Faza 3 badania wspomagającego ganaksolonu u dorosłych z lekoopornymi częściowymi napadami padaczkowymi i otwartym przedłużeniem
18 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals
Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ganaksolonu jako terapii wspomagającej u dorosłych z lekoopornymi napadami częściowymi, po których następuje długoterminowe leczenie metodą otwartej próby
W badaniu zostanie oceniona skuteczność i bezpieczeństwo eksperymentalnego leku - ganaksolonu - na częstość napadów częściowych u dorosłych z padaczką przyjmujących maksymalnie 3 leki przeciwpadaczkowe (AED).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie 2-kohortowe składające się z 2 faz w każdej kohorcie.
Faza 1 to faza podwójnie ślepej próby (DB), po której następuje faza 2, faza otwarta.
Kohorta 1 dostarczy informacji na temat tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki ganaksolonu w dawce 1200 miligramów dziennie (mg/dzień), 1800 mg/dzień i placebo.
Kohorta 2 zbada skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo ganaksolonu w dawce 1800 mg/dobę w porównaniu z placebo.
Kohorta 1 (N= około 50) zostanie włączona do 67-tygodniowego badania składającego się z 4-tygodniowego prospektywnego okresu wyjściowego plus 4-tygodniowej retrospektywnej linii bazowej, po której następują dwie fazy leczenia: 9-tygodniowa randomizowana DB faza leczenia kontrolowana placebo, po której następuje 52-tygodniowa otwarta faza leczenia.
Kohorta 2 (N=150) zostanie włączona do 72-tygodniowego badania składającego się z 8-tygodniowego prospektywnego okresu wyjściowego, po którym następują dwie fazy leczenia: 14-tygodniowa randomizowana DB faza leczenia z kontrolą placebo, po której następuje 52-tygodniowe leczenie otwarte faza.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
405
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Prince of Wales Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bułgaria, 2700
- MHAT
-
Pleven, Bułgaria, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski Clinic of Neurology
-
Ruse, Bułgaria, 7000
- Medical Centre-Teodora
-
Sofia, Bułgaria, 1000
- Medical Center Excelsior 4
-
Sofia, Bułgaria, 1113
- SHATNP
-
Sofia, Bułgaria, 1336
- MHAT Lyulin Department of Neurology
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska Clinic of Nerve Diseases
-
Varna, Bułgaria, 9000
- Medical Center Ekvita Ltd
-
-
-
-
-
Kazan, Federacja Rosyjska, 420064
- Kazan State Medical University
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 107150
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117049
-
Nizhniy Novgorod, Federacja Rosyjska, 603163
-
Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630054
-
Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630091
- City Neurological Center
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 192019
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194291
-
Samara, Federacja Rosyjska, 443095
-
Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150030
-
-
-
-
-
Bernau, Niemcy, 16321
- Epilepsieklinik
-
Bielefeld, Niemcy, 33617
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum
-
Bonn, Niemcy, 53105
- Klinik fur Epileptologie
-
Dussseldorf, Niemcy, 40212
- Neuro-Consil
-
Marburg, Niemcy, 35043
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Universitatsklin Kum Ulm
-
-
-
-
-
Jaworowa, Polska
- Novo-Med
-
Katowice, Polska
- Centrum Medycne Dendryt
-
Lublin, Polska
- Indywidualna Praktyka ul Narutowicza
-
Lublin, Polska
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial
-
Warszawa, Polska
- Fundacja Epileptologii Wiertnicza
-
Warszawa, Polska
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-3280
- University of Alabama Epilepsy Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
- Xenoscience Inc.
-
Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
- The MORE Foundation
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Clinical Trials Inc.
-
-
California
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93710
- Neuro-Pain Medical Center, Inc
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
- Neurological Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado- Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
- Neuroscience Consulants
-
Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
- Medsol Clinical Research Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
- Consultants in Epilepsy & Neurology
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Bringham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08103
- Cooper Medical Center of Rowan University
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
New York
-
Cedarhurst, New York, Stany Zjednoczone, 11516
- Five Towns Neuroscience Research
-
Middletown, New York, Stany Zjednoczone, 10941
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
- Ohio Clinical Research Partners, LLC
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Sooner Clinical Research
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Lynn Health Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Jefferson Comprehensive Epilepsy Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75251
- Texas Epilepsy Group
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Neurology Consultants of Dallas
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Stany Zjednoczone, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie lub prawnie upoważniony przedstawiciel, który może to zrobić
- Chęć wejścia i uczestnictwa przez cały okres fazy podwójnie ślepej oraz chęć wejścia do fazy otwartej
- Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku > 18 lat
- Mieć pewne rozpoznanie lekoopornej padaczki z napadami częściowymi (POS), z wtórnym uogólnieniem lub bez, przez ≥2 lata. Mają pozostałości POS pomimo leczenia w przeszłości co najmniej 2 zatwierdzonymi lekami przeciwpadaczkowymi (AED) pojedynczo lub w połączeniu
- Na podstawie historii oczekuje się, że uczestnicy będą mieli co najmniej 3 POS podczas każdego 4-tygodniowego okresu linii bazowej i jest mało prawdopodobne, aby mieli 21 lub więcej kolejnych dni wolnych od POS
- Obecnie leczony i podtrzymywany stabilnym schematem 1, 2 lub 3 AED
- Potrafi i chce prowadzić dzienny kalendarz napadów
- Zdolny i chętny do przyjmowania leku z jedzeniem dwa razy dziennie
- Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną kontrolę urodzeń i mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wszystkich wizyt
Kryteria wyłączenia:
- Mieli wcześniejszą ekspozycję na ganaksolon
- Znana wrażliwość lub alergia na jakikolwiek składnik badanego leku, progesteron lub inne pokrewne związki steroidowe
- Ekspozycja na jakikolwiek badany lek lub urządzenie <30 dni przed badaniem przesiewowym lub plany przyjęcia innego badanego leku w dowolnym momencie podczas badania
- Czas rozpoczęcia leczenia padaczki <2 lata przed włączeniem
- Mieć uogólnioną padaczkę, taką jak zespół Lennoxa-Gastauta, młodzieńczą padaczkę miokloniczną, padaczkę nieświadomości lub napady niepadaczkowe w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed włączeniem do badania
- Mieć mniej niż 3 napady POS w okresie 28 dni lub więcej niż 21 kolejnych dni wolnych od napadów w okresie wyjściowym
- Mieć tylko proste napady częściowe bez zauważalnego komponentu motorycznego
- Mieć niezliczone napady padaczkowe lub stan padaczkowy w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Mieć ponad 100 punktów sprzedaży w ciągu 4-tygodniowego okresu bazowego
- Mają napady wtórne w wyniku używania nielegalnych narkotyków lub alkoholu, infekcji, nowotworu, choroby demielinizacyjnej, zwyrodnieniowej choroby neurologicznej lub choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN) uznanej za postępującą, choroby metabolicznej lub postępującej choroby zwyrodnieniowej
- Obecne stosowanie wigabatryny jest niedozwolone. W przypadku wcześniejszego stosowania wigabatryny musi mieć udokumentowane stabilne pole widzenia
- Obecne stosowanie ezogabiny jest niedozwolone. W przypadku wcześniejszego stosowania, należy odstawić leki na co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i mieć udokumentowane normalne badanie dna oka przez okulistę
- Planują operację lub są oceniani pod kątem operacji podczas fazy podwójnie ślepej próby kontrolowania napadów, w tym implantacji VNS
- Cierpią na ostrą lub postępującą chorobę neurologiczną, umiarkowaną lub ciężką chorobę psychiczną lub poważne zaburzenia psychiczne, które mogą wymagać zmiany terapii lekowej podczas podwójnie ślepej części badania lub kolidują z celami badania lub zdolnością do przestrzegania do wymagań protokołu
- Mieć historię faktycznej próby samobójczej w ciągu ostatnich 5 lat lub więcej niż 1 próbę samobójczą w życiu
- Uzyskaj pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu podczas badania przesiewowego lub spełnij kryteria obecnego lub historycznego zaburzenia związanego z używaniem substancji (kryteria DSM-V) w ciągu ostatnich 5 lat.
- mieć jakąkolwiek chorobę, która w ocenie badacza jest uważana za istotną klinicznie i może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wynik badania, w tym między innymi: istotne klinicznie choroby serca, nerek, płuc, przewodu pokarmowego, hematologiczne lub wątroby; lub stan, który wpływa na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków
- Mają podwyższoną aktywność ALT (SGPT) lub AST (SGOT) ponad 3-krotność górnej granicy normy lub stężenie bilirubiny całkowitej ponad 1,5-krotność GGN
- Mieć historię nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego
- Obecnie stosuje lub planuje stosować dietę ketogeniczną
- Stosowanie suplementów diety lub preparatów ziołowych jest niedozwolone, jeśli uczestnik stosował je konsekwentnie krócej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub nie planuje pozostawać na stałych dawkach przez cały czas trwania fazy podwójnie ślepej próby. Używanie dziurawca jest zabronione
- Kobiety, które są w ciąży, obecnie karmią piersią lub planują zajść w ciążę w czasie trwania badania
- Historia chronicznej niezgodności z reżimami lekowymi
- Niemożność odstawienia grejpfruta i soku grejpfrutowego od diety podczas całego badania klinicznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Podwójnie ślepa — kohorta 1 — ganaksolon
1200 mg/dobę i 1800 mg/dobę + AED
|
Kapsułki 200 mg i 225 mg; dawka docelowa 1800 mg/dobę dozowana 900mg 2x/dobę
Inne nazwy:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Podwójnie ślepa próba — kohorta 1 — placebo
Placebo + AED
|
placebo
Inne nazwy:
|
|
EKSPERYMENTALNY: Otwarta etykieta - Ganaxolone w fazie podwójnie ślepej próby
1800 mg/dzień + AED
|
Kapsułki 200 mg i 225 mg; dawka docelowa 1800 mg/dobę dozowana 900mg 2x/dobę
Inne nazwy:
|
|
EKSPERYMENTALNY: Podwójnie ślepa — kohorta 2 — ganaksolon
1800 mg/dzień + AED
|
Kapsułki 200 mg i 225 mg; dawka docelowa 1800 mg/dobę dozowana 900mg 2x/dobę
Inne nazwy:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Podwójnie ślepa próba — kohorta 2 — placebo
Placebo + AED
|
placebo
Inne nazwy:
|
|
EKSPERYMENTALNY: Otwarta etykieta — placebo w fazie podwójnie ślepej próby
1800 mg/dzień + AED
|
Kapsułki 200 mg i 225 mg; dawka docelowa 1800 mg/dobę dozowana 900mg 2x/dobę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w 28-dniowej częstości napadów w okresie dostosowywania dawki + leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
Częstość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej jako liczba napadów w przedziale czasu pomnożona przez 28 i podzielona przez liczbę dni w przedziale.
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
Analizę pierwotną przeprowadzono stosując analizę kowariancji rang (ANCOVA).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: liczba uczestników z odsetkiem odpowiedzi ≥50% w okresie dostosowywania + okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Do 14 tygodnia
|
50% pacjentów z odpowiedzią na leczenie to uczestnik, u którego wystąpiło co najmniej 50% zmniejszenie częstości napadów w ciągu 28 dni w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Do 14 tygodnia
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: zmiana liczby dni bez napadów padaczkowych w okresie 28-dniowym w okresie dostosowywania dawki + leczenia podtrzymującego w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
Wyjściową liczbę dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym obliczono jako: liczbę dni wolnych od napadów w całym okresie początkowym (<=56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28 .
Liczbę dni wolnych od napadów po okresie wyjściowym w okresie 28-dniowym obliczono jako: liczbę dni wolnych od napadów w całym okresie leczenia podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi na temat napadów w okresie leczenia i pomnożoną przez 28.
Zmiana liczby dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako: liczba dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym po wartości początkowej minus wyjściowa liczba dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Liczba uczestników z klinicznym ogólnym wrażeniem zmiany — poprawa (CGI-I) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: W 14. tygodniu
|
Skala CGI-I jest ocenianą przez klinicystów 7-punktową skalą Likerta stosowaną do oceny stopnia, w jakim objawy padaczki u uczestnika zmieniły się w stosunku do poziomu wyjściowego.
Został oceniony jako 1. „bardzo poprawiony”; 2. „znacznie ulepszony”; 3. „minimalnie ulepszony”; 4. „bez zmian”; 5. „minimalnie gorzej”; 6. „dużo gorzej”; 7. „bardzo dużo gorzej”.
Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
W 14. tygodniu
|
|
Podwójnie ślepa próba: kohorta 2: procentowa zmiana od wartości wyjściowej w 28-dniowej częstości napadów w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
Częstość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej jako liczba napadów w przedziale czasu pomnożona przez 28 i podzielona przez liczbę dni w przedziale.
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: zmiana od wartości wyjściowej w 28-dniowej częstości napadów podczas dostosowywania dawki + okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
Częstość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej jako liczba napadów w przedziale czasu pomnożona przez 28 i podzielona przez liczbę dni w przedziale.
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: zmiana od wartości początkowej w 28-dniowej częstości napadów w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
Częstość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej jako liczba napadów w przedziale czasu pomnożona przez 28 i podzielona przez liczbę dni w przedziale.
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Zmiana liczby dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym w okresie leczenia podtrzymującego w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
Wyjściową liczbę dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym obliczono jako: liczbę dni wolnych od napadów w całym okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie początkowym i pomnożoną przez 28.
Liczbę dni wolnych od napadów po okresie wyjściowym w okresie 28-dniowym obliczono jako: liczbę dni wolnych od napadów w całym okresie leczenia podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi na temat napadów w okresie leczenia i pomnożoną przez 28.
Zmiana liczby dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako: liczba dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym po wartości początkowej minus wyjściowa liczba dni wolnych od napadów w okresie 28-dniowym.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 2 do tygodnia 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Odsetek pacjentów reagujących na leczenie, u których wystąpiła redukcja o ≥R% (80%, 60%, 40% i 20%) od wartości wyjściowej do końca okresu leczenia w ciągu 28 dni Częstość napadów podczas dostosowywania dawki + okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Do 14 tygodnia
|
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wystąpiła redukcja o ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% i ≥ 20% 28-dniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Osoba reagująca na leczenie to osoba, u której zmniejszenie procentowej zmiany częstości napadów w ciągu 28 dni w porównaniu z wartością wyjściową wyniosło ≥ 50%.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Do 14 tygodnia
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Odsetek pacjentów reagujących na leczenie, u których wystąpiło zmniejszenie częstości napadów o ≥R% (80%, 60%, 40% i 20%) od wartości początkowej do końca okresu leczenia w 28-dniowym okresie częstości napadów padaczkowych w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Tydzień 2 do Tydzień 14
|
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wystąpiła redukcja o ≥ 80%, ≥ 60%, ≥ 40% i ≥ 20% 28-dniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Osoba reagująca na leczenie to osoba, u której zmniejszenie procentowej zmiany częstości napadów w ciągu 28 dni w porównaniu z wartością wyjściową wyniosło ≥ 50%.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Tydzień 2 do Tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Odsetek uczestników bez napadów padaczkowych w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Tydzień 2 do Tydzień 14
|
Przedstawiono odsetek uczestników, którzy ukończyli badanie bez napadów padaczkowych
|
Tydzień 2 do Tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: odsetek uczestników, u których wystąpił co najmniej jeden 28-dniowy okres bez napadów padaczkowych podczas fazy dostosowywania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Do 14 tygodnia
|
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wystąpił co najmniej jeden 28-dniowy okres wolny od napadów
|
Do 14 tygodnia
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Najdłuższy odsetek czasu bez napadów padaczkowych w okresie dostosowywania dawki + leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Do 14 tygodnia
|
Najdłuższy okres czasu bez napadów zdefiniowano jako procent najdłuższego okresu bez napadów (dni) podzielony przez liczbę dni z dostępnymi danymi o napadach, a następnie pomnożony przez 100%.
|
Do 14 tygodnia
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w ciągu 28 dni Częstość napadów dla różnych podtypów napadów w okresie dostosowywania dawki + leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
Częstość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej jako liczba napadów w przedziale czasu pomnożona przez 28 i podzielona przez liczbę dni w przedziale.
Analizę przeprowadzono tylko dla napadów częściowych (POS), które obejmowały podtypy napadów: złożone napady częściowe (CPS), napady toniczno-kloniczne wtórnie uogólnione (SGTC), napady częściowe proste z komponentą ruchową/obserwowalną (SPS-Motor) i napady proste napad częściowy (SPS) bez elementu motorycznego/obserwowalnego.
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym (≤ 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie wyjściowym i pomnożoną przez 28.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Liczba uczestników z pacjentem Ogólne wrażenie zmiany — poprawa (PGI-I) w 8. i 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8 i Tydzień 14
|
Skala PGI-I była 7-punktową skalą Likerta wypełnianą przez Pacjenta lub Opiekuna, przedstawiającą stopień, w jakim objawy padaczki u uczestnika zmieniły się w stosunku do poziomu wyjściowego.
Został oceniony jako 1. „bardzo poprawiony”; 2. „znacznie ulepszony”; 3. „minimalnie ulepszony”; 4. „bez zmian”; 5. „minimalnie gorzej”; 6. „dużo gorzej”; 7. „bardzo dużo gorzej”.
Wyższy wynik wskazywał na gorszy stan.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
Tydzień 8 i Tydzień 14
|
|
Podwójnie ślepa próba: Kohorta 2: Liczba uczestników z globalnym klinicznym wrażeniem zmiany — poprawa (CGI-I) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: W 8. tygodniu
|
Skala CGI-I jest ocenianą przez klinicystów 7-punktową skalą Likerta stosowaną do oceny stopnia, w jakim objawy padaczki u uczestnika zmieniły się w stosunku do poziomu wyjściowego.
Został oceniony jako 1. „bardzo poprawiony”; 2. „znacznie ulepszony”; 3. „minimalnie ulepszony”; 4. „bez zmian”; 5. „minimalnie gorzej”; 6. „dużo gorzej”; 7. „bardzo dużo gorzej”.
Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
Linię wyjściową zdefiniowano jako niebrakującą wartość ostatniej oceny przed podaniem pierwszej dawki.
|
W 8. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2013
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 maja 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 października 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 października 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 października 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
16 października 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
14 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-0603
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .