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Iniziativa per la vasculite pediatrica (PedVas)

27 novembre 2023 aggiornato da: David Cabral, University of British Columbia

Vasculite cronica infantile: caratterizzazione delle singole malattie rare per migliorare i risultati dei pazienti

La vasculite cronica infantile descrive un gruppo di malattie rare potenzialmente letali che hanno in comune l'infiammazione dei vasi sanguigni in organi vitali come reni, polmoni e cervello. La maggior parte delle conoscenze su di loro proviene da pazienti adulti. Una malattia grave richiede trattamenti salvavita aggressivi con steroidi e alcuni farmaci antitumorali che possono essi stessi causare danni e aumentare il rischio di cancro e infezioni gravi. Al contrario, la malattia più lieve può essere trattata con farmaci meno tossici. Diverse classificazioni e "strumenti di punteggio" vengono utilizzati per definire i tipi e la gravità della vasculite e per misurare i danni causati da malattie o farmaci. Questi a loro volta aiutano a stabilire quanto aggressivamente trattare un paziente ea misurare il risultato. Nessuno di questi strumenti, tuttavia, è stato valutato nei bambini e non è noto il miglior equilibrio tra rischi di malattia e trattamento rispetto all'esito per i bambini. Sebbene le cause di queste malattie nei bambini e negli adulti siano probabilmente le stesse, gli effetti della malattia e la risposta (buona e cattiva) ai farmaci saranno diversi nei bambini in crescita. Poiché gli specialisti possono vedere solo un nuovo bambino con vasculite ogni anno, ottenere informazioni sufficienti per conoscere la vasculite infantile richiede collaborazione. Utilizzeremo un registro internazionale basato sul web a cui i medici di 50 o più centri possono contribuire con i dati dei pazienti. Determinare le caratteristiche che aiutano a classificare e diagnosticare meglio i bambini rispetto agli adulti. Attraverso il web raccoglieremo e analizzeremo informazioni su pazienti classificati in modo simile e "segnati" in modo da poter identificare i trattamenti di maggior successo. I bambini con vasculite hanno meno probabilità di avere malattie associate all'invecchiamento, all'alcol e al fumo ecc., e quindi possono essere un gruppo migliore in cui studiare la biologia alla base della vasculite. Utilizzeremo questa opportunità e raccoglieremo sputo, sangue e tessuto dai pazienti del registro per studi di laboratorio con l'obiettivo di trovare biomarcatori per classificare, definire e dirigere meglio il trattamento e i risultati ottimali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

In un periodo di 3 anni, prevediamo l'arruolamento e la raccolta di dati clinici di ben 600 bambini con varie forme di vasculite infantile, con circa un terzo (200) di questi bambini che contribuiscono anche con campioni biologici per lo studio.

Per i bambini con vasculite che sono arruolati nello studio, le informazioni cliniche saranno ottenute dalla cartella clinica dal momento della diagnosi, visita post-induzione (3-6 mesi dopo la diagnosi), visita clinica di 12 mesi e la loro clinica più recente visita o ultima visita clinica prima della dimissione in cure per adulti (es. visita di esito finale). Le informazioni che verranno raccolte includono i risultati dei test di laboratorio, i risultati della biopsia e dell'imaging, l'attività della malattia, la storia clinica e i farmaci. Ad ogni visita clinica verranno raccolti anche campioni di sangue, urina e saliva. Se il soggetto sperimenta una riacutizzazione della malattia, i dati clinici e i campioni biologici saranno raccolti al momento della riacutizzazione e in una data successiva quando la malattia si risolve.

Lo studio PedVas è collegato a un'iniziativa sulla vasculite degli adulti chiamata DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis. I nostri co-investigatori e collaboratori DCVAS recluteranno fino a 250 adulti al momento della diagnosi o in prossimità delle seguenti forme di vasculite: GPA, MPA, EGPA, TA e UCV. I dati clinici saranno raccolti come parte dello studio DCVAS; questo include informazioni come i risultati dei test di laboratorio, l'attività della malattia e la storia clinica. Il sangue sarà anche raccolto e analizzato in parallelo con campioni raccolti da bambini con vasculite. Infine, verrà creata una biobanca del DNA che ospiterà campioni di circa 700 adulti e rappresentativi di tutte le forme di vasculite. Il reclutamento procederà secondo i protocolli approvati dal DCVAS e sarà condotto presso i centri DCVAS partecipanti dopo che il paziente ha formalmente acconsentito alla partecipazione allo studio DCVAS.

I volontari sani della comunità saranno reclutati per partecipare a questo studio tramite passaparola e poster di reclutamento. La partecipazione per i bambini prevede una donazione una tantum di sangue e un campione di urina, mentre gli adulti possono donare sangue e urina fino a 4 volte nel corso di 18 mesi.

Tutti i campioni biologici saranno elaborati e analizzati a Vancouver presso il Child and Family Research Institute e presso l'Università della British Columbia. I dati dettagliati saranno raccolti in formato elettronico e includeranno variabili demografiche, stato socioeconomico, storia clinica dettagliata e risultati fisici, misure antropometriche e misure dell'attività della malattia. Tutti i dati per i pazienti con vasculite sistemica verranno inseriti direttamente in ciascun sito in un sistema di immissione dati sicuro, online e basato sul Web chiamato REDCap, gestito tramite il centro di gestione dei dati presso l'Università della British Columbia a Vancouver. Tutti i dati sulla vasculite del SNC verranno inseriti nel database Brainworks che è gestito dal team di gestione dei dati presso l'Hospital for Sick Kids di Toronto.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1600

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Reclutamento
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Reclutamento
        • BC Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Attivo, non reclutante
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Reclutamento
        • IIWK Health Centre
        • Investigatore principale:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • London Health Sciences Centre
        • Investigatore principale:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Investigatore principale:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Completato
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada
        • Completato
        • Royal University Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Completato
        • Rigshospitalet
  • Germania
      • Munster, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • University Children's Hospital
  • India
      • Lucknow, India
        • Reclutamento
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Investigatore principale:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Neil Martin
      • Leeds, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eileen Baildam
      • Manchester, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great North Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Nottingham Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Southampton General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alice Leahy
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • University of San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Investigatore principale:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Comer Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Investigatore principale:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Investigatore principale:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Susan Shenoi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Reclutamento
        • Siriraj Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sirirat Charuvanij, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini o adolescenti con diagnosi di vasculite in uno qualsiasi dei centri di studio PedVas partecipanti

Descrizione

Criteri di inclusione per i soggetti con vasculite:

  • Diagnosi di vasculite associata ad ANCA (AAV: come granulomatosi con poliangioite (GPA), granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA) e poliangite microscopica (MPA)), angioite primaria del sistema nervoso centrale (PACNS), vasculite non classificata, arterite di Takayasu ( TA) o poliarterite nodosa (PAN) prima dei 18 anni

Criteri di inclusione per controlli sani:

  • Adulto o bambino sano

Criteri di esclusione per i soggetti con vasculite:

  • Diagnosticato con altri sottotipi di vasculite non elencati sopra
  • Più di 20 anni di età

Criteri di esclusione per controlli sani:

  • Donato più di 20 ml di sangue nelle tre settimane precedenti
  • Ha una malattia immunitaria o malattie infettive a trasmissione ematica (come l'HIV o l'epatite)
  • Ha vasculite, sclerosi multipla, diabete, una malattia autoimmune, una condizione della tiroide o altre condizioni croniche che coinvolgono cuore, polmoni, intestino o reni
  • Ha una precedente storia di anemia o coagulazione del sangue anormale
  • Ha un problema di abuso di droghe attuale o precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
VASCULITE PEDIATRICA/PROSPETTIVA
I pazienti pediatrici in questa coorte sono quelli con diagnosi di vasculite entro 12 mesi dall'ingresso nello studio. I dati clinici, il sangue (RNA, plasma, siero), l'urina e la saliva (DNA) saranno raccolti in 3-5 punti temporali: tempo della diagnosi, post-induzione, 12 mesi dopo la diagnosi, riacutizzazione della malattia e remissione/ post-bagliore.
VASCULITE PEDIATRICA/RETROSPETTIVA
I pazienti in questa coorte sono quelli con diagnosi di vasculite a più di 12 mesi dall'ingresso nello studio e/o precedentemente arruolati nei registri ARChiVe o Brainworks. I dati sugli esiti clinici saranno raccolti in modo retrospettivo. Il sangue (RNA e siero), l'urina e la saliva (DNA) saranno raccolti in 2 punti temporali: riacutizzazione della malattia e remissione/post-riacutizzazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare nuovi parametri di riferimento per gli esiti nei pazienti pediatrici con vasculite sistemica
Lasso di tempo: entro 3 anni
Verranno utilizzati strumenti di valutazione della malattia specifici e generici per analizzare le nostre coorti di registro per consentire i primi parametri di riferimento in assoluto dei risultati nei bambini con GPA che hanno avuto un follow-up minimo di 12 mesi.
entro 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of British Columbia

Collaboratori

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Investigatore principale: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Investigatore principale: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Investigatore principale: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Investigatore principale: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

10 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Canadian Institutes of Health Research)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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