Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie van adjunctief ganaxolon bij volwassenen met geneesmiddelresistente partieel beginnende aanvallen en open-label extensie

18 januari 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van ganaxolon te bepalen als aanvullende therapie voor volwassenen met geneesmiddelresistente partieel beginnende aanvallen gevolgd door langdurige open-labelbehandeling

De studie zal de effectiviteit en veiligheid evalueren van een onderzoeksgeneesmiddel - ganaxolon - op de frequentie van partiële aanvallen bij volwassenen met epilepsie die maximaal 3 anti-epileptica (AED's) gebruiken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een onderzoek met 2 cohorten bestaande uit 2 fasen in elk cohort. Fase 1 is een dubbelblinde (DB) fase, gevolgd door fase 2, een open-label fase. Cohort 1 zal verdraagbaarheid, veiligheid en farmacokinetische informatie geven voor gaaxolon 1200 milligram per dag (mg/dag), 1800 mg/dag en placebo. Cohort 2 zal de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van gaaxolon 1800 mg/dag onderzoeken in vergelijking met placebo. Cohort 1 (N=ongeveer 50) zal deelnemen aan een 67 weken durend onderzoek dat bestaat uit een 4 weken durende prospectieve baselineperiode plus 4 weken retrospectieve baseline gevolgd door twee behandelingsfasen: een 9 weken durende gerandomiseerde DB placebogecontroleerde behandelingsfase gevolgd door een 52 weken durende open-label behandelfase. Cohort 2 (N=150) zal deelnemen aan een 72 weken durende studie bestaande uit een 8 weken durende prospectieve basislijnperiode gevolgd door twee behandelingsfasen: een 14 weken durende gerandomiseerde DB placebogecontroleerde behandelingsfase gevolgd door een 52 weken durende open-label behandeling fase.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

405

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • St. Vincent's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Bulgarije
      • Blagoevgrad, Bulgarije, 2700
        • MHAT
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
      • Ruse, Bulgarije, 7000
        • Medical Centre-Teodora
      • Sofia, Bulgarije, 1000
        • Medical Center Excelsior 4
      • Sofia, Bulgarije, 1113
        • SHATNP
      • Sofia, Bulgarije, 1336
        • MHAT Lyulin Department of Neurology
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
      • Varna, Bulgarije, 9000
        • Medical Center Ekvita Ltd
  • Duitsland
      • Bernau, Duitsland, 16321
        • Epilepsieklinik
      • Bielefeld, Duitsland, 33617
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
      • Bonn, Duitsland, 53105
        • Klinik fur Epileptologie
      • Dussseldorf, Duitsland, 40212
        • Neuro-Consil
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitatsklin Kum Ulm
  • Polen
      • Jaworowa, Polen
        • Novo-Med
      • Katowice, Polen
        • Centrum Medycne Dendryt
      • Lublin, Polen
        • Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
      • Lublin, Polen
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
      • Warszawa, Polen
        • Fundacja Epileptologii Wiertnicza
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420064
        • Kazan State Medical University
      • Moscow, Russische Federatie, 107150
      • Moscow, Russische Federatie, 117049
      • Nizhniy Novgorod, Russische Federatie, 603163
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630054
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630091
        • City Neurological Center
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 192019
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194291
      • Samara, Russische Federatie, 443095
      • Yaroslavl, Russische Federatie, 150030
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-3280
        • University of Alabama Epilepsy Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenoscience Inc.
      • Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
        • The MORE Foundation
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Clinical Trials Inc.
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93710
        • Neuro-Pain Medical Center, Inc
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Neuroscience Consulants
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • Consultants in Epilepsy & Neurology
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Bringham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Verenigde Staten, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Verenigde Staten, 08103
        • Cooper Medical Center of Rowan University
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • Cedarhurst, New York, Verenigde Staten, 11516
        • Five Towns Neuroscience Research
      • Middletown, New York, Verenigde Staten, 10941
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Health Sciences
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Ohio Clinical Research Partners, LLC
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Sooner Clinical Research
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Lynn Health Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75251
        • Texas Epilepsy Group
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Neurology Consultants of Dallas
    • Washington
      • Renton, Washington, Verenigde Staten, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om geïnformeerde toestemming schriftelijk te geven, of een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger te hebben die dit kan doen
  • Bereid om in te stappen en deel te nemen voor de volledige termijn van de dubbelblinde fase en bereid om de open-label fase in te gaan
  • Mannelijke of vrouwelijke poliklinische patiënten ouder dan 18 jaar
  • Een zelfverzekerde diagnose hebben van geneesmiddelresistente epilepsie met aanvallen met partieel begin (POS), met of zonder secundaire generalisatie, gedurende ≥2 jaar. Resterende POS hebben ondanks dat ze in het verleden zijn behandeld met ten minste 2 goedgekeurde anti-epilepsiemedicijnen (AED's), alleen of in combinatie
  • Op basis van de geschiedenis wordt verwacht dat deelnemers ten minste 3 POS-vrije dagen hebben tijdens elke Baseline-periode van 4 weken en dat het onwaarschijnlijk is dat ze 21 of meer opeenvolgende POS-vrije dagen hebben
  • Wordt momenteel behandeld en onderhouden met een stabiel regime van 1, 2 of 3 AED's
  • In staat en bereid om de dagelijkse inbeslagnamekalender bij te houden
  • In staat en bereid om twee keer per dag medicijnen met voedsel in te nemen
  • Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten aanvaardbare anticonceptie gebruiken en bij alle bezoeken een negatieve zwangerschapstest ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere blootstelling aan gaaxolon hebben gehad
  • Bekende gevoeligheid of allergie voor een component in het onderzoeksgeneesmiddel, progesteron of andere verwante steroïde verbindingen
  • Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat <30 dagen voorafgaand aan de screening, of ben van plan om op enig moment tijdens het onderzoek een ander onderzoeksgeneesmiddel in te nemen
  • Tijdstip van aanvang van epilepsiebehandeling <2 jaar voorafgaand aan inschrijving
  • U heeft gegeneraliseerde epilepsie, zoals het syndroom van Lennox-Gastaut, juveniele myoclonische epilepsie, absentie-epilepsie of niet-epileptische aanvallen in de laatste 12 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Minder dan 3 POS-aanvallen hebben in een periode van 28 dagen of meer dan 21 opeenvolgende aanvalsvrije dagen tijdens de basislijnperiode
  • Heb alleen eenvoudige partiële aanvallen zonder enige waarneembare motorische component
  • Ontelbare aanvallen of status epilepticus hebben gehad in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Heb meer dan 100 verkooppunten per basislijnperiode van 4 weken
  • Epileptische aanvallen hebben als gevolg van illegaal drugs- of alcoholgebruik, infectie, neoplasmata, demyeliniserende ziekte, degeneratieve neurologische ziekte of ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS) die als progressief wordt beschouwd, metabole ziekte of progressieve degeneratieve ziekte
  • Huidig ​​gebruik van vigabatrine is niet toegestaan. Als u eerder vigabatrine heeft gebruikt, moet u gedocumenteerde stabiele gezichtsvelden hebben
  • Actueel gebruik van ezogabine is niet toegestaan. Bij voorafgaand gebruik, moet de medicatie gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening zijn gestopt en moet een normaal fundoscopisch onderzoek door een oogarts zijn ondergaan
  • Een operatie plant, of moet worden geëvalueerd voor een operatie, tijdens de dubbelblinde fase om aanvallen, waaronder VNS-implantatie, onder controle te houden
  • Lijdt aan een acute of progressieve neurologische aandoening, matige of ernstige psychiatrische aandoening of ernstige mentale afwijkingen die waarschijnlijk veranderingen in de medicamenteuze behandeling tijdens het dubbelblinde deel van het onderzoek vereisen of die interfereren met de doelstellingen van het onderzoek of het vermogen om zich eraan te houden aan de protocoleisen
  • Een voorgeschiedenis hebben van een daadwerkelijke zelfmoordpoging in de afgelopen 5 jaar of meer dan 1 zelfmoordpoging in het leven
  • Een positieve urinedrugscreening hebben bij de screening of voldoen aan de criteria voor huidige of historische middelengebruiksstoornis (DSM-V-criteria) in de afgelopen 5 jaar.
  • Een medische aandoening hebben die, naar het oordeel van de onderzoeker, als klinisch significant wordt beschouwd en mogelijk de veiligheid van de deelnemer of het studieresultaat kan beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot: klinisch significante hart-, nier-, long-, gastro-intestinale, hematologische of leveraandoeningen; of een aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen beïnvloedt
  • Verhoogde ALT (SGPT) of AST (SGOT) meer dan 3 keer de bovengrens van normaal, of totaal bilirubine meer dan 1,5 keer ULN
  • Een voorgeschiedenis van maligniteit hebben in de afgelopen 2 jaar, met uitzondering van basaalcelcarcinoom
  • Volgt momenteel een ketogeen dieet of is van plan dit te gaan volgen
  • Het gebruik van voedingssupplementen of kruidenpreparaten is niet toegestaan ​​als de deelnemer deze gedurende minder dan 6 maanden voorafgaand aan de screening consistent heeft gebruikt, of niet van plan is gedurende de dubbelblinde fase stabiele doses te blijven gebruiken. Gebruik van sint-janskruid is niet toegestaan
  • Vrouwen die zwanger zijn, momenteel borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de duur van het onderzoek
  • Een geschiedenis van chronische niet-naleving van medicijnregimes
  • Onvermogen om gedurende de gehele klinische proef grapefruit en grapefruitsap uit het dieet te onthouden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Dubbelblind - Cohort 1 - Ganaxolon
1200 mg/dag en 1800 mg/dag + AED
Geneesmiddel: ganaxolon
Capsules van 200 mg en 225 mg; doeldosis 1800 mg/dag gedoseerd 900 mg 2x/dag
Andere namen:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Dubbelblind - Cohort 1 - Placebo
Placebo + AED
Geneesmiddel: Placebo
placebo
Andere namen:
  • pbo
EXPERIMENTEEL: Open Label - Ganaxolone in dubbelblinde fase
1800 mg/dag + AED
Geneesmiddel: ganaxolon
Capsules van 200 mg en 225 mg; doeldosis 1800 mg/dag gedoseerd 900 mg 2x/dag
Andere namen:
  • gnx
EXPERIMENTEEL: Dubbelblind - Cohort 2 - Ganaxolon
1800 mg/dag + AED
Geneesmiddel: ganaxolon
Capsules van 200 mg en 225 mg; doeldosis 1800 mg/dag gedoseerd 900 mg 2x/dag
Andere namen:
  • gnx
PLACEBO_COMPARATOR: Dubbelblind - Cohort 2 - Placebo
Placebo + AED
Geneesmiddel: Placebo
placebo
Andere namen:
  • pbo
EXPERIMENTEEL: Open Label - Placebo in dubbelblinde fase
1800 mg/dag + AED
Geneesmiddel: ganaxolon
Capsules van 200 mg en 225 mg; doeldosis 1800 mg/dag gedoseerd 900 mg 2x/dag
Andere namen:
  • gnx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dubbelblind: cohort 2: procentuele verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie van 28 dagen tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 14
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal aanvallen gedurende het tijdsinterval vermenigvuldigd met 28 en gedeeld door het aantal dagen in het interval. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het aantal aanvallen in de Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis. Primaire analyse werd uitgevoerd met behulp van een ranganalyse van covariantie (ANCOVA).
Basislijn en week 14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dubbelblind: cohort 2: aantal deelnemers met ≥50% responderpercentage tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tot week 14
Een 50% responder was een deelnemer die ten minste 50% minder aanvalsfrequentie ervoer in vergelijking met de uitgangswaarde na 28 dagen.
Tot week 14
Dubbelblind: Cohort 2: verandering ten opzichte van baseline in het aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 14
Basislijn aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen werd berekend als: het aantal aanvalsvrije dagen in de gehele basislijnperiode (<=56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de basislijnperiode en vermenigvuldigd met 28 . Het aantal aanvalsvrije dagen na baseline per periode van 28 dagen werd berekend als: het aantal aanvalsvrije dagen in de gehele behandelingsperiode gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de behandelingsperiode en vermenigvuldigd met 28. Verandering ten opzichte van Baseline in aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen ten opzichte van Baseline werd berekend als: Post-Baseline aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen minus Baseline aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Basislijn en week 14
Dubbelblind: cohort 2: aantal deelnemers met klinische globale indruk van verandering - verbetering (CGI-I) in week 14
Tijdsspanne: In week 14
De CGI-I-schaal is een door een arts beoordeelde 7-punts Likert-schaal die wordt gebruikt om de mate te beoordelen waarin de epilepsiesymptomen van de deelnemer zijn veranderd ten opzichte van de baseline. Het werd beoordeeld als 1. "zeer veel verbeterd"; 2. "veel verbeterd"; 3. "minimaal verbeterd"; 4. "geen wijziging"; 5. "minimaal slechter"; 6. "veel erger"; 7. "heel veel erger". Hogere scores duidden op een slechtere toestand. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
In week 14
Dubbelblind: cohort 2: procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 2 tot week 14
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal aanvallen gedurende het tijdsinterval vermenigvuldigd met 28 en gedeeld door het aantal dagen in het interval. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het aantal aanvallen in de Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Basislijn en week 2 tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 14
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal aanvallen gedurende het tijdsinterval vermenigvuldigd met 28 en gedeeld door het aantal dagen in het interval. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het aantal aanvallen in de Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-dosisbezoekwaarde.
Basislijn en week 14
Dubbelblind: cohort 2: verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 2 tot week 14
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal aanvallen gedurende het tijdsinterval vermenigvuldigd met 28 en gedeeld door het aantal dagen in het interval. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het aantal aanvallen in de Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-dosisbezoekwaarde.
Basislijn en week 2 tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: verandering ten opzichte van baseline in het aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 2 tot week 14
Baseline aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen werd berekend als: het aantal aanvalsvrije dagen in de gehele Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Het aantal aanvalsvrije dagen na baseline per periode van 28 dagen werd berekend als: het aantal aanvalsvrije dagen in de gehele behandelingsperiode gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de behandelingsperiode en vermenigvuldigd met 28. Verandering ten opzichte van Baseline in aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen ten opzichte van Baseline werd berekend als: Post-Baseline aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen minus Baseline aantal aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Basislijn en week 2 tot week 14
Dubbelblind: Cohort 2: Percentage responders met een vermindering van ≥R% (80%, 60%, 40% en 20%) vanaf baseline tot het einde van de behandelingsperiode in 28 dagen aanvalsfrequentie tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tot week 14
Percentage deelnemers met reducties van ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% en ≥ 20% in 28-daagse aanvalsfrequentie vanaf baseline wordt weergegeven. Een responder is een persoon bij wie de vermindering van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 28-daagse aanvalsfrequentie ≥ 50% was. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Tot week 14
Dubbelblind: Cohort 2: Percentage responders met een vermindering van ≥R% (80%, 60%, 40% en 20%) vanaf baseline tot het einde van de behandelingsperiode in 28 dagen aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Week 2 tot week 14
Percentage deelnemers met reducties van ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% en ≥ 20% in 28-daagse aanvalsfrequentie vanaf baseline wordt weergegeven. Een responder is een persoon bij wie de vermindering van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 28-daagse aanvalsfrequentie ≥ 50% was. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Week 2 tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: percentage deelnemers zonder epilepsie tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Week 2 tot week 14
Het percentage deelnemers dat het onderzoek heeft voltooid zonder aanvallen wordt weergegeven
Week 2 tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: percentage deelnemers dat ten minste één aanvalsvrije periode van 28 dagen doormaakte tijdens de titratie- + onderhoudsfase
Tijdsspanne: Tot week 14
Het percentage deelnemers dat ten minste één aanvalsvrije periode van 28 dagen heeft doorgemaakt, wordt weergegeven
Tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: langste percentage van de tijd doorgebracht zonder aanvallen tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tot week 14
De langste aanvalsvrije periode werd gedefinieerd als het percentage van de langste aanvalsvrije periode (dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens en vervolgens vermenigvuldigd met 100%.
Tot week 14
Dubbelblind: cohort 2: procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie voor verschillende subtypes van aanvallen tijdens titratie + onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 14
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal aanvallen gedurende het tijdsinterval vermenigvuldigd met 28 en gedeeld door het aantal dagen in het interval. De analyse werd alleen uitgevoerd voor Partial-Onset Seizure (POS), waaronder subtypes van convulsies: complexe partiële aanvallen (CPS), secundair gegeneraliseerde tonisch-clonische (SGTC) aanvallen, enkelvoudige partiële aanvallen met motorische/waarneembare component (SPS-motor) en enkelvoudige aanvallen. partiële aanval (SPS) zonder motor/waarneembare component. Baseline 28-daagse aanvalsfrequentie werd berekend als het aantal aanvallen in de Baseline-periode (≤ 56 dagen) gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in de Baseline-periode en vermenigvuldigd met 28. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Basislijn en week 14
Dubbelblind: Cohort 2: Aantal deelnemers met patiënt Global Impression of Change - Improvement (PGI-I) in week 8 en week 14
Tijdsspanne: Week 8 en Week 14
De PGI-I-schaal was een 7-punts Likert-schaal ingevuld door de patiënt of verzorger die de mate vertegenwoordigde waarin de epilepsiesymptomen van de deelnemer waren veranderd ten opzichte van de baseline. Het werd beoordeeld als 1. "zeer veel verbeterd"; 2. "veel verbeterd"; 3. "minimaal verbeterd"; 4. "geen wijziging"; 5. "minimaal slechter"; 6. "veel erger"; 7. "heel veel erger". Een hogere score duidde op een slechtere toestand. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
Week 8 en Week 14
Dubbelblind: cohort 2: aantal deelnemers met klinische globale indruk van verandering - verbetering (CGI-I) in week 8
Tijdsspanne: In week 8
De CGI-I-schaal is een door een arts beoordeelde 7-punts Likert-schaal die wordt gebruikt om de mate te beoordelen waarin de epilepsiesymptomen van de deelnemer zijn veranderd ten opzichte van de baseline. Het werd beoordeeld als 1. "zeer veel verbeterd"; 2. "veel verbeterd"; 3. "minimaal verbeterd"; 4. "geen wijziging"; 5. "minimaal slechter"; 6. "veel erger"; 7. "heel veel erger". Hogere scores duidden op een slechtere toestand. Baseline werd gedefinieerd als niet-ontbrekende waarde van de laatste beoordeling vóór de eerste dosis.
In week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

16 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

14 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-0603

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren