Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk vaskulittinitiativ (PedVas)

27. november 2023 oppdatert av: David Cabral, University of British Columbia

Kronisk barnevaskulitt: Karakterisering av individuelle sjeldne sykdommer for å forbedre pasientresultatene

Kronisk vaskulitt i barndommen beskriver en gruppe sjeldne livstruende sykdommer som har til felles betennelse i blodkar i vitale organer som nyrer, lunger og hjerne. Mest kunnskap om dem kommer fra voksne pasienter. Alvorlig sykdom krever aggressive livreddende behandlinger med steroider og enkelte kreftmedisiner som i seg selv kan forårsake skade, og øke risikoen for kreft og alvorlige infeksjoner. Omvendt kan mildere sykdom behandles med mindre giftige legemidler. Ulike klassifiserings- og "scoringsverktøy" brukes til å definere typer og alvorlighetsgrad av vaskulitt og for å måle skade forårsaket av sykdom eller medikamenter. Disse hjelper igjen med å styre hvor aggressivt man skal behandle en pasient og måle utfallet. Ingen av disse verktøyene har imidlertid blitt vurdert hos barn, og den beste balansen mellom sykdoms- og behandlingsrisiko mot utfall for barn er ikke kjent. Selv om årsakene til disse sykdommene hos barn og voksne sannsynligvis er de samme, vil effekten av sykdommen og responsen (gode og dårlige) på medikamenter variere hos barn i vekst. Fordi spesialister kanskje ser bare ett nytt barn med vaskulitt hvert år, krever det samarbeid å få nok informasjon til å lære om barndomsvaskulitt. Vi vil bruke et internasjonalt nettbasert register som leger fra 50 eller flere sentre kan bidra med pasientdata til. Vi vil finne funksjonene som hjelper bedre med å klassifisere og diagnostisere barn sammenlignet med voksne. Gjennom nettet vil vi samle inn og analysere informasjon om pasienter som er klassifisert og "scoret" på samme måte, slik at de mest vellykkede behandlingene kan identifiseres. Barn med vaskulitt har mindre sannsynlighet for å ha sykdommer assosiert med aldring, alkohol og røyking etc., og kan derfor være en bedre gruppe å studere den underliggende biologien til vaskulitt. Vi vil benytte denne muligheten og samle inn spytt, blod og vev fra registerpasienter for laboratoriestudier med mål om å finne biomarkører for bedre å klassifisere, definere og styre optimal behandling og utfall.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Over en 3-års periode forventer vi registrering og innsamling av kliniske data fra så mange som 600 barn med ulike former for barnevaskulitt, med omtrent en tredjedel (200) av disse barna som også bidrar med biologiske prøver for studier.

For barn med vaskulitt som er registrert i studien, vil klinisk informasjon innhentes fra det medisinske diagrammet fra diagnosetidspunktet, postinduksjonsbesøk (3-6 måneder etter diagnose), 12 måneders klinikkbesøk og deres siste klinikk. besøk eller siste klinikkbesøk før utskrivning til voksenpleie (dvs. sluttresultatbesøk). Informasjon som vil bli samlet inn inkluderer laboratorietestresultater, biopsi- og bilderesultater, sykdomsaktivitet, klinisk historie og medisiner. Blod-, urin- og spyttprøver vil også bli tatt ved hvert klinikkbesøk. Hvis forsøkspersonen opplever en sykdomsoppbluss, vil kliniske data og biologiske prøver samles inn på tidspunktet for oppbruddet og på et senere tidspunkt når sykdommen gir seg.

PedVas-studien er knyttet til et voksen vaskulittinitiativ kalt DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. Våre DCVAS-medetterforskere og samarbeidspartnere vil rekruttere opptil 250 voksne på eller nær tidspunktet for diagnose av følgende former for vaskulitt: GPA, MPA, EGPA, TA og UCV. Kliniske data vil bli samlet inn som en del av DCVAS-studien; dette inkluderer informasjon som laboratorietestresultater, sykdomsaktivitet og klinisk historie. Det vil også bli tatt inn og analysert blod parallelt med prøver tatt fra barn med vaskulitt. Til slutt skal det opprettes en DNA-biobank som vil inneholde prøver fra ca. 700 voksne og som representerer alle former for vaskulitt. Rekrutteringen vil foregå i henhold til DCVAS-godkjente protokoller, og den vil bli utført ved deltakende DCVAS-sentre etter at pasienten formelt har samtykket til deltakelse i DCVAS-studien.

Friske frivillige fra samfunnet vil bli rekruttert til å delta i denne studien ved hjelp av jungeltelegrafen og rekrutteringsplakater. Deltakelse for barn innebærer en engangsdonasjon av blod og en urinprøve, mens voksne kan donere blod og urin opptil 4 ganger i løpet av 18 måneder.

Alle biologiske prøver vil bli behandlet og analysert i Vancouver ved Child and Family Research Institute og ved University of British Columbia. Detaljerte data vil bli samlet inn i elektronisk format og inkluderer demografiske variabler, sosioøkonomisk status, detaljert klinisk historie og fysiske funn, antropometriske mål og mål på sykdomsaktivitet. Alle data for pasienter med systemisk vaskulitt vil bli lagt inn direkte på hvert sted i et sikkert, online, nettbasert dataregistreringssystem kalt REDCap som administreres gjennom dataadministrasjonssenteret ved University of British Columbia i Vancouver. Alle CNS-vaskulittdata vil bli lagt inn i Brainworks-databasen som administreres av databehandlingsteamet ved Hospital for Sick Kids i Toronto.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Rekruttering
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • BC Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Rekruttering
        • IIWK Health Centre
        • Hovedetterforsker:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • London Health Sciences Centre
        • Hovedetterforsker:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Hovedetterforsker:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Fullført
        • Hospital For Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada
        • Fullført
        • Royal University Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Fullført
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater
        • Rekruttering
        • University of San Francisco
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
        • Rekruttering
        • Comer Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater
        • Rekruttering
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Hovedetterforsker:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
        • Rekruttering
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Shenoi
  • India
      • Lucknow, India
        • Rekruttering
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Neil Martin
      • Leeds, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eileen Baildam
      • Manchester, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Great North Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Nottingham Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Leahy
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sirirat Charuvanij, MD
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn eller ungdom diagnostisert med vaskulitt ved et av de deltakende PedVas-studiesentrene

Beskrivelse

Inklusjonskriterier for personer med vaskulitt:

  • Diagnostisert med ANCA-assosiert vaskulitt (AAV: som granulomatose med polyangiitt (GPA), eosinofil granulomatose med polyangiitt (EGPA) og mikroskopisk polyangiitt (MPA)), primær angiitt i sentralnervesystemet (PACNS), uklassifisert vaskulitt, Takayasus arteritt ( TA) eller Polyarteritis Nodosa (PAN) før 18 år

Inkluderingskriterier for friske kontroller:

  • Frisk voksen eller barn

Eksklusjonskriterier for personer med vaskulitt:

  • Diagnostisert med andre undertyper av vaskulitt som ikke er oppført ovenfor
  • Mer enn 20 år gammel

Eksklusjonskriterier for friske kontroller:

  • Donerte mer enn 20 ml blod de siste tre ukene
  • Har en immunforstyrrelse eller blodbårne infeksjonssykdommer (som HIV eller hepatitt)
  • Har vaskulitt, multippel sklerose, diabetes, en autoimmun sykdom, en skjoldbruskkjerteltilstand eller andre kroniske tilstander som involverer hjerte, lunger, tarm eller nyre
  • Har en tidligere historie med anemi eller unormal blodpropp
  • Har et nåværende eller tidligere rusproblem

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
PEDIATRISK VASKULITT/PROSPEKTIV
Pediatriske pasienter i denne kohorten er de som er diagnostisert med vaskulitt innen 12 måneder fra studiestart. Kliniske data, blod (RNA, plasma, serum), urin og spytt (DNA) vil bli samlet inn ved 3 til 5 tidspunkter: diagnosetidspunkt, post-induksjon, 12 måneder etter diagnose, sykdomsoppblussing og remisjon/ etter fakkel.
PEDIATRISK VASKULITT/RETROSPEKTIV
Pasienter i denne kohorten er de som er diagnostisert med vaskulitt mer enn 12 måneder fra studiestart og/eller tidligere var registrert i ARchiVe- eller Brainworks-registrene. Kliniske utfallsdata vil bli samlet inn retrospektivt. Blod (RNA og serum), urin og spytt (DNA) vil bli samlet inn på 2 tidspunkter: sykdomsoppblussing og remisjon/post-oppbluss.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikle nye benchmarks for utfall hos pediatriske pasienter med systemisk vaskulitt
Tidsramme: innen 3 år
Spesifikke og generiske sykdomsvurderingsverktøy vil bli brukt til å analysere våre registerkohorter for å muliggjøre de første referansene for utfall hos barn med GPA som har hatt minimum 12 måneders oppfølging.
innen 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbeidspartnere

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Hovedetterforsker: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Hovedetterforsker: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Hovedetterforsker: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2013

Først lagt ut (Antatt)

10. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Annet stipend/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere