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Iniciativa de vasculitis pediátrica (PedVas)

27 de noviembre de 2023 actualizado por: David Cabral, University of British Columbia

Vasculitis infantil crónica: caracterización de las enfermedades raras individuales para mejorar los resultados de los pacientes

La vasculitis crónica infantil describe un grupo de enfermedades raras que amenazan la vida y que tienen en común la inflamación de los vasos sanguíneos en órganos vitales como los riñones, los pulmones y el cerebro. La mayor parte del conocimiento sobre ellos proviene de pacientes adultos. La enfermedad grave requiere tratamientos agresivos para salvar vidas con esteroides y algunos medicamentos contra el cáncer que pueden causar daños y aumentar los riesgos de cáncer e infecciones graves. Por el contrario, la enfermedad más leve se puede tratar con medicamentos menos tóxicos. Se utilizan diferentes clasificaciones y "herramientas de puntuación" para definir los tipos y la gravedad de la vasculitis y para medir el daño causado por enfermedades o medicamentos. Estos, a su vez, ayudan a determinar la agresividad con la que se debe tratar a un paciente y medir el resultado. Sin embargo, ninguna de estas herramientas ha sido evaluada en niños y se desconoce cuál es el mejor equilibrio entre los riesgos de la enfermedad y el tratamiento y el resultado para los niños. Aunque las causas de estas enfermedades en niños y adultos probablemente sean las mismas, los efectos de la enfermedad y la respuesta (buena y mala) a los medicamentos diferirán en los niños en crecimiento. Debido a que los especialistas pueden ver solo un niño nuevo con vasculitis cada año, obtener suficiente información para aprender sobre la vasculitis infantil requiere cooperación. Utilizaremos un registro internacional basado en la web en el que los médicos de 50 o más centros pueden aportar datos de pacientes. Determinaremos las características que ayudan a clasificar y diagnosticar mejor a los niños en comparación con los adultos. A través de la web recopilaremos y analizaremos información sobre pacientes clasificados y "puntados" de manera similar para que se puedan identificar los tratamientos más exitosos. Los niños con vasculitis tienen menos probabilidades de tener enfermedades asociadas con el envejecimiento, el alcohol y el tabaquismo, etc., y por lo tanto pueden ser un mejor grupo para estudiar la biología subyacente de la vasculitis. Aprovecharemos esta oportunidad y recolectaremos saliva, sangre y tejido de pacientes registrados para estudios de laboratorio con el objetivo de encontrar biomarcadores para clasificar, definir y dirigir mejor el tratamiento y los resultados óptimos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Durante un período de 3 años, anticipamos la inscripción y la recopilación de datos clínicos de hasta 600 niños con diversas formas de vasculitis infantil, y aproximadamente un tercio (200) de esos niños también contribuirán con muestras biológicas para el estudio.

Para los niños con vasculitis que se inscriban en el estudio, la información clínica se obtendrá del historial médico desde el momento del diagnóstico, la visita posterior a la inducción (3 a 6 meses posteriores al diagnóstico), la visita clínica a los 12 meses y su consulta clínica más reciente. visita o última visita a la clínica antes del alta para atención de adultos (es decir. visita de resultado final). La información que se recopilará incluye resultados de pruebas de laboratorio, resultados de biopsias e imágenes, actividad de la enfermedad, historial clínico y medicamentos. También se recolectarán muestras de sangre, orina y saliva en cada visita a la clínica. Si el sujeto experimenta un brote de enfermedad, los datos clínicos y las muestras biológicas se recolectarán en el momento del brote y en una fecha posterior cuando la enfermedad remita.

El estudio PedVas está vinculado a una iniciativa de vasculitis en adultos llamada DCVAS: Criterios de diagnóstico y clasificación en vasculitis. Nuestros co-investigadores y colaboradores de DCVAS reclutarán hasta 250 adultos en el momento del diagnóstico de las siguientes formas de vasculitis o cerca de este: GPA, MPA, EGPA, TA y UCV. Los datos clínicos se recopilarán como parte del estudio DCVAS; esto incluye información como resultados de pruebas de laboratorio, actividad de la enfermedad e historial clínico. También se recolectará y analizará sangre en paralelo con muestras recolectadas de niños con vasculitis. Finalmente, se creará un biobanco de ADN que albergará muestras de aproximadamente 700 adultos y que representan todas las formas de vasculitis. El reclutamiento procederá de acuerdo con los protocolos aprobados por DCVAS y se llevará a cabo en los centros DCVAS participantes después de que el paciente haya dado su consentimiento formal para participar en el estudio DCVAS.

Se reclutarán voluntarios sanos de la comunidad para participar en este estudio de boca en boca y carteles de reclutamiento. La participación de los niños implica una donación única de sangre y una muestra de orina, mientras que los adultos pueden donar sangre y orina hasta 4 veces en el transcurso de 18 meses.

Todas las muestras biológicas se procesarán y analizarán en Vancouver en el Instituto de Investigación sobre la Infancia y la Familia y en la Universidad de Columbia Británica. Los datos detallados se recopilarán en formato electrónico e incluirán variables demográficas, estado socioeconómico, historial clínico detallado y hallazgos físicos, medidas antropométricas y medidas de actividad de la enfermedad. Todos los datos de los pacientes con vasculitis sistémica se ingresarán directamente en cada sitio en un sistema de ingreso de datos seguro, en línea y basado en la web llamado REDCap, que se administra a través del centro de administración de datos de la Universidad de Columbia Británica en Vancouver. Todos los datos de vasculitis del SNC se ingresarán en la base de datos de Brainworks, que es administrada por el equipo de administración de datos del Hospital for Sick Kids en Toronto.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1600

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munster, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • University Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Reclutamiento
        • BC Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
        • Activo, no reclutando
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
        • Reclutamiento
        • IIWK Health Centre
        • Investigador principal:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • London Health Sciences Centre
        • Investigador principal:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Investigador principal:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Terminado
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá
        • Terminado
        • Royal University Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Terminado
        • Rigshospitalet
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • University of San Francisco
        • Investigador principal:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Comer Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Investigador principal:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Investigador principal:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Susan Shenoi
  • India
      • Lucknow, India
        • Reclutamiento
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Investigador principal:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Neil Martin
      • Leeds, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Leeds Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Wood
      • Liverpool, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eileen Baildam
      • Manchester, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great North Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Nottingham Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Southampton General Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice Leahy
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Reclutamiento
        • Siriraj Hospital
        • Investigador principal:
          • Sirirat Charuvanij, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños o adolescentes diagnosticados con vasculitis en cualquiera de los centros participantes del estudio PedVas

Descripción

Criterios de inclusión para sujetos con vasculitis:

  • Diagnosticado con vasculitis asociada a ANCA (VAA: como Granulomatosis con poliangeítis (GPA), Granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (EGPA) y Poliangeítis microscópica (MPA)), Vasculitis primaria del sistema nervioso central (PACNS), Vasculitis no clasificada, Arteritis de Takayasu ( TA) o Poliarteritis Nodosa (PAN) antes de los 18 años

Criterios de inclusión para controles sanos:

  • adulto o niño sano

Criterios de exclusión para sujetos con vasculitis:

  • Diagnosticado con otros subtipos de vasculitis no mencionados anteriormente
  • Más de 20 años de edad

Criterios de exclusión para controles sanos:

  • Donó más de 20 ml de sangre en las últimas tres semanas
  • Tiene un trastorno inmunitario o enfermedades infecciosas transmitidas por la sangre (como el VIH o la hepatitis)
  • Tiene vasculitis, esclerosis múltiple, diabetes, una enfermedad autoinmune, una afección de la tiroides u otras afecciones crónicas que afectan el corazón, los pulmones, el intestino o los riñones.
  • Tiene antecedentes de anemia o coagulación sanguínea anormal
  • Tiene un problema de abuso de drogas actual o anterior

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
VASCULITIS PEDIÁTRICA/PROSPECTIVA
Los pacientes pediátricos en esta cohorte son aquellos diagnosticados con vasculitis dentro de los 12 meses posteriores al ingreso al estudio. Los datos clínicos, la sangre (ARN, plasma, suero), la orina y la saliva (ADN) se recopilarán en 3 a 5 puntos temporales: momento del diagnóstico, posinducción, 12 meses después del diagnóstico, exacerbación de la enfermedad y remisión/ post-llamarada.
VASCULITIS PEDIÁTRICA/RETROSPECTIVA
Los pacientes de esta cohorte son aquellos a los que se les diagnosticó vasculitis más de 12 meses después del ingreso al estudio y/o se inscribieron previamente en los registros ARChiVe o Brainworks. Los datos de resultados clínicos se recopilarán retrospectivamente. La sangre (ARN y suero), la orina y la saliva (ADN) se recolectarán en 2 puntos de tiempo: brote de la enfermedad y remisión/post-brote.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Desarrollar nuevos puntos de referencia para los resultados en pacientes pediátricos con vasculitis sistémica
Periodo de tiempo: dentro de 3 años
Se utilizarán herramientas de evaluación de enfermedades específicas y genéricas para analizar nuestras cohortes de registro para permitir los primeros puntos de referencia de resultados en niños con GPA que hayan tenido un seguimiento mínimo de 12 meses.
dentro de 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of British Columbia

Colaboradores

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Investigador principal: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Investigador principal: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Investigador principal: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Investigador principal: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2013

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Otro número de subvención/financiamiento: Canadian Institutes of Health Research)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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