecipanti con impressione globale di cambiamento - miglioramento (PGI-I) del paziente alla settimana 8 e alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 14
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La scala PGI-I era una scala Likert a 7 punti completata dal paziente o dal caregiver che rappresentava il grado in cui i sintomi dell'epilessia del partecipante erano cambiati rispetto al basale.
È stato valutato come 1. "molto migliorato"; 2. "molto migliorato"; 3. "minimamente migliorato"; 4. "nessun cambiamento"; 5. "minimamente peggio"; 6. "molto peggio"; 7. "molto peggio".
Un punteggio più alto indicava condizioni peggiori.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Settimana 8 e Settimana 14
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Doppio cieco: coorte 2: numero di partecipanti con impressione clinica globale di cambiamento - miglioramento (CGI-I) alla settimana 8
Lasso di tempo: Alla settimana 8
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La scala CGI-I è una scala Likert a 7 punti valutata dal medico utilizzata per valutare il grado in cui i sintomi dell'epilessia del partecipante sono cambiati rispetto al basale.
È stato valutato come 1. "molto migliorato"; 2. "molto migliorato"; 3. "minimamente migliorato"; 4. "nessun cambiamento"; 5. "minimamente peggio"; 6. "molto peggio"; 7. "molto peggio".
Punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Il basale è stato definito come valore non mancante dell'ultima valutazione prima della prima dose.
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Alla settimana 8
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 maggio 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 ottobre 2013
Primo Inserito (STIMA)
16 ottobre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
14 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 gennaio 2023
Ultimo verificato
1 gennaio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1042-0603
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