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Initiative sur la vascularite pédiatrique (PedVas)

27 novembre 2023 mis à jour par: David Cabral, University of British Columbia

Vascularite chronique de l'enfant : caractériser les maladies rares individuelles pour améliorer les résultats pour les patients

La vascularite chronique infantile décrit un groupe de maladies rares potentiellement mortelles qui ont en commun une inflammation des vaisseaux sanguins dans les organes vitaux tels que les reins, les poumons et le cerveau. La plupart des connaissances à leur sujet proviennent de patients adultes. Les maladies graves nécessitent des traitements salvateurs agressifs avec des stéroïdes et certains médicaments anticancéreux qui peuvent eux-mêmes causer des dommages et augmenter les risques de cancer et d'infections graves. Inversement, une maladie plus bénigne peut être traitée avec des médicaments moins toxiques. Différentes classifications et "outils de notation" sont utilisés pour définir les types et la gravité des vascularites et pour mesurer les dommages causés par la maladie ou les médicaments. Ceux-ci aident à leur tour à déterminer avec quelle agressivité traiter un patient et à mesurer les résultats. Cependant, aucun de ces outils n'a été évalué chez les enfants et le meilleur équilibre entre les risques de maladie et de traitement par rapport aux résultats pour les enfants n'est pas connu. Bien que les causes de ces maladies chez les enfants et les adultes soient probablement les mêmes, les effets de la maladie et la réponse (bonne et mauvaise) aux médicaments différeront chez les enfants en pleine croissance. Étant donné que les spécialistes peuvent ne voir qu'un seul nouvel enfant atteint de vascularite chaque année, obtenir suffisamment d'informations pour en savoir plus sur la vascularite infantile nécessite une coopération. Nous utiliserons un registre international en ligne auquel les médecins de 50 centres ou plus pourront fournir des données sur les patients. Nous déterminerons les caractéristiques qui aident à mieux classer et diagnostiquer les enfants par rapport aux adultes. Grâce au Web, nous collecterons et analyserons des informations sur des patients classés et "notés" de manière similaire afin que les traitements les plus efficaces puissent être identifiés. Les enfants atteints de vascularite sont moins susceptibles d'avoir des maladies associées au vieillissement, à l'alcool et au tabagisme, etc., et peuvent donc constituer un meilleur groupe pour étudier la biologie sous-jacente de la vascularite. Nous utiliserons cette opportunité et collecterons des crachats, du sang et des tissus de patients du registre pour une étude en laboratoire dans le but de trouver des biomarqueurs pour mieux classer, définir et diriger le traitement et les résultats optimaux.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Sur une période de 3 ans, nous prévoyons le recrutement et la collecte de données cliniques auprès de 600 enfants atteints de diverses formes de vascularite infantile, environ un tiers (200) de ces enfants fournissant également des échantillons biologiques pour l'étude.

Pour les enfants atteints de vascularite qui sont inscrits à l'étude, les informations cliniques seront obtenues à partir du dossier médical à partir du moment du diagnostic, de la visite post-induction (3-6 mois après le diagnostic), de la visite à la clinique de 12 mois et de leur clinique la plus récente. visite ou dernière visite à la clinique avant le congé aux soins pour adultes (c. visite de résultat final). Les informations qui seront recueillies comprennent les résultats des tests de laboratoire, les résultats de biopsie et d'imagerie, l'activité de la maladie, les antécédents cliniques et les médicaments. Des échantillons de sang, d'urine et de salive seront également prélevés à chaque visite à la clinique. Si le sujet subit une poussée de maladie, des données cliniques et des échantillons biologiques seront recueillis au moment de la poussée et à une date ultérieure lorsque la maladie disparaîtra.

L'étude PedVas est liée à une initiative sur la vascularite chez l'adulte appelée DCVAS : Critères de diagnostic et de classification de la vascularite. Nos co-chercheurs et collaborateurs du DCVAS recruteront jusqu'à 250 adultes au moment du diagnostic ou à l'approche du moment du diagnostic des formes de vascularite suivantes : GPA, MPA, EGPA, TA et UCV. Les données cliniques seront collectées dans le cadre de l'étude DCVAS ; cela comprend des informations telles que les résultats des tests de laboratoire, l'activité de la maladie et les antécédents cliniques. Du sang sera également prélevé et analysé en parallèle avec des échantillons prélevés sur des enfants atteints de vascularite. Enfin, une biobanque d'ADN sera créée et abritera des échantillons d'environ 700 adultes et représentant toutes les formes de vascularite. Le recrutement se déroulera conformément aux protocoles approuvés par le DCVAS et sera effectué dans les centres DCVAS participants après que le patient aura officiellement consenti à participer à l'étude DCVAS.

Des volontaires sains de la communauté seront recrutés pour participer à cette étude par le bouche à oreille et des affiches de recrutement. La participation des enfants implique un don unique de sang et d'un échantillon d'urine, tandis que les adultes peuvent donner du sang et de l'urine jusqu'à 4 fois sur une période de 18 mois.

Tous les échantillons biologiques seront traités et analysés à Vancouver au Child and Family Research Institute et à l'Université de la Colombie-Britannique. Des données détaillées seront collectées sous forme électronique et comprendront des variables démographiques, le statut socio-économique, des antécédents cliniques détaillés et des résultats physiques, des mesures anthropométriques et des mesures de l'activité de la maladie. Toutes les données des patients atteints de vascularite systémique seront saisies directement sur chaque site dans un système de saisie de données en ligne sécurisé appelé REDCap, qui est géré par le centre de gestion des données de l'Université de la Colombie-Britannique à Vancouver. Toutes les données sur la vasculite du SNC seront saisies dans la base de données Brainworks qui est gérée par l'équipe de gestion des données de l'Hospital for Sick Kids de Toronto.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1600

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Else S. Bosman, PhD
E-mail: pedvas@cw.bc.ca

Lieux d'étude

Allemagne
- - Munster, Allemagne
    - Actif, ne recrute pas
    - University Children's Hospital
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada
    - Recrutement
    - University of Calgary / Alberta Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Susanne Benseler, MD, PhD
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada
    - Recrutement
    - BC Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      David Cabral, MBBS
- Newfoundland and Labrador
  - St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
    - Actif, ne recrute pas
    - Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada
    - Recrutement
    - IIWK Health Centre
    - Chercheur principal:
      
      Adam Huber, MD
- Ontario
  - London, Ontario, Canada
    - Recrutement
    - London Health Sciences Centre
    - Chercheur principal:
      
      Roberta Berard
  - Ottawa, Ontario, Canada
    - Recrutement
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
    - Chercheur principal:
      
      Ciaran Duffy, MD
  - Toronto, Ontario, Canada
    - Complété
    - Hospital For Sick Children
- Saskatchewan
  - Saskatoon, Saskatchewan, Canada
    - Complété
    - Royal University Hospital
Danemark
- - Copenhagen, Danemark
    - Complété
    - Rigshospitalet
Inde
- - Lucknow, Inde
    - Recrutement
    - Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
    - Chercheur principal:
      
      Amita Aggarwal, MD
Royaume-Uni
- - Birmingham, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Taunton Southwood
  - Glasgow, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Royal Hospital for Children
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Neil Martin
  - Leeds, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Leeds Children's Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Mark Wood
  - Liverpool, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Alder Hey Children's Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Eileen Baildam
  - Manchester, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Royal Manchester Children's Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Janet McDonagh
  - Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Great North Children's Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Mark Friswell
  - Nottingham, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Nottingham Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Lampros Fotis
  - Oxford, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Nuffield Orthopaedic Centre
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
  - Sheffield, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Sheffield Children's Foundation Trust
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Anne-Marie McMahon
  - Southampton, Royaume-Uni
    - Recrutement
    - Southampton General Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: ukpedvas@ndorms.ox.ac.uk
    - Chercheur principal:
      
      Alice Leahy
Thaïlande
- - Bangkok, Thaïlande
    - Recrutement
    - Siriraj Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Sirirat Charuvanij, MD
États-Unis
- California
  - San Francisco, California, États-Unis
    - Recrutement
    - University of San Francisco
    - Chercheur principal:
      
      Susan Kim, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, États-Unis
    - Recrutement
    - University of Florida
    - Chercheur principal:
      
      Melissa Elder, MD, PhD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis
    - Recrutement
    - Comer Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Linda Wagner-Weiner
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis
    - Recrutement
    - Riley Hospital for Children
    - Chercheur principal:
      
      Stacey Tarvin
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, États-Unis
    - Recrutement
    - The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Suzanne Li, MD
- New York
  - Bronx, New York, États-Unis
    - Recrutement
    - Children's Hospital at Montefiore
    - Chercheur principal:
      
      Dawn Wahezi, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, États-Unis
    - Recrutement
    - Akron Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Mary Toth, MD
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis
    - Recrutement
    - Texas Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Marietta DeGuzman, MD
    - Chercheur principal:
      
      Alvaro Orjuela, MD
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis
    - Recrutement
    - University of Utah / Primary Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Aimee Hersh, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis
    - Recrutement
    - Seattle Children's Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Susan Shenoi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants ou adolescents diagnostiqués avec une vascularite dans l'un des centres d'étude PedVas participants

La description

Critères d'inclusion des sujets vascularisés :

Diagnostiqué avec une vascularite associée aux ANCA (VAA : comme la granulomatose avec polyangéite (GPA), la granulomatose éosinophile avec polyangéite (EGPA) et la polyangéite microscopique (MPA)), l'angéite primaire du système nerveux central (PACNS), la vascularite non classée, l'artérite de Takayasu ( TA) ou périartérite noueuse (PAN) avant l'âge de 18 ans

Critères d'inclusion pour les témoins sains :

Adulte ou enfant en bonne santé

Critères d'exclusion pour les sujets atteints de vascularite :

Diagnostiqué avec d'autres sous-types de vascularite non énumérés ci-dessus
Plus de 20 ans

Critères d'exclusion pour les témoins sains :

Donné plus de 20 ml de sang au cours des trois semaines précédentes
A un trouble immunitaire ou des maladies infectieuses à diffusion hématogène (telles que le VIH ou l'hépatite)
A une vascularite, une sclérose en plaques, un diabète, une maladie auto-immune, une affection thyroïdienne ou d'autres affections chroniques impliquant le cœur, les poumons, l'intestin ou les reins
A des antécédents d'anémie ou de coagulation sanguine anormale
A un problème actuel ou antérieur de toxicomanie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
VASCULITE PÉDIATRIQUE/PROSPECTIVE Les patients pédiatriques de cette cohorte sont ceux qui ont reçu un diagnostic de vascularite dans les 12 mois suivant l'entrée dans l'étude. Les données cliniques, le sang (ARN, plasma, sérum), l'urine et la salive (ADN) seront recueillis à 3 à 5 moments : moment du diagnostic, post-induction, 12 mois après le diagnostic, poussée de la maladie et rémission/ post-fusée.
VASCULITE PÉDIATRIQUE/RÉTROSPECTIVE Les patients de cette cohorte sont ceux qui ont reçu un diagnostic de vascularite plus de 12 mois après l'entrée dans l'étude et/ou qui ont déjà été inscrits dans les registres ARCHiVe ou Brainworks. Les données sur les résultats cliniques seront recueillies rétrospectivement. Le sang (ARN et sérum), l'urine et la salive (ADN) seront prélevés à 2 moments : poussée de la maladie et rémission/post-poussée.

Groupe / Cohorte

VASCULITE PÉDIATRIQUE/PROSPECTIVE

Les patients pédiatriques de cette cohorte sont ceux qui ont reçu un diagnostic de vascularite dans les 12 mois suivant l'entrée dans l'étude. Les données cliniques, le sang (ARN, plasma, sérum), l'urine et la salive (ADN) seront recueillis à 3 à 5 moments : moment du diagnostic, post-induction, 12 mois après le diagnostic, poussée de la maladie et rémission/ post-fusée.

VASCULITE PÉDIATRIQUE/RÉTROSPECTIVE

Les patients de cette cohorte sont ceux qui ont reçu un diagnostic de vascularite plus de 12 mois après l'entrée dans l'étude et/ou qui ont déjà été inscrits dans les registres ARCHiVe ou Brainworks. Les données sur les résultats cliniques seront recueillies rétrospectivement. Le sang (ARN et sérum), l'urine et la salive (ADN) seront prélevés à 2 moments : poussée de la maladie et rémission/post-poussée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Développer de nouveaux critères de référence pour les résultats chez les patients pédiatriques atteints de vascularite systémique Délai: dans les 3 ans	Des outils d'évaluation de la maladie spécifiques et génériques seront utilisés pour analyser nos cohortes de registre afin de permettre les toutes premières références de résultats chez les enfants atteints de GPA qui ont bénéficié d'un suivi d'au moins 12 mois.	dans les 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of British Columbia

Collaborateurs

University of Oxford

BC Childrens Hospital Research Institute

Les enquêteurs

Chercheur principal: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
Chercheur principal: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
Chercheur principal: Dirk Foell, MD, University of Muenster
Chercheur principal: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
Chercheur principal: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2013

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2013

Première publication (Estimé)

10 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

H12-00894
TR2-119188 (Autre subvention/numéro de financement: Canadian Institutes of Health Research)

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