Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk vaskulitisinitiativ (PedVas)

27. november 2023 opdateret af: David Cabral, University of British Columbia

Kronisk vaskulitis i barndommen: Karakterisering af de individuelle sjældne sygdomme for at forbedre patienternes resultater

Kronisk vaskulitis i barndommen beskriver en gruppe sjældne livstruende sygdomme, som har betændelse i blodkar i vitale organer som nyrer, lunger og hjerne til fælles. Mest viden om dem kommer fra voksne patienter. Alvorlig sygdom kræver aggressive livreddende behandlinger med steroider og nogle kræftlægemidler, som i sig selv kan forårsage skade og øge risikoen for kræft og alvorlige infektioner. Omvendt kan mildere sygdom behandles med mindre giftige lægemidler. Forskellige klassifikations- og "scoringsværktøjer" bruges til at definere typer og sværhedsgrad af vaskulitis og til at måle skader forårsaget af sygdom eller medicin. Disse hjælper igen med at styre, hvor aggressivt man skal behandle en patient og måle resultatet. Ingen af ​​disse værktøjer er imidlertid blevet vurderet hos børn, og den bedste balance mellem sygdoms- og behandlingsrisici og udfald for børn er ikke kendt. Selvom årsagerne til disse sygdomme hos børn og voksne sandsynligvis er de samme, vil virkningerne af sygdommen og reaktionen (godt og dårligt) på lægemidler være forskellig hos børn i vækst. Fordi specialister måske kun ser ét nyt barn med vaskulitis hvert år, kræver det samarbejde at få nok information til at lære om barndomsvaskulitis. Vi vil bruge et internationalt webbaseret register, hvortil læger fra 50 eller flere centre kan bidrage med patientdata. Vi vil bestemme de funktioner, der hjælper med at klassificere og diagnosticere børn bedre sammenlignet med voksne. Gennem nettet vil vi indsamle og analysere oplysninger om patienter, der på samme måde er klassificeret og "bedømt", så de mest succesfulde behandlinger kan identificeres. Børn med vaskulitis er mindre tilbøjelige til at have sygdomme forbundet med aldring, alkohol og rygning osv., og kan derfor være en bedre gruppe til at studere den underliggende biologi af vaskulitis. Vi vil bruge denne mulighed og indsamle spyt, blod og væv fra registerpatienter til laboratorieundersøgelser med det formål at finde biomarkører for bedre at klassificere, definere og styre optimal behandling og resultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Over en 3-årig periode forventer vi indskrivning og indsamling af kliniske data fra så mange som 600 børn med forskellige former for vaskulitis hos børn, hvor cirka en tredjedel (200) af disse børn også bidrager med biologiske prøver til undersøgelse.

For børn med vaskulitis, som er optaget i undersøgelsen, vil klinisk information blive indhentet fra det medicinske skema fra diagnosetidspunktet, post-induktion (3-6 måneder efter diagnose) besøg, 12 måneders klinikbesøg og deres seneste klinik. besøg eller sidste klinikbesøg før udskrivelse til voksenpleje (dvs. endeligt resultat besøg). Oplysninger, der vil blive indsamlet, omfatter laboratorietestresultater, biopsi- og billeddannelsesresultater, sygdomsaktivitet, klinisk historie og medicin. Der vil også blive udtaget blod-, urin- og spytprøver ved hvert klinikbesøg. Hvis forsøgspersonen oplever en sygdomsopblussen, vil kliniske data og biologiske prøver blive indsamlet på tidspunktet for opblussen og på et senere tidspunkt, når sygdommen forsvinder.

PedVas-undersøgelsen er knyttet til et voksen vaskulitis-initiativ kaldet DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. Vores DCVAS-medforskere og samarbejdspartnere vil rekruttere op til 250 voksne på eller tæt på tidspunktet for diagnosen af ​​følgende former for vaskulitis: GPA, MPA, EGPA, TA og UCV. Kliniske data vil blive indsamlet som en del af DCVAS-studiet; dette omfatter information såsom laboratorietestresultater, sygdomsaktivitet og klinisk historie. Blod vil også blive indsamlet og analyseret parallelt med prøver indsamlet fra børn med vaskulitis. Endelig vil der blive oprettet en DNA-biobank, som vil rumme prøver fra cirka 700 voksne og repræsenterer alle former for vaskulitis. Rekruttering vil fortsætte i henhold til DCVAS-godkendte protokoller, og den vil blive udført på deltagende DCVAS-centre, efter at patienten formelt har givet sit samtykke til deltagelse i DCVAS-undersøgelsen.

Sunde frivillige fra lokalsamfundet vil blive rekrutteret til at deltage i denne undersøgelse via mund til mund og rekrutteringsplakater. Deltagelse for børn indebærer en engangsdonation af blod og en urinprøve, mens voksne kan donere blod og urin op til 4 gange i løbet af 18 måneder.

Alle biologiske prøver vil blive behandlet og analyseret i Vancouver på Child and Family Research Institute og ved University of British Columbia. Detaljerede data vil blive indsamlet i elektronisk format og omfatter demografiske variabler, socioøkonomisk status, detaljeret klinisk historie og fysiske fund, antropometriske mål og mål for sygdomsaktivitet. Alle data for patienter med systemisk vaskulitis vil blive indtastet direkte på hvert sted i et sikkert, online, webbaseret dataindtastningssystem kaldet REDCap, som administreres gennem datastyringscentret ved University of British Columbia i Vancouver. Alle CNS vaskulitis data vil blive indtastet i Brainworks database, som administreres af data management teamet på Hospital for Sick Kids i Toronto.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1600

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Rekruttering
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • BC Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Rekruttering
        • IIWK Health Centre
        • Ledende efterforsker:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • London Health Sciences Centre
        • Ledende efterforsker:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ledende efterforsker:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Afsluttet
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada
        • Afsluttet
        • Royal University Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Afsluttet
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eileen Baildam
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great North Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Nottingham Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • University of San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Comer Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Ledende efterforsker:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Shenoi
  • Indien
      • Lucknow, Indien
        • Rekruttering
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sirirat Charuvanij, MD
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn eller unge diagnosticeret med vaskulitis på et af de deltagende PedVas-studiecentre

Beskrivelse

Inklusionskriterier for personer med vaskulitis:

  • Diagnosticeret med ANCA-associeret vaskulitis (AAV: såsom granulomatose med polyangiitis (GPA), eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) og mikroskopisk polyangiitis (MPA)), primær angiitis i centralnervesystemet (PACNS), uklassificeret vaskulitis, Takayasus arteritis ( TA) eller Polyarteritis Nodosa (PAN) før 18 år

Inklusionskriterier for sunde kontroller:

  • Sund voksen eller barn

Eksklusionskriterier for personer med vaskulitis:

  • Diagnosticeret med andre vaskulitis undertyper, der ikke er anført ovenfor
  • Mere end 20 år gammel

Eksklusionskriterier for sunde kontroller:

  • Doneret mere end 20 ml blod i de foregående tre uger
  • Har en immunforstyrrelse eller blodbårne infektionssygdomme (såsom HIV eller Hepatitis)
  • Har vaskulitis, multipel sklerose, diabetes, en autoimmun sygdom, en skjoldbruskkirteltilstand eller andre kroniske tilstande, der involverer hjerte, lunger, tarm eller nyre
  • Har tidligere haft anæmi eller unormal blodpropper
  • Har et aktuelt eller tidligere stofmisbrugsproblem

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
PÆDIATRISK VASKULITIS/PROSPEKTIV
Pædiatriske patienter i denne kohorte er dem, der er diagnosticeret med vaskulitis inden for 12 måneder fra studiestart. Kliniske data, blod (RNA, plasma, serum), urin og spyt (DNA) vil blive indsamlet på 3 til 5 tidspunkter: diagnosetidspunkt, post-induktion, 12 måneder efter diagnose, sygdomsopblussen og remission/ post-flare.
PÆDIATRISK VASKULITIS/RETROSPEKTIV
Patienter i denne kohorte er dem, der er diagnosticeret med vaskulitis mere end 12 måneder fra studiestart og/eller tidligere var optaget i ARchiVe- eller Brainworks-registrene. Kliniske udfaldsdata vil blive indsamlet retrospektivt. Blod (RNA & serum), urin og spyt (DNA) vil blive opsamlet på 2 tidspunkter: sygdomsopblussen og remission/post-opblussen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikle nye benchmarks for resultater hos pædiatriske patienter med systemisk vaskulitis
Tidsramme: inden for 3 år
Specifikke og generiske sygdomsvurderingsværktøjer vil blive brugt til at analysere vores registerkohorter for at muliggøre de første resultater nogensinde hos børn med GPA, som har haft mindst 12 måneders opfølgning.
inden for 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbejdspartnere

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Ledende efterforsker: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Ledende efterforsker: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Ledende efterforsker: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2013

Først opslået (Anslået)

10. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mikroskopisk polyangiitis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner