Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pediatric Vasculitis Initiative (PedVas)

27 november 2023 uppdaterad av: David Cabral, University of British Columbia

Kronisk barndomsvaskulit: Karakterisering av de individuella sällsynta sjukdomarna för att förbättra patienternas resultat

Kronisk vaskulit i barndomen beskriver en grupp sällsynta livshotande sjukdomar som har gemensamt inflammationer i blodkärl i vitala organ som njurar, lungor och hjärna. Mest kunskap om dem kommer från vuxna patienter. Allvarlig sjukdom kräver aggressiva livräddande behandlingar med steroider och vissa cancerläkemedel som i sig kan orsaka skador och öka risken för cancer och allvarliga infektioner. Omvänt kan mildare sjukdomar behandlas med mindre giftiga läkemedel. Olika klassificerings- och "poängverktyg" används för att definiera typer och svårighetsgrad av vaskulit och för att mäta skador orsakade av sjukdom eller läkemedel. Dessa hjälper i sin tur att styra hur aggressivt man ska behandla en patient och mäta resultatet. Inget av dessa verktyg har dock utvärderats hos barn och den bästa balansen mellan sjukdoms- och behandlingsrisker mot utfall för barn är inte känd. Även om orsakerna till dessa sjukdomar hos barn och vuxna förmodligen är desamma, kommer effekterna av sjukdomen och svaret (bra och dåligt) på läkemedel att skilja sig åt hos växande barn. Eftersom specialister kanske bara ser ett nytt barn med vaskulit varje år, krävs samarbete för att få tillräckligt med information för att lära sig om barndomens vaskulit. Vi kommer att använda ett internationellt webbaserat register till vilket läkare från 50 eller fler centra kan bidra med patientdata. Vi kommer att bestämma de funktioner som hjälper till att bättre klassificera och diagnostisera barn jämfört med vuxna. Via webben kommer vi att samla in och analysera information om patienter som på liknande sätt klassificeras och "bedöms" så att de mest framgångsrika behandlingarna kan identifieras. Barn med vaskulit är mindre benägna att ha sjukdomar associerade med åldrande, alkohol och rökning etc., och kan därför vara en bättre grupp för att studera den underliggande biologin av vaskulit. Vi kommer att använda denna möjlighet och samla in spott, blod och vävnad från registerpatienter för laboratoriestudier med syfte att hitta biomarkörer för att bättre klassificera, definiera och styra optimal behandling och resultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Under en 3-årsperiod räknar vi med inskrivning och insamling av kliniska data från så många som 600 barn med olika former av vaskulit hos barn, där ungefär en tredjedel (200) av dessa barn också bidrar med biologiska prover för studier.

För barn med vaskulit som är inskrivna i studien kommer klinisk information att erhållas från det medicinska diagrammet från tidpunkten för diagnos, postinduktion (3-6 månader efter diagnos) besök, 12 månaders klinikbesök och deras senaste klinik besök eller sista klinikbesök innan utskrivning till vuxenvård (dvs. slutresultatbesök). Information som kommer att samlas in inkluderar laboratorietestresultat, biopsi- och bildbehandlingsresultat, sjukdomsaktivitet, klinisk historia och mediciner. Blod-, urin- och salivprover kommer också att samlas in vid varje klinikbesök. Om patienten upplever ett sjukdomsutbrott, kommer kliniska data och biologiska prover att samlas in vid tidpunkten för blossen och vid ett senare tillfälle när sjukdomen försvinner.

PedVas-studien är kopplad till ett vaskulitinitiativ för vuxna som kallas DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. Våra DCVAS-medutredare och samarbetspartners kommer att rekrytera upp till 250 vuxna vid eller nära tidpunkten för diagnos av följande former av vaskulit: GPA, MPA, EGPA, TA och UCV. Kliniska data kommer att samlas in som en del av DCVAS-studien; detta inkluderar information som laboratorietestresultat, sjukdomsaktivitet och klinisk historia. Blod kommer också att samlas in och analyseras parallellt med prover från barn med vaskulit. Slutligen kommer en DNA-biobank att skapas med prover från cirka 700 vuxna som representerar alla former av vaskulit. Rekryteringen kommer att ske enligt DCVAS-godkända protokoll och den kommer att utföras på deltagande DCVAS-center efter att patienten formellt har samtyckt till deltagande i DCVAS-studien.

Friska volontärer från samhället kommer att rekryteras för att delta i denna studie genom mun till mun och rekryteringsaffischer. Deltagande för barn innebär en engångsdonation av blod och ett urinprov, medan vuxna kan donera blod och urin upp till 4 gånger under loppet av 18 månader.

Alla biologiska prover kommer att bearbetas och analyseras i Vancouver vid Child and Family Research Institute och vid University of British Columbia. Detaljerad data kommer att samlas in i elektroniskt format och inkluderar demografiska variabler, socioekonomisk status, detaljerad klinisk historia och fysiska fynd, antropometriska mått och mått på sjukdomsaktivitet. All data för patienter med systemisk vaskulit kommer att matas in direkt på varje plats i ett säkert, online, webbaserat datainmatningssystem som kallas REDCap som hanteras genom datahanteringscentret vid University of British Columbia i Vancouver. All CNS-vaskulitdata kommer att föras in i Brainworks databas som hanteras av datahanteringsteamet på Hospital for Sick Kids i Toronto.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1600

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Avslutad
        • Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • University of San Francisco
        • Huvudutredare:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • University of Florida
        • Huvudutredare:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Comer Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children
        • Huvudutredare:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Huvudutredare:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Akron Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Texas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Huvudutredare:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Susan Shenoi
  • Indien
      • Lucknow, Indien
        • Rekrytering
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Huvudutredare:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrytering
        • BC Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Rekrytering
        • IIWK Health Centre
        • Huvudutredare:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Rekrytering
        • London Health Sciences Centre
        • Huvudutredare:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Huvudutredare:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Avslutad
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada
        • Avslutad
        • Royal University Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
      • Nottingham, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Nottingham Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Storbritannien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Rekrytering
        • Siriraj Hospital
        • Huvudutredare:
          • Sirirat Charuvanij, MD
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn eller ungdomar som diagnostiserats med vaskulit vid något av de deltagande PedVas-studiecentren

Beskrivning

Inklusionskriterier för personer med vaskulit:

  • Diagnostiserats med ANCA-associerad vaskulit (AAV: såsom Granulomatosis with Polyangiitis (GPA), Eosinofil Granulomatosis with Polyangiitis (EGPA) och Microscopic Polyangiitis (MPA)), Primär angiit i centrala nervsystemet (PACNS), Oklassificerad vaskulit, Takayasus arterit ( TA) eller Polyarteritis Nodosa (PAN) före 18 års ålder

Inklusionskriterier för friska kontroller:

  • Frisk vuxen eller barn

Uteslutningskriterier för personer med vaskulit:

  • Diagnostiserats med andra vaskulitsubtyper som inte anges ovan
  • Mer än 20 år gammal

Uteslutningskriterier för friska kontroller:

  • Donerat mer än 20 ml blod under de tre föregående veckorna
  • Har en immunsjukdom eller blodburna infektionssjukdomar (som HIV eller Hepatit)
  • Har vaskulit, multipel skleros, diabetes, en autoimmun sjukdom, en sköldkörtelsjukdom eller andra kroniska tillstånd som involverar hjärta, lungor, tarm eller njure
  • Har en tidigare historia av anemi eller onormal blodpropp
  • Har ett aktuellt eller tidigare missbruksproblem

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
PEDIATRISK VASKULIT/PROSPEKTIVA
Pediatriska patienter i denna kohort är de som diagnostiserats med vaskulit inom 12 månader från studiestart. Kliniska data, blod (RNA, plasma, serum), urin och saliv (DNA) kommer att samlas in vid 3 till 5 tidpunkter: tidpunkt för diagnos, postinduktion, 12 månader efter diagnos, sjukdomsutbrott och remission/ efterblossning.
PEDIATRISK VASKULIT/RETROSPEKTIV
Patienter i denna kohort är de som diagnostiserats med vaskulit mer än 12 månader efter det att studien påbörjades och/eller som tidigare var inskrivna i ARchiVe eller Brainworks register. Kliniska utfallsdata kommer att samlas in retrospektivt. Blod (RNA & serum), urin och saliv (DNA) kommer att samlas in vid 2 tidpunkter: sjukdomsutbrott och remission/efterutbrott.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckla nya riktmärken för resultat hos pediatriska patienter med systemisk vaskulit
Tidsram: inom 3 år
Specifika och generiska verktyg för sjukdomsbedömning kommer att användas för att analysera våra registerkohorter för att möjliggöra de första riktmärkena någonsin för resultat hos barn med GPA som har haft minst 12 månaders uppföljning.
inom 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbetspartners

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Huvudutredare: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Huvudutredare: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Huvudutredare: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Huvudutredare: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2013

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2013

Första postat (Beräknad)

10 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera