Studie SOM0226 u familiární amyloidní polyneuropatie
29. listopadu 2016 aktualizováno: SOM Innovation Biotech SA
Studie SOM0226 u pacientů s familiární amyloidní polyneuropatií (FAP) a asymptomatických nosičů k vyhodnocení aktivity stabilizace proteinu
Klinický důkaz koncepční studie pro hodnocení účinnosti SOM0226 u TTR amyloidózy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená intervenční klinická studie fáze IIa s důkazem konceptu navržená ve dvou fázích oddělených vymývacím obdobím 6 týdnů (± 2 týdny), aby se vyhodnotila stabilizační aktivita TTR SOM0226 u zdravých dobrovolníků (divokého typu), TTR-FAP pacientů a asymptomatických nosičů.
- Fáze A (24 hodin): SOM0226 jednorázová dávka
- Fáze B (32 hodin): SOM0226 vícenásobná dávka
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník je ochoten a schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii
- Muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší v době udělení souhlasu
- Dvě kohorty definované variantou TTR (divoký typ: zdraví dobrovolníci; mutanta TTR: asymptomatičtí nosiči s dokumentovanou mutací v TTR nebo pacienti s diagnostikovaným TTR-FAP (stadium 1 nebo 2), kteří nepodstupují farmakologickou léčbu přípravkem Vyndaqel
- Index tělesné hmotnosti (BMI) > 17,5 kg/m2
- Ženy v plodném věku a mužští účastníci, jejichž partnerka je v plodném věku, musí být ochotni zajistit, aby oni nebo jejich partner používali účinnou antikoncepci během studie a 2 měsíce poté.
- Schopný (podle názoru vyšetřovatelů) a ochotný splnit všechny požadavky studie
Kritéria vyloučení:
- Účastnice, která je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství v průběhu studie
- Důkaz o anamnéze klinicky významného onemocnění jater
- Měření ALT nebo AST > 2násobek ULN (horní hranice normálu)
- Plánovaná elektivní operace nebo jiné procedury vyžadující celkovou anestezii během studie
- Darování krve během studie nebo během posledních 4 týdnů
- Léčba (během studie nebo během posledních 4 týdnů) předepsaným nebo zkoušeným lékem pro léčbu TTR amyloidózy
- Léčba NSAID (nesteroidní protizánětlivé léčivo) během studie nebo během posledních 4 týdnů. Povoleny jsou následující NSAID: kyselina acetylsalicylová, etodolak, ibuprofen, indomethacin, ketoprofen, nabumeton, naproxen, nimesulid, piroxikam a sulindac
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SOM0226 jedna dávka
|
Ústní
|
|
Experimentální: SOM0226 více dávek
|
Ústní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
TTR stabilizace
Časové okno: 24 hodin a 32 hodin
|
Stabilizace TTR bude měřena stanovením koncentrace tetramerního TTR po denaturaci.
Poměr TTR tetramer po denaturaci / TTR tetramer před denaturací vzorků plazmy od léčených subjektů bude porovnán s jejich základním poměrem.
Stabilizace TTR bude stanovena jako procento základního poměru.
|
24 hodin a 32 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakodynamické hodnocení
Časové okno: 24 hodin a 32 hodin
|
Určete minimální molární poměr SOM0226:TTR, kterého musí být dosaženo v plazmě, aby se dosáhlo maximální stabilizace TTR
|
24 hodin a 32 hodin
|
|
Bezpečnost
Časové okno: 24 hodin
|
Bezpečnost léčiva bude hodnocena biochemickou a hematologickou analýzou krve, průzkumem pacientů a hlášením nežádoucích účinků
|
24 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
16. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
30. listopadu 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Nedostatky proteostázy
- Metabolismus, vrozené chyby
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza
- Polyneuropatie
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Inhibitory katechol O-methyltransferázy
- Tolcapone
Další identifikační čísla studie
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .