Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten vaskuliittialoite (PedVas)

maanantai 27. marraskuuta 2023 päivittänyt: David Cabral, University of British Columbia

Krooninen lapsuuden vaskuliitti: yksittäisten harvinaisten sairauksien karakterisointi potilaiden tulosten parantamiseksi

Lapsuuden krooninen vaskuliitti kuvaa ryhmää harvinaisia hengenvaarallisia sairauksia, joilla on yhteistä verisuonitulehdus elintärkeissä elimissä, kuten munuaisissa, keuhkoissa ja aivoissa. Suurin osa niistä tulee aikuisilta potilailta. Vakava sairaus vaatii aggressiivisia hengenpelastushoitoja steroideilla ja joillakin syöpälääkkeillä, jotka voivat itsessään aiheuttaa vahinkoja ja lisätä syöpä- ja vakavien infektioiden riskiä. Toisaalta lievempää sairautta voidaan hoitaa vähemmän myrkyllisillä lääkkeillä. Erilaisia luokittelu- ja "pisteytystyökaluja" käytetään vaskuliitin tyyppien ja vakavuuden määrittämiseen sekä sairauden tai lääkkeiden aiheuttamien vahinkojen mittaamiseen. Nämä puolestaan auttavat ohjaamaan, kuinka aggressiivisesti potilasta kohdellaan ja mittaamaan lopputulosta. Mitään näistä työkaluista ei kuitenkaan ole arvioitu lapsilla, eikä sairauden ja hoidon riskien parasta tasapainoa lapsiin kohdistuvan lopputuloksen välillä tunneta. Vaikka näiden sairauksien syyt lapsilla ja aikuisilla ovat todennäköisesti samat, sairauden vaikutukset ja vasteet (hyvät ja huonot) lääkkeisiin vaihtelevat kasvavilla lapsilla. Koska asiantuntijat voivat nähdä vain yhden uuden lapsen, jolla on vaskuliitti vuosittain, riittävän tiedon saaminen lapsuuden vaskuliitista oppimiseen vaatii yhteistyötä. Käytämme kansainvälistä verkkopohjaista rekisteriä, johon lääkärit 50 tai useammasta keskuksesta voivat lähettää potilastietoja. Selvitämme ominaisuuksia, jotka auttavat luokittelemaan ja diagnosoimaan lapsia paremmin aikuisiin verrattuna. Keräämme ja analysoimme verkon kautta tietoja potilaista, jotka on luokiteltu ja "pisteytetty", jotta onnistuneimmat hoidot voidaan tunnistaa. Vaskuliitista kärsivillä lapsilla on vähemmän todennäköisesti ikääntymiseen, alkoholiin ja tupakointiin liittyviä sairauksia, ja siksi he voivat olla parempi ryhmä tutkia vaskuliitin taustalla olevaa biologiaa. Käytämme tilaisuutta hyväksemme ja keräämme rekisteripotilailta sylkeä, verta ja kudoksia laboratoriotutkimuksia varten tavoitteena löytää biomarkkereita optimaalisen hoidon ja tulosten luokittelua, määrittelemistä ja ohjaamista varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Odotamme kolmen vuoden aikana ilmoittautumista ja kliinisten tietojen keräämistä jopa 600 lapselta, joilla on erilaisia lapsuusiän verisuonitulehduksen muotoja, ja noin kolmannes (200) näistä lapsista antaa myös biologisia näytteitä tutkimukseen.

Tutkimukseen osallistuvien lasten, joilla on vaskuliittia, kliiniset tiedot saadaan lääketieteellisestä taulukosta diagnoosin, induktiokäynnin (3–6 kuukautta diagnoosin jälkeen), 12 kuukauden klinikkakäynnin ja viimeisimmän klinikan ajalta. käynti tai viimeinen klinikkakäynti ennen kotiutumista aikuisten hoitoon (esim. lopputulos vierailu). Kerättävää tietoa ovat laboratoriotestien tulokset, biopsia- ja kuvantamistulokset, sairauden aktiivisuus, kliininen historia ja lääkkeet. Veri-, virtsa- ja sylkinäytteet otetaan myös jokaisella klinikkakäynnillä. Jos koehenkilö kokee taudin pahenemisen, kliiniset tiedot ja biologiset näytteet kerätään pahenemishetkellä ja myöhemmin, kun tauti lepää.

PedVas-tutkimus liittyy aikuisten vaskuliittialoitteeseen nimeltä DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. DCVAS-tutkijamme ja yhteistyökumppanimme rekrytoivat jopa 250 aikuista seuraavien vaskuliitin muotojen diagnoosin yhteydessä tai lähellä sitä: GPA, MPA, EGPA, TA ja UCV. Kliiniset tiedot kerätään osana DCVAS-tutkimusta; tämä sisältää tiedot, kuten laboratoriotestien tulokset, sairauden aktiivisuus ja kliinisen historian. Myös verta kerätään ja analysoidaan rinnakkain vaskuliittia sairastavilta lapsilta kerättyjen näytteiden kanssa. Lopuksi perustetaan DNA-biopankki, jossa on näytteitä noin 700 aikuiselta, jotka edustavat kaikkia vaskuliittien muotoja. Rekrytointi etenee DCVAS-hyväksyttyjen protokollien mukaisesti ja se suoritetaan osallistuvissa DCVAS-keskuksissa, kun potilas on virallisesti suostunut osallistumaan DCVAS-tutkimukseen.

Terveitä vapaaehtoisia yhteisöstä rekrytoidaan osallistumaan tähän tutkimukseen suullisesti ja rekrytointijulisteina. Lapsille osallistuminen sisältää kertaluonteisen veren ja virtsanäytteen luovutuksen, kun taas aikuiset voivat luovuttaa verta ja virtsaa jopa 4 kertaa 18 kuukauden aikana.

Kaikki biologiset näytteet käsitellään ja analysoidaan Vancouverissa Child and Family Research Institutessa ja British Columbian yliopistossa. Yksityiskohtaiset tiedot kerätään sähköisessä muodossa, ja ne sisältävät demografisia muuttujia, sosioekonomisen aseman, yksityiskohtaisen kliinisen historian ja fyysiset löydökset, antropometriset mitat ja sairauden aktiivisuuden mittaukset. Kaikki systeemisen vaskuliittipotilaiden tiedot syötetään suoraan kuhunkin paikkaan turvalliseen verkkopohjaiseen REDCap-nimiseen tiedonsyöttöjärjestelmään, jota hallitaan Vancouverin British Columbian yliopiston tiedonhallintakeskuksen kautta. Kaikki keskushermoston vaskuliittitiedot syötetään Brainworks-tietokantaan, jota hallinnoi Toronton sairaiden lasten sairaalan tiedonhallintatiimi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1600

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Else S. Bosman, PhD
Sähköposti: pedvas@cw.bc.ca

Opiskelupaikat

Intia
- - Lucknow, Intia
    - Rekrytointi
    - Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
    - Päätutkija:
      
      Amita Aggarwal, MD
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada
    - Rekrytointi
    - University of Calgary / Alberta Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Susanne Benseler, MD, PhD
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada
    - Rekrytointi
    - BC Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      David Cabral, MBBS
- Newfoundland and Labrador
  - St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Kanada
    - Rekrytointi
    - IIWK Health Centre
    - Päätutkija:
      
      Adam Huber, MD
- Ontario
  - London, Ontario, Kanada
    - Rekrytointi
    - London Health Sciences Centre
    - Päätutkija:
      
      Roberta Berard
  - Ottawa, Ontario, Kanada
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
    - Päätutkija:
      
      Ciaran Duffy, MD
  - Toronto, Ontario, Kanada
    - Valmis
    - Hospital for Sick Children
- Saskatchewan
  - Saskatoon, Saskatchewan, Kanada
    - Valmis
    - Royal University Hospital
Saksa
- - Munster, Saksa
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - University Children's Hospital
Tanska
- - Copenhagen, Tanska
    - Valmis
    - Rigshospitalet
Thaimaa
- - Bangkok, Thaimaa
    - Rekrytointi
    - Siriraj Hospital
    - Päätutkija:
      
      Sirirat Charuvanij, MD
Yhdistynyt kuningaskunta
- - Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Taunton Southwood
  - Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Royal Hospital for Children
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Neil Martin
  - Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Leeds Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Mark Wood
  - Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Alder Hey Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Eileen Baildam
  - Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Royal Manchester Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Janet McDonagh
  - Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Great North Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Mark Friswell
  - Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Nottingham Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Lampros Fotis
  - Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Nuffield Orthopaedic Centre
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
  - Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Sheffield Children's Foundation Trust
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Anne-Marie McMahon
  - Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Rekrytointi
    - Southampton General Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sähköposti: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Päätutkija:
      
      Alice Leahy
Yhdysvallat
- California
  - San Francisco, California, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - University of San Francisco
    - Päätutkija:
      
      Susan Kim, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - University of Florida
    - Päätutkija:
      
      Melissa Elder, MD, PhD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Comer Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Linda Wagner-Weiner
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Riley Hospital for Children
    - Päätutkija:
      
      Stacey Tarvin
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Suzanne Li, MD
- New York
  - Bronx, New York, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital at Montefiore
    - Päätutkija:
      
      Dawn Wahezi, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Akron Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Mary Toth, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Texas Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Marietta DeGuzman, MD
    - Päätutkija:
      
      Alvaro Orjuela, MD
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - University of Utah / Primary Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Aimee Hersh, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Seattle Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Susan Shenoi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapset tai nuoret, joilla on diagnosoitu vaskuliitti missä tahansa osallistuvassa PedVas-tutkimuskeskuksessa

Kuvaus

Vaskuliittipotilaiden mukaanottokriteerit:

Diagnosoitu ANCA:han liittyvä vaskuliitti (AAV: kuten granulomatoosi polyangiiitilla (GPA), eosinofiilinen granulomatoosi polyangiiitilla (EGPA) ja mikroskooppinen polyangiiitti (MPA), keskushermoston primaarinen angiiitti (PACNS), luokittelematon vaskuliitti ('s Takaterias) TA) tai Polyarteritis Nodosa (PAN) ennen 18 vuoden ikää

Terveiden kontrollien sisällyttämiskriteerit:

Terve aikuinen tai lapsi

Vaskuliittipotilaiden poissulkemiskriteerit:

Diagnosoitu muita vaskuliitin alatyyppejä, joita ei ole lueteltu yllä
Ikää yli 20 vuotta

Terveiden kontrollien poissulkemiskriteerit:

Luovuttanut yli 20 ml verta kolmen edellisen viikon aikana
Hänellä on immuunihäiriö tai veren välityksellä leviävät tartuntataudit (kuten HIV tai hepatiitti)
hänellä on vaskuliitti, multippeliskleroosi, diabetes, autoimmuunisairaus, kilpirauhassairaus tai muita kroonisia sairauksia, joihin liittyy sydän, keuhkot, suoli tai munuaiset
Hänellä on aiemmin ollut anemiaa tai epänormaalia veren hyytymistä
Hänellä on nykyinen tai aikaisempi huumeongelma

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
PEDIATRIINEN vaskuliitti/tulevaisuus Tämän kohortin lapsipotilaat ovat niitä, joilla on diagnosoitu vaskuliitti 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta. Kliiniset tiedot, veri (RNA, plasma, seerumi), virtsa ja sylki (DNA) kerätään 3–5 ajankohdassa: diagnoosin ajankohta, induktio, 12 kuukautta diagnoosin jälkeen, taudin paheneminen ja remissio/ leimahduksen jälkeinen.
PEDIATRIINEN vaskuliitti/RETROSPEKTIIVINEN Tämän kohortin potilaat ovat niitä, joilla on diagnosoitu vaskuliitti yli 12 kuukauden kuluttua tutkimukseen osallistumisesta ja/tai jotka on aiemmin rekisteröity ARChiVe- tai Brainworks-rekistereihin. Kliiniset tulokset kerätään takautuvasti. Veri (RNA ja seerumi), virtsa ja sylki (DNA) kerätään kahdessa ajankohtana: taudin paheneminen ja remissio/tulehduksen jälkeen.

Ryhmä/Kohortti

PEDIATRIINEN vaskuliitti/tulevaisuus

Tämän kohortin lapsipotilaat ovat niitä, joilla on diagnosoitu vaskuliitti 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta. Kliiniset tiedot, veri (RNA, plasma, seerumi), virtsa ja sylki (DNA) kerätään 3–5 ajankohdassa: diagnoosin ajankohta, induktio, 12 kuukautta diagnoosin jälkeen, taudin paheneminen ja remissio/ leimahduksen jälkeinen.

PEDIATRIINEN vaskuliitti/RETROSPEKTIIVINEN

Tämän kohortin potilaat ovat niitä, joilla on diagnosoitu vaskuliitti yli 12 kuukauden kuluttua tutkimukseen osallistumisesta ja/tai jotka on aiemmin rekisteröity ARChiVe- tai Brainworks-rekistereihin. Kliiniset tulokset kerätään takautuvasti. Veri (RNA ja seerumi), virtsa ja sylki (DNA) kerätään kahdessa ajankohtana: taudin paheneminen ja remissio/tulehduksen jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kehittää uusia vertailuarvoja systeemistä vaskuliittia sairastaville lapsipotilaille Aikaikkuna: 3 vuoden sisällä	Rekisteriryhmiemme analysointiin käytetään erityisiä ja yleisiä taudinarviointityökaluja, jotta voidaan tehdä ensimmäiset tulokset GPA-lapsilla, joita on seurattu vähintään 12 kuukautta.	3 vuoden sisällä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of British Columbia

Yhteistyökumppanit

University of Oxford

BC Childrens Hospital Research Institute

Tutkijat

Päätutkija: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
Päätutkija: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
Päätutkija: Dirk Foell, MD, University of Muenster
Päätutkija: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
Päätutkija: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 10. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

H12-00894
TR2-119188 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Canadian Institutes of Health Research)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .