Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Initiatief voor pediatrische vasculitis (PedVas)

27 november 2023 bijgewerkt door: David Cabral, University of British Columbia

Chronische vasculitis bij kinderen: karakterisering van de individuele zeldzame ziekten om de patiëntresultaten te verbeteren

Chronische vasculitis bij kinderen beschrijft een groep zeldzame levensbedreigende ziekten die ontsteking van bloedvaten in vitale organen zoals nieren, longen en hersenen gemeen hebben. De meeste kennis over hen komt van volwassen patiënten. Een ernstige ziekte vereist agressieve, levensreddende behandelingen met steroïden en sommige geneesmiddelen tegen kanker, die zelf schade kunnen aanrichten en het risico op kanker en ernstige infecties kunnen verhogen. Omgekeerd kan een mildere ziekte worden behandeld met minder toxische medicijnen. Er worden verschillende classificatie- en "scorehulpmiddelen" gebruikt om de soorten en ernst van vasculitis te definiëren en om schade veroorzaakt door ziekte of medicijnen te meten. Deze helpen op hun beurt te bepalen hoe agressief een patiënt moet worden behandeld en om de uitkomst te meten. Geen van deze hulpmiddelen is echter beoordeeld bij kinderen en de beste balans tussen ziekte- en behandelingsrisico's en de uitkomst voor kinderen is niet bekend. Hoewel de oorzaken van deze ziekten bij kinderen en volwassenen waarschijnlijk hetzelfde zijn, zullen de effecten van de ziekte en de (goede en slechte) reactie op medicijnen verschillen bij opgroeiende kinderen. Omdat specialisten elk jaar slechts één nieuw kind met vasculitis kunnen zien, is samenwerking vereist om voldoende informatie te verkrijgen om meer te weten te komen over vasculitis bij kinderen. We zullen een internationaal webgebaseerd register gebruiken waaraan artsen van 50 of meer centra patiëntgegevens kunnen bijdragen. We zullen de kenmerken bepalen die helpen bij het beter classificeren en diagnosticeren van kinderen in vergelijking met volwassenen. Via het web zullen we informatie verzamelen en analyseren over patiënten die op dezelfde manier zijn geclassificeerd en "gescoord", zodat de meest succesvolle behandelingen kunnen worden geïdentificeerd. Kinderen met vasculitis hebben minder kans op ziekten die verband houden met veroudering, alcohol en roken enz., en zijn daarom wellicht een betere groep om de onderliggende biologie van vasculitis te bestuderen. We zullen van deze gelegenheid gebruik maken en spuug, bloed en weefsel van geregistreerde patiënten verzamelen voor laboratoriumonderzoek met als doel biomarkers te vinden om optimale behandeling en resultaten beter te classificeren, definiëren en sturen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Over een periode van 3 jaar verwachten we de inschrijving en verzameling van klinische gegevens van maar liefst 600 kinderen met verschillende vormen van vasculitis bij kinderen, waarbij ongeveer een derde (200) van die kinderen ook biologische monsters aanlevert voor onderzoek.

Voor kinderen met vasculitis die deelnemen aan de studie, zal klinische informatie worden verkregen uit de medische kaart vanaf het moment van diagnose, post-inductie (3-6 maanden na diagnose) bezoek, 12 maanden durend bezoek aan de kliniek en hun meest recente kliniek bezoek of laatste bezoek aan de kliniek voor ontslag naar de volwassenenzorg (bijv. einduitkomstbezoek). Informatie die zal worden verzameld, omvat laboratoriumtestresultaten, biopsie- en beeldvormingsresultaten, ziekteactiviteit, klinische geschiedenis en medicijnen. Bij elk bezoek aan de kliniek zullen ook bloed-, urine- en speekselmonsters worden verzameld. Als de proefpersoon een opflakkering van de ziekte ervaart, zullen klinische gegevens en biologische monsters worden verzameld op het moment van de opflakkering en op een latere datum wanneer de ziekte overgaat.

De PedVas-studie is gekoppeld aan een initiatief voor vasculitis bij volwassenen genaamd DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. Onze DCVAS-co-onderzoekers en medewerkers zullen maximaal 250 volwassenen rekruteren op of rond het moment van diagnose van de volgende vormen van vasculitis: GPA, MPA, EGPA, TA en UCV. Klinische gegevens zullen worden verzameld als onderdeel van de DCVAS-studie; dit omvat informatie zoals laboratoriumtestresultaten, ziekteactiviteit en klinische geschiedenis. Er zal ook bloed worden verzameld en geanalyseerd parallel aan monsters die zijn verzameld bij kinderen met vasculitis. Ten slotte zal er een DNA-biobank worden aangelegd met monsters van ongeveer 700 volwassenen die alle vormen van vasculitis vertegenwoordigen. Werving vindt plaats volgens door DCVAS goedgekeurde protocollen en wordt uitgevoerd in deelnemende DCVAS-centra nadat de patiënt formeel heeft ingestemd met deelname aan het DCVAS-onderzoek.

Gezonde vrijwilligers uit de gemeenschap zullen worden geworven om deel te nemen aan dit onderzoek via mond-tot-mondreclame en wervingsposters. Deelname voor kinderen omvat een eenmalige donatie van bloed en een urinemonster, terwijl volwassenen maximaal 4 keer bloed en urine kunnen doneren in de loop van 18 maanden.

Alle biologische monsters zullen worden verwerkt en geanalyseerd in Vancouver bij het Child and Family Research Institute en aan de University of British Columbia. Gedetailleerde gegevens zullen in elektronisch formaat worden verzameld en omvatten demografische variabelen, sociaaleconomische status, gedetailleerde klinische geschiedenis en fysieke bevindingen, antropometrische metingen en metingen van ziekteactiviteit. Alle gegevens voor patiënten met systemische vasculitis worden op elke locatie rechtstreeks ingevoerd in een veilig, online, webgebaseerd gegevensinvoersysteem genaamd REDCap, dat wordt beheerd via het gegevensbeheercentrum van de Universiteit van British Columbia in Vancouver. Alle gegevens over CZS-vasculitis worden ingevoerd in de Brainworks-database die wordt beheerd door het gegevensbeheerteam van het Hospital for Sick Kids in Toronto.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1600

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Werving
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Werving
        • BC Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Actief, niet wervend
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Werving
        • IIWK Health Centre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Werving
        • London Health Sciences Centre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Werving
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Voltooid
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada
        • Voltooid
        • Royal University Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Voltooid
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Munster, Duitsland
        • Actief, niet wervend
        • University Children's Hospital
  • Indië
      • Lucknow, Indië
        • Werving
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Werving
        • Siriraj Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sirirat Charuvanij, MD
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Nottingham Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
        • Werving
        • University of San Francisco
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
        • Werving
        • University of Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • Werving
        • Comer Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten
        • Werving
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten
        • Werving
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten
        • Werving
        • Akron Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • Werving
        • Texas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
        • Werving
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Shenoi

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen of adolescenten met de diagnose vasculitis in een van de deelnemende PedVas-studiecentra

Beschrijving

Inclusiecriteria voor proefpersonen met vasculitis:

  • Gediagnosticeerd met ANCA-geassocieerde vasculitis (AAV: zoals granulomatose met polyangiitis (GPA), eosinofiele granulomatose met polyangiitis (EGPA) en microscopische polyangiitis (MPA)), primaire angiitis van het centrale zenuwstelsel (PACNS), niet-geclassificeerde vasculitis, Takayasu's arteritis ( TA) of Polyarteritis Nodosa (PAN) vóór de leeftijd van 18 jaar

Inclusiecriteria voor gezonde controles:

  • Gezonde volwassene of kind

Uitsluitingscriteria voor patiënten met vasculitis:

  • Gediagnosticeerd met andere vasculitis-subtypen die hierboven niet zijn vermeld
  • Meer dan 20 jaar oud

Uitsluitingscriteria voor gezonde controles:

  • Meer dan 20 ml bloed gedoneerd in de afgelopen drie weken
  • Heeft een immuunstoornis of door bloed overgedragen infectieziekten (zoals HIV of Hepatitis)
  • Heeft vasculitis, multiple sclerose, diabetes, een auto-immuunziekte, een schildklieraandoening of andere chronische aandoeningen waarbij het hart, de longen, de darmen of de nieren betrokken zijn
  • Heeft een voorgeschiedenis van bloedarmoede of abnormale bloedstolling
  • Heeft een huidig ​​of eerder drugsmisbruikprobleem

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
PEDIATRISCHE VASCULITIS/PROSPECTIEF
Pediatrische patiënten in dit cohort zijn patiënten met de diagnose vasculitis binnen 12 maanden na aanvang van het onderzoek. Klinische gegevens, bloed (RNA, plasma, serum), urine en speeksel (DNA) worden verzameld op 3 tot 5 tijdstippen: tijdstip van diagnose, post-inductie, 12 maanden na diagnose, opflakkering van de ziekte en remissie/ post-flare.
PEDIATRISCHE VASCULITIS/RETROSPECTIEF
Patiënten in dit cohort zijn patiënten bij wie vasculitis meer dan 12 maanden na aanvang van het onderzoek is vastgesteld en/of die eerder waren ingeschreven in de ARChiVe- of Brainworks-registers. Klinische uitkomstgegevens zullen retrospectief worden verzameld. Bloed (RNA en serum), urine en speeksel (DNA) worden verzameld op 2 tijdstippen: opflakkering van de ziekte en remissie/na opflakkering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkel nieuwe benchmarks voor de uitkomst bij pediatrische patiënten met systemische vasculitis
Tijdsspanne: binnen 3 jaar
Specifieke en generieke ziektebeoordelingsinstrumenten zullen worden gebruikt om onze registercohorten te analyseren om de allereerste benchmarks van resultaten mogelijk te maken bij kinderen met GPA die minimaal 12 maanden follow-up hebben gehad.
binnen 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of British Columbia

Medewerkers

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Hoofdonderzoeker: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Hoofdonderzoeker: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Hoofdonderzoeker: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

10 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Microscopische polyangiitis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren