Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Iniciativa dětské vaskulitidy (PedVas)

27. listopadu 2023 aktualizováno: David Cabral, University of British Columbia

Chronická dětská vaskulitida: Charakterizace jednotlivých vzácných onemocnění pro zlepšení výsledků pacientů

Dětská chronická vaskulitida popisuje skupinu vzácných život ohrožujících onemocnění, která mají společný zánět cév v životně důležitých orgánech, jako jsou ledviny, plíce a mozek. Většina znalostí o nich pochází od dospělých pacientů. Závažné onemocnění vyžaduje agresivní život zachraňující léčbu pomocí steroidů a některých léků proti rakovině, které samy mohou způsobit poškození a zvýšit riziko rakoviny a závažných infekcí. Naopak mírnější onemocnění lze léčit méně toxickými léky. K definování typů a závažnosti vaskulitidy a k měření poškození způsobeného nemocí nebo léky se používají různé klasifikační a „bodovací nástroje“. Ty zase pomáhají nasměrovat, jak agresivně léčit pacienta a měřit výsledek. Žádný z těchto nástrojů však nebyl hodnocen u dětí a nejlepší poměr mezi riziky onemocnění a léčby a výsledkem pro děti není znám. Ačkoli příčiny těchto onemocnění u dětí a dospělých jsou pravděpodobně stejné, účinky onemocnění a reakce (dobrá a špatná) na léky se budou u rostoucích dětí lišit. Vzhledem k tomu, že odborníci mohou každý rok vidět pouze jedno nové dítě s vaskulitidou, získání dostatečného množství informací, aby se o dětské vaskulitidě dozvěděli, vyžaduje spolupráci. Využijeme mezinárodní webový registr, do kterého mohou přispívat data pacientů lékaři z 50 a více center. Určíme vlastnosti, které pomohou lépe klasifikovat a diagnostikovat děti ve srovnání s dospělými. Prostřednictvím webu budeme shromažďovat a analyzovat informace o pacientech podobně klasifikovaných a „bodovaných“, abychom mohli identifikovat nejúspěšnější léčbu. U dětí s vaskulitidou je méně pravděpodobné, že budou mít nemoci spojené se stárnutím, alkoholem a kouřením atd., a proto mohou být lepší skupinou, ve které lze studovat základní biologii vaskulitidy. Využijeme této příležitosti a odebereme sliny, krev a tkáň od pacientů z registru pro laboratorní studii s cílem nalézt biomarkery pro lepší klasifikaci, definování a nasměrování optimální léčby a výsledků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

V průběhu 3 let předpokládáme zařazení a sběr klinických dat až od 600 dětí s různými formami dětské vaskulitidy, přičemž přibližně jedna třetina (200) z těchto dětí rovněž přispívá biologickými vzorky ke studiu.

U dětí s vaskulitidou, které jsou zařazeny do studie, budou klinické informace získány z lékařské tabulky od doby diagnózy, návštěvy po indukci (3–6 měsíců po diagnóze), návštěvy kliniky po 12 měsících a poslední kliniky. návštěva nebo poslední návštěva kliniky před propuštěním do péče pro dospělé (tj. konečná výstupní návštěva). Informace, které budou shromažďovány, zahrnují výsledky laboratorních testů, výsledky biopsie a zobrazení, aktivitu onemocnění, klinickou historii a léky. Při každé návštěvě kliniky budou také odebrány vzorky krve, moči a slin. Pokud u subjektu dojde ke vzplanutí onemocnění, klinická data a biologické vzorky budou shromážděny v době vzplanutí a později, až onemocnění odezní.

Studie PedVas je spojena s iniciativou zaměřenou na vaskulitidu dospělých s názvem DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. Naši spoluřešitelé a spolupracovníci DCVAS přijmou až 250 dospělých v době diagnózy následujících forem vaskulitidy nebo v její blízkosti: GPA, MPA, EGPA, TA a UCV. Klinická data budou sbírána jako součást studie DCVAS; to zahrnuje informace, jako jsou výsledky laboratorních testů, aktivita onemocnění a klinická historie. Krev bude také odebírána a analyzována souběžně se vzorky odebranými dětem s vaskulitidou. Nakonec bude vytvořena DNA-biobanka, která bude obsahovat vzorky od přibližně 700 dospělých a představující všechny formy vaskulitidy. Nábor bude probíhat podle protokolů schválených DCVAS a bude proveden v zúčastněných centrech DCVAS poté, co pacient formálně souhlasí s účastí ve studii DCVAS.

Zdraví dobrovolníci z komunity budou přijati k účasti na této studii ústním podáním a náborovými plakáty. Účast pro děti zahrnuje jednorázové darování krve a vzorku moči, zatímco dospělí mohou darovat krev a moč až 4krát v průběhu 18 měsíců.

Všechny biologické vzorky budou zpracovány a analyzovány ve Vancouveru v Child and Family Research Institute a na University of British Columbia. Podrobné údaje budou shromažďovány v elektronické podobě a budou zahrnovat demografické proměnné, socioekonomický stav, podrobnou klinickou anamnézu a fyzikální nálezy, antropometrická měření a měření aktivity onemocnění. Všechna data pro pacienty se systémovou vaskulitidou budou přímo zadávána na každém místě do zabezpečeného, ​​online webového systému pro zadávání dat nazvaného REDCap, který je spravován prostřednictvím centra správy dat na University of British Columbia ve Vancouveru. Všechna data vaskulitidy CNS budou vložena do databáze Brainworks, kterou spravuje tým správy dat v Nemocnici pro nemocné děti v Torontu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1600

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Dokončeno
        • Rigshospitalet
  • Indie
      • Lucknow, Indie
        • Nábor
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Nábor
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Nábor
        • BC Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Aktivní, ne nábor
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Nábor
        • IIWK Health Centre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • London Health Sciences Centre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Dokončeno
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada
        • Dokončeno
        • Royal University Hospital
  • Německo
      • Munster, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • University Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Spojené království
      • Leeds, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Nábor
        • Great North Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Spojené království
        • Nábor
        • Nottingham Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Spojené království
        • Nábor
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Spojené království
        • Nábor
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • Nábor
        • University of San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
        • Nábor
        • University of Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Nábor
        • Comer Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy
        • Nábor
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
        • Nábor
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
        • Nábor
        • Akron Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
        • Nábor
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Shenoi
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • Nábor
        • Siriraj Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sirirat Charuvanij, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti nebo dospívající s diagnózou vaskulitidy v kterémkoli ze zúčastněných studijních center PedVas

Popis

Kritéria pro zařazení pacientů s vaskulitidou:

  • Diagnostikována vaskulitida spojená s ANCA (AAV: jako je granulomatóza s polyangiitidou (GPA), eozinofilní granulomatóza s polyangiitidou (EGPA) a mikroskopická polyangiitida (MPA)), primární angiitida centrálního nervového systému (PACNS), neklasifikovaná vaskulitida, Takayasuova artitida TA) nebo Polyarteritis Nodosa (PAN) před dosažením věku 18 let

Kritéria pro zařazení zdravých kontrol:

  • Zdravý dospělý nebo dítě

Kritéria vyloučení pro pacienty s vaskulitidou:

  • Diagnostikováno s jinými podtypy vaskulitidy, které nejsou uvedeny výše
  • Věk více než 20 let

Kritéria vyloučení zdravých kontrol:

  • Daroval více než 20 ml krve v předchozích třech týdnech
  • Má poruchu imunity nebo krví přenosné infekční onemocnění (jako je HIV nebo hepatitida)
  • Má vaskulitidu, roztroušenou sklerózu, cukrovku, autoimunitní onemocnění, onemocnění štítné žlázy nebo jiné chronické stavy zahrnující srdce, plíce, střevo nebo ledviny
  • Má v minulosti anémii nebo abnormální srážlivost krve
  • Má současný nebo předchozí problém se zneužíváním drog

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
DĚTSKÁ VASKULITIDA / PROSPEKTIVA
Pediatričtí pacienti v této kohortě jsou ti, u kterých byla diagnostikována vaskulitida do 12 měsíců od vstupu do studie. Klinická data, krev (RNA, plazma, sérum), moč a sliny (DNA) budou odebírány ve 3 až 5 časových bodech: čas diagnózy, postindukce, 12 měsíců po diagnóze, vzplanutí onemocnění a remise/ po vzplanutí.
DĚTSKÁ VASKULITIDA/RETROSPEKTIVA
Pacienti v této kohortě jsou pacienti s diagnózou vaskulitidy více než 12 měsíců od vstupu do studie a/nebo byli dříve zapsáni do registrů ARChiVe nebo Brainworks. Údaje o klinických výsledcích budou shromažďovány retrospektivně. Krev (RNA a sérum), moč a sliny (DNA) budou odebírány ve 2 časových bodech: vzplanutí onemocnění a remise/po vzplanutí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyvinout nová měřítka pro výsledky u pediatrických pacientů se systémovou vaskulitidou
Časové okno: do 3 let
K analýze našich kohort registru budou použity specifické a generické nástroje pro hodnocení onemocnění, abychom umožnili vůbec první měřítka výsledku u dětí s GPA, které byly sledovány minimálně 12 měsíců.
do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of British Columbia

Spolupracovníci

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Vrchní vyšetřovatel: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Vrchní vyšetřovatel: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Jiné číslo grantu/financování: Canadian Institutes of Health Research)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit